Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Autologiczny wlew BMNC w leczeniu marskości wątroby u dzieci z BA (ABMNCBA)

23 sierpnia 2022 zaktualizowane przez: Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Wlew autologicznych komórek jednojądrzastych szpiku kostnego w leczeniu marskości wątroby u dzieci z atrezją dróg żółciowych

Ocena bezpieczeństwa i wczesnych wyników infuzji autologicznych komórek jednojądrzastych szpiku kostnego (BMMNC) w marskości wątroby spowodowanej atrezją dróg żółciowych (BA) po operacji Kasai. Otwarte badanie kliniczne przeprowadzono od stycznia 2015 r. do grudnia 2021 r. Włączono 12 dzieci z marskością wątroby spowodowaną BA w czasie Kasai lub po Kasai. Szpik kostny pobrano przez nakłucie przedniego grzebienia biodrowego w znieczuleniu ogólnym. Komórki jednojądrzaste (MNC) izolowano przez wirowanie w gradiencie Ficoll, a następnie wlewano do tętnicy wątrobowej.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Atrezja dróg żółciowych (BA) jest postępującą cholangiopatią włóknisto-zarostową i śmiertelną chorobą. Bez operacji dzieci z BA rzadko przeżywają dłużej niż trzy lata. Zgłoszona częstość występowania BA waha się od 1 na 9640 do 1 na 19 500 żywych urodzeń. W przeszłości większość dzieci z BA typu „nieuleczalnego” umierała bez odpowiedniego leczenia. Ostatnio podawanie komórek macierzystych zastosowano u dorosłych z marskością wątroby i przyniosło obiecujące wyniki. Otwarte badanie kliniczne przeprowadzono od stycznia 2015 r. do grudnia 2021 r. Włączono 12 dzieci z marskością wątroby spowodowaną BA w czasie Kasai lub po Kasai. Szpik kostny pobrano przez nakłucie przedniego grzebienia biodrowego w znieczuleniu ogólnym. Komórki jednojądrzaste (MNC) izolowano przez wirowanie w gradiencie Ficoll, a następnie wlewano do tętnicy wątrobowej. Stężenie bilirubiny w surowicy, albumina, aminotransferaza alaninowa, aminotransferaza asparaginianowa, transferaza gamma-glutamylowa i czas protrombinowy monitorowano na początku badania, trzy miesiące, sześć miesięcy i 12 miesięcy po przeszczepie. Ezofagoskopię i biopsję wątroby wykonano u pacjentów, których rodzice wyrazili na to zgodę. Badanie to miało na celu ocenę zarówno bezpieczeństwa, jak i czynności wątroby po podaniu BMMNC u tych dzieci.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Wietnam
      • Hanoi, Wietnam, 100000
        • Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 miesiące do 15 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • U dzieci zdiagnozowano marskość wątroby spowodowaną atrezją dróg żółciowych po operacji Kasai
  • Dwumiesięczne lub starsze
  • Pacjenci z objawami marskości wątroby po operacji Kasai: hepatomegalia, splenomegalia zastoinowa, podwyższona aktywność enzymów wątrobowych, żylaki przełyku (na podstawie diagnostyki endoskopowej), marskość wątroby (na podstawie biopsji wątroby)

Kryteria wyłączenia:

  • Padaczka
  • Zaburzenia krzepnięcia
  • Alergia na środki znieczulające
  • Ciężkie schorzenia, takie jak rak, niewydolność serca, płuc, wątroby lub nerek
  • Aktywne infekcje
  • Ciężkie zaburzenia psychiczne

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Autologiczny wlew BMMC
Jedno podanie autologicznych jednojądrzastych komórek szpiku kostnego przez tętnicę wątrobową
Produkt złożony: Autologiczny przeszczep BMMC
Jedno podanie autologicznych jednojądrzastych komórek szpiku kostnego przez tętnicę wątrobową

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane i poważne zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: do 12 miesięcy po zakończeniu leczenia
Aby ocenić bezpieczeństwo, oceniona zostanie liczba AE lub SAE podczas podawania komórek macierzystych (72 h) po 1 miesiącu, 3 miesiącach, 6 miesiącach i 9 miesiącach po wypisie
do 12 miesięcy po zakończeniu leczenia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany w cholestazie
Ramy czasowe: do 12 miesięcy po zakończeniu leczenia
Wykorzystanie bilirubiny całkowitej (jednostki: mg/dl) do pomiaru zmian w cholestazie
do 12 miesięcy po zakończeniu leczenia
Zmiany w funkcji wątroby za pomocą transaminazy aspart
Ramy czasowe: do 12 miesięcy po zakończeniu leczenia
Wykorzystanie AST (transaminazy aspart) (jednostki: U/L) do pomiaru zmian czynności wątroby.
do 12 miesięcy po zakończeniu leczenia
Zmiany w funkcji wątroby przy użyciu transaminazy alaninowej
Ramy czasowe: do 12 miesięcy po zakończeniu leczenia
Wykorzystanie ALT (transaminazy alaninowej) (jednostki: U/L) do pomiaru zmian czynności wątroby.
do 12 miesięcy po zakończeniu leczenia
Zmiany w funkcji wątroby przy użyciu Gamma GT
Ramy czasowe: do 12 miesięcy po zakończeniu leczenia
Wykorzystanie GGT (Gamma GT) (jednostki: U/L) do pomiaru zmian czynności wątroby.
do 12 miesięcy po zakończeniu leczenia
Zmiany stopnia marskości
Ramy czasowe: do 12 miesięcy po zakończeniu leczenia

Za pomocą skali PELD (zgodnie z sugestią Komitetu ds. Transplantacji Wątroby i Narządów Jelita w 2009 r.). PELD jest obliczany na podstawie trzech wskaźników: albuminy (g/dL), bilirubiny (jednostki: mg/dL) oraz INR (międzynarodowy współczynnik znormalizowany). Wzór: PELD = 10 * (0,48 * ln (bilirubina w surowicy) + 1,857 * ln (INR) - 0,687 * ln (albumina) + (0,436, jeśli pacjent ma mniej niż 1 rok) + (0,667, jeśli pacjent ma zaburzenia wzrostu).

Oceń wynik:

Jeśli PELD <10: dobre wyniki

Jeśli 10 <PELD <15: średnie wyniki

Jeśli PELD> 15: złe wyniki
do 12 miesięcy po zakończeniu leczenia
Zmiany w biopsji wątroby
Ramy czasowe: do 12 miesięcy po zakończeniu leczenia
Biopsja wątroby jest potężnym narzędziem klinicznym do oceny zmian stopnia marskości wątroby.
do 12 miesięcy po zakończeniu leczenia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Śledczy

  • Główny śledczy: Liem Thanh Nguyen, PhD, Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 maja 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 maja 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 sierpnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 sierpnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 sierpnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 sierpnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 sierpnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ISC_22_88

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Autologiczny przeszczep BMMC

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Tanzania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj