Autolog BMNC-infusion for levercirrhose hos børn med BA (ABMNCBA)
23. august 2022 opdateret af: Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
Autolog knoglemarvsmononukleær celleinfusion for levercirrhose hos børn med galdeatresi
At evaluere sikkerheden og de tidlige resultater af autolog knoglemarvs mononukleær celle (BMMNC) infusion for levercirrhose på grund af galdeatresi (BA) efter Kasai-operation.
Et åbent klinisk forsøg blev udført fra januar 2015 til december 2021.
12 børn med levercirrhose på grund af BA på tidspunktet for Kasai eller efter Kasai blev inkluderet.
Knoglemarv blev høstet gennem anterior iliac crest-punktur under generel anæstesi.
Mononukleære celler (MNC'er) blev isoleret ved Ficoll-gradientcentrifugering og derefter infunderet i leverarterien.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Biliær atresi (BA) er en progressiv fibro-obliterativ kolangiopati og en dødelig sygdom.
Uden operation overlever børn med BA sjældent ud over tre år.
Den rapporterede prævalens af BA varierer fra 1 ud af 9640 til 1 ud af 19.500 levendefødte.
Tidligere døde de fleste børn med en "ikke-korrigerbar" type BA uden tilstrækkelig behandling.
For nylig er stamcelleadministration blevet anvendt hos voksne med levercirrhose og har vist lovende resultater.
Et åbent klinisk forsøg blev udført fra januar 2015 til december 2021.
12 børn med levercirrhose på grund af BA på tidspunktet for Kasai eller efter Kasai blev inkluderet.
Knoglemarv blev høstet gennem anterior iliac crest-punktur under generel anæstesi.
Mononukleære celler (MNC'er) blev isoleret ved Ficoll-gradientcentrifugering og derefter infunderet i leverarterien.
Serumbilirubin, albumin, alaninaminotransferase, aspartataminotransferase, gamma-glutamyltransferase og protrombintid blev overvåget ved baseline, tre måneder, seks måneder og 12 måneder efter transplantationen.
Esofagoskopier og leverbiopsier blev udført hos patienter, hvis forældre gav samtykke.
Denne undersøgelse havde til formål at evaluere både sikkerhed og leverfunktion efter BMMNC administration hos disse børn.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
12
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Hanoi, Vietnam, 100000
- Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
2 måneder til 15 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Børn blev diagnosticeret med levercirrhose på grund af galdeatresi efter Kasais operation
- To måneder gammel eller ældre
- Patienter med en manifestation af skrumpelever efter Kasais operation: hepatomegali, kongestiv splenomegali, forhøjede leverenzymer, esophageal varices (baseret på endoskopisk diagnose), skrumpelever (baseret på leverbiopsi)
Ekskluderingskriterier:
- Epilepsi
- Koagulationsforstyrrelser
- Allergi over for anæstesimidler
- Alvorlige helbredstilstande såsom kræft, svigt af hjerte, lunge, lever eller nyre
- Aktive infektioner
- Alvorlige psykiatriske lidelser
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Autolog BMMC infusion
Én administration af autologe mononukleære knoglemarvsceller via leverarterien
|
Én administration af autologe mononukleære knoglemarvsceller via leverarterien
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Uønskede hændelser og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: op til 12 måneder efter behandlingen
|
For at vurdere sikkerheden vil antallet af AE'er eller SAE'er under stamcelleadministration (72 timer) 1 måned, 3 måneder, 6 måneder og 9 måneder efter udskrivelsen blive evalueret
|
op til 12 måneder efter behandlingen
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændringerne i kolestase
Tidsramme: op til 12 måneder efter behandlingen
|
Brug af Total Bilirubin (enheder: mg/dL) til at måle ændringerne i kolestase
|
op til 12 måneder efter behandlingen
|
|
Ændringerne i leverfunktionen ved brug af Aspart transaminase
Tidsramme: op til 12 måneder efter behandlingen
|
Brug af AST (Aspart transaminase) (enheder: U/L) til at måle ændringerne i leverfunktionen.
|
op til 12 måneder efter behandlingen
|
|
Ændringerne i leverfunktionen ved hjælp af alanin transaminase
Tidsramme: op til 12 måneder efter behandlingen
|
Brug af ALT (Alanin transaminase) (enheder: U/L) til at måle ændringerne i leverfunktionen.
|
op til 12 måneder efter behandlingen
|
|
Ændringerne i leverfunktionen ved hjælp af Gamma GT
Tidsramme: op til 12 måneder efter behandlingen
|
Brug af GGT (Gamma GT) (enheder: U/L) til at måle ændringerne i leverfunktionen.
|
op til 12 måneder efter behandlingen
|
|
Ændringerne i niveauet af skrumpelever
Tidsramme: op til 12 måneder efter behandlingen
|
Brug af PELD-score (ifølge forslag fra The Lever and Intestinal Organ Transplantation Committee i 2009). PELD er beregnet ud fra tre indikatorer: albumin (g/dL), bilirubin (enheder: mg/dL) og INR (international normalized ratio). Formel: PELD = 10 * (0,48 * ln(serumbilirubin) + 1,857 * ln(INR) - 0,687 * ln(Albumin) + (0,436 hvis patienten er mindre end 1 år gammel) + (0,667 hvis patienten har vækstsvigt). Vurder resultatet: Hvis PELD <10: gode resultater Hvis 10 <PELD <15: gennemsnitlige resultater Hvis PELD> 15: dårlige resultater |
op til 12 måneder efter behandlingen
|
|
Ændringerne i leverbiopsi
Tidsramme: op til 12 måneder efter behandlingen
|
Leverbiopsi er et kraftfuldt klinisk værktøj til at evaluere ændringerne i niveauet af cirrose.
|
op til 12 måneder efter behandlingen
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Liem Thanh Nguyen, PhD, Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. januar 2015
Primær færdiggørelse (Faktiske)
30. maj 2022
Studieafslutning (Faktiske)
30. maj 2022
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
22. august 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
23. august 2022
Først opslået (Faktiske)
26. august 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
26. august 2022
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
23. august 2022
Sidst verificeret
1. august 2022
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- ISC_22_88
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Ingen
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .