7denní zkušební verze sukraidu pro zmírnění symptomů CSID u subjektů s nízkou, střední a normální hladinou sacharózy
17. března 2025 aktualizováno: QOL Medical, LLC
Hodnocení 7denní terapeutické zkušební dávky komerčního perorálního roztoku Sucraid® (sacrosidase) pro zmírnění příznaků vrozeného deficitu sacharázy-izomaltázy (CSID) u pediatrických subjektů s nízkou, střední a normální hladinou sacharázy
Toto je Fáze 4, pouze v USA, multicentrická studie využívající 7denní terapeutickou odpověď (TRD) komerčního Sucraidu® k posouzení odpovědi na léčbu u 1100 symptomatických pediatrických (ve věku 6 měsíců až 17 let) pacientů s nízkou, střední a normální sacharázová aktivita stanovená disacharidázovým testem prostřednictvím EGD během 1 roku od screeningové návštěvy.
Tato studie bude také zkoumat vztah mezi známými genetickými CSID mutacemi a aktivitami sacharázy prostřednictvím (EGD) disacharidázového testu (nízká, střední a normální).
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tato studie fáze 4 vyhodnotí odpověď na Sucraid® u pediatrických subjektů ve věku od 6 měsíců do 17 let s nízkou (< 25 µM/min/gram bílkovin), střední (25-35 µM/min/gram bílkovin) a normální ( > 55 uM/min/gram proteinu) aktivity sacharázy.
Subjekty s hladinou sacharázy pomocí testu disacharidázy z EGD do 1 roku od informovaného souhlasu/souhlasu, normální histologickou interpretací a podle uvážení zkoušejícího, alespoň jedním příznakem maldigesce sacharidů (CMS) postprandiálního průjmu, bolesti břicha, plynatost/nadýmání nebo nutkání na defekaci alespoň 3krát týdně za poslední 3 měsíce nebo déle budou způsobilé pro účast ve studii.
Tato studie bude také zkoumat vztah mezi třemi skupinami hladin sacharázy z testu EGD disacharidázy a genetického testu.
Tato studie se bude skládat ze screeningové návštěvy, zaváděcího období, základní návštěvy, léčebného období a následné návštěvy.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
312
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Oakland, California, Spojené státy, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
Florida
-
Coral Gables, Florida, Spojené státy, 33146
- Kidz Medical
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
- Orlando Health
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
- Center for Digestive Health Care, LLC
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
- Johns Hopkins University
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
- University of Maryland Baltimore
-
-
Mississippi
-
Flowood, Mississippi, Spojené státy, 39232
- GI Associates
-
Flowood, Mississippi, Spojené státy, 39232
- Happy Tummies
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Spojené státy, 07960
- Atlantic Health System
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Spojené státy, 14225
- WNY Pediatric Gastroenterology
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73112
- Measurable Outcomes Research
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29615
- Prisma Health
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Spojené státy, 32963
- GI For Kids, PLLC
-
-
Texas
-
El Paso, Texas, Spojené státy, 79902
- Newco 3A Research,LLC DBA 3A Research
-
El Paso, Texas, Spojené státy, 79925
- Pediatric GI of El Paso, LLC
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- McGovern Medical School of UT Health
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 měsíců až 17 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekty s dokumentovanými hladinami disacharidázového testu laktázy, sacharázy, maltázy a palatinázy prostřednictvím EGD disacharidázového testu (DA) provedeného ne více než 1 rok před zařazením s normální histologickou interpretací. Způsobilé subjekty budou zařazeny do následujících studijních skupin na základě jejich zdokumentované úrovně sacharózy.
- DA sacharáza < 25 (n=500)
- DA sacharóza 25-35 (n=500)
- DA sacharáza >55 (n=100)
- Podle uvážení zkoušejícího je subjekt podezřelý z CSID a má alespoň jeden příznak průjmu, bolesti břicha, plynatosti/nadýmání, nevolnosti nebo borborygmi alespoň 3x týdně po dobu posledních 3 měsíců nebo déle.
- Subjekt nebo rodič/opatrovník musí poskytnout informovaný souhlas/souhlas před provedením jakýchkoli postupů studie.
- Subjekt je rezidentem USA.
- Subjektem je muž nebo žena ve věku od 6 měsíců do 17 let.
- Subjekt/rodič nebo opatrovník je ochoten a schopen dokončit nezbytné studijní postupy včetně dodržování studijních pokynů, vyplňování elektronických dotazníků prostřednictvím osobního mobilního zařízení, účasti na studijních návštěvách a podle úsudku zkoušejícího je dostatečně stabilní, aby se mohl studie zúčastnit.
- Subjekt/rodič nebo zákonný zástupce musí být schopen číst anglický jazyk nebo mu rozumět.
- Subjekt nebo rodič/zákonný zástupce musí mít vlastní zařízení Android nebo Apple pro BYOD.
Kritéria vyloučení:
- Kojící nebo březí ženy.
- Subjekty s alergií na sacharózu, kvasinky, papain nebo glycerol.
- Subjekty s příčinami bolesti břicha nebo změněnými střevními návyky jinými než CSID, jako je zánětlivé onemocnění střev, celiakie, eozinofilní gastrointestinální porucha, pankreatitida nebo gastrointestinální krvácení.
- Subjekty s anamnézou diabetes mellitus.
- Subjekty s nedávným horečnatým onemocněním (5 dní před studií).
- Subjekty, které nemají mentální kapacitu porozumět studijním požadavkům a nejsou schopny je splnit.
- Subjekt měl v posledních 6 měsících závažné fyzické nebo psychiatrické onemocnění, které by podle názoru zkoušejícího ovlivnilo schopnost subjektu dokončit studii.
- Subjekt již dříve používal Sucraid®.
- Subjekt má nekontrolované systematické onemocnění.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Single Arm Open Labeled Commercial Sucraid
Všichni jedinci dokončí 7denní léčebné období otevřeného komerčního Sucraidu schváleného FDA.
|
Sucraid je světle žlutý až bezbarvý, čirý roztok glycerolu, vody a kyseliny citrónové s příjemnou sladkou chutí.
Každý mililitr přípravku Sucraid obsahuje 8 500 IU enzymu sakrosidázy, aktivní složky.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Účinky léčby přípravkem Sucraid® na gastrointestinální symptomy u subjektů s nízkými, středními a normálními hladinami sacharidázy v testu disacharidázy z esofagogastroduodenoscopy (EGD).
Časové okno: Po 7denním zaváděcím období plus 7denním období léčby.
|
Primárním koncovým bodem bude rozdíl pozorovaný mezi průměrným skóre závažnosti/frekvence symptomů během 7denního léčebného období a 7denního zaváděcího období, jak bylo stanoveno v denním dotazníku symptomů pomocí stupnice od 0 do 5 nebo více.
|
Po 7denním zaváděcím období plus 7denním období léčby.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Prozkoumejte vztah mezi známými genetickými CSID mutacemi a aktivitami sacharázy prostřednictvím (EGD) disacharidázového testu (nízká, střední a normální).
Časové okno: Až 2 roky
|
Počet a procento subjektů s genetickými CSID mutacemi bude také vyšetřeno ve studijní skupině s nízkou, střední a normální sacharózou.
|
Až 2 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Weng Tao, M.D., Ph. D, QOL Medical
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. srpna 2022
Primární dokončení (Aktuální)
18. září 2024
Dokončení studie (Aktuální)
18. září 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
28. června 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
27. července 2022
První zveřejněno (Aktuální)
29. července 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. března 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. března 2025
Naposledy ověřeno
1. března 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- SSDXP-13
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .