Определить безопасность и дозу EN001 у пациентов с болезнью Шарко-Мари-Тута (ШМТ) типа 1А

Критерии включения:

1. Мужчины и женщины в возрасте от 19 до 75 лет
2. Те, у кого диагностирован ШМТ типа 1А с помощью генетического теста.
3. Те, у кого оценка CMTNS-v2 составляет более 2 и 20 или менее баллов, а тяжесть заболевания от легкой до умеренной
4. Те, у кого есть слабость мышц дорсифлексии
5. Те, кто может соответствовать требованиям для клинических испытаний
6. Для женщин детородного возраста, имеющих отрицательный результат анализа мочи на беременность при скрининге.
7. Те, кто использует приемлемый с медицинской точки зрения метод контрацепции до визита 7 клинического исследования (краткосрочное последующее посещение, 16 недель): гормональная контрацепция, внутриматочная спираль (ВМС), внутриматочная система (ВМС), вазэктомия, перевязка маточных труб или двойной барьер метод с использованием цервикального колпачка или диафрагмы с мужским презервативом.
8. Те, кто добровольно соглашается участвовать в этом исследовании и подписывает форму согласия, одобренную IRB, после того, как был проинформирован о характеристиках этого клинического исследования до всех скрининговых тестов.

Критерий исключения:

1. Лица с другими нервно-мышечными заболеваниями, которые, по мнению исследователя, не могут участвовать в клиническом испытании.
2. Пациенты с диагнозом сахарный диабет 1 или 2 типа
3. Те, у кого в анамнезе инсульт или церебральная ишемическая атака в течение 12 месяцев после скрининга
4. Лица с заболеваниями коронарных артерий, такими как инфаркт миокарда или нестабильная стенокардия, в анамнезе в течение 12 месяцев после скрининга.
5. Те, кто перенес ортопедические операции на нижних конечностях (костно-связочная коррекция, установка искусственных суставов, остеотомия, артроскопические операции) в течение 6 месяцев после скрининга
6. Те, у кого есть контрактуры голеностопного сустава или хирургическое вмешательство, которое может повлиять на оценку мышечной силы
7. Те, у кого есть опыт терапии стволовыми клетками или генной терапии до скрининга
8. Те, кто участвовал в клинических испытаниях химических синтетических наркотиков до скрининга (за исключением случаев, когда период полувыведения прошел в 5 раз)
9. Пациенты с неконтролируемой артериальной гипертензией (если систолическое артериальное давление составляет 180 мм рт.ст. или выше или диастолическое артериальное давление составляет 110 мм рт.ст. или выше)
10. При наличии в анамнезе злокачественных опухолей, отличных от базально-клеточной или плоскоклеточной карциномы, возникающих в коже в течение 5 лет после скрининга.
11. Те, у кого диагностирован активный туберкулез легких
12. Пациенты с иммуносупрессией, принимающие иммунодепрессанты, химиотерапию, лучевую терапию и т. д.
13. Пациенты с психическими заболеваниями
14. Те, кто беременны или кормят грудью
15. Пациенты со значительными заболеваниями сердца, легких, печени, почек, гематологическими, иммунологическими, поведенческими заболеваниями или другими клинически значимыми заболеваниями, включая злокачественные опухоли.
16. Те, у кого есть предыдущее или текущее заболевание, которое может неблагоприятно повлиять на безопасность субъекта, затруднить завершение лечения или повлиять на оценку результатов клинического исследования по усмотрению исследователя.
17. Те, у кого нет желания или возможности соблюдать процедуры клинического исследования по усмотрению исследователя