7-dagers prøveversjon av Sucraid for å lindre CSID-symptomer hos personer med lave, moderate og normale sukrasenivåer
14. november 2023 oppdatert av: QOL Medical, LLC
Evaluering av en 7-dagers terapeutisk prøvedose av Commercial Sucraid® (Sacrosidase) oral løsning for å lindre medfødt sukrase-isomaltase-mangel (CSID) symptomer hos pediatriske personer med lave, moderate og normale sukrasenivåer
Dette er en fase 4, kun USA, multisenterstudie som bruker en 7-dagers terapeutisk responsdose (TRD) av kommersiell Sucraid® for å vurdere behandlingsresponsen hos 1100 symptomatiske pediatriske (6 måneder til 17 år) pasienter med lav, moderat og normal sukraseaktivitet bestemt ved en disakkaridaseanalyse via EGD innen 1 år etter screeningbesøket.
Denne studien vil også utforske forholdet mellom kjente genetiske CSID-mutasjoner og sukraseaktiviteter via (EGD) disakkaridaseanalyse (lav, moderat og normal).
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne fase 4-studien vil evaluere responsen på Sucraid® hos pediatriske personer i alderen 6 måneder til 17 år med lavt (< 25 µM/min/gram protein), moderat (25-35 µM/min/gram protein) og normalt ( > 55 µM/min/gram protein) sukraseaktiviteter.
Forsøkspersoner med et sukrasenivå via disakkaridaseanalyse fra en EGD innen 1 år etter informert samtykke/samtykke, en normal histologisk tolkning, og etter etterforskerens skjønn, minst ett symptom på karbohydratmisbruk (CMS) av postprandial diaré, magesmerter, gass/oppblåsthet, eller haster med avføring minst 3 ganger per uke de siste 3 månedene eller mer vil være kvalifisert for studiedeltakelse.
Denne studien vil også utforske forholdet mellom tre grupper av sukrasenivåer fra EGD-disakkaridaseanalysen og den genetiske testen.
Denne studien vil bestå av et screeningbesøk, innkjøringsperiode, baselinebesøk, behandlingsperiode og oppfølgingsbesøk.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
1100
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Kristy Wort
- Telefonnummer: 972-273-9012
- E-post: kwort@totalcro.com
Studer Kontakt Backup
- Navn: Kasidy Street
- Telefonnummer: 9198328585
- E-post: kstreet@qolmed.com
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90027
- Rekruttering
- Children's Hospital Los Angeles
-
Ta kontakt med:
- Ani Antaramian
-
Hovedetterforsker:
- Rohit Kohli, MD
-
Oakland, California, Forente stater, 94609
- Rekruttering
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
Ta kontakt med:
- Emily Stekol
- Telefonnummer: 510-428-3058
-
Ta kontakt med:
- Courtney Carter
- Telefonnummer: 510-428-3058
-
Hovedetterforsker:
- Namrata Patel-Sanchez, MD
-
-
Florida
-
Coral Gables, Florida, Forente stater, 33146
- Rekruttering
- Kidz Medical
-
Ta kontakt med:
- Minor Gerard
-
Hovedetterforsker:
- Tano Mario, MD
-
Orlando, Florida, Forente stater, 32806
- Rekruttering
- Orlando Health
-
Ta kontakt med:
- Katelyn Kern
-
Ta kontakt med:
- Linda Tilme
-
Hovedetterforsker:
- Devendra Mehta, MD
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
- Rekruttering
- Children's Healthcare of Atlanta
-
Ta kontakt med:
- Angela Stallworth
- Telefonnummer: 404-785-9400
-
Hovedetterforsker:
- Hillary Bashaw, MD
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30342
- Rekruttering
- Center for Digestive Health Care, LLC
-
Ta kontakt med:
- Nitin Rastogi
-
Hovedetterforsker:
- Stanley A Cohen, MD
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
- Rekruttering
- Johns Hopkins University
-
Ta kontakt med:
- Ashley Thomas, RN
- Telefonnummer: 410-955-8769
-
Hovedetterforsker:
- Shaija Kutty, MD
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21201
- Rekruttering
- University of Maryland Baltimore
-
Ta kontakt med:
- Valerie Weir
- Telefonnummer: 410-706-3100
-
Hovedetterforsker:
- Runa Watkins, MD
-
-
Mississippi
-
Flowood, Mississippi, Forente stater, 39232
- Rekruttering
- Happy Tummies
-
Ta kontakt med:
- Calandra Brown
-
Hovedetterforsker:
- Angela Shannon, MD
-
Flowood, Mississippi, Forente stater, 39232
- Rekruttering
- GI Associates
-
Ta kontakt med:
- Nolan Runnels
- Telefonnummer: 601-863-0395
- E-post: nolan.runnels@gastrodocs.net
-
Hovedetterforsker:
- Mary A Lowry, MD
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
- Rekruttering
- Children's Mercy Hospital
-
Ta kontakt med:
- Erin Payne
- Telefonnummer: 816-234-3066
-
Hovedetterforsker:
- Craig Friesen, MD
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Forente stater, 07960
- Rekruttering
- Atlantic Health System
-
Ta kontakt med:
- Annette Langseder, RN
- Telefonnummer: 973-971-5676
- E-post: annette.langseder@atlantichealth.org
-
Hovedetterforsker:
- Barbara Verga, MD
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Forente stater, 14225
- Rekruttering
- WNY Pediatric Gastroenterology
-
Ta kontakt med:
- Hashmi Yusuf
-
Hovedetterforsker:
- Daniel Gelfond, MD
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
- Rekruttering
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Ta kontakt med:
- Kelsey Lesniak, RN
- Telefonnummer: 216-844-1765
-
Hovedetterforsker:
- Thomas Sferra, MD
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73112
- Rekruttering
- Measurable Outcomes Research
-
Ta kontakt med:
- Margaret Freede
-
Hovedetterforsker:
- Maryam Shambayati, MD
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Forente stater, 29615
- Rekruttering
- Prisma Health
-
Ta kontakt med:
- Carrie Frost
-
Hovedetterforsker:
- Jonathan Markowitz, M.D.
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Forente stater, 32963
- Rekruttering
- GI For Kids, PLLC
-
Hovedetterforsker:
- Youhanna Al-Tawil, MD
-
Ta kontakt med:
- Paul Patterson
- Telefonnummer: 865-560-0196
- E-post: PJPatterson@utmck.edu
-
-
Texas
-
El Paso, Texas, Forente stater, 79902
- Rekruttering
- Newco 3A Research,LLC DBA 3A Research
-
Ta kontakt med:
- Karen Salas
- Telefonnummer: 915-598-8888
- E-post: karen@3asites.com
-
Hovedetterforsker:
- Aldo Maspons, MD
-
El Paso, Texas, Forente stater, 79925
- Rekruttering
- Pediatric GI of El Paso, LLC
-
Ta kontakt med:
- Helen Gutierrez
- Telefonnummer: 915-615-7005
- E-post: helengtz@elppedsgi.com
-
Hovedetterforsker:
- Eduardo D. Rosas-Blum, MD
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Rekruttering
- McGovern Medical School of UT Health
-
Ta kontakt med:
- Nicole Fatheree
- Telefonnummer: 713-500-5563
- E-post: nicole.fatheree@uth.tmc.edu
-
Hovedetterforsker:
- Melissa Van Arsdall, MD
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
6 måneder til 17 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Personer med dokumenterte disakkaridase-analysenivåer av laktase, sukrase, maltase og palatinase via EGD-disakkaridaseanalyse (DA) utførte ikke mer enn 1 år før registrering med normal histologisk tolkning. Kvalifiserte fag vil bli registrert i følgende studiegrupper basert på deres dokumenterte sucrase-nivå.
- DA Sukrase < 25 (n=500)
- DA Sucrase 25-35 (n=500)
- DA Sukrase >55 (n=100)
- Etter etterforskerens skjønn er forsøkspersonen mistenkt for CSID og har minst ett symptom på diaré, magesmerter, gass/oppblåsthet, kvalme eller borborygmi minst 3 ganger per uke de siste 3 månedene eller mer.
- Forsøksperson eller forelder/foresatt må gi informert samtykke/samtykke før noen studieprosedyrer utføres.
- Subjektet er bosatt i USA.
- Personen er mann eller kvinne i alderen 6 måneder til 17 år.
- Forsøksperson/forelder eller foresatt er villig og i stand til å fullføre nødvendige studieprosedyrer, inkludert å følge studieinstruksjoner, fylle ut elektroniske spørreskjemaer via en personlig mobilenhet, delta på studiebesøk og, etter etterforskerens vurdering, er tilstrekkelig stabil til å delta i studien.
- Emne/foreldre eller foresatte må kunne lese eller forstå det engelske språket.
- Subjekt eller forelder/foresatt må ha sin egen Android- eller Apple-enhet for BYOD.
Ekskluderingskriterier:
- Kvinner som ammer eller er gravide.
- Personer med allergi mot sukrose, gjær, papain eller glyserol.
- Personer med årsaker til magesmerter eller endrede avføringsvaner andre enn CSID som inflammatorisk tarmsykdom, cøliaki, eosinofil gastrointestinal lidelse, pankreatitt eller gastrointestinal blødning.
- Personer med en historie med diabetes mellitus.
- Personer med en nylig febril sykdom (5 dager før studien).
- Emner som ikke har mental kapasitet til å forstå studiekravene og ikke klarer å etterkomme.
- Forsøkspersonen har alvorlig fysisk eller psykiatrisk sykdom i løpet av de siste 6 månedene som etter utrederens oppfatning vil påvirke forsøkspersonens evne til å fullføre forsøket.
- Subject har tidligere brukt Sucraid®.
- Personen har ukontrollert systematisk sykdom.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Enkelarm åpen merket kommersiell Sucraid
Alle forsøkspersoner vil fullføre en 7-dagers behandlingsperiode med åpen-merket FDA-godkjent kommersiell Sucraid.
|
Sucraid er en blekgul til fargeløs, klar løsning av glyserol, vann og sitronsyre, med en behagelig, søt smak.
Hver milliliter Sucraid inneholder 8500 IE av enzymet sakrosidase, den aktive ingrediensen.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effekter av Sucraid®-behandling på gastrointestinale symptomer hos personer med lave, moderate og normale disakkaridase-analyser av sukrasenivåer fra en esophagogastroduodenoscopy (EGD).
Tidsramme: Etter 7-dagers innkjøringsperiode pluss 7-dagers behandlingsperiode.
|
Det primære endepunktet vil være forskjellen som er observert mellom gjennomsnittlig symptomalvorlighet/-frekvensskåre i løpet av den 7-dagers behandlingsperioden og den 7-dagers innkjøringsperioden som bestemt av Daily Symptom Questionnaire ved bruk av en skala fra 0 til 5 eller mer.
|
Etter 7-dagers innkjøringsperiode pluss 7-dagers behandlingsperiode.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Utforsk forholdet mellom kjente genetiske CSID-mutasjoner og sukraseaktiviteter via (EGD) disakkaridaseanalyse (lav, moderat og normal).
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Antall og prosentandel av individer med genetiske CSID-mutasjoner vil også bli undersøkt i studiegrupper med lav, moderat og normal sukrase.
|
Inntil 2 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Weng Tao, M.D., Ph. D, QOL Medical
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. august 2022
Primær fullføring (Antatt)
25. august 2024
Studiet fullført (Antatt)
25. desember 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
28. juni 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
27. juli 2022
Først lagt ut (Faktiske)
29. juli 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
15. november 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
14. november 2023
Sist bekreftet
1. mars 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- SSDXP-13
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .