Prova di 7 giorni di Sucraid per alleviare i sintomi CSID in soggetti con livelli di saccarasi bassi, moderati e normali
17 marzo 2025 aggiornato da: QOL Medical, LLC
Valutazione di una dose di prova terapeutica di 7 giorni di soluzione orale commerciale Sucraid® (Sacrosidase) per alleviare i sintomi di carenza congenita di saccarasi-isomaltasi (CSID) in soggetti pediatrici con livelli di saccarasi bassi, moderati e normali
Questo è uno studio multicentrico di fase 4, esclusivamente negli Stati Uniti, che utilizza una dose di risposta terapeutica (TRD) di 7 giorni di Sucraid® commerciale per valutare la risposta al trattamento in 1100 soggetti pediatrici sintomatici (da 6 mesi a 17 anni) con basso, attività della saccarasi moderata e normale determinata da un test della disaccaridasi tramite EGD entro 1 anno dalla visita di screening.
Questo studio esplorerà anche la relazione tra le mutazioni genetiche CSID note e le attività della sucrasi tramite il dosaggio della disaccaridasi (EGD) (basso, moderato e normale).
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio di fase 4 valuterà la risposta a Sucraid® in soggetti pediatrici di età compresa tra 6 mesi e 17 anni con basso (< 25 µM/min/grammo di proteine), moderato (25-35 µM/min/grammo di proteine) e normale ( > 55 µM/min/grammo di proteina) attività saccarasi.
Soggetti con un livello di saccarasi tramite dosaggio della disaccaridasi da un EGD entro 1 anno dal consenso/assenso informato, una normale interpretazione istologica e, a discrezione dello sperimentatore, almeno un sintomo di cattiva digestione dei carboidrati (CMS) di diarrea postprandiale, dolore addominale, urgenza di gas/gonfiore o defecazione almeno 3 volte a settimana negli ultimi 3 mesi o più saranno idonei per la partecipazione allo studio.
Questo studio esplorerà anche la relazione tra tre gruppi di livelli di saccarasi dal dosaggio della disaccaridasi EGD e il test genetico.
Questo studio consisterà in una visita di screening, un periodo di rodaggio, una visita di riferimento, un periodo di trattamento e una visita di follow-up.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
312
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Oakland, California, Stati Uniti, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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Florida
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Coral Gables, Florida, Stati Uniti, 33146
- Kidz Medical
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Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
- Orlando Health
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
- Center for Digestive Health Care, LLC
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
- Johns Hopkins University
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
- University of Maryland Baltimore
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Mississippi
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Flowood, Mississippi, Stati Uniti, 39232
- GI Associates
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Flowood, Mississippi, Stati Uniti, 39232
- Happy Tummies
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
- Children's Mercy Hospital
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New Jersey
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Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07960
- Atlantic Health System
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New York
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Buffalo, New York, Stati Uniti, 14225
- WNY Pediatric Gastroenterology
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73112
- Measurable Outcomes Research
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South Carolina
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Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29615
- Prisma Health
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Tennessee
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Knoxville, Tennessee, Stati Uniti, 32963
- GI For Kids, PLLC
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Texas
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El Paso, Texas, Stati Uniti, 79902
- Newco 3A Research,LLC DBA 3A Research
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El Paso, Texas, Stati Uniti, 79925
- Pediatric GI of El Paso, LLC
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- McGovern Medical School of UT Health
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 6 mesi a 17 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Soggetti con livelli di lattasi, sucrasi, maltasi e palatinasi documentati tramite il test della disaccaridasi (DA) EGD eseguito non più di 1 anno prima dell'arruolamento con normale interpretazione istologica. I soggetti idonei verranno arruolati nei seguenti gruppi di studio in base al loro livello di saccarasi documentato.
- DA Sucrasi < 25 (n=500)
- DA Sucrasi 25-35 (n=500)
- DA Sucrasi >55 (n=100)
- A discrezione dello sperimentatore, il soggetto è sospettato di CSID e presenta almeno un sintomo di diarrea, dolore addominale, gas/gonfiore, nausea o borborigmi almeno 3 volte a settimana negli ultimi 3 mesi o più.
- Il soggetto o il genitore/tutore deve fornire il consenso/assenso informato prima che venga eseguita qualsiasi procedura dello studio.
- Il soggetto è residente negli Stati Uniti.
- Il soggetto è maschio o femmina, di età compresa tra 6 mesi e 17 anni.
- Il soggetto/genitore o tutore è disposto e in grado di completare le procedure di studio necessarie, tra cui seguire le istruzioni dello studio, completare questionari elettronici tramite un dispositivo mobile personale, partecipare alle visite di studio e, a giudizio dello Sperimentatore, è sufficientemente stabile per partecipare allo studio.
- Il soggetto/genitore o tutore deve essere in grado di leggere o comprendere la lingua inglese.
- Il soggetto o il genitore/tutore deve disporre del proprio dispositivo Android o Apple per il BYOD.
Criteri di esclusione:
- Donne in allattamento o in gravidanza.
- Soggetti con allergia al saccarosio, al lievito, alla papaina o al glicerolo.
- Soggetti con cause di dolore addominale o abitudini intestinali alterate diverse da CSID come malattia infiammatoria intestinale, malattia celiaca, disturbo gastrointestinale eosinofilo, pancreatite o sanguinamento gastrointestinale.
- Soggetti con una storia di diabete mellito.
- Soggetti con una recente malattia febbrile (5 giorni prima dello studio).
- Soggetti che non hanno la capacità mentale di comprendere i requisiti dello studio e non sono in grado di conformarsi.
- - Il soggetto ha una grave malattia fisica o psichiatrica negli ultimi 6 mesi che, secondo l'opinione dello sperimentatore, influenzerebbe la capacità del soggetto di completare lo studio.
- Il soggetto ha precedentemente utilizzato Sucraid®.
- Il soggetto ha una malattia sistematica incontrollata.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Sucraid commerciale con etichetta aperta a braccio singolo
Tutti i soggetti completeranno un periodo di trattamento di 7 giorni con Sucraid commerciale approvato dalla FDA in aperto.
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Sucraid è una soluzione limpida di glicerolo, acqua e acido citrico, dal giallo pallido all'incolore, dal sapore dolce e gradevole.
Ogni millilitro di Sucraid contiene 8.500 UI dell'enzima sacrosidasi, il principio attivo.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Effetti del trattamento con Sucraid® sui sintomi gastrointestinali in soggetti con livelli di saccarasi del dosaggio della disaccaridasi bassi, moderati e normali da un'esofagogastroduodenoscopia (EGD).
Lasso di tempo: Dopo il periodo di rodaggio di 7 giorni più il periodo di trattamento di 7 giorni.
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L'endpoint primario sarà la differenza osservata tra il punteggio medio di gravità/frequenza dei sintomi durante il periodo di trattamento di 7 giorni e il periodo di run-in di 7 giorni come determinato dal Daily Symptom Questionnaire utilizzando una scala da 0 a 5 o più.
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Dopo il periodo di rodaggio di 7 giorni più il periodo di trattamento di 7 giorni.
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Esplora la relazione tra le mutazioni genetiche CSID note e le attività della sucrasi tramite il test della disaccaridasi (EGD) (basso, moderato e normale).
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
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Il numero e la percentuale di soggetti con mutazioni genetiche CSID saranno esaminati anche nel gruppo di studio sucrasi basso, moderato e normale.
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Fino a 2 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Weng Tao, M.D., Ph. D, QOL Medical
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 agosto 2022
Completamento primario (Effettivo)
18 settembre 2024
Completamento dello studio (Effettivo)
18 settembre 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
28 giugno 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
27 luglio 2022
Primo Inserito (Effettivo)
29 luglio 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 marzo 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
17 marzo 2025
Ultimo verificato
1 marzo 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- SSDXP-13
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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