Autolog BMNC-infusjon for levercirrhose hos barn med BA (ABMNCBA)
23. august 2022 oppdatert av: Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
Autolog benmarg mononukleær celleinfusjon for levercirrhose hos barn med biliær atresi
For å evaluere sikkerheten og tidlige utfall av autolog benmarg mononukleær celle (BMMNC) infusjon for levercirrhose på grunn av biliær atresi (BA) etter Kasai-operasjon.
En åpen klinisk studie ble utført fra januar 2015 til desember 2021.
12 barn med levercirrhose på grunn av BA på tidspunktet for Kasai eller etter Kasai ble inkludert.
Benmarg ble høstet gjennom anterior iliac crest punktering under generell anestesi.
Mononukleære celler (MNCs) ble isolert ved Ficoll-gradientsentrifugering og deretter infundert i leverarterien.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Biliær atresi (BA) er en progressiv fibro-obliterativ kolangiopati og en dødelig sykdom.
Uten kirurgi overlever barn med BA sjelden utover tre års alder.
Den rapporterte prevalensen av BA varierer fra 1 av 9640 til 1 av 19 500 levendefødte.
Tidligere døde de fleste barn med en "ikke-korrigerbar" type BA uten adekvat behandling.
Nylig har stamcelleadministrasjon blitt brukt hos voksne med levercirrhose og har vist lovende resultater.
En åpen klinisk studie ble utført fra januar 2015 til desember 2021.
12 barn med levercirrhose på grunn av BA på tidspunktet for Kasai eller etter Kasai ble inkludert.
Benmarg ble høstet gjennom anterior iliac crest punktering under generell anestesi.
Mononukleære celler (MNCs) ble isolert ved Ficoll-gradientsentrifugering og deretter infundert i leverarterien.
Serumbilirubin, albumin, alaninaminotransferase, aspartataminotransferase, gamma-glutamyltransferase og protrombintid ble overvåket ved baseline, tre måneder, seks måneder og 12 måneder etter transplantasjonen.
Esofagoskopier og leverbiopsier ble utført hos pasienter hvis foreldre ga samtykke.
Denne studien hadde som mål å evaluere både sikkerhet og leverfunksjon etter BMMNC-administrasjon hos disse barna.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
12
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Hanoi, Vietnam, 100000
- Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 måneder til 15 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Barn ble diagnostisert med levercirrhose på grunn av biliær atresi etter Kasais operasjon
- To måneder gammel eller eldre
- Pasienter med en manifestasjon av skrumplever etter Kasais operasjon: hepatomegali, kongestiv splenomegali, forhøyede leverenzymer, esophageal varices (basert på endoskopisk diagnose), skrumplever (basert på leverbiopsi)
Ekskluderingskriterier:
- Epilepsi
- Koagulasjonsforstyrrelser
- Allergi mot anestesimidler
- Alvorlige helsetilstander som kreft, hjerte-, lunge-, lever- eller nyresvikt
- Aktive infeksjoner
- Alvorlige psykiatriske lidelser
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Autolog BMMC-infusjon
Én administrering av autologe mononukleære benmargsceller via leverarterien
|
Én administrering av autologe mononukleære benmargsceller via leverarterien
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Uønskede hendelser og alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: opptil 12 måneder etter behandling
|
For å vurdere sikkerheten vil antall AE eller SAE under stamcelleadministrasjon (72 timer) 1 måned, 3 måneder, 6 måneder og 9 måneder etter utskrivning bli evaluert
|
opptil 12 måneder etter behandling
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endringene i kolestase
Tidsramme: opptil 12 måneder etter behandling
|
Bruk av total bilirubin (enheter: mg/dL) for å måle endringene i kolestase
|
opptil 12 måneder etter behandling
|
|
Endringene i leverfunksjonen ved bruk av Aspart transaminase
Tidsramme: opptil 12 måneder etter behandling
|
Bruk av AST (Aspart transaminase) (enheter: U/L) for å måle endringene i leverfunksjonen.
|
opptil 12 måneder etter behandling
|
|
Endringene i leverfunksjonen ved bruk av alanintransaminase
Tidsramme: opptil 12 måneder etter behandling
|
Bruk av ALT (alanintransaminase) (enheter: U/L) for å måle endringene i leverfunksjonen.
|
opptil 12 måneder etter behandling
|
|
Endringene i leverfunksjonen ved hjelp av Gamma GT
Tidsramme: opptil 12 måneder etter behandling
|
Bruke GGT (Gamma GT) (enheter: U/L) for å måle endringene i leverfunksjonen.
|
opptil 12 måneder etter behandling
|
|
Endringene i nivået av skrumplever
Tidsramme: opptil 12 måneder etter behandling
|
Bruk av PELD-score (i henhold til forslag fra The Liver and Intestinal Organ Transplantation Committee i 2009). PELD beregnes basert på tre indikatorer: albumin (g/dL), bilirubin (enheter: mg/dL) og INR (international normalized ratio). Formel: PELD = 10 * (0,48 * ln(serumbilirubin) + 1,857 * ln(INR) - 0,687 * ln(Albumin) + (0,436 hvis pasienten er under 1 år) + (0,667 hvis pasienten har vekstsvikt). Vurder resultatet: Hvis PELD <10: gode resultater Hvis 10 <PELD <15: gjennomsnittlige resultater Hvis PELD> 15: dårlige resultater |
opptil 12 måneder etter behandling
|
|
Endringene i leverbiopsi
Tidsramme: opptil 12 måneder etter behandling
|
Leverbiopsi er et kraftig klinisk verktøy for å evaluere endringene i nivået av cirrhose.
|
opptil 12 måneder etter behandling
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Liem Thanh Nguyen, PhD, Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. januar 2015
Primær fullføring (Faktiske)
30. mai 2022
Studiet fullført (Faktiske)
30. mai 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
22. august 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
23. august 2022
Først lagt ut (Faktiske)
26. august 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
26. august 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
23. august 2022
Sist bekreftet
1. august 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ISC_22_88
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .