低、中、および正常なスクラーゼレベルの被験者のCSID症状を緩和するためのスクライドの7日間の試験
2025年3月17日 更新者：QOL Medical, LLC
スクラーゼレベルが低、中、正常の小児被験者における先天性スクラーゼイソマルターゼ欠乏症（CSID）の症状を緩和するための市販のスクライド®（サクロシダーゼ）経口溶液の7日間治療試験用量の評価
これは第 4 相、米国のみの多施設研究であり、市販の Sucraid® の 7 日間の治療反応用量 (TRD) を使用して、症状のある小児 (生後 6 か月から 17 歳) の 1,100 人の被験者の治療反応を評価します。 -スクリーニング訪問から1年以内にEGDを介した二糖アッセイによって決定された中等度および正常なスクラーゼ活性。
この研究では、(EGD) 二糖アッセイ (低、中、正常) を介して、既知の遺伝的 CSID 変異とスクラーゼ活性との関係も調査します。
調査の概要
詳細な説明
この第 4 相試験では、低 (< 25 μM/分/グラム タンパク質)、中程度 (25-35 μM/分/グラム タンパク質)、および正常 ( > 55 μM/分/グラム タンパク質) スクラーゼ活性。
-インフォームドコンセント/同意から1年以内のEGDからのジサッカリダーゼアッセイによるスクラーゼレベル、正常な組織学的解釈、および研究者の裁量により、食後の下痢、腹痛の炭水化物消化不良（CMS）の少なくとも1つの症状を有する被験者、ガス/膨満感、または排便の緊急性 過去3か月以上、週に少なくとも3回は、研究参加の資格があります。
この研究では、EGD ジサッカリダーゼ アッセイと遺伝子検査からの 3 つのグループのスクラーゼ レベルの関係も調査します。
この研究は、スクリーニング訪問、慣らし期間、ベースライン訪問、治療期間、およびフォローアップ訪問で構成されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
312
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Oakland、California、アメリカ、94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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Florida
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Coral Gables、Florida、アメリカ、33146
- Kidz Medical
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Orlando、Florida、アメリカ、32806
- Orlando Health
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
- Children's Healthcare of Atlanta
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30342
- Center for Digestive Health Care, LLC
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- Johns Hopkins University
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21201
- University of Maryland Baltimore
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Mississippi
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Flowood、Mississippi、アメリカ、39232
- GI Associates
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Flowood、Mississippi、アメリカ、39232
- Happy Tummies
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Missouri
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Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- Children's Mercy Hospital
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New Jersey
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Morristown、New Jersey、アメリカ、07960
- Atlantic Health System
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New York
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Buffalo、New York、アメリカ、14225
- WNY Pediatric Gastroenterology
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73112
- Measurable Outcomes Research
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South Carolina
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Greenville、South Carolina、アメリカ、29615
- Prisma Health
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Tennessee
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Knoxville、Tennessee、アメリカ、32963
- GI For Kids, PLLC
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Texas
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El Paso、Texas、アメリカ、79902
- Newco 3A Research,LLC DBA 3A Research
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El Paso、Texas、アメリカ、79925
- Pediatric GI of El Paso, LLC
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- McGovern Medical School of UT Health
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6ヶ月～17年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- EGD ジサッカリダーゼアッセイ (DA) によるラクターゼ、スクラーゼ、マルターゼ、パラチナーゼのジサッカリダーゼアッセイレベルが文書化されている被験者は、正常な組織学的解釈で登録前に 1 年以内に実施されました。 適格な被験者は、文書化されたスクラーゼレベルに基づいて、次の研究グループに登録されます。
- DA スクラーゼ < 25 (n=500)
- DA スクラーゼ 25-35 (n=500)
- DA スクラーゼ >55 (n=100)
- 治験責任医師の裁量により、被験者は CSID の疑いがあり、下痢、腹痛、ガス/膨満感、吐き気、または腹鳴の少なくとも 1 つの症状が、過去 3 か月以上にわたって少なくとも 1 週間に 3 回あります。
- -被験者または親/保護者は、研究手順が実行される前に、インフォームドコンセント/同意を提供する必要があります。
- 被験者は米国居住者です。
- 被験者は生後 6 か月から 17 歳までの男性または女性です。
- 被験者/親または保護者は、研究の指示に従うこと、個人のモバイルデバイスを介して電子アンケートに記入すること、研究訪問に参加することなど、必要な研究手順を進んで完了することができ、治験責任医師の判断では、研究に参加するのに十分安定しています。
- 被験者/親または保護者は、英語を読むか理解できる必要があります。
- 被験者または親/保護者は、BYOD 用に独自の Android または Apple デバイスを持っている必要があります。
除外基準:
- 授乳中または妊娠中の女性。
- -ショ糖、酵母、パパイン、またはグリセロールにアレルギーのある被験者。
- -炎症性腸疾患、セリアック病、好酸球性胃腸障害、膵炎、または胃腸出血など、CSID以外の腹痛または排便習慣の変化の原因を持つ被験者。
- -真性糖尿病の病歴を持つ被験者。
- -最近の熱性疾患のある被験者（研究の5日前）。
- -研究要件を理解する精神的能力がなく、従うことができない被験者。
- -被験者は過去6か月以内に重大な身体的または精神的病気を患っており、治験責任医師の意見では、被験者の試験を完了する能力に影響を与えます。
- 被験者は以前にSucraid®を使用したことがあります。
- 被験者は制御不能な全身性疾患を患っています。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：シングルアーム オープンラベル 商用スクライド
すべての被験者は、オープンラベルのFDA承認の商用スクライドの7日間の治療期間を完了します。
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スクライドは、淡黄色から無色透明のグリセロール、水、クエン酸の溶液で、心地よい甘味があります。
スクライドの各ミリリットルには、有効成分である酵素サクロシダーゼが 8,500 IU 含まれています。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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食道胃十二指腸内視鏡検査（EGD）から得られた二糖分解酵素アッセイのスクラーゼレベルが低、中、および正常である被験者の胃腸症状に対する Sucraid® 治療の効果。
時間枠：7 日間の慣らし期間と 7 日間の治療期間の後。
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主要エンドポイントは、7 日間の治療期間中と 7 日間の慣らし期間中の症状の重症度/頻度の平均スコアの間で観察された差です。
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7 日間の慣らし期間と 7 日間の治療期間の後。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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(EGD) 二糖アッセイ (低、中、正常) を介して、既知の遺伝的 CSID 変異とスクラーゼ活性との関係を調べます。
時間枠：2年まで
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遺伝的 CSID 変異を持つ被験者の数と割合も、低、中、正常のスクラーゼ研究グループで調べられます。
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2年まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Weng Tao, M.D., Ph. D、QOL Medical
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年8月1日
一次修了 (実際)
2024年9月18日
研究の完了 (実際)
2024年9月18日
試験登録日
最初に提出
2022年6月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年7月27日
最初の投稿 (実際)
2022年7月29日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年3月17日
最終確認日
2023年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SSDXP-13
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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