Essai de 7 jours de Sucraid pour soulager les symptômes du CSID chez les sujets présentant des niveaux de sucrase faibles, modérés et normaux
17 mars 2025 mis à jour par: QOL Medical, LLC
Évaluation d'une dose d'essai thérapeutique de 7 jours de la solution orale commerciale Sucraid® (sacrosidase) pour soulager les symptômes congénitaux du déficit en sucrase-isomaltase (CSID) chez les sujets pédiatriques présentant des taux de sucrase faibles, modérés et normaux
Il s'agit d'une étude multicentrique de phase 4, uniquement aux États-Unis, utilisant une dose de réponse thérapeutique (TRD) de 7 jours de Sucraid® commercial pour évaluer la réponse du traitement chez 1100 sujets pédiatriques symptomatiques (âgés de 6 mois à 17 ans) avec une faible, activité sucrase modérée et normale déterminée par un dosage de disaccharidase via EGD dans l'année suivant la visite de dépistage.
Cette étude explorera également la relation entre les mutations génétiques connues du CSID et les activités de la sucrase via le dosage de la disaccharidase (EGD) (faible, modérée et normale).
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette étude de phase 4 évaluera la réponse à Sucraid® chez des sujets pédiatriques âgés de 6 mois à 17 ans présentant un taux de protéines faible (< 25 µM/min/gramme), modéré (protéine 25-35 µM/min/gramme) et normal ( > 55 µM/min/gramme de protéine) activités sucrase.
Sujets avec un niveau de sucrase via un dosage de disaccharidase à partir d'un EGD dans l'année suivant le consentement / consentement éclairé, une interprétation histologique normale et, à la discrétion de l'investigateur, au moins un symptôme de maldigestion des glucides (CMS) de diarrhée postprandiale, douleur abdominale, gaz/ballonnements ou urgence de défécation au moins 3 fois par semaine au cours des 3 derniers mois ou plus seront éligibles pour participer à l'étude.
Cette étude explorera également la relation entre trois groupes de niveaux de sucrase du test EGD disaccharidase et le test génétique.
Cette étude comprendra une visite de dépistage, une période de rodage, une visite de référence, une période de traitement et une visite de suivi.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
312
Phase
- Phase 4
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
California
-
Los Angeles, California, États-Unis, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Oakland, California, États-Unis, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
Florida
-
Coral Gables, Florida, États-Unis, 33146
- Kidz Medical
-
Orlando, Florida, États-Unis, 32806
- Orlando Health
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta
-
Atlanta, Georgia, États-Unis, 30342
- Center for Digestive Health Care, LLC
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
- Johns Hopkins University
-
Baltimore, Maryland, États-Unis, 21201
- University of Maryland Baltimore
-
-
Mississippi
-
Flowood, Mississippi, États-Unis, 39232
- GI Associates
-
Flowood, Mississippi, États-Unis, 39232
- Happy Tummies
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, États-Unis, 07960
- Atlantic Health System
-
-
New York
-
Buffalo, New York, États-Unis, 14225
- WNY Pediatric Gastroenterology
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73112
- Measurable Outcomes Research
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, États-Unis, 29615
- Prisma Health
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, États-Unis, 32963
- GI For Kids, PLLC
-
-
Texas
-
El Paso, Texas, États-Unis, 79902
- Newco 3A Research,LLC DBA 3A Research
-
El Paso, Texas, États-Unis, 79925
- Pediatric GI of El Paso, LLC
-
Houston, Texas, États-Unis, 77030
- McGovern Medical School of UT Health
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
6 mois à 17 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Les sujets avec des niveaux documentés de dosage de la disaccharidase de lactase, de sucrase, de maltase et de palatinase via le dosage de la disaccharidase EGD (DA) ont effectué pas plus d'un an avant l'inscription avec une interprétation histologique normale. Les sujets éligibles seront inscrits dans les groupes d'étude suivants en fonction de leur niveau documenté de sucrase.
- AD Sucrase < 25 (n=500)
- AD Sucrase 25-35 (n=500)
- AD Sucrase > 55 (n = 100)
- À la discrétion de l'investigateur, le sujet est suspecté de CSID et présente au moins un symptôme de diarrhée, de douleurs abdominales, de gaz/ballonnements, de nausées ou de borborygmes au moins 3 fois par semaine au cours des 3 derniers mois ou plus.
- Le sujet ou le parent/tuteur doit fournir un consentement/assentiment éclairé avant que toute procédure d'étude ne soit effectuée.
- Le sujet est un résident américain.
- Le sujet est un homme ou une femme, âgé de 6 mois à 17 ans.
- Le sujet / parent ou tuteur est disposé et capable de suivre les procédures d'étude nécessaires, notamment de suivre les instructions de l'étude, de remplir des questionnaires électroniques via un appareil mobile personnel, d'assister à des visites d'étude et, selon le jugement de l'investigateur, est suffisamment stable pour participer à l'étude.
- Le sujet / parent ou tuteur doit être capable de lire ou de comprendre la langue anglaise.
- Le sujet ou le parent/tuteur doit avoir son propre appareil Android ou Apple pour le BYOD.
Critère d'exclusion:
- Femelles allaitantes ou gestantes.
- Sujets allergiques au saccharose, à la levure, à la papaïne ou au glycérol.
- Sujets présentant des causes de douleurs abdominales ou des habitudes intestinales altérées autres que le CSID, telles qu'une maladie inflammatoire de l'intestin, une maladie cœliaque, un trouble gastro-intestinal à éosinophiles, une pancréatite ou une hémorragie gastro-intestinale.
- Sujets ayant des antécédents de diabète sucré.
- Sujets ayant une maladie fébrile récente (5 jours avant l'étude).
- Les sujets qui n'ont pas la capacité mentale de comprendre les exigences de l'étude et sont incapables de s'y conformer.
- - Le sujet a une maladie physique ou psychiatrique majeure au cours des 6 derniers mois qui, de l'avis de l'investigateur, affecterait la capacité du sujet à terminer l'essai.
- Le sujet a déjà utilisé Sucraid®.
- Le sujet a une maladie systématique non contrôlée.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: Sucraid commercial à un seul bras à étiquette ouverte
Tous les sujets suivront une période de traitement de 7 jours de Sucraid commercial en ouvert approuvé par la FDA.
|
Sucraid est une solution transparente jaune pâle à incolore de glycérol, d'eau et d'acide citrique, au goût agréable et sucré.
Chaque millilitre de Sucraid contient 8 500 UI de l'enzyme sacrosidase, l'ingrédient actif.
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Effets du traitement Sucraid® sur les symptômes gastro-intestinaux chez les sujets présentant des taux de sucrase faibles, modérés et normaux lors d'une œsophagogastroduodénoscopie (EGD).
Délai: Après une période de rodage de 7 jours plus une période de traitement de 7 jours.
|
Le critère d'évaluation principal sera la différence observée entre le score moyen de gravité/fréquence des symptômes pendant la période de traitement de 7 jours et la période de rodage de 7 jours, tel que déterminé par le questionnaire quotidien sur les symptômes à l'aide d'une échelle de 0 à 5 ou plus.
|
Après une période de rodage de 7 jours plus une période de traitement de 7 jours.
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Explorez la relation entre les mutations génétiques connues du CSID et les activités de la sucrase via le dosage de la disaccharidase (EGD) (faible, modérée et normale).
Délai: Jusqu'à 2 ans
|
Le nombre et le pourcentage de sujets présentant des mutations génétiques du CSID seront également examinés dans le groupe d'étude de la sucrase faible, modérée et normale.
|
Jusqu'à 2 ans
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Weng Tao, M.D., Ph. D, QOL Medical
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 août 2022
Achèvement primaire (Réel)
18 septembre 2024
Achèvement de l'étude (Réel)
18 septembre 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
28 juin 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
27 juillet 2022
Première publication (Réel)
29 juillet 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
25 mars 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
17 mars 2025
Dernière vérification
1 mars 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- SSDXP-13
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .