Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Określenie bezpieczeństwa i dawki EN001 u pacjentów z chorobą Charcota-Mariego-Tootha (CMT) typu 1A

16 lutego 2023 zaktualizowane przez: ENCell

Otwarte badanie kliniczne I fazy ze zwiększaniem dawki w celu określenia bezpieczeństwa i dawki EN001 u pacjentów z chorobą Charcota-Mariego-Tootha (CMT) typu 1A

Otwarte badanie kliniczne I fazy ze zwiększaniem dawki w celu określenia bezpieczeństwa i dawki EN001 u pacjentów z chorobą Charcota-Mariego-Tootha (CMT) typu 1A

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to pierwsze badanie kliniczne z udziałem ludzi (FIH), zaprojektowane w układzie 3+3, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji oraz określenie maksymalnej tolerowanej dawki (MTD) EN001 (alogeniczne mezenchymalne komórki macierzyste pochodzące z pępowiny) w leczeniu Charcot-Marie -Choroba zębów (CMT) typu 1A.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

9

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

19 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni i kobiety w wieku od 19 do 75 lat
  2. Osoby, u których zdiagnozowano CMT typu 1A za pomocą testu genetycznego
  3. Ci, których wynik CMTNS-v2 wynosi więcej niż 2 i 20 lub mniej punktów, a ciężkość choroby jest łagodna do umiarkowanej
  4. Ci, którzy mają osłabienie mięśni zgięcia grzbietowego
  5. Ci, którzy mogą spełnić wymagania dotyczące badań klinicznych
  6. Dla kobiet w wieku rozrodczym, które mają ujemny wynik testu ciążowego z moczu podczas badania przesiewowego
  7. Ci, którzy stosują medycznie akceptowalną metodę antykoncepcji do 7 wizyty w badaniu klinicznym (krótkoterminowa wizyta kontrolna, 16 tygodni): antykoncepcja hormonalna, wkładka wewnątrzmaciczna (IUD), system wewnątrzmaciczny (IUS), wazektomia, podwiązanie jajowodów lub podwójna bariera metoda z użyciem kapturka naszyjkowego lub diafragmy z prezerwatywą męską.
  8. Osoby, które dobrowolnie wyrażą zgodę na udział w tym badaniu i podpiszą zatwierdzony przez IRB formularz zgody po poinformowaniu o charakterystyce tego badania klinicznego przed wszystkimi badaniami przesiewowymi

Kryteria wyłączenia:

  1. Osoby z innymi chorobami nerwowo-mięśniowymi, które według oceny badacza nie mogą uczestniczyć w badaniu klinicznym
  2. Pacjenci z rozpoznaną cukrzycą typu 1 lub typu 2
  3. Osoby z historią udaru lub ataku niedokrwiennego mózgu w ciągu 12 miesięcy od badania przesiewowego
  4. Osoby z historią chorób wieńcowych, takich jak zawał mięśnia sercowego lub niestabilna dusznica bolesna w ciągu 12 miesięcy od badania przesiewowego
  5. Osoby, które przeszły operację ortopedyczną kończyn dolnych (korekta kości i więzadeł, wstawienie sztucznego stawu, osteotomia, operacja artroskopowa) w ciągu 6 miesięcy od badania przesiewowego
  6. Ci, którzy mają przykurcze stawu skokowego lub przeszli operację, która może wpływać na ocenę siły mięśni
  7. Ci, którzy mają doświadczenie z terapią komórkami macierzystymi lub terapią genową przed badaniami przesiewowymi
  8. Osoby, które brały udział w badaniach klinicznych syntetycznych leków chemicznych przed badaniami przesiewowymi (z wyjątkiem sytuacji, gdy minął 5-krotny okres półtrwania)
  9. Pacjenci z niekontrolowanym nadciśnieniem tętniczym (jeśli skurczowe ciśnienie krwi wynosi 180 mmHg lub więcej lub rozkurczowe ciśnienie krwi wynosi 110 mmHg lub więcej)
  10. Jeśli w ciągu 5 lat od badania przesiewowego w skórze występowały nowotwory złośliwe inne niż rak podstawnokomórkowy lub rak płaskonabłonkowy
  11. Ci, u których zdiagnozowano czynną gruźlicę płuc
  12. Pacjenci z obniżoną odpornością, którzy przyjmują leki immunosupresyjne, chemioterapię, radioterapię itp.
  13. Pacjenci z chorobami psychicznymi
  14. Ci, którzy są w ciąży lub karmią piersią
  15. Osoby ze znaczną chorobą serca, płuc, wątroby, nerek, chorobą hematologiczną, immunologiczną, behawioralną lub innymi klinicznie istotnymi chorobami, w tym nowotworami złośliwymi
  16. Ci, którzy mają przeszłą lub obecną chorobę, która może niekorzystnie wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnika, utrudnić dokończenie leczenia lub wpłynąć na ocenę wyników badania klinicznego według uznania badacza
  17. Osoby, które nie mają woli lub możliwości zastosowania się do procedur badania klinicznego według uznania badacza

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa dawkowania A (niska dawka)
Uczestnicy otrzymają EN001 dożylnie (IV) raz w dniu 0.
Lek: EN001

EN001 dożylnie (IV) w leczeniu choroby Charcota-Mariego-Tootha (CMT) typu 1A Dawkowanie dla każdej grupy jest następujące.

Grupa dawki A (niska dawka): 5,0x10^5 komórek/kg

Inne nazwy:
  • EN001 (allogeniczne mezenchymalne komórki macierzyste pochodzące z pępowiny)
Lek: EN001

EN001 dożylnie (IV) w leczeniu choroby Charcota-Mariego-Tootha (CMT) typu 1A Dawkowanie dla każdej grupy jest następujące.

Grupa dawki B (wysoka dawka): 2,5x10^6 komórek/kg

Inne nazwy:
  • EN001 (allogeniczne mezenchymalne komórki macierzyste pochodzące z pępowiny)
Eksperymentalny: Grupa dawkowa B (wysoka dawka)
Uczestnicy otrzymają EN001 dożylnie (IV) raz w dniu 0.
Lek: EN001

EN001 dożylnie (IV) w leczeniu choroby Charcota-Mariego-Tootha (CMT) typu 1A Dawkowanie dla każdej grupy jest następujące.

Grupa dawki A (niska dawka): 5,0x10^5 komórek/kg

Inne nazwy:
  • EN001 (allogeniczne mezenchymalne komórki macierzyste pochodzące z pępowiny)
Lek: EN001

EN001 dożylnie (IV) w leczeniu choroby Charcota-Mariego-Tootha (CMT) typu 1A Dawkowanie dla każdej grupy jest następujące.

Grupa dawki B (wysoka dawka): 2,5x10^6 komórek/kg

Inne nazwy:
  • EN001 (allogeniczne mezenchymalne komórki macierzyste pochodzące z pępowiny)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników jakiegokolwiek badanego produktu związanego ze zdarzeniami niepożądanymi (AE)/poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: 16 tydzień po leczeniu
Liczba uczestników z AE/SAE związanymi z leczeniem według oceny CTCAE v5.0
16 tydzień po leczeniu
Określenie poziomów toksyczności ograniczającej dawkę (DLT) zgodnie z normą EN001
Ramy czasowe: Do tygodnia 4 po podaniu dawki w dniu 0
Wśród działań niepożądanych występujących przez 4 tygodnie po podaniu badanego produktu, zdarzenia niepożądane stopnia 3. lub wyższego według CTCAE v5.0
Do tygodnia 4 po podaniu dawki w dniu 0
Określenie poziomów maksymalnej dawki tolerowanej (MTD) EN001
Ramy czasowe: Do tygodnia 4 po podaniu dawki w dniu 0
Wśród działań niepożądanych występujących przez 4 tygodnie po podaniu badanego produktu, zdarzenia niepożądane stopnia 3. lub wyższego według CTCAE v5.0 Maksymalna tolerowana dawka określa oceniony maksymalny poziom dawki, przy którym więcej niż dwóch uczestników na sześciu uczestników doświadcza toksyczności ograniczającej dawkę (DLT) poniżej poziomu dawki. Poziom dawki, przy którym dwóch uczestników z sześciu uczestników doświadcza DLT, będzie maksymalną tolerowaną dawką.
Do tygodnia 4 po podaniu dawki w dniu 0
Liczba uczestników z nieprawidłowościami funkcji życiowych
Ramy czasowe: Od badań przesiewowych do 16. tygodnia

Objawy funkcji życiowych obejmują ciśnienie krwi (mmHg), tętno (czasy/minutę), częstość oddechów (czasy/minutę) i temperaturę ciała (℃) i zostaną ocenione przez CTCAE v 5.0 w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji normy EN001.

Liczbę uczestników, u których stwierdzono co najmniej jeden potencjalnie istotny klinicznie nieprawidłowy objaw funkcji życiowych, zgłoszono jako zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE).
Od badań przesiewowych do 16. tygodnia
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami w badaniach fizykalnych
Ramy czasowe: Od badań przesiewowych do 16. tygodnia

Badania fizykalne obejmują ogólny wygląd, głowę, uszy/oczy/nos/gardło, układ sercowo-naczyniowy, oddechowy, brzuch, skórę, węzły chłonne, kończyny, układ mięśniowo-szkieletowy i neurologiczny i zostaną ocenione przez CTCAE v 5.0 w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji EN001.

Liczbę uczestników z potencjalnie klinicznie istotnymi nieprawidłowościami w badaniach fizykalnych zgłoszono jako TEAE.
Od badań przesiewowych do 16. tygodnia
Liczba uczestników z nieprawidłowościami parametrów laboratoryjnych
Ramy czasowe: Od badań przesiewowych do 16. tygodnia

Parametry laboratoryjne obejmują hematologiczne, chemiczne testy laboratoryjne, analizę moczu, test krzepnięcia i test miana wirusa w osoczu i zostaną ocenione przez CTCAE 5.0 w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji EN001.

Liczba uczestników z co najmniej jednym potencjalnie klinicznie istotnym nieprawidłowym wynikiem została zgłoszona jako TEAE.
Od badań przesiewowych do 16. tygodnia
Liczba uczestników z nieprawidłowościami w elektrokardiografii 12-odprowadzeniowej (EKG).
Ramy czasowe: Od badania przesiewowego do wartości początkowej w dniu 1 (przed podaniem do zakończenia infuzji i 90 min po zakończeniu infuzji)
Mierzone na podstawie wyników pomiarów i ustaleń EKG
Od badania przesiewowego do wartości początkowej w dniu 1 (przed podaniem do zakończenia infuzji i 90 min po zakończeniu infuzji)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: Od badania przesiewowego do zakończenia leczenia/wizyty odstawiennej (do około 5 lat na osobę)
Wystąpienie jakichkolwiek działań niepożądanych, pojawienie się nowych zakrzepów krwi, guzów, odpowiedzi immunologiczne (takie jak reakcje autoimmunologiczne) i zgon i/lub poważne zdarzenia niepożądane związane z badanym produktem zostaną podsumowane odpowiednio według rzeczywistych grup leczenia.
Od badania przesiewowego do zakończenia leczenia/wizyty odstawiennej (do około 5 lat na osobę)
Liczba uczestników z nieprawidłowościami parametrów życiowych, parametrów fizycznych i parametrów laboratoryjnych
Ramy czasowe: Od badania przesiewowego do zakończenia leczenia/wizyty odstawiennej (do około 5 lat na osobę)
Nieprawidłowości funkcji życiowych, parametrów fizycznych i parametrów laboratoryjnych (jak opisano powyżej) zostaną zebrane i przeanalizowane, a następnie ocenione przez CTCAE 5.0 w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa normy EN001.
Od badania przesiewowego do zakończenia leczenia/wizyty odstawiennej (do około 5 lat na osobę)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w ocenie ciężkości choroby CMTNS-v2
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe i punkt wyjściowy w dniu 0 (do około 5 lat na pacjenta po 4. tygodniu)
Nasilenie choroby mierzone za pomocą wyniku CMTNS-v2 zostanie zebrane i przeanalizowane w celu oceny skuteczności eksploracyjnej EN001.
Badanie przesiewowe i punkt wyjściowy w dniu 0 (do około 5 lat na pacjenta po 4. tygodniu)
Zmiana od linii podstawowej w funkcjach chodu i równowagi
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe i punkt wyjściowy w dniu 0 (do około 5 lat na pacjenta po 4. tygodniu)
Funkcje chodu i równowagi mierzone za pomocą testu chodu na dziesięć metrów (10MWT), skali niepełnosprawności funkcjonalnej (FDS) i ogólnej oceny ograniczenia neuropatii (ONLS) dla nóg zostaną zebrane i przeanalizowane w celu oceny eksploracyjnej skuteczności EN001.
Badanie przesiewowe i punkt wyjściowy w dniu 0 (do około 5 lat na pacjenta po 4. tygodniu)
Zmiana od wartości początkowej stopnia uszkodzenia mięśni (%)
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe i punkt wyjściowy w dniu 0 (do około 5 lat na pacjenta po 4. tygodniu)
Stopień uszkodzenia mięśni mierzony za pomocą rezonansu magnetycznego kończyn dolnych (MRI) zostanie zebrany i przeanalizowany w celu oceny skuteczności eksploracyjnej EN001.
Badanie przesiewowe i punkt wyjściowy w dniu 0 (do około 5 lat na pacjenta po 4. tygodniu)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej potencjału regeneracji nerwów
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe i punkt wyjściowy w dniu 0 (do około 5 lat na pacjenta po 4. tygodniu)
Potencjał generowania nerwów mierzony za pomocą MNCV, SNCV, CMAP i SNAP zostanie zebrany i przeanalizowany w celu oceny skuteczności eksploracyjnej EN001.
Badanie przesiewowe i punkt wyjściowy w dniu 0 (do około 5 lat na pacjenta po 4. tygodniu)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

ENCell

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 lutego 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

20 grudnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

20 grudnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 stycznia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 kwietnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 kwietnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 lutego 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 lutego 2023

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ENCell_2020_02

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj