Prueba de 7 días de Sucraid para aliviar los síntomas de CSID en sujetos con niveles de sacarasa bajos, moderados y normales
17 de marzo de 2025 actualizado por: QOL Medical, LLC
Evaluación de una dosis de prueba terapéutica de 7 días de la solución oral comercial de Sucraid® (Sacrosidasa) para aliviar los síntomas de la deficiencia congénita de sacarasa-isomaltasa (CSID) en sujetos pediátricos con niveles bajos, moderados y normales de sacarasa
Este es un estudio multicéntrico de fase 4, solo en EE. UU., que utiliza una dosis de respuesta terapéutica (TRD) de 7 días de Sucraid® comercial para evaluar la respuesta del tratamiento en 1100 sujetos pediátricos sintomáticos (de 6 meses a 17 años) con actividad de sacarasa moderada y normal determinada por un ensayo de disacaridasa a través de EGD dentro de 1 año de la visita de selección.
Este estudio también explorará la relación entre las mutaciones genéticas conocidas de CSID y las actividades de sacarasa a través del ensayo de disacaridasa (EGD) (bajo, moderado y normal).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio de fase 4 evaluará la respuesta a Sucraid® en sujetos pediátricos de 6 meses a 17 años con proteína baja (< 25 µM/min/gramo), moderada (25-35 µM/min/gramo de proteína) y normal ( > 55 µM/min/gramo de proteína) actividades de sacarasa.
Sujetos con un nivel de sacarasa a través del ensayo de disacaridasa de un EGD dentro de 1 año del consentimiento/asentimiento informado, una interpretación histológica normal y, a discreción del investigador, al menos un síntoma de mala digestión de carbohidratos (CMS) de diarrea posprandial, dolor abdominal, gases/hinchazón o urgencia de defecar al menos 3 veces por semana durante los últimos 3 meses o más serán elegibles para participar en el estudio.
Este estudio también explorará la relación entre tres grupos de niveles de sacarasa del ensayo de disacaridasa EGD y la prueba genética.
Este estudio constará de una visita de selección, un período inicial, una visita inicial, un período de tratamiento y una visita de seguimiento.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
312
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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Florida
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Coral Gables, Florida, Estados Unidos, 33146
- Kidz Medical
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
- Orlando Health
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
- Center for Digestive Health Care, LLC
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Johns Hopkins University
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
- University of Maryland Baltimore
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Mississippi
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Flowood, Mississippi, Estados Unidos, 39232
- GI Associates
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Flowood, Mississippi, Estados Unidos, 39232
- Happy Tummies
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Children's Mercy Hospital
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New Jersey
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Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
- Atlantic Health System
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New York
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Buffalo, New York, Estados Unidos, 14225
- WNY Pediatric Gastroenterology
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73112
- Measurable Outcomes Research
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South Carolina
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Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29615
- Prisma Health
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Tennessee
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Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 32963
- GI For Kids, PLLC
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Texas
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El Paso, Texas, Estados Unidos, 79902
- Newco 3A Research,LLC DBA 3A Research
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El Paso, Texas, Estados Unidos, 79925
- Pediatric GI of El Paso, LLC
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- McGovern Medical School of UT Health
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 meses a 17 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos con niveles documentados de ensayo de disacaridasa de lactasa, sacarasa, maltasa y palatinasa a través del ensayo de disacaridasa (DA) EGD realizado no más de 1 año antes de la inscripción con interpretación histológica normal. Los sujetos elegibles se inscribirán en los siguientes grupos de estudio en función de su nivel de sacarasa documentado.
- DA Sacarasa < 25 (n=500)
- DA Sacarasa 25-35 (n=500)
- DA Sacarasa >55 (n=100)
- A discreción del investigador, se sospecha que el sujeto tiene CSID y tiene al menos un síntoma de diarrea, dolor abdominal, gases/distensión abdominal, náuseas o borborigmos al menos 3 veces por semana durante los últimos 3 meses o más.
- El sujeto o el padre/tutor debe dar su consentimiento/asentimiento informado antes de que se realice cualquier procedimiento del estudio.
- El sujeto es residente de EE. UU.
- El sujeto es hombre o mujer, de 6 meses a 17 años de edad.
- El sujeto/padre o tutor está dispuesto y es capaz de completar los procedimientos necesarios del estudio, incluido seguir las instrucciones del estudio, completar cuestionarios electrónicos a través de un dispositivo móvil personal, asistir a las visitas del estudio y, a juicio del investigador, es lo suficientemente estable para participar en el estudio.
- El sujeto/padre o tutor debe poder leer o comprender el idioma inglés.
- El sujeto o padre/tutor debe tener su propio dispositivo Android o Apple para BYOD.
Criterio de exclusión:
- Hembras que están lactando o embarazadas.
- Sujetos con alergia a la sacarosa, levadura, papaína o glicerol.
- Sujetos con causas de dolor abdominal o hábitos intestinales alterados distintos de CSID, como enfermedad inflamatoria intestinal, enfermedad celíaca, trastorno gastrointestinal eosinofílico, pancreatitis o hemorragia gastrointestinal.
- Sujetos con antecedentes de diabetes mellitus.
- Sujetos con una enfermedad febril reciente (5 días antes del estudio).
- Sujetos que no tienen la capacidad mental para comprender los requisitos del estudio y no pueden cumplir.
- El sujeto tiene una enfermedad física o psiquiátrica importante en los últimos 6 meses que, en opinión del investigador, afectaría la capacidad del sujeto para completar el ensayo.
- El sujeto ha usado previamente Sucraid®.
- El sujeto tiene una enfermedad sistemática no controlada.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Sucraid comercial con etiqueta abierta de un solo brazo
Todos los sujetos completarán un período de tratamiento de 7 días con Sucraid comercial de etiqueta abierta aprobada por la FDA.
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Sucraid es una solución transparente de color amarillo pálido a incoloro de glicerol, agua y ácido cítrico, con un sabor dulce y agradable.
Cada mililitro de Sucraid contiene 8.500 UI de la enzima sacrosidasa, el ingrediente activo.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Efectos del tratamiento con Sucraid® sobre los síntomas gastrointestinales en sujetos con niveles bajos, moderados y normales de sacarasa en el ensayo de disacaridasa de una esofagogastroduodenoscopia (EGD).
Periodo de tiempo: Después del período de preinclusión de 7 días más el período de tratamiento de 7 días.
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El criterio principal de valoración será la diferencia observada entre la puntuación media de gravedad/frecuencia de los síntomas durante el período de tratamiento de 7 días y el período de preinclusión de 7 días, según lo determinado por el Cuestionario de síntomas diarios utilizando una escala de 0 a 5 o más.
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Después del período de preinclusión de 7 días más el período de tratamiento de 7 días.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Explore la relación entre las mutaciones genéticas conocidas de CSID y las actividades de sacarasa a través del ensayo de disacaridasa (EGD) (bajo, moderado y normal).
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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El número y el porcentaje de sujetos con mutaciones genéticas de CSID también se examinarán en el grupo de estudio de sacarasa bajo, moderado y normal.
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Hasta 2 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Weng Tao, M.D., Ph. D, QOL Medical
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de agosto de 2022
Finalización primaria (Actual)
18 de septiembre de 2024
Finalización del estudio (Actual)
18 de septiembre de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
28 de junio de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de julio de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
29 de julio de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de marzo de 2025
Última verificación
1 de marzo de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- SSDXP-13
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .