Määritä EN001:n turvallisuus ja annos potilailla, joilla on Charcot-Marie-Toothin tauti (CMT) tyyppi 1A
torstai 16. helmikuuta 2023 päivittänyt: ENCell
Avoin, annoksen nostaminen, 1. vaiheen kliininen tutkimus EN001:n turvallisuuden ja annoksen määrittämiseksi potilailla, joilla on Charcot-Marie-Toothin tauti (CMT) tyyppi 1A
Avoin, annoksen korotus, 1. vaiheen kliininen tutkimus EN001:n turvallisuuden ja annoksen määrittämiseksi potilailla, joilla on Charcot-Marie-Toothin tauti (CMT) tyyppi 1A
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Se on ensimmäinen ihmisillä (FIH), 3+3-suunnittelukliininen tutkimus, jossa arvioitiin EN001:n (allogeeniset napanuorasta peräisin olevat mesenkymaaliset kantasolut) turvallisuutta ja siedettävyyttä ja määritetään suurin siedettävä annos (MTD) Charcot-Marien hoidossa. - Hammassairaus (CMT) tyyppi 1A.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
9
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Seoul, Korean tasavalta
- Samsung Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
19 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 19-75-vuotiaat miehet ja naiset
- Ne, joilla on diagnosoitu tyypin 1A CMT geneettisellä testillä
- Ne, joiden CMTNS-v2-pistemäärä on yli 2 ja 20 tai vähemmän ja taudin vaikeusaste on lievä tai kohtalainen
- Ne, joilla on dorsiflexiolihasten heikkous
- Ne, jotka voivat täyttää kliinisten tutkimusten vaatimukset
- Hedelmällisessä iässä oleville naisille, joilla on negatiivinen virtsaraskaustesti seulonnassa
- Ne, jotka käyttävät lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää kliiniseen koekäyntiin 7 (lyhytaikainen seurantakäynti, 16 viikkoa): hormonaalinen ehkäisy, kohdunsisäinen laite (IUD), kohdunsisäinen järjestelmä (IUS), vasektomia, munanjohtimien ligaation tai kaksoiseste menetelmä käyttämällä kohdunkaulan korkkia tai palleaa, jossa on mieskondomi.
- Ne, jotka vapaaehtoisesti suostuvat osallistumaan tähän tutkimukseen ja allekirjoittamaan IRB:n hyväksymän suostumuslomakkeen saatuaan tietoa tämän kliinisen tutkimuksen ominaisuuksista ennen kaikkia seulontatestejä
Poissulkemiskriteerit:
- Ne, joilla on muita hermo-lihassairauksia, joita tutkija arvioi, eivät voi osallistua kliiniseen tutkimukseen
- Potilaat, joilla on diagnosoitu tyypin 1 tai tyypin 2 diabetes
- Ne, joilla on ollut aivohalvaus tai aivoiskeeminen kohtaus 12 kuukauden sisällä seulonnasta
- Ne, joilla on ollut sepelvaltimosairauksia, kuten sydäninfarkti tai epästabiili angina pectoris 12 kuukauden sisällä seulonnasta
- Ne, joille on tehty alaraajojen ortopedinen leikkaus (luun ja nivelsiteiden korjaus, tekonivelen asettaminen, osteotomia, artroskooppinen leikkaus) 6 kuukauden sisällä seulonnasta
- Ne, joilla on nilkan kontraktuureja tai leikkaus, joka voi vaikuttaa lihasvoiman arviointiin
- Ne, joilla on kokemusta kantasoluhoidosta tai geeniterapiasta ennen seulontaa
- Ne, jotka ovat osallistuneet kemiallisten synteettisten huumeiden kliinisiin tutkimuksiin ennen seulontaa (paitsi silloin, kun puoliintumisaika on 5-kertainen)
- Potilaat, joilla on hallitsematon verenpainetauti (jos systolinen verenpaine on 180 mmHg tai korkeampi tai diastolinen verenpaine on 110 mmHg tai korkeampi)
- jos iholla on ollut muita pahanlaatuisia kasvaimia kuin tyvisolusyöpä tai levyepiteelisyöpä 5 vuoden sisällä seulonnasta
- Ne, joilla on diagnosoitu aktiivinen keuhkotuberkuloosi
- Immunosuppressiopotilaat, jotka käyttävät immunosuppressantteja, kemoterapiaa, sädehoitoa jne.
- Mielisairauspotilaat
- Ne, jotka ovat raskaana tai imettävät
- Potilaat, joilla on merkittäviä sydän-, keuhko-, maksa-, munuais-, hematologisia, immunologisia, käyttäytymissairauksia tai muita kliinisesti merkittäviä sairauksia, mukaan lukien pahanlaatuiset kasvaimet
- Ne, joilla on aiempi tai nykyinen sairaus, joka voi vaikuttaa haitallisesti tutkittavan turvallisuuteen, vaikeuttaa hoidon loppuun saattamista tai vaikuttaa kliinisen tutkimuksen tulosten arviointiin tutkijan harkinnan mukaan
- Ne, joilla ei ole tahtoa tai kykyä noudattaa kliinisen kokeen menettelyjä tutkijan harkinnan mukaan
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Annosryhmä A (pieni annos)
Osallistujat saavat EN001 suonensisäisesti (IV) kerran päivänä 0.
|
EN001 suonensisäisesti (IV) Charcot-Marie-Toothin taudin (CMT) tyypin 1A hoidossa Annostus kullekin ryhmälle on seuraava. Annosryhmä A (pieni annos): 5,0 x 10^5 solua/kg
Muut nimet:
EN001 suonensisäisesti (IV) Charcot-Marie-Toothin taudin (CMT) tyypin 1A hoidossa Annostus kullekin ryhmälle on seuraava. Annosryhmä B (suuri annos): 2,5 x 10^6 solua/kg
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Annosryhmä B (suuri annos)
Osallistujat saavat EN001 suonensisäisesti (IV) kerran päivänä 0.
|
EN001 suonensisäisesti (IV) Charcot-Marie-Toothin taudin (CMT) tyypin 1A hoidossa Annostus kullekin ryhmälle on seuraava. Annosryhmä A (pieni annos): 5,0 x 10^5 solua/kg
Muut nimet:
EN001 suonensisäisesti (IV) Charcot-Marie-Toothin taudin (CMT) tyypin 1A hoidossa Annostus kullekin ryhmälle on seuraava. Annosryhmä B (suuri annos): 2,5 x 10^6 solua/kg
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittatapahtumiin (AE)/vakaviin haittatapahtumiin (SAE) liittyviin tutkimustuotteisiin osallistuneiden määrä
Aikaikkuna: Viikko 16 hoidon jälkeen
|
Niiden osallistujien määrä, joilla oli hoitoon liittyviä haittavaikutuksia tai vakavia haittavaikutuksia CTCAE v5.0:n arvioituna
|
Viikko 16 hoidon jälkeen
|
|
EN001:n annosta rajoittavan toksisuuden (DLT) määrittäminen
Aikaikkuna: Jopa viikko 4 annostelun jälkeen päivänä 0
|
Haittavaikutuksista, joita esiintyi 4 viikon ajan tutkimustuotteen annon jälkeen, CTCAE v5.0:n mukaiset 3. asteen tai sitä korkeammat haittatapahtumat
|
Jopa viikko 4 annostelun jälkeen päivänä 0
|
|
EN001:n suurimman siedetyn annoksen (MTD) tasojen määrittäminen
Aikaikkuna: Jopa viikko 4 annostelun jälkeen päivänä 0
|
Haittavaikutuksista, joita esiintyy 4 viikkoa tutkimustuotteen annon jälkeen, CTCAE v5.0:n mukaiset asteen 3 tai korkeammat haittatapahtumat. Suurin siedetty annos määrittää arvioidun enimmäisannostason, jossa yli kaksi osallistujaa kuudesta osallistujasta kokee annosta rajoittavaa toksisuutta. (DLT) annostason alle.
Annostaso, jossa kaksi osallistujaa kuudesta osallistujasta kokee DLT:n, on suurin siedetty annos.
|
Jopa viikko 4 annostelun jälkeen päivänä 0
|
|
Osallistujien määrä, joilla on elintoimintojen poikkeavuuksia
Aikaikkuna: Näytöstä viikkoon 16 asti
|
Elintoimintoihin kuuluvat verenpaine (mmHg), pulssi (kertaa/minuutti), hengitystiheys (kertaa/minuutti) ja kehon lämpötila (℃), ja CTCAE v 5.0 arvioi ne EN001:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi. Niiden osallistujien lukumäärä, joilla oli vähintään yksi kliinisesti merkittävä epänormaali elintoimintolöydös, ilmoitettiin hoidosta aiheutuvina haittatapahtumina (TEAE). |
Näytöstä viikkoon 16 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä fyysisten tarkastusten poikkeavuuksia
Aikaikkuna: Näytöstä viikkoon 16 asti
|
Fyysiset tutkimukset sisältävät yleisen ulkonäön, pään, korvat/silmät/nenä/kurkku, sydän- ja verisuoni-, hengitystie-, vatsa-, iho-, imusolmukkeet, raajat, tuki- ja liikuntaelimistön sekä neurologiset tutkimukset, ja ne arvioidaan CTCAE v 5.0:lla EN001:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi. Niiden osallistujien lukumäärä, joilla oli mahdollisesti kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia fyysisessä tutkimuksessa, ilmoitettiin TEAE:ksi. |
Näytöstä viikkoon 16 asti
|
|
Osallistujien määrä, joilla on poikkeavuuksia laboratorioparametreissa
Aikaikkuna: Näytöstä viikkoon 16 asti
|
Laboratorioparametreja ovat hematologia, kemialliset laboratoriokokeet, virtsa-analyysi, hyytymistesti ja plasman viruskuormitustesti, ja CTCAE 5.0 arvioi ne EN001:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi. Niiden osallistujien lukumäärä, joilla oli vähintään yksi kliinisesti merkittävä poikkeava löydös, ilmoitettiin TEAE:ksi. |
Näytöstä viikkoon 16 asti
|
|
Osallistujien määrä, joilla on 12-kytkentäisen elektrokardiografian (EKG) poikkeavuuksia
Aikaikkuna: Seulonnasta lähtötilanteeseen päivänä 1 (ennen annosta infuusion loppuun ja 90 minuuttia infuusion päättymisen jälkeen)
|
Mitattu EKG-mittausten ja löydösten perusteella
|
Seulonnasta lähtötilanteeseen päivänä 1 (ennen annosta infuusion loppuun ja 90 minuuttia infuusion päättymisen jälkeen)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittavaikutusten ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Seulonnasta hoidon/vieroituskäynnin loppuun (jopa noin 5 vuotta henkilöä kohden)
|
Mahdollisten haittavaikutusten esiintyminen, uusien verihyytymien, kasvainten, immuunivasteiden (kuten autoimmuunireaktioiden) ja kuoleman ja/tai vakavien haittavaikutusten esiintyminen tutkimustuotteessa tehdään yhteenveto todellisten hoitoryhmien mukaan.
|
Seulonnasta hoidon/vieroituskäynnin loppuun (jopa noin 5 vuotta henkilöä kohden)
|
|
Osallistujien määrä, joilla on poikkeavuuksia elintoimintojen, fyysisten löydösten ja laboratorioparametrien suhteen
Aikaikkuna: Seulonnasta hoidon/vieroituskäynnin loppuun (jopa noin 5 vuotta henkilöä kohden)
|
Elintoimintojen poikkeavuudet, fyysiset löydökset ja laboratorioparametrit (kuten yllä on kuvattu) kerätään ja analysoidaan ja sitten arvioidaan CTCAE 5.0:lla EN001:n pitkän aikavälin turvallisuuden arvioimiseksi.
|
Seulonnasta hoidon/vieroituskäynnin loppuun (jopa noin 5 vuotta henkilöä kohden)
|
|
Muutos lähtötasosta sairauden vaikeusasteen CMTNS-v2-pisteissä
Aikaikkuna: Seulonta ja lähtötilanne päivänä 0 (jopa noin 5 vuotta henkilöä kohden viikon 4 jälkeen)
|
CMTNS-v2-pisteillä mitattu sairauden vakavuus kerätään ja analysoidaan EN001:n tutkivan tehon arvioimiseksi.
|
Seulonta ja lähtötilanne päivänä 0 (jopa noin 5 vuotta henkilöä kohden viikon 4 jälkeen)
|
|
Muutos perustasosta kävely- ja tasapainotoiminnoissa
Aikaikkuna: Seulonta ja lähtötilanne päivänä 0 (jopa noin 5 vuotta henkilöä kohden viikon 4 jälkeen)
|
Kymmenen metrin kävelytestillä (10MWT), toiminnallisen vajaatoiminnan asteikolla (FDS) ja yleisen neuropatian rajoituspisteen (ONLS) jalkaasteikolla mitatut kävely- ja tasapainotoiminnot kerätään ja analysoidaan EN001:n tutkivan tehokkuuden arvioimiseksi.
|
Seulonta ja lähtötilanne päivänä 0 (jopa noin 5 vuotta henkilöä kohden viikon 4 jälkeen)
|
|
Muutos lähtötasosta lihasvaurion asteessa (%)
Aikaikkuna: Seulonta ja lähtötilanne päivänä 0 (jopa noin 5 vuotta henkilöä kohden viikon 4 jälkeen)
|
Alaraajojen magneettikuvauksella (MRI) mitattu lihasvaurion aste kerätään ja analysoidaan EN001:n tutkivan tehokkuuden arvioimiseksi.
|
Seulonta ja lähtötilanne päivänä 0 (jopa noin 5 vuotta henkilöä kohden viikon 4 jälkeen)
|
|
Muutos lähtötilanteesta hermoregeneraatiopotentiaalissa
Aikaikkuna: Seulonta ja lähtötilanne päivänä 0 (jopa noin 5 vuotta henkilöä kohden viikon 4 jälkeen)
|
MNCV:llä, SNCV:llä, CMAP:lla ja SNAP:lla mitattu hermokehityspotentiaali kerätään ja analysoidaan EN001:n tutkivan tehokkuuden arvioimiseksi.
|
Seulonta ja lähtötilanne päivänä 0 (jopa noin 5 vuotta henkilöä kohden viikon 4 jälkeen)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 22. helmikuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 20. joulukuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 20. joulukuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 6. tammikuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 11. huhtikuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 19. huhtikuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 17. helmikuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 16. helmikuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. helmikuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Stomatognaattiset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Ääreishermoston sairaudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Hermoston epämuodostumat
- Polyneuropatiat
- Hammassairaudet
- Hermojen puristusoireyhtymät
- Charcot-Marie-Toothin tauti
- Perinnöllinen sensorinen ja motorinen neuropatia
Muut tutkimustunnusnumerot
- ENCell_2020_02
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .