Infusão autóloga de BMNC para cirrose hepática em crianças com BA (ABMNCBA)
23 de agosto de 2022 atualizado por: Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
Infusão autóloga de células mononucleares de medula óssea para cirrose hepática em crianças com atresia biliar
Avaliar a segurança e os resultados iniciais da infusão autóloga de células mononucleares da medula óssea (BMMNC) para cirrose hepática devido à atresia biliar (AB) após a operação de Kasai.
Um ensaio clínico aberto foi realizado de janeiro de 2015 a dezembro de 2021.
Foram incluídas 12 crianças com cirrose hepática devido a AB na época de Kasai ou após Kasai.
A medula óssea foi coletada por punção da crista ilíaca anterior sob anestesia geral.
Células mononucleares (MNCs) foram isoladas por centrifugação em gradiente de Ficoll e então infundidas na artéria hepática.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A atresia biliar (AB) é uma colangiopatia fibro-obliterativa progressiva e uma doença fatal.
Sem cirurgia, as crianças com AB raramente sobrevivem além dos três anos de idade.
A prevalência relatada de AB varia de 1 em 9.640 a 1 em 19.500 nascidos vivos.
No passado, a maioria das crianças com um tipo "não corrigível" de AB morria sem tratamento adequado.
Recentemente, a administração de células-tronco foi aplicada em adultos com cirrose hepática e mostrou resultados promissores.
Um ensaio clínico aberto foi realizado de janeiro de 2015 a dezembro de 2021.
Foram incluídas 12 crianças com cirrose hepática devido a AB na época de Kasai ou após Kasai.
A medula óssea foi coletada por punção da crista ilíaca anterior sob anestesia geral.
Células mononucleares (MNCs) foram isoladas por centrifugação em gradiente de Ficoll e então infundidas na artéria hepática.
A bilirrubina sérica, albumina, alanina aminotransferase, aspartato aminotransferase, gama-glutamil transferase e tempo de protrombina foram monitorados no início, três meses, seis meses e 12 meses após o transplante.
Esofagoscopias e biópsias hepáticas foram realizadas em pacientes cujos pais consentiram.
Este estudo teve como objetivo avaliar a segurança e a função hepática após a administração de BMMNC nessas crianças.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
12
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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-
Hanoi, Vietnã, 100000
- Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 meses a 15 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- As crianças foram diagnosticadas com cirrose hepática devido à atresia biliar após a operação de Kasai
- Dois meses de idade ou mais
- Pacientes com manifestação de cirrose após a operação de Kasai: hepatomegalia, esplenomegalia congestiva, enzimas hepáticas elevadas, varizes esofágicas (com base no diagnóstico endoscópico), cirrose (com base na biópsia hepática)
Critério de exclusão:
- Epilepsia
- Distúrbios da coagulação
- Alergia a agentes anestésicos
- Condições de saúde graves, como câncer, insuficiência cardíaca, pulmonar, hepática ou renal
- infecções ativas
- Distúrbios psiquiátricos graves
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Infusão autóloga de BMMC
Uma administração de células mononucleares autólogas da medula óssea através da artéria hepática
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Uma administração de células mononucleares autólogas da medula óssea através da artéria hepática
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Eventos adversos e eventos adversos graves
Prazo: até o período de 12 meses após o tratamento
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Para avaliar a segurança, será avaliado o número de EAs ou SAEs durante a administração de células-tronco (72 h) em 1 mês, 3 meses, 6 meses e 9 meses após a alta
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até o período de 12 meses após o tratamento
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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As alterações na colestase
Prazo: até o período de 12 meses após o tratamento
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Usando bilirrubina total (unidades: mg/dL) para medir as alterações na colestase
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até o período de 12 meses após o tratamento
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As alterações na função hepática usando a transaminase Aspart
Prazo: até o período de 12 meses após o tratamento
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Usando AST (Aspart transaminase) (unidades: U/L) para medir as alterações na função hepática.
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até o período de 12 meses após o tratamento
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As alterações na função hepática usando a Alanina transaminase
Prazo: até o período de 12 meses após o tratamento
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Usando ALT (Alanina transaminase) (unidades: U/L) para medir as alterações na função hepática.
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até o período de 12 meses após o tratamento
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As mudanças na função do fígado usando Gamma GT
Prazo: até o período de 12 meses após o tratamento
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Usando GGT (Gamma GT) (unidades: U/L) para medir as mudanças na função hepática.
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até o período de 12 meses após o tratamento
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As mudanças no nível de cirrose
Prazo: até o período de 12 meses após o tratamento
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Usando o escore PELD (de acordo com a sugestão do Comitê de Transplante de Órgãos Intestinais e Fígado em 2009). O PELD é calculado com base em três indicadores: albumina (g/dL), bilirrubina (unidades: mg/dL) e INR (relação normalizada internacional). Fórmula: PELD = 10 * (0,48 * ln(bilirrubina sérica) + 1,857 * ln(INR) - 0,687 * ln(albumina) + (0,436 se o paciente tiver menos de 1 ano de idade) + (0,667 se o paciente apresentar falha no crescimento). Avalie o resultado: Se PELD <10: bons resultados Se 10 <PELD <15: resultados médios Se PELD > 15: resultados ruins |
até o período de 12 meses após o tratamento
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As alterações na biópsia hepática
Prazo: até o período de 12 meses após o tratamento
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A biópsia hepática é uma poderosa ferramenta clínica para avaliar as mudanças no nível de cirrose.
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até o período de 12 meses após o tratamento
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Investigadores
- Investigador principal: Liem Thanh Nguyen, PhD, Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de janeiro de 2015
Conclusão Primária (Real)
30 de maio de 2022
Conclusão do estudo (Real)
30 de maio de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
22 de agosto de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
23 de agosto de 2022
Primeira postagem (Real)
26 de agosto de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
26 de agosto de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
23 de agosto de 2022
Última verificação
1 de agosto de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ISC_22_88
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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