Bestem sikkerheten og dosen av EN001 hos pasienter med Charcot-Marie-Tooth Disease (CMT) Type 1A

Inklusjonskriterier:

1. Menn og kvinner i alderen 19 til 75 år
2. De diagnostisert med CMT type 1A ved en genetisk test
3. De hvis CMTNS-v2-score er mer enn 2 og 20 eller færre poeng, og alvorlighetsgraden av sykdommen er mild til moderat
4. De som har muskelsvakhet i dorsalfleksjon
5. De som kan overholde kravene til kliniske studier
6. For kvinner i fertil alder, de som har en negativ uringraviditetstest ved screening
7. De som bruker en medisinsk akseptabel prevensjonsmetode frem til klinisk utprøving besøk 7 (kortvarig oppfølgingsbesøk, 16 uker): hormonell prevensjon, intrauterin enhet (IUD), intrauterint system (IUS), vasektomi, tubal ligering eller dobbel barriere metode ved hjelp av en cervical cap eller en membran med en mannlig kondom.
8. De som frivillig godtar å delta i denne studien og signerer et IRB-godkjent samtykkeskjema etter å ha blitt informert om egenskapene til denne kliniske studien før alle screeningtester

Ekskluderingskriterier:

1. De med andre nevromuskulære sykdommer som etterforskeren bedømmer ikke kan delta i den kliniske studien
2. Pasienter diagnostisert med type 1 eller type 2 diabetes
3. De med en historie med hjerneslag eller cerebralt iskemisk angrep innen 12 måneder etter screening
4. De med en historie med koronarsykdommer som hjerteinfarkt eller ustabil angina innen 12 måneder etter screening
5. De som har gjennomgått ortopedisk kirurgi på underekstremitetene (bein- og leddbåndskorreksjon, kunstig leddinnsetting, osteotomi, artroskopisk kirurgi) innen 6 måneder etter screening
6. De som har ankelkontrakturer eller har kirurgi som kan påvirke muskelstyrkevurderingen
7. De som har erfaring med stamcelleterapi eller genterapi før screening
8. De som har deltatt i kliniske studier for kjemiske syntetiske stoffer før screening (bortsett fra når 5 ganger halveringstiden har passert)
9. Pasienter med ukontrollert hypertensjon (Hvis det systoliske blodtrykket er 180 mmHg eller høyere eller det diastoliske blodtrykket er 110 mmHg eller høyere)
10. Hvis det er en historie med andre ondartede svulster enn basalcellekarsinom eller plateepitelkarsinom som forekommer i huden innen 5 år etter screening
11. De som fikk diagnosen aktiv lungetuberkulose
12. Immunsupprimerte pasienter som tar immunsuppressiva, kjemoterapi, strålebehandling, etc.
13. Psykiske pasienter
14. De som er gravide eller ammer
15. De med betydelig hjerte-, lunge-, lever-, nyre-, hematologisk, immunologisk, atferdssykdom eller andre klinisk signifikante sykdommer, inkludert ondartede svulster
16. De som har en tidligere eller nåværende medisinsk tilstand som kan ha negativ innvirkning på sikkerheten til pasienten, gjør det vanskelig å fullføre behandlingen eller påvirker evalueringen av kliniske forsøksresultater etter etterforskerens skjønn
17. De som ikke har vilje eller evne til å overholde prosedyrer for kliniske utprøvinger etter etterforskerens skjønn