Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Autolog BMNC-infusjon for levercirrhose hos barn med BA (ABMNCBA)

23. august 2022 oppdatert av: Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Autolog benmarg mononukleær celleinfusjon for levercirrhose hos barn med biliær atresi

For å evaluere sikkerheten og tidlige utfall av autolog benmarg mononukleær celle (BMMNC) infusjon for levercirrhose på grunn av biliær atresi (BA) etter Kasai-operasjon. En åpen klinisk studie ble utført fra januar 2015 til desember 2021. 12 barn med levercirrhose på grunn av BA på tidspunktet for Kasai eller etter Kasai ble inkludert. Benmarg ble høstet gjennom anterior iliac crest punktering under generell anestesi. Mononukleære celler (MNCs) ble isolert ved Ficoll-gradientsentrifugering og deretter infundert i leverarterien.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Biliær atresi (BA) er en progressiv fibro-obliterativ kolangiopati og en dødelig sykdom. Uten kirurgi overlever barn med BA sjelden utover tre års alder. Den rapporterte prevalensen av BA varierer fra 1 av 9640 til 1 av 19 500 levendefødte. Tidligere døde de fleste barn med en "ikke-korrigerbar" type BA uten adekvat behandling. Nylig har stamcelleadministrasjon blitt brukt hos voksne med levercirrhose og har vist lovende resultater. En åpen klinisk studie ble utført fra januar 2015 til desember 2021. 12 barn med levercirrhose på grunn av BA på tidspunktet for Kasai eller etter Kasai ble inkludert. Benmarg ble høstet gjennom anterior iliac crest punktering under generell anestesi. Mononukleære celler (MNCs) ble isolert ved Ficoll-gradientsentrifugering og deretter infundert i leverarterien. Serumbilirubin, albumin, alaninaminotransferase, aspartataminotransferase, gamma-glutamyltransferase og protrombintid ble overvåket ved baseline, tre måneder, seks måneder og 12 måneder etter transplantasjonen. Esofagoskopier og leverbiopsier ble utført hos pasienter hvis foreldre ga samtykke. Denne studien hadde som mål å evaluere både sikkerhet og leverfunksjon etter BMMNC-administrasjon hos disse barna.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam, 100000
        • Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 måneder til 15 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Barn ble diagnostisert med levercirrhose på grunn av biliær atresi etter Kasais operasjon
  • To måneder gammel eller eldre
  • Pasienter med en manifestasjon av skrumplever etter Kasais operasjon: hepatomegali, kongestiv splenomegali, forhøyede leverenzymer, esophageal varices (basert på endoskopisk diagnose), skrumplever (basert på leverbiopsi)

Ekskluderingskriterier:

  • Epilepsi
  • Koagulasjonsforstyrrelser
  • Allergi mot anestesimidler
  • Alvorlige helsetilstander som kreft, hjerte-, lunge-, lever- eller nyresvikt
  • Aktive infeksjoner
  • Alvorlige psykiatriske lidelser

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Autolog BMMC-infusjon
Én administrering av autologe mononukleære benmargsceller via leverarterien
Kombinasjonsprodukt: Autolog BMMC-transplantasjon
Én administrering av autologe mononukleære benmargsceller via leverarterien

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hendelser og alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: opptil 12 måneder etter behandling
For å vurdere sikkerheten vil antall AE eller SAE under stamcelleadministrasjon (72 timer) 1 måned, 3 måneder, 6 måneder og 9 måneder etter utskrivning bli evaluert
opptil 12 måneder etter behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringene i kolestase
Tidsramme: opptil 12 måneder etter behandling
Bruk av total bilirubin (enheter: mg/dL) for å måle endringene i kolestase
opptil 12 måneder etter behandling
Endringene i leverfunksjonen ved bruk av Aspart transaminase
Tidsramme: opptil 12 måneder etter behandling
Bruk av AST (Aspart transaminase) (enheter: U/L) for å måle endringene i leverfunksjonen.
opptil 12 måneder etter behandling
Endringene i leverfunksjonen ved bruk av alanintransaminase
Tidsramme: opptil 12 måneder etter behandling
Bruk av ALT (alanintransaminase) (enheter: U/L) for å måle endringene i leverfunksjonen.
opptil 12 måneder etter behandling
Endringene i leverfunksjonen ved hjelp av Gamma GT
Tidsramme: opptil 12 måneder etter behandling
Bruke GGT (Gamma GT) (enheter: U/L) for å måle endringene i leverfunksjonen.
opptil 12 måneder etter behandling
Endringene i nivået av skrumplever
Tidsramme: opptil 12 måneder etter behandling

Bruk av PELD-score (i henhold til forslag fra The Liver and Intestinal Organ Transplantation Committee i 2009). PELD beregnes basert på tre indikatorer: albumin (g/dL), bilirubin (enheter: mg/dL) og INR (international normalized ratio). Formel: PELD = 10 * (0,48 * ln(serumbilirubin) + 1,857 * ln(INR) - 0,687 * ln(Albumin) + (0,436 hvis pasienten er under 1 år) + (0,667 hvis pasienten har vekstsvikt).

Vurder resultatet:

Hvis PELD <10: gode resultater

Hvis 10 <PELD <15: gjennomsnittlige resultater

Hvis PELD> 15: dårlige resultater
opptil 12 måneder etter behandling
Endringene i leverbiopsi
Tidsramme: opptil 12 måneder etter behandling
Leverbiopsi er et kraftig klinisk verktøy for å evaluere endringene i nivået av cirrhose.
opptil 12 måneder etter behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Liem Thanh Nguyen, PhD, Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2015

Primær fullføring (Faktiske)

30. mai 2022

Studiet fullført (Faktiske)

30. mai 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. august 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. august 2022

Først lagt ut (Faktiske)

26. august 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. august 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. august 2022

Sist bekreftet

1. august 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ISC_22_88

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Biliær atresi

Kliniske studier på Autolog BMMC-transplantasjon

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Rwanda

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere