Charcot-Marie-Tooth Disease (CMT) Type 1A 환자에서 EN001의 안전성 및 용량 결정
2023년 2월 16일 업데이트: ENCell
Charcot-Marie-Tooth Disease (CMT) Type 1A 환자에서 EN001의 안전성과 용량을 결정하기 위한 공개, 용량 증량, 1상 임상 시험
Charcot-Marie-Tooth 질병(CMT) 1A형 환자에서 EN001의 안전성과 용량을 결정하기 위한 공개 라벨, 용량 증량, 1상 임상 시험
연구 개요
상세 설명
샤르코-마리 치료에서 EN001(동종 제대유래 중간엽 줄기세포)의 안전성과 내약성을 평가하고 최대내약용량(MTD)을 결정하는 인체(FIH), 3+3 디자인 임상시험으로는 처음이다. - 치아 질환(CMT) 유형 1A.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
9
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Seoul, 대한민국
- Samsung Medical Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
19년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 만 19세 이상 75세 이하 남녀
- 유전자 검사로 CMT 1A형으로 진단받은 자
- CMTNS-v2 점수가 2점 이상 20점 이하이고 질환의 중증도가 경증에서 중등도인 자
- 배측굴곡 근력이 약하신 분
- 임상시험 요건을 준수할 수 있는 자
- 가임기 여성의 경우 스크리닝 시 소변 임신 검사 결과가 음성인 자
- 임상시험 7차 방문(단기 추적 방문, 16주)까지 의학적으로 허용되는 피임법을 사용하는 자: 호르몬 피임, 자궁내 장치(IUD), 자궁내 시스템(IUS), 정관 절제술, 난관 결찰 또는 이중 장벽 남성용 콘돔과 함께 자궁경부 캡 또는 다이어프램을 사용하는 방법.
- 모든 스크리닝 테스트 이전에 본 임상시험의 특성에 대해 안내를 받은 후 본 연구 참여에 자발적으로 동의하고 IRB 승인 동의서에 서명한 자
제외 기준:
- 연구자가 판단하는 다른 신경근 질환이 있는 사람은 임상시험에 참여할 수 없습니다.
- 제1형 또는 제2형 당뇨병 진단을 받은 환자
- 스크리닝 12개월 이내 뇌졸중 또는 뇌허혈발작 병력이 있는 자
- 검진 12개월 이내 심근경색, 불안정 협심증 등 관상동맥질환 병력이 있는 자
- 검진 후 6개월 이내에 하지 정형외과적 수술(뼈 및 인대교정, 인공관절삽입술, 절골술, 관절경 수술)을 받은 자
- 발목 구축이 있거나 근력 평가에 영향을 미칠 수 있는 수술을 받은 자
- 스크리닝 전 줄기세포 치료 또는 유전자 치료 경험이 있는 자
- 스크리닝 전 화학합성의약품의 임상시험에 참여한 자(단, 반감기의 5배가 경과한 경우는 제외)
- 조절되지 않는 고혈압 환자(수축기 혈압이 180mmHg 이상 또는 이완기 혈압이 110mmHg 이상인 경우)
- 스크리닝 5년 이내에 피부에 기저세포암 또는 편평세포암 이외의 악성종양이 발생한 이력이 있는 경우
- 활동성 폐결핵 진단을 받은 자
- 면역억제제, 항암화학요법, 방사선요법 등을 받고 있는 면역저하환자
- 정신 질환 환자
- 임신, 수유 중인 분
- 심장, 폐, 간, 신장, 혈액학적, 면역학적, 행동학적 질환 또는 악성 종양을 포함하여 기타 임상적으로 유의한 질환이 있는 자
- 시험자의 판단에 따라 피험자의 안전에 악영향을 미치거나 치료 완료를 어렵게 하거나 임상시험 결과 평가에 영향을 미칠 수 있는 과거 또는 현재의 의학적 상태를 가진 자
- 시험자의 판단에 따라 임상시험 절차를 따를 의지나 능력이 없는 자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 용량군 A(저용량)
참가자는 0일에 한 번 EN001 정맥 주사(IV)를 받습니다.
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EN001 Charcot-Marie-Tooth 질병(CMT) 유형 1A의 치료에서 정맥내(IV) 각 그룹에 대한 투여량은 다음과 같습니다. 용량군 A(저용량): 5.0x10^5 cells/kg
다른 이름들:
EN001 Charcot-Marie-Tooth 질병(CMT) 유형 1A의 치료에서 정맥내(IV) 각 그룹에 대한 투여량은 다음과 같습니다. 용량군 B(고용량): 2.5x10^6 cells/kg
다른 이름들:
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실험적: 용량군 B(고용량)
참가자는 0일에 한 번 EN001 정맥 주사(IV)를 받습니다.
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EN001 Charcot-Marie-Tooth 질병(CMT) 유형 1A의 치료에서 정맥내(IV) 각 그룹에 대한 투여량은 다음과 같습니다. 용량군 A(저용량): 5.0x10^5 cells/kg
다른 이름들:
EN001 Charcot-Marie-Tooth 질병(CMT) 유형 1A의 치료에서 정맥내(IV) 각 그룹에 대한 투여량은 다음과 같습니다. 용량군 B(고용량): 2.5x10^6 cells/kg
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용(AE)/심각한 부작용(SAE) 관련 연구 제품의 참가자 수
기간: 치료 후 16주
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CTCAE v5.0으로 평가한 치료 관련 AE/SAE가 있는 참가자 수
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치료 후 16주
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EN001의 용량 제한 독성(DLT) 수준 결정
기간: 0일차 투여 후 4주차까지
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시험약 투여 후 4주 동안 발생한 이상반응 중 CTCAE v5.0에 따른 Grade 3 이상의 이상반응
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0일차 투여 후 4주차까지
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EN001의 최대 허용 용량(MTD) 수준 결정
기간: 0일차 투여 후 4주차까지
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시험약 투여 후 4주 동안 발생한 이상반응 중 CTCAE v5.0에 따른 Grade 3 이상의 이상반응 최대내약용량은 대상자 6명 중 2명 이상이 용량 제한 독성을 경험한 것으로 평가된 최대 용량을 정의한다. (DLT) 용량 수준 미만.
참가자 6명 중 2명이 DLT를 경험하는 용량 수준이 최대 내약 용량이 됩니다.
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0일차 투여 후 4주차까지
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활력 징후 이상이 있는 참가자 수
기간: 스크리닝부터 16주차까지
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활력 징후에는 혈압(mmHg), 맥박(회/분), 호흡수(회/분) 및 체온(℃)이 포함되며 EN001의 안전성 및 내약성을 평가하기 위해 CTCAE v 5.0으로 평가됩니다. 적어도 하나의 잠재적으로 임상적으로 유의미한 비정상적인 바이탈 사인 발견을 가진 참가자의 수는 치료 긴급 부작용(TEAE)으로 보고되었습니다. |
스크리닝부터 16주차까지
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신체 검사에서 임상적으로 유의미한 이상이 있는 참여자 수
기간: 스크리닝부터 16주차까지
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신체 검사에는 일반적인 외모, 머리, 귀/눈/코/목, 심혈관, 호흡기, 복부, 피부, 림프절, 사지, 근골격 및 신경학적 검사가 포함되며 EN001의 안전성과 내약성을 평가하기 위해 CTCAE v 5.0으로 평가됩니다. 신체 검사에서 잠재적으로 임상적으로 유의미한 이상이 있는 참가자의 수는 TEAE로 보고되었습니다. |
스크리닝부터 16주차까지
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검사실 매개변수에 이상이 있는 참여자 수
기간: 스크리닝부터 16주차까지
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실험실 매개 변수에는 혈액학, 화학 실험실 테스트, 소변 검사, 응고 테스트 및 혈장 바이러스 부하 테스트가 포함되며 EN001의 안전성과 내약성을 평가하기 위해 CTCAE 5.0에 의해 평가됩니다. 잠재적으로 임상적으로 유의미한 비정상 소견이 하나 이상 있는 참가자의 수는 TEAE로 보고되었습니다. |
스크리닝부터 16주차까지
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12-유도 심전도(ECG) 이상이 있는 참가자 수
기간: 1일째 스크리닝부터 기준선까지(투약 전부터 주입 종료까지 및 주입 완료 후 90분까지)
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ECG 측정 결과 및 소견으로 측정
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1일째 스크리닝부터 기준선까지(투약 전부터 주입 종료까지 및 주입 완료 후 90분까지)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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유해 사례(AE)의 발생률
기간: 스크리닝부터 치료 종료/중단 방문까지(피험자당 최대 약 5년)
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이상반응의 발생, 새로운 혈전 발생, 종양, 면역 반응(예: 자가면역 반응) 및 사망 및/또는 연구 제품과 관련된 심각한 이상반응은 각각 실제 치료 그룹별로 요약됩니다.
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스크리닝부터 치료 종료/중단 방문까지(피험자당 최대 약 5년)
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활력 징후, 신체 소견 및 실험실 매개 변수의 이상이 있는 참가자 수
기간: 스크리닝부터 치료 종료/중단 방문까지(피험자당 최대 약 5년)
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바이탈 사인의 이상, 신체 소견 및 실험실 매개변수(위에서 설명한 대로)를 수집 및 분석한 다음 EN001의 장기 안전성을 평가하기 위해 CTCAE 5.0으로 평가합니다.
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스크리닝부터 치료 종료/중단 방문까지(피험자당 최대 약 5년)
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기준선에서 질병 중증도 CMTNS-v2 점수의 변화
기간: 0일에 스크리닝 및 기준선(4주 후 피험자당 최대 약 5년)
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CMTNS-v2 점수로 측정한 질병 중증도를 수집하고 분석하여 EN001의 탐색적 효능을 평가합니다.
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0일에 스크리닝 및 기준선(4주 후 피험자당 최대 약 5년)
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보행 및 균형 기능의 기준선에서 변경
기간: 0일에 스크리닝 및 기준선(4주 후 피험자당 최대 약 5년)
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Ten Meter Walking Test(10MWT), FDS(Functional Disability Scale), ONLS(Overall Neuropathy Limitation Score) 다리 척도로 측정한 보행 및 균형 기능을 수집 및 분석하여 EN001의 탐색적 효능을 평가한다.
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0일에 스크리닝 및 기준선(4주 후 피험자당 최대 약 5년)
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근육 손상 정도의 기준선 대비 변화(%)
기간: 0일에 스크리닝 및 기준선(4주 후 피험자당 최대 약 5년)
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하지 자기공명영상(MRI) 스캔으로 측정한 근육 손상 정도를 수집 및 분석하여 EN001의 탐색적 효능을 평가할 예정이다.
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0일에 스크리닝 및 기준선(4주 후 피험자당 최대 약 5년)
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신경 재생 잠재력의 기준선에서 변경
기간: 0일에 스크리닝 및 기준선(4주 후 피험자당 최대 약 5년)
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EN001의 탐색적 효능을 평가하기 위해 MNCV, SNCV, CMAP 및 SNAP에 의해 측정된 신경 생성 전위를 수집 및 분석할 것이다.
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0일에 스크리닝 및 기준선(4주 후 피험자당 최대 약 5년)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 2월 22일
기본 완료 (실제)
2022년 12월 20일
연구 완료 (실제)
2022년 12월 20일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 1월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 4월 11일
처음 게시됨 (실제)
2022년 4월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 2월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 2월 16일
마지막으로 확인됨
2023년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ENCell_2020_02
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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