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Autologe BMNC-Infusion bei Leberzirrhose bei Kindern mit BA (ABMNCBA)

23. August 2022 aktualisiert von: Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Autologe mononukleäre Knochenmarkszellinfusion bei Leberzirrhose bei Kindern mit Gallenatresie

Bewertung der Sicherheit und der frühen Ergebnisse der Infusion autologer mononukleärer Knochenmarkszellen (BMMNC) bei Leberzirrhose aufgrund einer Gallengangsatresie (BA) nach einer Kasai-Operation. Von Januar 2015 bis Dezember 2021 wurde eine offene klinische Studie durchgeführt. Eingeschlossen wurden 12 Kinder mit Leberzirrhose aufgrund von BA zur Zeit von Kasai oder nach Kasai. Die Knochenmarksentnahme erfolgte durch Punktion des vorderen Beckenkamms unter Vollnarkose. Mononukleäre Zellen (MNCs) wurden durch Ficoll-Gradientenzentrifugation isoliert und dann in die Leberarterie infundiert.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Gallengangsatresie (BA) ist eine fortschreitende fibroobliterative Cholangiopathie und eine tödliche Erkrankung. Ohne Operation überleben Kinder mit BA selten älter als drei Jahre. Die gemeldete Prävalenz von BA liegt zwischen 1 von 9.640 und 1 von 19.500 Lebendgeburten. In der Vergangenheit starben die meisten Kinder mit einem „nicht korrigierbaren“ BA-Typ ohne angemessene Behandlung. Kürzlich wurde die Verabreichung von Stammzellen bei Erwachsenen mit Leberzirrhose angewendet und zeigte vielversprechende Ergebnisse. Von Januar 2015 bis Dezember 2021 wurde eine offene klinische Studie durchgeführt. Eingeschlossen wurden 12 Kinder mit Leberzirrhose aufgrund von BA zur Zeit von Kasai oder nach Kasai. Die Knochenmarksentnahme erfolgte durch Punktion des vorderen Beckenkamms unter Vollnarkose. Mononukleäre Zellen (MNCs) wurden durch Ficoll-Gradientenzentrifugation isoliert und dann in die Leberarterie infundiert. Serumbilirubin, Albumin, Alanin-Aminotransferase, Aspartat-Aminotransferase, Gamma-Glutamyl-Transferase und Prothrombinzeit wurden zu Studienbeginn, drei Monate, sechs Monate und 12 Monate nach der Transplantation überwacht. Ösophagoskopien und Leberbiopsien wurden bei Patienten durchgeführt, deren Eltern ihr Einverständnis gegeben hatten. Ziel dieser Studie war es, sowohl die Sicherheit als auch die Leberfunktion nach der Verabreichung von BMMNC bei diesen Kindern zu bewerten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

12

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam, 100000
        • Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Monate bis 15 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bei den Kindern wurde nach Kasais Operation eine Leberzirrhose aufgrund einer Gallengangsatresie diagnostiziert
  • Zwei Monate alt oder älter
  • Patienten mit einer Manifestation einer Leberzirrhose nach Kasais Operation: Hepatomegalie, kongestive Splenomegalie, erhöhte Leberenzyme, Ösophagusvarizen (basierend auf endoskopischer Diagnose), Zirrhose (basierend auf Leberbiopsie)

Ausschlusskriterien:

  • Epilepsie
  • Gerinnungsstörungen
  • Allergie gegen Anästhetika
  • Schwerwiegende gesundheitliche Probleme wie Krebs, Herz-, Lungen-, Leber- oder Nierenversagen
  • Aktive Infektionen
  • Schwere psychiatrische Störungen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Autologe BMMC-Infusion
Eine Verabreichung autologer mononukleärer Knochenmarkszellen über die Leberarterie
Kombinationsprodukt: Autologe BMMC-Transplantation
Eine Verabreichung autologer mononukleärer Knochenmarkszellen über die Leberarterie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Unerwünschte Ereignisse und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse
Zeitfenster: bis zum 12. Monat nach der Behandlung
Zur Beurteilung der Sicherheit wird die Anzahl der UE oder SAEs während der Stammzellverabreichung (72 Stunden) 1 Monat, 3 Monate, 6 Monate und 9 Monate nach der Entlassung ausgewertet
bis zum 12. Monat nach der Behandlung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Veränderungen in der Cholestase
Zeitfenster: bis zum 12. Monat nach der Behandlung
Verwendung von Gesamtbilirubin (Einheiten: mg/dl) zur Messung der Veränderungen der Cholestase
bis zum 12. Monat nach der Behandlung
Die Veränderungen der Leberfunktion durch Aspart-Transaminase
Zeitfenster: bis zum 12. Monat nach der Behandlung
Verwendung von AST (Aspart-Transaminase) (Einheiten: U/L) zur Messung der Veränderungen der Leberfunktion.
bis zum 12. Monat nach der Behandlung
Die Veränderungen der Leberfunktion durch Alanintransaminase
Zeitfenster: bis zum 12. Monat nach der Behandlung
Verwendung von ALT (Alanin-Transaminase) (Einheiten: U/L) zur Messung der Veränderungen der Leberfunktion.
bis zum 12. Monat nach der Behandlung
Die Veränderungen der Leberfunktion mit Gamma GT
Zeitfenster: bis zum 12. Monat nach der Behandlung
Verwendung von GGT (Gamma GT) (Einheiten: U/L) zur Messung der Veränderungen der Leberfunktion.
bis zum 12. Monat nach der Behandlung
Die Veränderungen im Grad der Zirrhose
Zeitfenster: bis zum 12. Monat nach der Behandlung

Verwendung des PELD-Scores (gemäß dem Vorschlag des Liver and Intestinal Organ Transplantation Committee aus dem Jahr 2009). PELD wird auf der Grundlage von drei Indikatoren berechnet: Albumin (g/dl), Bilirubin (Einheiten: mg/dl) und INR (international normalisiertes Verhältnis). Formel: PELD = 10 * (0,48 * ln(Serumbilirubin) + 1,857 * ln(INR) - 0,687 * ln(Albumin) + (0,436, wenn der Patient weniger als 1 Jahr alt ist) + (0,667, wenn der Patient eine Wachstumsstörung hat).

Bewerten Sie das Ergebnis:

Wenn PELD <10: gute Ergebnisse

Wenn 10 <PELD <15: durchschnittliche Ergebnisse

Wenn PELD > 15: schlechte Ergebnisse
bis zum 12. Monat nach der Behandlung
Die Veränderungen in der Leberbiopsie
Zeitfenster: bis zum 12. Monat nach der Behandlung
Die Leberbiopsie ist ein leistungsstarkes klinisches Instrument zur Beurteilung der Veränderungen des Leberzirrhoseniveaus.
bis zum 12. Monat nach der Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Ermittler

  • Hauptermittler: Liem Thanh Nguyen, PhD, Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Januar 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. Mai 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. Mai 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. August 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. August 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. August 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. August 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. August 2022

Zuletzt verifiziert

1. August 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ISC_22_88

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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