7-дневное испытание Sucraid для облегчения симптомов CSID у субъектов с низким, умеренным и нормальным уровнем сахаразы
17 марта 2025 г. обновлено: QOL Medical, LLC
Оценка 7-дневной терапевтической пробной дозы коммерческого перорального раствора Sucraid® (сакрозидазы) для облегчения симптомов врожденного дефицита сахаразы-изомальтазы (CSID) у детей с низким, умеренным и нормальным уровнем сахаразы
Это фаза 4, только в США, многоцентровое исследование с использованием 7-дневной дозы терапевтического ответа (TRD) коммерческого Sucraid® для оценки ответа на лечение у 1100 детей с симптомами (от 6 месяцев до 17 лет) с низким, умеренная и нормальная сахаразная активность, определенная дисахаридазным анализом с помощью ЭГДС в течение 1 года после визита для скрининга.
В этом исследовании также будет изучена взаимосвязь между известными генетическими мутациями CSID и активностью сахаразы с помощью (EGD) анализа дисахаридазы (низкая, умеренная и нормальная).
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Вмешательство/лечение
Подробное описание
В этом исследовании фазы 4 будет оцениваться ответ на Sucraid® у детей в возрасте от 6 месяцев до 17 лет с низким (< 25 мкМ/мин/грамм белка), умеренным (25-35 мкМ/мин/грамм белка) и нормальным ( > 55 мкМ/мин/грамм белка) активность сахаразы.
Субъекты с уровнем сахаразы с помощью анализа дисахаридазы из ЭГДС в течение 1 года после информированного согласия / согласия, нормальной гистологической интерпретацией и, по усмотрению исследователя, по крайней мере одним симптомом нарушения пищеварения углеводов (CMS) постпрандиальной диареи, боли в животе, газы/вздутие живота или императивные позывы к дефекации не менее 3 раз в неделю в течение последних 3 месяцев или более будут иметь право на участие в исследовании.
В этом исследовании также будет изучена взаимосвязь между тремя группами уровней сахаразы из анализа дисахаридазы EGD и генетического теста.
Это исследование будет состоять из скринингового визита, вводного периода, исходного визита, периода лечения и последующего визита.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
312
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
Florida
-
Coral Gables, Florida, Соединенные Штаты, 33146
- Kidz Medical
-
Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32806
- Orlando Health
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30342
- Center for Digestive Health Care, LLC
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
- Johns Hopkins University
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21201
- University of Maryland Baltimore
-
-
Mississippi
-
Flowood, Mississippi, Соединенные Штаты, 39232
- GI Associates
-
Flowood, Mississippi, Соединенные Штаты, 39232
- Happy Tummies
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Соединенные Штаты, 07960
- Atlantic Health System
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14225
- WNY Pediatric Gastroenterology
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73112
- Measurable Outcomes Research
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Соединенные Штаты, 29615
- Prisma Health
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Соединенные Штаты, 32963
- GI For Kids, PLLC
-
-
Texas
-
El Paso, Texas, Соединенные Штаты, 79902
- Newco 3A Research,LLC DBA 3A Research
-
El Paso, Texas, Соединенные Штаты, 79925
- Pediatric GI of El Paso, LLC
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- McGovern Medical School of UT Health
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 6 месяцев до 17 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Субъекты с задокументированными уровнями лактазы, сахаразы, мальтазы и палатиназы, подтвержденными дисахаридазным анализом (DA), проведенным не более чем за 1 год до включения в исследование с нормальной гистологической интерпретацией. Подходящие субъекты будут включены в следующие исследовательские группы в зависимости от их документально подтвержденного уровня сахаразы.
- DA сахаразы < 25 (n = 500)
- DA Sucrase 25-35 (n=500)
- DA Sucrase >55 (n=100)
- По усмотрению исследователя, субъект подозревается в CSID и имеет по крайней мере один симптом диареи, боли в животе, газообразования/вздутия живота, тошноты или урчания по крайней мере 3 раза в неделю в течение последних 3 месяцев или более.
- Субъект или родитель/опекун должны предоставить информированное согласие/согласие до выполнения любых процедур исследования.
- Субъект является резидентом США.
- Субъект — мужчина или женщина в возрасте от 6 месяцев до 17 лет.
- Субъект/родитель или опекун желает и может выполнить необходимые процедуры исследования, включая выполнение инструкций по исследованию, заполнение электронных вопросников с помощью личного мобильного устройства, посещение учебных визитов и, по мнению исследователя, является достаточно стабильным для участия в исследовании.
- Субъект/родитель или опекун должен уметь читать или понимать английский язык.
- Субъект или родитель/опекун должен иметь собственное устройство Android или Apple для BYOD.
Критерий исключения:
- Женщины, которые кормят грудью или беременны.
- Субъекты с аллергией на сахарозу, дрожжи, папаин или глицерин.
- Субъекты с причинами болей в животе или измененными режимами работы кишечника, отличными от CSID, такими как воспалительное заболевание кишечника, глютеновая болезнь, эозинофильное желудочно-кишечное расстройство, панкреатит или желудочно-кишечное кровотечение.
- Субъекты с историей сахарного диабета.
- Субъекты с недавним лихорадочным заболеванием (за 5 дней до исследования).
- Субъекты, которые не обладают умственными способностями, чтобы понять требования исследования и не могут их выполнить.
- Субъект имеет серьезные физические или психические заболевания в течение последних 6 месяцев, которые, по мнению исследователя, могут повлиять на способность субъекта завершить испытание.
- Субъект ранее принимал Sucraid®.
- У субъекта неконтролируемое систематическое заболевание.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Коммерческий Sucraid с открытой маркировкой Single Arm
Все субъекты пройдут 7-дневный период лечения открытым коммерческим препаратом Sucraid, одобренным FDA.
|
Sucraid представляет собой прозрачный раствор глицерина, воды и лимонной кислоты от бледно-желтого до бесцветного, с приятным сладким вкусом.
Каждый миллилитр Sucraid содержит 8500 МЕ фермента сакрозидазы, активного ингредиента.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Влияние лечения Sucraid® на желудочно-кишечные симптомы у субъектов с низким, умеренным и нормальным уровнем сахаразы в анализе дисахаридазы при эзофагогастродуоденоскопии (ЭГДС).
Временное ограничение: После 7-дневного вводного периода плюс 7-дневный период лечения.
|
Первичной конечной точкой будет разница, наблюдаемая между средней оценкой тяжести/частоты симптомов в течение 7-дневного периода лечения и 7-дневного подготовительного периода, как определено с помощью ежедневного опросника симптомов с использованием шкалы от 0 до 5 или более.
|
После 7-дневного вводного периода плюс 7-дневный период лечения.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изучите взаимосвязь между известными генетическими мутациями CSID и активностью сахаразы с помощью (EGD) анализа дисахаридазы (низкая, умеренная и нормальная).
Временное ограничение: До 2 лет
|
Количество и процент субъектов с генетическими мутациями CSID также будут исследованы в группах исследования с низким, умеренным и нормальным уровнем сахаразы.
|
До 2 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Weng Tao, M.D., Ph. D, QOL Medical
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 августа 2022 г.
Первичное завершение (Действительный)
18 сентября 2024 г.
Завершение исследования (Действительный)
18 сентября 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
28 июня 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
27 июля 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
29 июля 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
25 марта 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
17 марта 2025 г.
Последняя проверка
1 марта 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- SSDXP-13
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .