Teste de 7 dias de Sucraid para aliviar os sintomas de CSID em indivíduos com níveis baixos, moderados e normais de sucrase
17 de março de 2025 atualizado por: QOL Medical, LLC
Avaliação de uma dose experimental terapêutica de 7 dias de Sucraid® (Sacrosidase) solução oral comercial para aliviar os sintomas de deficiência congênita de sacarase-isomaltase (CSID) em pacientes pediátricos com níveis baixos, moderados e normais de sacarase
Este é um estudo multicêntrico de Fase 4, somente nos EUA, usando uma dose de resposta terapêutica (TRD) de 7 dias de Sucraid® comercial para avaliar a resposta do tratamento em 1100 indivíduos pediátricos sintomáticos (6 meses a 17 anos) com baixa, atividade de sacarase moderada e normal determinada por um ensaio de dissacaridase via EGD dentro de 1 ano da visita de triagem.
Este estudo também explorará a relação entre as mutações genéticas conhecidas de CSID e as atividades da sacarase por meio do ensaio de dissacaridase (EGD) (baixo, moderado e normal).
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo de fase 4 avaliará a resposta ao Sucraid® em indivíduos pediátricos de 6 meses a 17 anos de idade com baixo (< 25 µM/min/grama de proteína), moderado (25-35 µM/min/grama de proteína) e normal ( > 55 µM/min/grama de proteína) atividades de sacarase.
Indivíduos com um nível de sacarase por meio de ensaio de dissacaridase de um EGD dentro de 1 ano de consentimento/consentimento informado, uma interpretação histológica normal e, a critério do investigador, pelo menos um sintoma de má digestão de carboidratos (CMS) de diarreia pós-prandial, dor abdominal, gases/inchaço ou urgência para defecar pelo menos 3 vezes por semana nos últimos 3 meses ou mais serão elegíveis para participação no estudo.
Este estudo também explorará a relação entre três grupos de níveis de sacarase do ensaio de EGD dissacaridase e o teste genético.
Este estudo consistirá em uma visita de triagem, período inicial, visita inicial, período de tratamento e visita de acompanhamento.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
312
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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Florida
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Coral Gables, Florida, Estados Unidos, 33146
- Kidz Medical
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
- Orlando Health
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
- Center for Digestive Health Care, LLC
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Johns Hopkins University
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
- University of Maryland Baltimore
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Mississippi
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Flowood, Mississippi, Estados Unidos, 39232
- GI Associates
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Flowood, Mississippi, Estados Unidos, 39232
- Happy Tummies
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Children's Mercy Hospital
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New Jersey
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Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
- Atlantic Health System
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New York
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Buffalo, New York, Estados Unidos, 14225
- WNY Pediatric Gastroenterology
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73112
- Measurable Outcomes Research
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South Carolina
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Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29615
- Prisma Health
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Tennessee
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Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 32963
- GI For Kids, PLLC
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Texas
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El Paso, Texas, Estados Unidos, 79902
- Newco 3A Research,LLC DBA 3A Research
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El Paso, Texas, Estados Unidos, 79925
- Pediatric GI of El Paso, LLC
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- McGovern Medical School of UT Health
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 meses a 17 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos com níveis de ensaio de dissacaridase documentados de lactase, sacarase, maltase e palatinase por meio do ensaio de dissacaridase (DA) de EGD realizados não mais do que 1 ano antes da inscrição com interpretação histológica normal. Os indivíduos elegíveis serão inscritos nos seguintes grupos de estudo com base em seu nível de sacarase documentado.
- DA Sucrase < 25 (n=500)
- DA Sucrase 25-35 (n=500)
- DA Sucrase >55 (n=100)
- A critério do investigador, o indivíduo é suspeito de CSID e apresenta pelo menos um sintoma de diarreia, dor abdominal, gases/inchaço, náusea ou borborigmo pelo menos 3 vezes por semana nos últimos 3 meses ou mais.
- O sujeito ou pai/responsável deve fornecer consentimento/consentimento informado antes da realização de qualquer procedimento do estudo.
- O sujeito é um residente dos EUA.
- O sujeito é homem ou mulher, com idade entre 6 meses e 17 anos.
- O sujeito/pai ou responsável está disposto e é capaz de concluir os procedimentos necessários do estudo, incluindo seguir as instruções do estudo, preencher questionários eletrônicos por meio de um dispositivo móvel pessoal, comparecer às visitas do estudo e, na opinião do Investigador, é suficientemente estável para participar do estudo.
- Sujeito/pai ou responsável deve ser capaz de ler ou entender o idioma inglês.
- O sujeito ou pai/responsável deve ter seu próprio dispositivo Android ou Apple para BYOD.
Critério de exclusão:
- Fêmeas que estão amamentando ou grávidas.
- Indivíduos com alergia a sacarose, levedura, papaína ou glicerol.
- Indivíduos com causas de dor abdominal ou hábitos intestinais alterados além de CSID, como doença inflamatória intestinal, doença celíaca, distúrbio gastrointestinal eosinofílico, pancreatite ou sangramento gastrointestinal.
- Indivíduos com história de diabetes mellitus.
- Indivíduos com uma doença febril recente (5 dias antes do estudo).
- Sujeitos que não têm capacidade mental para entender os requisitos do estudo e são incapazes de cumprir.
- O sujeito teve uma doença física ou psiquiátrica grave nos últimos 6 meses que, na opinião do investigador, afetaria a capacidade do sujeito de concluir o estudo.
- O sujeito já usou Sucraid® anteriormente.
- Sujeito tem doença sistemática descontrolada.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Sucraid comercial com rótulo aberto de braço único
Todos os indivíduos completarão um período de tratamento de 7 dias com Sucraid comercial de rótulo aberto aprovado pela FDA.
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Sucraid é uma solução transparente de glicerol, água e ácido cítrico, amarelo claro a incolor, com sabor doce e agradável.
Cada mililitro de Sucraid contém 8.500 UI da enzima sacrosidase, o ingrediente ativo.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Efeitos do tratamento com Sucraid® nos sintomas gastrointestinais em indivíduos com níveis de sucrase de ensaio de dissacaridase baixos, moderados e normais a partir de uma esofagogastroduodenoscopia (EGD).
Prazo: Período pós-exercício de 7 dias mais período de tratamento de 7 dias.
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O endpoint primário será a diferença observada entre a pontuação média de gravidade/frequência dos sintomas durante o período de tratamento de 7 dias e o período inicial de 7 dias conforme determinado pelo Questionário de Sintomas Diários usando uma escala de 0 a 5 ou mais.
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Período pós-exercício de 7 dias mais período de tratamento de 7 dias.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Explore a relação entre as mutações genéticas conhecidas do CSID e as atividades da sacarase por meio do ensaio de dissacaridase (EGD) (baixo, moderado e normal).
Prazo: Até 2 anos
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O número e a porcentagem de indivíduos com mutações genéticas de CSID também serão examinados no grupo de estudo de sacarase baixa, moderada e normal.
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Até 2 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Weng Tao, M.D., Ph. D, QOL Medical
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de agosto de 2022
Conclusão Primária (Real)
18 de setembro de 2024
Conclusão do estudo (Real)
18 de setembro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
28 de junho de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de julho de 2022
Primeira postagem (Real)
29 de julho de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de março de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de março de 2025
Última verificação
1 de março de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- SSDXP-13
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .