Sukraidin 7 päivän kokeilu CSID-oireiden lievittämiseksi potilailla, joilla on alhainen, kohtalainen ja normaali sakkaroositaso
maanantai 17. maaliskuuta 2025 päivittänyt: QOL Medical, LLC
Kaupallisen Sucraid® (sakrosidaasi) -oraaliliuoksen 7 päivän terapeuttisen koeannoksen arviointi synnynnäisen sakkaroosi-isomaltaasipuutoksen (CSID) oireiden lievittämiseen lapsipotilailla, joilla on alhainen, kohtalainen ja normaali sakkaroositaso
Tämä on 4. vaiheen, vain Yhdysvalloissa, monikeskustutkimus, jossa käytetään kaupallisen Sucraid®:n 7 päivän terapeuttista vasteannosta (TRD) hoidon vasteen arvioimiseksi 1100:lla oireellisella lapsipotilaalla (6 kuukaudesta 17-vuotiaisiin), joilla on alhainen, kohtalainen ja normaali sakkaroosiaktiivisuus määritetty disakkaridaasimäärityksellä EGD:n avulla yhden vuoden sisällä seulontakäynnistä.
Tässä tutkimuksessa tutkitaan myös tunnettujen geneettisten CSID-mutaatioiden ja sakkaroosiaktiivisuuden välistä suhdetta (EGD) disakkaridaasimäärityksellä (matala, kohtalainen ja normaali).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tässä vaiheen 4 tutkimuksessa arvioidaan vastetta Sucraid®-hoitoon 6 kuukauden–17-vuotiailla lapsilla, joilla on alhainen (< 25 µM/min/gramma proteiinia), kohtalainen (25-35 µM/min/g proteiinia) ja normaali ( > 55 µM/min/gramma proteiinia) sakkaroosiaktiivisuus.
Koehenkilöt, joilla on sakkaroositaso EGD:n disakkaridaasimäärityksen perusteella vuoden sisällä tietoisesta suostumuksesta/suostuksesta, normaalista histologisesta tulkinnasta ja tutkijan harkinnan mukaan vähintään yksi oire hiilihydraattien ruoansulatushäiriöstä (CMS) aterian jälkeisestä ripulista, vatsakipusta, kaasua/turvotusta tai kiireellistä ulostamista vähintään 3 kertaa viikossa viimeisen 3 kuukauden aikana tai useammin, voidaan osallistua tutkimukseen.
Tässä tutkimuksessa tutkitaan myös kolmen EGD-disakkaridaasimäärityksen ja geneettisen testin sakkaroositasoryhmän välistä suhdetta.
Tämä tutkimus koostuu seulontakäynnistä, sisäänajojaksosta, peruskäynnistä, hoitojaksosta ja seurantakäynnistä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
312
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
Florida
-
Coral Gables, Florida, Yhdysvallat, 33146
- Kidz Medical
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
- Orlando Health
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30342
- Center for Digestive Health Care, LLC
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
- Johns Hopkins University
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21201
- University of Maryland Baltimore
-
-
Mississippi
-
Flowood, Mississippi, Yhdysvallat, 39232
- GI Associates
-
Flowood, Mississippi, Yhdysvallat, 39232
- Happy Tummies
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Yhdysvallat, 07960
- Atlantic Health System
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14225
- WNY Pediatric Gastroenterology
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73112
- Measurable Outcomes Research
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Yhdysvallat, 29615
- Prisma Health
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Yhdysvallat, 32963
- GI For Kids, PLLC
-
-
Texas
-
El Paso, Texas, Yhdysvallat, 79902
- Newco 3A Research,LLC DBA 3A Research
-
El Paso, Texas, Yhdysvallat, 79925
- Pediatric GI of El Paso, LLC
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- McGovern Medical School of UT Health
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 kuukautta - 17 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Koehenkilöt, joilla oli dokumentoidut laktaasin, sakkaroosin, maltaasin ja palatinaasin disakkaridaasimäärityksen tasot EGD-disakkaridaasimäärityksen (DA) avulla, suoritettiin enintään 1 vuosi ennen ilmoittautumista normaalilla histologisella tulkinnalla. Tukikelpoiset aiheet kirjataan seuraaviin opintoryhmiin heidän dokumentoidun sakkaroositasonsa perusteella.
- DA Sakkarasi < 25 (n = 500)
- DA Sukrasi 25-35 (n = 500)
- DA Sakkarasi > 55 (n = 100)
- Tutkijan harkinnan mukaan koehenkilöä epäillään CSID:stä ja hänellä on vähintään yksi oire ripuli, vatsakipu, kaasu/turvotus, pahoinvointi tai borborygmi vähintään 3 kertaa viikossa viimeisen kolmen kuukauden ajan tai useammin.
- Tutkittavan tai vanhemman/huoltajan on annettava tietoinen suostumus ennen minkään tutkimuksen suorittamista.
- Kohde on Yhdysvaltain asukas.
- Kohde on mies tai nainen, ikä 6 kuukautta 17 vuotta.
- Tutkittava/vanhempi tai huoltaja on halukas ja kykenevä suorittamaan tarvittavat opiskelutoimenpiteet mukaan lukien opiskeluohjeiden noudattaminen, sähköisten kyselylomakkeiden täyttäminen henkilökohtaisella mobiililaitteella, osallistuminen opintokäynneille ja on tutkijan näkemyksen mukaan riittävän vakaa osallistuakseen tutkimukseen.
- Tutkittavan/vanhemman tai huoltajan on kyettävä lukemaan tai ymmärtämään englantia.
- Tutkittavalla tai vanhemmalla/huoltajalla on oltava oma Android- tai Apple-laite BYODia varten.
Poissulkemiskriteerit:
- Naaraat, jotka imettävät tai raskaana.
- Potilaat, jotka ovat allergisia sakkaroosille, hiivalle, papaiinille tai glyserolille.
- Potilaat, joilla on muita syitä vatsakipuun tai muuttuneita suolistotottumuksia kuin CSID, kuten tulehduksellinen suolistosairaus, keliakia, eosinofiilinen maha-suolikanavan häiriö, haimatulehdus tai maha-suolikanavan verenvuoto.
- Potilaat, joilla on ollut diabetes mellitus.
- Koehenkilöt, joilla on äskettäin kuumeinen sairaus (5 päivää ennen tutkimusta).
- Koehenkilöt, joilla ei ole henkistä kykyä ymmärtää opiskeluvaatimuksia ja jotka eivät pysty noudattamaan niitä.
- Tutkittavalla on viimeisen 6 kuukauden aikana vakava fyysinen tai psyykkinen sairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan vaikuttaisi tutkittavan kykyyn suorittaa tutkimus.
- Tutkittava on aiemmin käyttänyt Sucraid®:ia.
- Tutkittavalla on hallitsematon systemaattinen sairaus.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Yksivartinen avoimella etiketillä varustettu kaupallinen sukraidi
Kaikki koehenkilöt suorittavat 7 päivän avoimen FDA:n hyväksymän kaupallisen Sucraid-hoitojakson.
|
Sukraidi on vaaleankeltaisesta värittömään, kirkas glyserolin, veden ja sitruunahapon liuos, jolla on miellyttävä, makea maku.
Jokainen millilitra Sucraid-valmistetta sisältää 8 500 IU sakrosidaasientsyymiä, vaikuttavaa ainetta.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Sucraid®-hoidon vaikutukset maha-suolikanavan oireisiin potilailla, joilla on esophagogastroduodenoscopy (EGD) -tutkimuksen perusteella alhaiset, kohtalaiset ja normaalit disakkaridaasimäärityksen sakkaroositasot.
Aikaikkuna: 7 päivän sisäänajojakso plus 7 päivän hoitojakso.
|
Ensisijainen päätetapahtuma on 7 päivän hoitojakson ja 7 päivän aloitusjakson keskimääräisen oireiden vaikeusasteen/yleispistemäärän välinen ero, joka on määritetty päivittäisellä oirekyselyllä asteikolla 0–5 tai enemmän.
|
7 päivän sisäänajojakso plus 7 päivän hoitojakso.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tutki tunnettujen geneettisten CSID-mutaatioiden ja sakkaroosiaktiivisuuden välistä suhdetta (EGD) disakkaridaasimäärityksellä (matala, kohtalainen ja normaali).
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Geneettisiä CSID-mutaatioita omaavien koehenkilöiden lukumäärää ja prosenttiosuutta tutkitaan myös matalan, kohtalaisen ja normaalin sakkaroosin tutkimusryhmässä.
|
Jopa 2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Weng Tao, M.D., Ph. D, QOL Medical
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 1. elokuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 18. syyskuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 18. syyskuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 28. kesäkuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 27. heinäkuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 29. heinäkuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 17. maaliskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- SSDXP-13
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .