Infusione autologa di BMNC per la cirrosi epatica nei bambini con BA (ABMNCBA)
23 agosto 2022 aggiornato da: Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
Infusione di cellule mononucleate di midollo osseo autologo per la cirrosi epatica nei bambini con atresia biliare
Per valutare la sicurezza e gli esiti precoci dell'infusione di cellule mononucleate di midollo osseo autologo (BMMNC) per la cirrosi epatica dovuta ad atresia biliare (BA) dopo l'operazione di Kasai.
Da gennaio 2015 a dicembre 2021 è stato condotto uno studio clinico in aperto.
Sono stati inclusi 12 bambini con cirrosi epatica dovuta a BA al tempo del Kasai o dopo il Kasai.
Il midollo osseo è stato raccolto attraverso la puntura della cresta iliaca anteriore in anestesia generale.
Le cellule mononucleate (MNC) sono state isolate mediante centrifugazione in gradiente Ficoll e quindi infuse nell'arteria epatica.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
L'atresia biliare (BA) è una colangiopatia fibro-obliterante progressiva e una malattia mortale.
Senza intervento chirurgico, i bambini con BA raramente sopravvivono oltre i tre anni di età.
La prevalenza riportata di BA varia da 1 su 9640 a 1 su 19.500 nati vivi.
In passato, la maggior parte dei bambini con un tipo di BA "non correggibile" moriva senza un trattamento adeguato.
Recentemente, la somministrazione di cellule staminali è stata applicata negli adulti con cirrosi epatica e ha mostrato risultati promettenti.
Da gennaio 2015 a dicembre 2021 è stato condotto uno studio clinico in aperto.
Sono stati inclusi 12 bambini con cirrosi epatica dovuta a BA al tempo del Kasai o dopo il Kasai.
Il midollo osseo è stato raccolto attraverso la puntura della cresta iliaca anteriore in anestesia generale.
Le cellule mononucleate (MNC) sono state isolate mediante centrifugazione in gradiente Ficoll e quindi infuse nell'arteria epatica.
Bilirubina sierica, albumina, alanina aminotransferasi, aspartato aminotransferasi, gamma-glutamiltransferasi e tempo di protrombina sono stati monitorati al basale, tre mesi, sei mesi e 12 mesi dopo il trapianto.
Esofagoscopie e biopsie epatiche sono state eseguite in pazienti i cui genitori hanno fornito il consenso.
Questo studio mirava a valutare sia la sicurezza che la funzionalità epatica dopo la somministrazione di BMMNC in questi bambini.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
12
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Hanoi, Vietnam, 100000
- Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 2 mesi a 15 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Ai bambini è stata diagnosticata la cirrosi epatica dovuta ad atresia biliare dopo l'operazione di Kasai
- Due mesi o più
- Pazienti con una manifestazione di cirrosi dopo l'operazione di Kasai: epatomegalia, splenomegalia congestizia, enzimi epatici elevati, varici esofagee (basate sulla diagnosi endoscopica), cirrosi (basata sulla biopsia epatica)
Criteri di esclusione:
- Epilessia
- Disturbi della coagulazione
- Allergia agli agenti anestetici
- Gravi condizioni di salute come cancro, insufficienza cardiaca, polmonare, epatica o renale
- Infezioni attive
- Gravi disturbi psichiatrici
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Infusione autologa di BMMC
Una somministrazione di cellule mononucleate autologhe del midollo osseo attraverso l'arteria epatica
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Una somministrazione di cellule mononucleate autologhe del midollo osseo attraverso l'arteria epatica
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Eventi avversi ed eventi avversi gravi
Lasso di tempo: fino al periodo di 12 mesi successivo al trattamento
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Per valutare la sicurezza, verrà valutato il numero di AE o SAE durante la somministrazione di cellule staminali (72 ore) a 1 mese, 3 mesi, 6 mesi e 9 mesi dopo la dimissione
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fino al periodo di 12 mesi successivo al trattamento
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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I cambiamenti nella colestasi
Lasso di tempo: fino al periodo di 12 mesi successivo al trattamento
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Utilizzo della bilirubina totale (unità: mg/dL) per misurare i cambiamenti nella colestasi
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fino al periodo di 12 mesi successivo al trattamento
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I cambiamenti nella funzione epatica utilizzando Aspart transaminasi
Lasso di tempo: fino al periodo di 12 mesi successivo al trattamento
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Utilizzando AST (Aspart transaminasi) (unità: U/L) per misurare i cambiamenti nella funzionalità epatica.
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fino al periodo di 12 mesi successivo al trattamento
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I cambiamenti nella funzione epatica usando l'alanina transaminasi
Lasso di tempo: fino al periodo di 12 mesi successivo al trattamento
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Utilizzando ALT (alanina transaminasi) (unità: U/L) per misurare i cambiamenti nella funzionalità epatica.
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fino al periodo di 12 mesi successivo al trattamento
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I cambiamenti nella funzione del fegato utilizzando Gamma GT
Lasso di tempo: fino al periodo di 12 mesi successivo al trattamento
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Utilizzando GGT (Gamma GT) (unità: U/L) per misurare i cambiamenti nella funzionalità epatica.
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fino al periodo di 12 mesi successivo al trattamento
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I cambiamenti nel livello di cirrosi
Lasso di tempo: fino al periodo di 12 mesi successivo al trattamento
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Utilizzando il punteggio PELD (secondo il suggerimento di The Liver and Intestinal Organ Transplantation Committee nel 2009). Il PELD è calcolato sulla base di tre indicatori: albumina (g/dL), bilirubina (unità: mg/dL) e INR (rapporto internazionale normalizzato). Formula: PELD = 10 * (0,48 * ln(Bilirubina sierica) + 1,857 * ln(INR) - 0,687 * ln(Albumina) + (0,436 se il paziente ha meno di 1 anno) + (0,667 se il paziente ha problemi di crescita). Valuta il risultato: Se PELD <10: buoni risultati Se 10 <PELD <15: risultati medi Se PELD> 15: risultati negativi |
fino al periodo di 12 mesi successivo al trattamento
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I cambiamenti nella biopsia epatica
Lasso di tempo: fino al periodo di 12 mesi successivo al trattamento
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La biopsia epatica è un potente strumento clinico per valutare i cambiamenti nel livello di cirrosi.
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fino al periodo di 12 mesi successivo al trattamento
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Investigatore principale: Liem Thanh Nguyen, PhD, Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 gennaio 2015
Completamento primario (Effettivo)
30 maggio 2022
Completamento dello studio (Effettivo)
30 maggio 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
22 agosto 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
23 agosto 2022
Primo Inserito (Effettivo)
26 agosto 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
26 agosto 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
23 agosto 2022
Ultimo verificato
1 agosto 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ISC_22_88
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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