7-dniowa próba Sucraid w łagodzeniu objawów CSID u osób z niskim, umiarkowanym i normalnym poziomem sacharazy
17 marca 2025 zaktualizowane przez: QOL Medical, LLC
Ocena 7-dniowej próby terapeutycznej dawki komercyjnego roztworu doustnego Sucraid® (sakrozydaza) w celu złagodzenia objawów wrodzonego niedoboru sacharazy-izomaltazy (CSID) u pacjentów pediatrycznych z niskim, umiarkowanym i normalnym poziomem sacharazy
Jest to wieloośrodkowe badanie fazy 4, wyłącznie w USA, z wykorzystaniem 7-dniowej dawki odpowiedzi terapeutycznej (TRD) komercyjnego Sucraid® w celu oceny odpowiedzi na leczenie u 1100 objawowych pacjentów pediatrycznych (w wieku od 6 miesięcy do 17 lat) z niskimi, umiarkowana i normalna aktywność sacharazy określona za pomocą testu disacharydazy za pomocą EGD w ciągu 1 roku od wizyty przesiewowej.
To badanie zbada również związek między znanymi genetycznymi mutacjami CSID a aktywnościami sacharazy za pomocą testu disacharydazy (EGD) (niski, umiarkowany i normalny).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
To badanie fazy 4 oceni odpowiedź na Sucraid® u pacjentów pediatrycznych w wieku od 6 miesięcy do 17 lat z niskim (< 25 µM/min/gram białka), umiarkowanym (25-35 µM/min/gram białka) i normalnym ( > 55 µM/min/gram białka) aktywności sacharozy.
Pacjenci z poziomem sacharazy za pomocą testu disacharydazy z EGD w ciągu 1 roku od świadomej zgody/zgody, prawidłowa interpretacja histologiczna i według uznania badacza, przynajmniej jeden objaw złego trawienia węglowodanów (CMS) lub biegunka poposiłkowa, ból brzucha, gazy/wzdęcia lub parcia na stolec co najmniej 3 razy w tygodniu w ciągu ostatnich 3 miesięcy lub dłużej kwalifikują się do udziału w badaniu.
To badanie zbada również związek między trzema grupami poziomów sacharazy z testu disacharydazy EGD i testu genetycznego.
Badanie to będzie składać się z wizyty przesiewowej, okresu wstępnego, wizyty początkowej, okresu leczenia i wizyty kontrolnej.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
312
Faza
- Faza 4
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
Florida
-
Coral Gables, Florida, Stany Zjednoczone, 33146
- Kidz Medical
-
Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
- Orlando Health
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
- Center for Digestive Health Care, LLC
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
- Johns Hopkins University
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
- University of Maryland Baltimore
-
-
Mississippi
-
Flowood, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39232
- GI Associates
-
Flowood, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39232
- Happy Tummies
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07960
- Atlantic Health System
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14225
- WNY Pediatric Gastroenterology
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73112
- Measurable Outcomes Research
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29615
- Prisma Health
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 32963
- GI For Kids, PLLC
-
-
Texas
-
El Paso, Texas, Stany Zjednoczone, 79902
- Newco 3A Research,LLC DBA 3A Research
-
El Paso, Texas, Stany Zjednoczone, 79925
- Pediatric GI of El Paso, LLC
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- McGovern Medical School of UT Health
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
6 miesięcy do 17 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci z udokumentowanymi poziomami testu disacharydazy laktazy, sacharazy, maltazy i paltynazy za pomocą testu disacharydazy EGD (DA) wykonanego nie więcej niż 1 rok przed włączeniem do badania z prawidłową interpretacją histologiczną. Kwalifikujący się uczestnicy zostaną zapisani do następujących grup badawczych na podstawie ich udokumentowanego poziomu sacharazy.
- DA Sacharaza < 25 (n=500)
- DA Sacharaza 25-35 (n=500)
- DA Sacharaza >55 (n=100)
- Według uznania badacza, pacjent jest podejrzany o CSID i ma co najmniej jeden objaw biegunki, bólu brzucha, gazów/wzdęć, nudności lub borborygmi co najmniej 3x w tygodniu przez ostatnie 3 miesiące lub dłużej.
- Uczestnik lub rodzic/opiekun musi wyrazić świadomą zgodę/zgodę przed wykonaniem jakichkolwiek procedur badawczych.
- Podmiot jest rezydentem USA.
- Podmiotem jest mężczyzna lub kobieta w wieku od 6 miesięcy do 17 lat.
- Uczestnik/rodzic lub opiekun jest chętny i zdolny do ukończenia niezbędnych procedur badawczych, w tym postępowania zgodnie z instrukcjami badania, wypełniania kwestionariuszy elektronicznych za pośrednictwem osobistego urządzenia mobilnego, uczestniczenia w wizytach studyjnych oraz, w ocenie badacza, jest wystarczająco stabilny, aby uczestniczyć w badaniu.
- Uczestnik / rodzic lub opiekun musi umieć czytać lub rozumieć język angielski.
- Podmiot lub rodzic/opiekun musi mieć własne urządzenie z Androidem lub Apple na potrzeby BYOD.
Kryteria wyłączenia:
- Kobiety w okresie laktacji lub w ciąży.
- Osoby z alergią na sacharozę, drożdże, papainę lub glicerol.
- Pacjenci z przyczynami bólu brzucha lub zmienionymi rytmami wypróżnień innymi niż CSID, takimi jak nieswoiste zapalenie jelit, celiakia, eozynofilowe zaburzenie żołądkowo-jelitowe, zapalenie trzustki lub krwawienie z przewodu pokarmowego.
- Osoby z cukrzycą w wywiadzie.
- Pacjenci z niedawno przebytą chorobą przebiegającą z gorączką (5 dni przed badaniem).
- Osoby, które nie mają zdolności umysłowych do zrozumienia wymagań badania i nie są w stanie ich spełnić.
- Uczestnik cierpi na poważną chorobę fizyczną lub psychiczną w ciągu ostatnich 6 miesięcy, która w opinii badacza mogłaby wpłynąć na zdolność uczestnika do ukończenia badania.
- Tester używał wcześniej Sucraid®.
- Obiekt ma niekontrolowaną chorobę systematyczną.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Komercyjny Sucraid z otwartą etykietą z jednym ramieniem
Wszyscy uczestnicy przejdą 7-dniowy okres leczenia zatwierdzonym przez FDA komercyjnym Sucraidem z otwartą etykietą.
|
Sukraid jest bladożółtym do bezbarwnego, klarownym roztworem glicerolu, wody i kwasu cytrynowego o przyjemnym, słodkim smaku.
Każdy mililitr Sucraid zawiera 8500 IU enzymu sakrozydazy, składnika aktywnego.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wpływ leczenia Sucraid® na objawy żołądkowo-jelitowe u osób z niskim, umiarkowanym i prawidłowym poziomem sacharydazy w teście disacharydazy z esophagogastroduodenoscopy (EGD).
Ramy czasowe: Po 7-dniowym okresie docierania plus 7-dniowy okres leczenia.
|
Pierwszorzędowym punktem końcowym będzie różnica zaobserwowana między średnią oceną nasilenia/częstości objawów podczas 7-dniowego okresu leczenia i 7-dniowego okresu wstępnego, jak określono w Kwestionariuszu Codziennych Objawów przy użyciu skali od 0 do 5 lub więcej.
|
Po 7-dniowym okresie docierania plus 7-dniowy okres leczenia.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zbadaj związek między znanymi genetycznymi mutacjami CSID a aktywnością sacharazy za pomocą testu disacharydazy (EGD) (niski, umiarkowany i normalny).
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Liczba i odsetek osób z genetycznymi mutacjami CSID zostanie również zbadana w grupie badanej z niską, umiarkowaną i normalną sacharozą.
|
Do 2 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Weng Tao, M.D., Ph. D, QOL Medical
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 sierpnia 2022
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
18 września 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
18 września 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
28 czerwca 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
27 lipca 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
29 lipca 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
25 marca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
17 marca 2025
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- SSDXP-13
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .