Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

7-dages forsøg med Sucraid til lindring af CSID-symptomer hos forsøgspersoner med lave, moderate og normale sucraseniveauer

14. november 2023 opdateret af: QOL Medical, LLC

Evaluering af en 7-dages terapeutisk forsøgsdosis af Commercial Sucraid® (Sacrosidase) oral opløsning til lindring af medfødt sucrase-isomaltase-mangel (CSID) symptomer hos pædiatriske forsøgspersoner med lave, moderate og normale sucrase-niveauer

Dette er et fase 4, kun USA, multicenter-studie, der bruger en 7-dages terapeutisk responsdosis (TRD) af kommerciel Sucraid® til at vurdere behandlingens respons hos 1100 symptomatiske pædiatriske (6 måneder til 17 år) forsøgspersoner med lav, moderat og normal sucraseaktivitet bestemt ved et disaccharidaseassay via EGD inden for 1 år efter screeningsbesøget. Denne undersøgelse vil også undersøge forholdet mellem kendte genetiske CSID-mutationer og sucrase-aktiviteter via (EGD) disaccharidase-assay (lav, moderat og normal).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne fase 4-undersøgelse vil evaluere responsen på Sucraid® hos pædiatriske forsøgspersoner i alderen 6 måneder til 17 år med lav (< 25 µM/min/gram protein), moderat (25-35 µM/min/gram protein) og normal ( > 55 µM/min/gram protein) sucraseaktiviteter. Forsøgspersoner med et sucrase-niveau via disaccharidase-assay fra en EGD inden for 1 år efter informeret samtykke/samtykke, en normal histologisk fortolkning og efter investigatorens skøn, mindst ét ​​symptom på kulhydratmalfordøjelse (CMS) af postprandial diarré, mavesmerter, gas/oppustethed eller hastende afføring mindst 3 gange om ugen i de seneste 3 måneder eller mere vil være berettiget til at deltage i undersøgelsen. Denne undersøgelse vil også undersøge forholdet mellem tre grupper af sucraseniveauer fra EGD disaccharidase-assayet og den genetiske test. Denne undersøgelse vil bestå af et screeningsbesøg, indkøringsperiode, baselinebesøg, behandlingsperiode og opfølgningsbesøg.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

1100

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
          • Ani Antaramian
        • Ledende efterforsker:
          • Rohit Kohli, MD
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Rekruttering
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Kontakt:
          • Emily Stekol
          • Telefonnummer: 510-428-3058
        • Kontakt:
          • Courtney Carter
          • Telefonnummer: 510-428-3058
        • Ledende efterforsker:
          • Namrata Patel-Sanchez, MD
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Forenede Stater, 33146
        • Rekruttering
        • Kidz Medical
        • Kontakt:
          • Minor Gerard
        • Ledende efterforsker:
          • Tano Mario, MD
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Rekruttering
        • Orlando Health
        • Kontakt:
          • Katelyn Kern
        • Kontakt:
          • Linda Tilme
        • Ledende efterforsker:
          • Devendra Mehta, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Rekruttering
        • Children's Healthcare of Atlanta
        • Kontakt:
          • Angela Stallworth
          • Telefonnummer: 404-785-9400
        • Ledende efterforsker:
          • Hillary Bashaw, MD
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Rekruttering
        • Center for Digestive Health Care, LLC
        • Kontakt:
          • Nitin Rastogi
        • Ledende efterforsker:
          • Stanley A Cohen, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins University
        • Kontakt:
          • Ashley Thomas, RN
          • Telefonnummer: 410-955-8769
        • Ledende efterforsker:
          • Shaija Kutty, MD
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
        • Rekruttering
        • University of Maryland Baltimore
        • Kontakt:
          • Valerie Weir
          • Telefonnummer: 410-706-3100
        • Ledende efterforsker:
          • Runa Watkins, MD
    • Mississippi
      • Flowood, Mississippi, Forenede Stater, 39232
        • Rekruttering
        • Happy Tummies
        • Kontakt:
          • Calandra Brown
        • Ledende efterforsker:
          • Angela Shannon, MD
      • Flowood, Mississippi, Forenede Stater, 39232
        • Rekruttering
        • GI Associates
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Mary A Lowry, MD
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Rekruttering
        • Children's Mercy Hospital
        • Kontakt:
          • Erin Payne
          • Telefonnummer: 816-234-3066
        • Ledende efterforsker:
          • Craig Friesen, MD
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Forenede Stater, 07960
        • Rekruttering
        • Atlantic Health System
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Barbara Verga, MD
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14225
        • Rekruttering
        • WNY Pediatric Gastroenterology
        • Kontakt:
          • Hashmi Yusuf
        • Ledende efterforsker:
          • Daniel Gelfond, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Rekruttering
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Kontakt:
          • Kelsey Lesniak, RN
          • Telefonnummer: 216-844-1765
        • Ledende efterforsker:
          • Thomas Sferra, MD
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73112
        • Rekruttering
        • Measurable Outcomes Research
        • Kontakt:
          • Margaret Freede
        • Ledende efterforsker:
          • Maryam Shambayati, MD
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29615
        • Rekruttering
        • Prisma Health
        • Kontakt:
          • Carrie Frost
        • Ledende efterforsker:
          • Jonathan Markowitz, M.D.
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forenede Stater, 32963
        • Rekruttering
        • GI For Kids, PLLC
        • Ledende efterforsker:
          • Youhanna Al-Tawil, MD
        • Kontakt:
    • Texas
      • El Paso, Texas, Forenede Stater, 79902
        • Rekruttering
        • Newco 3A Research,LLC DBA 3A Research
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Aldo Maspons, MD
      • El Paso, Texas, Forenede Stater, 79925
        • Rekruttering
        • Pediatric GI of El Paso, LLC
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Eduardo D. Rosas-Blum, MD
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • McGovern Medical School of UT Health
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Melissa Van Arsdall, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner med dokumenterede disaccharidase-assayniveauer af lactase, sucrase, maltase og palatinase via EGD disaccharidase-assay (DA) udførte ikke mere end 1 år før indskrivning med normal histologisk fortolkning. Støtteberettigede emner vil blive tilmeldt følgende studiegrupper baseret på deres dokumenterede sucrase-niveau.
  • DA Sucrase < 25 (n=500)
  • DA Sucrase 25-35 (n=500)
  • DA Sucrase >55 (n=100)
  • Efter investigatorens skøn er forsøgspersonen mistænkt for CSID og har mindst ét ​​symptom på diarré, mavesmerter, gas/oppustethed, kvalme eller borborygmi mindst 3 gange om ugen i de seneste 3 måneder eller mere.
  • Forsøgsperson eller forælder/værge skal give informeret samtykke/samtykke, før undersøgelsesprocedurer udføres.
  • Forsøgspersonen er bosiddende i USA.
  • Forsøgspersonen er en mand eller kvinde i alderen 6 måneder til 17 år.
  • Forsøgsperson/forælder eller værge er villig til og i stand til at gennemføre nødvendige undersøgelsesprocedurer, herunder at følge undersøgelsesinstruktioner, udfylde elektroniske spørgeskemaer via en personlig mobilenhed, deltage i undersøgelsesbesøg og, efter Investigators vurdering, er tilstrækkelig stabil til at deltage i undersøgelsen.
  • Emne/forælder eller værge skal kunne læse eller forstå det engelske sprog.
  • Forsøgsperson eller forælder/værge skal have deres egen Android- eller Apple-enhed til BYOD.

Ekskluderingskriterier:

  • Kvinder, der ammer eller er gravide.
  • Personer med allergi over for saccharose, gær, papain eller glycerol.
  • Personer med andre årsager til mavesmerter eller ændrede afføringsvaner end CSID, såsom inflammatorisk tarmsygdom, cøliaki, eosinofil gastrointestinal lidelse, pancreatitis eller gastrointestinal blødning.
  • Personer med en historie med diabetes mellitus.
  • Forsøgspersoner med en nylig febril sygdom (5 dage før undersøgelsen).
  • Emner, der ikke har den mentale kapacitet til at forstå studiekravene og ikke er i stand til at overholde.
  • Forsøgspersonen har inden for de seneste 6 måneder haft en alvorlig fysisk eller psykiatrisk sygdom, som efter undersøgerens vurdering vil påvirke forsøgspersonens evne til at gennemføre forsøget.
  • Forsøgspersonen har tidligere brugt Sucraid®.
  • Personen har ukontrolleret systematisk sygdom.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Enkeltarm åbent mærket kommerciel Sucraid
Alle forsøgspersoner vil gennemføre en 7-dages behandlingsperiode med åbent mærket FDA godkendt kommerciel Sucraid.
Biologisk: Sucraid (sacrosidase) oral opløsning 8500 IE/ml
Sucraid er en bleggul til farveløs, klar opløsning af glycerol, vand og citronsyre med en behagelig, sød smag. Hver milliliter Sucraid indeholder 8.500 IE af enzymet sacrosidase, den aktive ingrediens.
Andre navne:
  • Sacrosidase
  • Sucraid

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekter af Sucraid®-behandling på gastrointestinale symptomer hos personer med lave, moderate og normale disaccharidase-assay-sucraseniveauer fra en esophagogastroduodenoskopi (EGD).
Tidsramme: Efter 7-dages indkøringsperiode plus 7-dages behandlingsperiode.
Det primære endepunkt vil være forskellen, der observeres mellem den gennemsnitlige symptomsværheds-/frekvensscore i løbet af 7-dages behandlingsperioden og den 7-dages indkøringsperiode som bestemt af det daglige symptomspørgeskema ved hjælp af en skala fra 0 til 5 eller mere.
Efter 7-dages indkøringsperiode plus 7-dages behandlingsperiode.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Udforsk forholdet mellem kendte genetiske CSID-mutationer og sucrase-aktiviteter via (EGD) disaccharidase-assay (lav, moderat og normal).
Tidsramme: Op til 2 år
Antallet og procentdelen af ​​forsøgspersoner med genetiske CSID-mutationer vil også blive undersøgt i undersøgelsesgrupper med lav, moderat og normal sucrase.
Op til 2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

QOL Medical, LLC

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Weng Tao, M.D., Ph. D, QOL Medical

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. august 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

25. august 2024

Studieafslutning (Anslået)

25. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. juni 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. juli 2022

Først opslået (Faktiske)

29. juli 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. november 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. november 2023

Sidst verificeret

1. marts 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SSDXP-13

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Spain

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner