BA の小児肝硬変に対する自家 BMNC 点滴 (ABMNCBA)
2022年8月23日 更新者：Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
胆道閉鎖症の小児肝硬変に対する自家骨髄単核球注入
葛西手術後の胆道閉鎖症（BA）による肝硬変に対する自家骨髄単核球（BMMNC）注入の安全性と早期転帰を評価する。
非盲検臨床試験は2015年1月から2021年12月まで実施された。
葛西時または葛西以降にBAにより肝硬変となった小児12名が含まれていた。
全身麻酔下で前腸骨稜穿刺により骨髄を採取した。
単核細胞 (MNC) を Ficoll 勾配遠心分離によって単離し、肝動脈に注入しました。
調査の概要
詳細な説明
胆道閉鎖症 (BA) は進行性の線維閉塞性胆管症であり、致死的な疾患です。
手術をしなければ、BA の子供が 3 歳を超えて生存することはほとんどありません。
報告されている BA の有病率は、出生 9,640 人に 1 人から 19,500 人に 1 人の範囲です。
過去には、「矯正不可能な」タイプの BA を患うほとんどの小児が適切な治療を受けずに死亡していました。
最近、幹細胞の投与が肝硬変の成人に適用され、有望な結果が示されています。
非盲検臨床試験は2015年1月から2021年12月まで実施された。
葛西時または葛西以降にBAにより肝硬変となった小児12名が含まれていた。
全身麻酔下で前腸骨稜穿刺により骨髄を採取した。
単核細胞 (MNC) を Ficoll 勾配遠心分離によって単離し、肝動脈に注入しました。
血清ビリルビン、アルブミン、アラニンアミノトランスフェラーゼ、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ、ガンマグルタミルトランスフェラーゼ、およびプロトロンビン時間をベースライン、移植後 3 か月、6 か月および 12 か月後にモニタリングしました。
食道鏡検査と肝生検は、両親が同意した患者に対して実施されました。
この研究は、これらの小児に対するBMMNC投与後の安全性と肝機能の両方を評価することを目的としていました。
研究の種類
介入
入学 (実際)
12
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Hanoi、ベトナム、100000
- Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2ヶ月～15年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 葛西さんの手術後、胆道閉鎖症で子どもたちは肝硬変と診断された
- 生後2か月以上
- 葛西手術後に肝硬変の症状を呈している患者：肝腫大、うっ血性脾腫、肝酵素上昇、食道静脈瘤（内視鏡診断に基づく）、肝硬変（肝生検に基づく）
除外基準:
- てんかん
- 凝固障害
- 麻酔薬に対するアレルギー
- がん、心臓、肺、肝臓、腎臓の不全などの重篤な健康状態
- 活動性感染症
- 重度の精神障害
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：自家BMMC注入
肝動脈を介した自己骨髄単核細胞の 1 回投与
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肝動脈を介した自己骨髄単核細胞の 1 回投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象および重篤な有害事象
時間枠：治療後12ヶ月まで
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安全性を評価するために、退院後 1 か月、3 か月、6 か月、および 9 か月の幹細胞投与中 (72 時間) の AE または SAE の数が評価されます。
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治療後12ヶ月まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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胆汁うっ滞の変化
時間枠：治療後12ヶ月まで
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総ビリルビン（単位：mg/dL）を使用した胆汁うっ滞の変化の測定
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治療後12ヶ月まで
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アスパルトトランスアミナーゼによる肝機能の変化
時間枠：治療後12ヶ月まで
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AST（アスパルトトランスアミナーゼ）（単位：U/L）を用いて肝機能の変化を測定します。
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治療後12ヶ月まで
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アラニントランスアミナーゼによる肝機能の変化
時間枠：治療後12ヶ月まで
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ALT（アラニントランスアミナーゼ）（単位：U/L）を用いて肝機能の変化を測定します。
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治療後12ヶ月まで
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Gamma GTによる肝機能の変化
時間枠：治療後12ヶ月まで
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GGT（ガンマGT）（単位：U/L）を用いて肝機能の変化を測定します。
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治療後12ヶ月まで
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肝硬変のレベルの変化
時間枠：治療後12ヶ月まで
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PELD スコアを使用します (2009 年の肝臓および腸臓器移植委員会の提案に従って)。 PELDは、アルブミン（g/dL）、ビリルビン（単位：mg/dL）、INR（国際正規化比）の3つの指標に基づいて計算されます。 計算式: PELD = 10 * (0.48 * ln(血清ビリルビン) + 1.857 * ln(INR) - 0.687 * ln(アルブミン) + (患者が 1 歳未満の場合は 0.436) + (患者が成長不全の場合は 0.667)。 結果を評価します。 PELD <10 の場合: 良好な結果 10 <PELD <15 の場合: 平均結果 PELD> 15 の場合: 悪い結果 |
治療後12ヶ月まで
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肝生検の変化
時間枠：治療後12ヶ月まで
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肝生検は、肝硬変のレベルの変化を評価するための強力な臨床ツールです。
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治療後12ヶ月まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Liem Thanh Nguyen, PhD、Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2015年1月1日
一次修了 (実際)
2022年5月30日
研究の完了 (実際)
2022年5月30日
試験登録日
最初に提出
2022年8月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年8月23日
最初の投稿 (実際)
2022年8月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年8月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年8月23日
最終確認日
2022年8月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。