7-daagse proef met Sucraid voor het verlichten van CSID-symptomen bij proefpersonen met lage, matige en normale sucrase-niveaus
14 november 2023 bijgewerkt door: QOL Medical, LLC
Evaluatie van een 7-daagse therapeutische proefdosis van commerciële Sucraid® (Sacrosidase) orale oplossing voor het verlichten van aangeboren sucrase-isomaltase-deficiëntie (CSID) symptomen bij pediatrische proefpersonen met lage, matige en normale sucrase-niveaus
Dit is een fase 4-studie, alleen in de VS, in meerdere centra waarbij gebruik wordt gemaakt van een 7-daagse therapeutische responsdosis (TRD) van commerciële Sucraid® om de respons van de behandeling te beoordelen bij 1100 symptomatische pediatrische proefpersonen (6 maanden tot 17 jaar oud) met lage, matige en normale sucrase-activiteit bepaald door een disaccharidase-assay via EGD binnen 1 jaar na het screeningsbezoek.
Deze studie zal ook de relatie onderzoeken tussen bekende genetische CSID-mutaties en sucrase-activiteiten via (EGD) disaccharidase-assay (laag, matig en normaal).
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Deze fase 4-studie zal de respons op Sucraid® evalueren bij pediatrische proefpersonen van 6 maanden tot 17 jaar oud met laag (< 25 µM/min/gram eiwit), matig (25-35 µM/min/gram eiwit) en normaal ( > 55 µM/min/gram eiwit) sucrase-activiteiten.
Proefpersonen met een sucrase-niveau via disaccharidase-assay van een EGD binnen 1 jaar na geïnformeerde toestemming/instemming, een normale histologische interpretatie, en naar goeddunken van de onderzoeker, ten minste één symptoom van koolhydraatmaldigestie (CMS) van postprandiale diarree, buikpijn, gas/opgeblazen gevoel, of aandrang tot ontlasting, minstens 3 keer per week gedurende de afgelopen 3 maanden of meer, komen in aanmerking voor deelname aan het onderzoek.
Deze studie zal ook de relatie onderzoeken tussen drie groepen sucrase-niveaus van de EGD-disaccharidase-assay en de genetische test.
Deze studie zal bestaan uit een screeningsbezoek, inloopperiode, basislijnbezoek, behandelingsperiode en follow-upbezoek.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
1100
Fase
- Fase 4
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Kristy Wort
- Telefoonnummer: 972-273-9012
- E-mail: kwort@totalcro.com
Studie Contact Back-up
- Naam: Kasidy Street
- Telefoonnummer: 9198328585
- E-mail: kstreet@qolmed.com
Studie Locaties
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
- Werving
- Children's Hospital Los Angeles
-
Contact:
- Ani Antaramian
-
Hoofdonderzoeker:
- Rohit Kohli, MD
-
Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
- Werving
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
Contact:
- Emily Stekol
- Telefoonnummer: 510-428-3058
-
Contact:
- Courtney Carter
- Telefoonnummer: 510-428-3058
-
Hoofdonderzoeker:
- Namrata Patel-Sanchez, MD
-
-
Florida
-
Coral Gables, Florida, Verenigde Staten, 33146
- Werving
- Kidz Medical
-
Contact:
- Minor Gerard
-
Hoofdonderzoeker:
- Tano Mario, MD
-
Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
- Werving
- Orlando Health
-
Contact:
- Katelyn Kern
-
Contact:
- Linda Tilme
-
Hoofdonderzoeker:
- Devendra Mehta, MD
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
- Werving
- Children's Healthcare of Atlanta
-
Contact:
- Angela Stallworth
- Telefoonnummer: 404-785-9400
-
Hoofdonderzoeker:
- Hillary Bashaw, MD
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30342
- Werving
- Center for Digestive Health Care, LLC
-
Contact:
- Nitin Rastogi
-
Hoofdonderzoeker:
- Stanley A Cohen, MD
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
- Werving
- Johns Hopkins University
-
Contact:
- Ashley Thomas, RN
- Telefoonnummer: 410-955-8769
-
Hoofdonderzoeker:
- Shaija Kutty, MD
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21201
- Werving
- University of Maryland Baltimore
-
Contact:
- Valerie Weir
- Telefoonnummer: 410-706-3100
-
Hoofdonderzoeker:
- Runa Watkins, MD
-
-
Mississippi
-
Flowood, Mississippi, Verenigde Staten, 39232
- Werving
- Happy Tummies
-
Contact:
- Calandra Brown
-
Hoofdonderzoeker:
- Angela Shannon, MD
-
Flowood, Mississippi, Verenigde Staten, 39232
- Werving
- GI Associates
-
Contact:
- Nolan Runnels
- Telefoonnummer: 601-863-0395
- E-mail: nolan.runnels@gastrodocs.net
-
Hoofdonderzoeker:
- Mary A Lowry, MD
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
- Werving
- Children's Mercy Hospital
-
Contact:
- Erin Payne
- Telefoonnummer: 816-234-3066
-
Hoofdonderzoeker:
- Craig Friesen, MD
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Verenigde Staten, 07960
- Werving
- Atlantic Health System
-
Contact:
- Annette Langseder, RN
- Telefoonnummer: 973-971-5676
- E-mail: annette.langseder@atlantichealth.org
-
Hoofdonderzoeker:
- Barbara Verga, MD
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14225
- Werving
- WNY Pediatric Gastroenterology
-
Contact:
- Hashmi Yusuf
-
Hoofdonderzoeker:
- Daniel Gelfond, MD
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
- Werving
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Contact:
- Kelsey Lesniak, RN
- Telefoonnummer: 216-844-1765
-
Hoofdonderzoeker:
- Thomas Sferra, MD
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73112
- Werving
- Measurable Outcomes Research
-
Contact:
- Margaret Freede
-
Hoofdonderzoeker:
- Maryam Shambayati, MD
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Verenigde Staten, 29615
- Werving
- Prisma Health
-
Contact:
- Carrie Frost
-
Hoofdonderzoeker:
- Jonathan Markowitz, M.D.
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Verenigde Staten, 32963
- Werving
- GI For Kids, PLLC
-
Hoofdonderzoeker:
- Youhanna Al-Tawil, MD
-
Contact:
- Paul Patterson
- Telefoonnummer: 865-560-0196
- E-mail: PJPatterson@utmck.edu
-
-
Texas
-
El Paso, Texas, Verenigde Staten, 79902
- Werving
- Newco 3A Research,LLC DBA 3A Research
-
Contact:
- Karen Salas
- Telefoonnummer: 915-598-8888
- E-mail: karen@3asites.com
-
Hoofdonderzoeker:
- Aldo Maspons, MD
-
El Paso, Texas, Verenigde Staten, 79925
- Werving
- Pediatric GI of El Paso, LLC
-
Contact:
- Helen Gutierrez
- Telefoonnummer: 915-615-7005
- E-mail: helengtz@elppedsgi.com
-
Hoofdonderzoeker:
- Eduardo D. Rosas-Blum, MD
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Werving
- McGovern Medical School of UT Health
-
Contact:
- Nicole Fatheree
- Telefoonnummer: 713-500-5563
- E-mail: nicole.fatheree@uth.tmc.edu
-
Hoofdonderzoeker:
- Melissa Van Arsdall, MD
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
6 maanden tot 17 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Proefpersonen met gedocumenteerde disaccharidase-assay-niveaus van lactase, sucrase, maltase en palatinase via EGD-disaccharidase-assay (DA) voerden niet meer dan 1 jaar voorafgaand aan inschrijving uit met normale histologische interpretatie. In aanmerking komende proefpersonen zullen worden ingeschreven in de volgende studiegroepen op basis van hun gedocumenteerde sucrase-niveau.
- DA Sucrase < 25 (n=500)
- DA Sucrase 25-35 (n=500)
- DA Sucrase >55 (n=100)
- Naar goeddunken van de onderzoeker wordt de proefpersoon verdacht van CSID en heeft hij ten minste één symptoom van diarree, buikpijn, gas/opgeblazen gevoel, misselijkheid of borborygmi, minstens 3x per week gedurende de afgelopen 3 maanden of meer.
- Proefpersoon of ouder/voogd moet geïnformeerde toestemming/toestemming geven voordat er onderzoeksprocedures worden uitgevoerd.
- Onderwerp is een inwoner van de VS.
- Onderwerp is man of vrouw, leeftijd 6 maanden tot 17 jaar oud.
- De proefpersoon/ouder of voogd is bereid en in staat om de noodzakelijke onderzoeksprocedures te voltooien, waaronder het volgen van studie-instructies, het invullen van elektronische vragenlijsten via een persoonlijk mobiel apparaat, het bijwonen van studiebezoeken en is, naar het oordeel van de onderzoeker, voldoende stabiel om aan het onderzoek deel te nemen.
- De proefpersoon/ ouder of voogd moet de Engelse taal kunnen lezen of begrijpen.
- Onderwerp of ouder/voogd moet een eigen Android- of Apple-apparaat hebben voor BYOD.
Uitsluitingscriteria:
- Vrouwtjes die borstvoeding geven of zwanger zijn.
- Personen met een allergie voor sucrose, gist, papaïne of glycerol.
- Proefpersonen met andere oorzaken van buikpijn of veranderde stoelgang dan CSID, zoals inflammatoire darmziekte, coeliakie, eosinofiele gastro-intestinale stoornis, pancreatitis of gastro-intestinale bloeding.
- Proefpersonen met een voorgeschiedenis van diabetes mellitus.
- Proefpersonen met een recente ziekte met koorts (5 dagen voorafgaand aan de studie).
- Onderwerpen die niet de mentale capaciteit hebben om de studievereisten te begrijpen en niet kunnen voldoen.
- Proefpersoon heeft in de afgelopen 6 maanden een ernstige lichamelijke of psychiatrische ziekte gehad die naar de mening van de onderzoeker van invloed zou zijn op het vermogen van de proefpersoon om het onderzoek te voltooien.
- Onderwerp heeft eerder Sucraid® gebruikt.
- Proefpersoon heeft een ongecontroleerde systematische ziekte.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Single Arm Open Label Commerciële Sucraid
Alle proefpersonen zullen een 7-daagse behandelingsperiode van open-label FDA-goedgekeurde commerciële Sucraid voltooien.
|
Sucraid is een lichtgele tot kleurloze, heldere oplossing van glycerol, water en citroenzuur, met een aangename, zoete smaak.
Elke milliliter Sucraid bevat 8.500 IE van het enzym sacrosidase, het actieve bestanddeel.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Effecten van Sucraid®-behandeling op gastro-intestinale symptomen bij proefpersonen met lage, matige en normale disaccharidase-assay sucrase-waarden van een esophagogastroduodenoscopie (EGD).
Tijdsspanne: Na de inloopperiode van 7 dagen plus de behandelingsperiode van 7 dagen.
|
Het primaire eindpunt is het verschil dat wordt waargenomen tussen de gemiddelde ernst/frequentiescore van de symptomen tijdens de 7-daagse behandelingsperiode en de 7-daagse inloopperiode, zoals bepaald door de Daily Symptom Questionnaire op een schaal van 0 tot 5 of meer.
|
Na de inloopperiode van 7 dagen plus de behandelingsperiode van 7 dagen.
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Onderzoek de relatie tussen bekende genetische CSID-mutaties en sucrase-activiteiten via (EGD) disaccharidase-assay (laag, matig en normaal).
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
|
Het aantal en percentage proefpersonen met genetische CSID-mutaties zal ook worden onderzocht in de onderzoeksgroep met laag, matig en normaal sucrase.
|
Tot 2 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Weng Tao, M.D., Ph. D, QOL Medical
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 augustus 2022
Primaire voltooiing (Geschat)
25 augustus 2024
Studie voltooiing (Geschat)
25 december 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
28 juni 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
27 juli 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
29 juli 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
15 november 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
14 november 2023
Laatst geverifieerd
1 maart 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- SSDXP-13
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .