수크라아제 수치가 낮거나 보통이거나 정상인 피험자에서 CSID 증상을 완화하기 위한 Sucraid의 7일 시험
2023년 11월 14일 업데이트: QOL Medical, LLC
수크라아제 수치가 낮거나 보통이거나 정상인 소아 피험자의 선천성 수크라아제-이소말타아제 결핍증(CSID) 증상을 완화하기 위한 상업용 Sucraid®(Sacrosidase) 경구 용액의 7일 치료 시험 용량 평가
이것은 7일 치료 반응 용량(TRD)의 상용 Sucraid®를 사용하여 낮은, 스크리닝 방문 1년 이내에 EGD를 통한 디사카리다아제 검정에 의해 결정된 중간 및 정상 수크라아제 활성.
이 연구는 또한 알려진 유전적 CSID 돌연변이와 (EGD) 디사카리다아제 분석(낮음, 보통 및 정상)을 통한 수크라아제 활성 사이의 관계를 탐구할 것입니다.
연구 개요
상태
모병
상세 설명
이 4상 연구는 6개월에서 17세 사이의 소아 대상에서 낮음(< 25 μM/min/gram 단백질), 중간(25-35 μM/min/gram 단백질) 및 정상( > 55 µM/min/gram 단백질) 수크라아제 활동.
정보에 입각한 동의/동의, 정상적인 조직학적 해석 및 조사자의 재량에 따라 1년 이내에 EGD로부터 디사카리다아제 분석을 통해 수크라아제 수준을 갖는 피험자, 식후 설사, 복통, 지난 3개월 동안 주당 최소 3회 이상 가스/팽만감 또는 급박한 배변이 연구 참여 자격이 됩니다.
이 연구는 또한 EGD 디사카리다아제 분석과 유전자 검사에서 수크라아제 수준의 세 그룹 사이의 관계를 탐구할 것입니다.
이 연구는 스크리닝 방문, 도입 기간, 기준선 방문, 치료 기간 및 후속 방문으로 구성됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
1100
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Kristy Wort
- 전화번호: 972-273-9012
- 이메일: kwort@totalcro.com
연구 연락처 백업
- 이름: Kasidy Street
- 전화번호: 9198328585
- 이메일: kstreet@qolmed.com
연구 장소
-
-
California
-
Los Angeles, California, 미국, 90027
- 모병
- Children's Hospital Los Angeles
-
연락하다:
- Ani Antaramian
-
수석 연구원:
- Rohit Kohli, MD
-
Oakland, California, 미국, 94609
- 모병
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
연락하다:
- Emily Stekol
- 전화번호: 510-428-3058
-
연락하다:
- Courtney Carter
- 전화번호: 510-428-3058
-
수석 연구원:
- Namrata Patel-Sanchez, MD
-
-
Florida
-
Coral Gables, Florida, 미국, 33146
- 모병
- Kidz Medical
-
연락하다:
- Minor Gerard
-
수석 연구원:
- Tano Mario, MD
-
Orlando, Florida, 미국, 32806
- 모병
- Orlando Health
-
연락하다:
- Katelyn Kern
-
연락하다:
- Linda Tilme
-
수석 연구원:
- Devendra Mehta, MD
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, 미국, 30329
- 모병
- Children's Healthcare of Atlanta
-
연락하다:
- Angela Stallworth
- 전화번호: 404-785-9400
-
수석 연구원:
- Hillary Bashaw, MD
-
Atlanta, Georgia, 미국, 30342
- 모병
- Center for Digestive Health Care, LLC
-
연락하다:
- Nitin Rastogi
-
수석 연구원:
- Stanley A Cohen, MD
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, 미국, 21205
- 모병
- Johns Hopkins University
-
연락하다:
- Ashley Thomas, RN
- 전화번호: 410-955-8769
-
수석 연구원:
- Shaija Kutty, MD
-
Baltimore, Maryland, 미국, 21201
- 모병
- University of Maryland Baltimore
-
연락하다:
- Valerie Weir
- 전화번호: 410-706-3100
-
수석 연구원:
- Runa Watkins, MD
-
-
Mississippi
-
Flowood, Mississippi, 미국, 39232
- 모병
- Happy Tummies
-
연락하다:
- Calandra Brown
-
수석 연구원:
- Angela Shannon, MD
-
Flowood, Mississippi, 미국, 39232
- 모병
- GI Associates
-
연락하다:
- Nolan Runnels
- 전화번호: 601-863-0395
- 이메일: nolan.runnels@gastrodocs.net
-
수석 연구원:
- Mary A Lowry, MD
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- 모병
- Children's Mercy Hospital
-
연락하다:
- Erin Payne
- 전화번호: 816-234-3066
-
수석 연구원:
- Craig Friesen, MD
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, 미국, 07960
- 모병
- Atlantic Health System
-
연락하다:
- Annette Langseder, RN
- 전화번호: 973-971-5676
- 이메일: annette.langseder@atlantichealth.org
-
수석 연구원:
- Barbara Verga, MD
-
-
New York
-
Buffalo, New York, 미국, 14225
- 모병
- WNY Pediatric Gastroenterology
-
연락하다:
- Hashmi Yusuf
-
수석 연구원:
- Daniel Gelfond, MD
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- 모병
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
연락하다:
- Kelsey Lesniak, RN
- 전화번호: 216-844-1765
-
수석 연구원:
- Thomas Sferra, MD
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73112
- 모병
- Measurable Outcomes Research
-
연락하다:
- Margaret Freede
-
수석 연구원:
- Maryam Shambayati, MD
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, 미국, 29615
- 모병
- Prisma Health
-
연락하다:
- Carrie Frost
-
수석 연구원:
- Jonathan Markowitz, M.D.
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, 미국, 32963
- 모병
- GI For Kids, PLLC
-
수석 연구원:
- Youhanna Al-Tawil, MD
-
연락하다:
- Paul Patterson
- 전화번호: 865-560-0196
- 이메일: PJPatterson@utmck.edu
-
-
Texas
-
El Paso, Texas, 미국, 79902
- 모병
- Newco 3A Research,LLC DBA 3A Research
-
연락하다:
- Karen Salas
- 전화번호: 915-598-8888
- 이메일: karen@3asites.com
-
수석 연구원:
- Aldo Maspons, MD
-
El Paso, Texas, 미국, 79925
- 모병
- Pediatric GI of El Paso, LLC
-
연락하다:
- Helen Gutierrez
- 전화번호: 915-615-7005
- 이메일: helengtz@elppedsgi.com
-
수석 연구원:
- Eduardo D. Rosas-Blum, MD
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- 모병
- McGovern Medical School of UT Health
-
연락하다:
- Nicole Fatheree
- 전화번호: 713-500-5563
- 이메일: nicole.fatheree@uth.tmc.edu
-
수석 연구원:
- Melissa Van Arsdall, MD
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6개월 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- EGD 디사카리다아제 분석(DA)을 통해 문서화된 락타아제, 수크라아제, 말타아제 및 팔라티나아제의 디사카리다아제 분석 수준을 가진 피험자는 등록 전 1년 이내에 정상 조직학적 해석을 수행했습니다. 적격 피험자는 문서화된 수크라아제 수준에 따라 다음 연구 그룹에 등록됩니다.
- DA 수크라제 < 25(n=500)
- DA 수크라제 25-35(n=500)
- DA 수크라제 >55(n=100)
- 조사자의 재량에 따라, 피험자는 CSID가 의심되고 지난 3개월 이상 동안 주당 최소 3회 설사, 복통, 가스/팽만감, 메스꺼움 또는 보보리그미 증상이 하나 이상 있습니다.
- 피험자 또는 부모/보호자는 연구 절차가 수행되기 전에 정보에 입각한 동의/동의를 제공해야 합니다.
- 피험자는 미국 거주자입니다.
- 대상은 6개월에서 17세까지의 남성 또는 여성이다.
- 피험자/부모 또는 보호자는 연구 지침 따르기, 개인 모바일 장치를 통한 전자 설문지 작성, 연구 방문 참석을 포함하여 필요한 연구 절차를 완료할 의지와 능력이 있고 조사자의 판단에 따라 연구에 참여하기에 충분히 안정적입니다.
- 피험자/부모 또는 보호자는 영어를 읽거나 이해할 수 있어야 합니다.
- 피험자 또는 부모/보호자는 BYOD를 위해 자신의 Android 또는 Apple 장치를 가지고 있어야 합니다.
제외 기준:
- 수유 중이거나 임신 중인 여성.
- 자당, 효모, 파파인 또는 글리세롤에 알레르기가 있는 피험자.
- 염증성 장 질환, 체강 질병, 호산 구성 위장 장애, 췌장염 또는 위장관 출혈과 같은 CSID 이외의 복통 또는 배변 습관의 변화를 가진 피험자.
- 당뇨병 병력이 있는 피험자.
- 최근 열병이 있는 피험자(연구 5일 전).
- 연구 요구 사항을 이해할 정신 능력이 없고 따를 수 없는 피험자.
- 피험자가 지난 6개월 이내에 임상시험을 완료하는 피험자의 능력에 영향을 줄 수 있는 주요 신체적 또는 정신적 질병이 있는 경우.
- 대상은 이전에 Sucraid®를 사용한 적이 있습니다.
- 피험자는 조절되지 않는 전신 질환을 앓고 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: Single Arm Open Labeled Commercial Sucraid
모든 피험자는 공개 라벨이 있는 FDA 승인 상업용 Sucraid의 7일 치료 기간을 완료합니다.
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수크라이드는 글리세롤, 물 및 구연산의 엷은 황색 내지 무색의 투명한 용액으로, 기분 좋게 단 맛이 난다.
수크레이드 1밀리리터에는 활성 성분인 사크로시다아제 효소 8,500IU가 함유되어 있습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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식도위십이지장내시경(EGD)에서 디사카리다아제 분석 수크라아제 수치가 낮거나 중간이거나 정상인 피험자의 위장관 증상에 대한 Sucraid® 치료의 효과.
기간: 7일의 런인 기간 + 7일의 치료 기간 후.
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1차 종점은 0에서 5 또는 그 이상의 척도를 사용하여 일일 증상 설문지에 의해 결정된 7일 치료 기간과 7일 준비 기간 동안 평균 증상 심각도/빈도 점수 사이에서 관찰된 차이입니다.
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7일의 런인 기간 + 7일의 치료 기간 후.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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알려진 유전적 CSID 돌연변이와 (EGD) 디사카리다아제 분석(낮음, 보통, 정상)을 통해 수크라아제 활동 사이의 관계를 탐색합니다.
기간: 최대 2년
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유전적 CSID 돌연변이를 가진 피험자의 수와 백분율도 낮음, 중간 및 정상 수크라아제 연구 그룹에서 검사할 것입니다.
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최대 2년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Weng Tao, M.D., Ph. D, QOL Medical
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 8월 1일
기본 완료 (추정된)
2024년 8월 25일
연구 완료 (추정된)
2024년 12월 25일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 6월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 7월 27일
처음 게시됨 (실제)
2022년 7월 29일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 11월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 11월 14일
마지막으로 확인됨
2023년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SSDXP-13
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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Sucraid (sacrosidase) 경구 용액 8500 IU/mL에 대한 임상 시험
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Clinica Universidad de Navarra, Universidad de...University of Navarrra Hospital (Clinica Universitaria)알려지지 않은