Autologní infuze BMNC pro jaterní cirhózu u dětí s BA (ABMNCBA)
23. srpna 2022 aktualizováno: Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
Autologní infuze mononukleárních buněk kostní dřeně pro jaterní cirhózu u dětí s biliární atrézií
Zhodnotit bezpečnost a časné výsledky infuze autologních mononukleárních buněk kostní dřeně (BMMNC) pro jaterní cirhózu v důsledku biliární atrézie (BA) po operaci Kasai.
Od ledna 2015 do prosince 2021 probíhala otevřená klinická studie.
Bylo zahrnuto 12 dětí s jaterní cirhózou v důsledku BA v době Kasai nebo po Kasai.
Kostní dřeň byla odebrána punkcí předního hřebene kyčelního v celkové anestezii.
Mononukleární buňky (MNC) byly izolovány Ficollovou gradientovou centrifugací a poté infundovány do jaterní tepny.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Biliární atrézie (BA) je progresivní fibro-obliterativní cholangiopatie a smrtelné onemocnění.
Bez operace děti s BA zřídka přežijí déle než tři roky.
Hlášená prevalence BA se pohybuje od 1 z 9 640 do 1 z 19 500 živě narozených dětí.
V minulosti většina dětí s „neopravitelným“ typem BA umírala bez adekvátní léčby.
Nedávno bylo podávání kmenových buněk aplikováno u dospělých s jaterní cirhózou a ukázalo se slibné výsledky.
Od ledna 2015 do prosince 2021 probíhala otevřená klinická studie.
Bylo zahrnuto 12 dětí s jaterní cirhózou v důsledku BA v době Kasai nebo po Kasai.
Kostní dřeň byla odebrána punkcí předního hřebene kyčelního v celkové anestezii.
Mononukleární buňky (MNC) byly izolovány Ficollovou gradientovou centrifugací a poté infundovány do jaterní tepny.
Sérový bilirubin, albumin, alaninaminotransferáza, aspartátaminotransferáza, gama-glutamyltransferáza a protrombinový čas byly sledovány na začátku, tři měsíce, šest měsíců a 12 měsíců po transplantaci.
Ezofagoskopie a jaterní biopsie byly prováděny u pacientů, jejichž rodiče poskytli souhlas.
Tato studie měla za cíl zhodnotit bezpečnost a funkci jater po podání BMMNC u těchto dětí.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
12
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Hanoi, Vietnam, 100000
- Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
2 měsíce až 15 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- U dětí byla po Kasaiově operaci diagnostikována jaterní cirhóza v důsledku biliární atrézie
- Dva měsíce staré nebo starší
- Pacienti s projevy cirhózy po Kasaiově operaci: hepatomegalie, městnavá splenomegalie, zvýšené jaterní enzymy, jícnové varixy (na základě endoskopické diagnostiky), cirhóza (na základě jaterní biopsie)
Kritéria vyloučení:
- Epilepsie
- Poruchy koagulace
- Alergie na anestetika
- Závažné zdravotní stavy, jako je rakovina, selhání srdce, plic, jater nebo ledvin
- Aktivní infekce
- Těžké psychické poruchy
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Autologní infuze BMMC
Jedno podání autologních mononukleárních buněk kostní dřeně přes jaterní tepnu
|
Jedno podání autologních mononukleárních buněk kostní dřeně přes jaterní tepnu
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Nežádoucí příhody a závažné nežádoucí příhody
Časové okno: až po dobu 12 měsíců po léčbě
|
Pro posouzení bezpečnosti bude vyhodnocen počet AE nebo SAE během podávání kmenových buněk (72 h) za 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců a 9 měsíců po propuštění.
|
až po dobu 12 měsíců po léčbě
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změny v cholestáze
Časové okno: až po dobu 12 měsíců po léčbě
|
Použití celkového bilirubinu (jednotky: mg/dl) k měření změn v cholestáze
|
až po dobu 12 měsíců po léčbě
|
|
Změny ve funkci jater pomocí aspart transaminázy
Časové okno: až po dobu 12 měsíců po léčbě
|
Použití AST (aspart transamináza) (jednotky: U/L) k měření změn jaterních funkcí.
|
až po dobu 12 měsíců po léčbě
|
|
Změny ve funkci jater pomocí alanintransaminázy
Časové okno: až po dobu 12 měsíců po léčbě
|
Použití ALT (alanin transamináza) (jednotky: U/L) k měření změn jaterních funkcí.
|
až po dobu 12 měsíců po léčbě
|
|
Změny ve funkci jater pomocí Gamma GT
Časové okno: až po dobu 12 měsíců po léčbě
|
Použití GGT (Gamma GT) (jednotky: U/L) k měření změn jaterních funkcí.
|
až po dobu 12 měsíců po léčbě
|
|
Změny v úrovni cirhózy
Časové okno: až po dobu 12 měsíců po léčbě
|
Pomocí skóre PELD (podle návrhu Výboru pro transplantaci jater a střevních orgánů v roce 2009). PELD se vypočítává na základě tří ukazatelů: albuminu (g/dl), bilirubinu (jednotky: mg/dl) a INR (mezinárodní normalizovaný poměr). Vzorec: PELD = 10 * (0,48 * ln (sérový bilirubin) + 1,857 * ln (INR) - 0,687 * ln (albumin) + (0,436, pokud je pacient mladší než 1 rok) + (0,667, pokud má pacient poruchu růstu). Vyhodnoťte výsledek: Pokud PELD <10: dobré výsledky Pokud 10 <PELD <15: průměrné výsledky Pokud PELD> 15: špatné výsledky |
až po dobu 12 měsíců po léčbě
|
|
Změny v jaterní biopsii
Časové okno: až po dobu 12 měsíců po léčbě
|
Jaterní biopsie je mocný klinický nástroj pro hodnocení změn v úrovni cirhózy.
|
až po dobu 12 měsíců po léčbě
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Liem Thanh Nguyen, PhD, Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. ledna 2015
Primární dokončení (Aktuální)
30. května 2022
Dokončení studie (Aktuální)
30. května 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
22. srpna 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
23. srpna 2022
První zveřejněno (Aktuální)
26. srpna 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
26. srpna 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
23. srpna 2022
Naposledy ověřeno
1. srpna 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ISC_22_88
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .