Autologe BMNC-infusie voor levercirrose bij kinderen met BA (ABMNCBA)
23 augustus 2022 bijgewerkt door: Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
Autologe beenmergmononucleaire celinfusie voor levercirrose bij kinderen met biliaire atresie
Om de veiligheid en vroege resultaten van autologe beenmerg mononucleaire cel (BMMNC) infusie voor levercirrose als gevolg van galgangatresie (BA) na Kasai-operatie te evalueren.
Van januari 2015 tot december 2021 werd een open-label klinische studie uitgevoerd.
12 kinderen met levercirrose als gevolg van BA ten tijde van Kasai of na Kasai werden geïncludeerd.
Beenmerg werd geoogst door punctie van de voorste bekkenkam onder algemene anesthesie.
Mononucleaire cellen (MNC's) werden geïsoleerd door Ficoll-gradiëntcentrifugatie en vervolgens geïnfundeerd in de leverslagader.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Biliaire atresie (BA) is een progressieve fibro-obliteratieve cholangiopathie en een dodelijke ziekte.
Zonder operatie overleven kinderen met BA zelden de leeftijd van drie jaar.
De gerapporteerde prevalentie van BA varieert van 1 op 9640 tot 1 op 19.500 levendgeborenen.
In het verleden stierven de meeste kinderen met een "niet-corrigeerbaar" type BA zonder adequate behandeling.
Onlangs is stamceltoediening toegepast bij volwassenen met levercirrose en heeft veelbelovende resultaten opgeleverd.
Van januari 2015 tot december 2021 werd een open-label klinische studie uitgevoerd.
12 kinderen met levercirrose als gevolg van BA ten tijde van Kasai of na Kasai werden geïncludeerd.
Beenmerg werd geoogst door punctie van de voorste bekkenkam onder algemene anesthesie.
Mononucleaire cellen (MNC's) werden geïsoleerd door Ficoll-gradiëntcentrifugatie en vervolgens geïnfundeerd in de leverslagader.
Serumbilirubine, albumine, alanineaminotransferase, aspartaataminotransferase, gamma-glutamyltransferase en protrombinetijd werden gevolgd bij baseline, drie maanden, zes maanden en 12 maanden na de transplantatie.
Oesofagoscopieën en leverbiopten werden uitgevoerd bij patiënten van wie de ouders toestemming hadden gegeven.
Deze studie was gericht op het evalueren van zowel de veiligheid als de leverfunctie na BMMNC-toediening bij deze kinderen.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
12
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Hanoi, Vietnam, 100000
- Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
2 maanden tot 15 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Kinderen werden gediagnosticeerd met levercirrose als gevolg van galgangatresie na de operatie van Kasai
- Twee maanden of ouder
- Patiënten met een manifestatie van cirrose na de operatie van Kasai: hepatomegalie, congestieve splenomegalie, verhoogde leverenzymen, slokdarmvarices (gebaseerd op endoscopische diagnose), cirrose (gebaseerd op leverbiopsie)
Uitsluitingscriteria:
- Epilepsie
- Stollingsstoornissen
- Allergie voor anesthetica
- Ernstige gezondheidsproblemen zoals kanker, hart-, long-, lever- of nierfalen
- Actieve infecties
- Ernstige psychiatrische stoornissen
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Autologe BMMC-infusie
Eenmalige toediening van autologe mononucleaire beenmergcellen via de leverslagader
|
Eenmalige toediening van autologe mononucleaire beenmergcellen via de leverslagader
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Bijwerkingen en ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: tot 12 maanden na de behandeling
|
Om de veiligheid te beoordelen, zal het aantal AE's of SAE's tijdens stamceltoediening (72 uur) na 1 maand, 3 maanden, 6 maanden en 9 maanden na ontslag worden geëvalueerd
|
tot 12 maanden na de behandeling
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
De veranderingen in cholestase
Tijdsspanne: tot 12 maanden na de behandeling
|
Gebruik van totaal bilirubine (eenheden: mg/dL) om de veranderingen in cholestase te meten
|
tot 12 maanden na de behandeling
|
|
De veranderingen in de leverfunctie met behulp van Aspart-transaminase
Tijdsspanne: tot 12 maanden na de behandeling
|
Het gebruik van AST (asparttransaminase) (eenheden: U/L) om de veranderingen in de leverfunctie te meten.
|
tot 12 maanden na de behandeling
|
|
De veranderingen in de leverfunctie met behulp van Alanine-transaminase
Tijdsspanne: tot 12 maanden na de behandeling
|
Het gebruik van ALT (Alanine transaminase) (eenheden: U/L) om de veranderingen in de leverfunctie te meten.
|
tot 12 maanden na de behandeling
|
|
De veranderingen in de leverfunctie met behulp van Gamma GT
Tijdsspanne: tot 12 maanden na de behandeling
|
GGT (Gamma GT) (eenheden: U/L) gebruiken om de veranderingen in de leverfunctie te meten.
|
tot 12 maanden na de behandeling
|
|
De veranderingen in het niveau van cirrose
Tijdsspanne: tot 12 maanden na de behandeling
|
Met behulp van PELD-score (volgens de suggestie van The Liver and Intestinal Organ Transplantation Committee in 2009). PELD wordt berekend op basis van drie indicatoren: albumine (g/dl), bilirubine (eenheden: mg/dl) en INR (international normalized ratio). Formule: PELD = 10 * (0,48 * ln(serumbilirubine) + 1,857 * ln(INR) - 0,687 * ln(albumine) + (0,436 als patiënt jonger is dan 1 jaar) + (0,667 als patiënt groeiachterstand heeft). Evalueer het resultaat: Indien PELD <10: goede resultaten Indien 10 <PELD <15: gemiddelde resultaten Als PELD> 15: slechte resultaten |
tot 12 maanden na de behandeling
|
|
De veranderingen in leverbiopsie
Tijdsspanne: tot 12 maanden na de behandeling
|
Leverbiopsie is een krachtig klinisch hulpmiddel om de veranderingen in het niveau van cirrose te evalueren.
|
tot 12 maanden na de behandeling
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Liem Thanh Nguyen, PhD, Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 januari 2015
Primaire voltooiing (Werkelijk)
30 mei 2022
Studie voltooiing (Werkelijk)
30 mei 2022
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
22 augustus 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
23 augustus 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
26 augustus 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
26 augustus 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
23 augustus 2022
Laatst geverifieerd
1 augustus 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ISC_22_88
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Nee
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .