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BA 소아의 간경변증에 대한 자가 BMC 주입 (ABMNCBA)

2022년 8월 23일 업데이트: Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

담도 폐쇄증이 있는 소아의 간경변증에 대한 자가 골수 단핵 세포 주입

Kasai 수술 후 담도 폐쇄증(BA)으로 인한 간경변증에 대한 자가 골수 단핵 세포(BMMNC) 주입의 안전성과 조기 결과를 평가합니다. 공개 임상시험은 2015년 1월부터 2021년 12월까지 진행되었습니다. Kasai 당시 또는 Kasai 이후에 BA로 인해 간경변증이 있는 12명의 어린이가 포함되었습니다. 골수는 전신 마취하에 전방 장골능 천자(anterior iliac crest puncture)를 통해 적출하였다. 단핵 세포(MNC)를 Ficoll 구배 원심분리에 의해 분리한 다음 간동맥에 주입했습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

담도 폐쇄증(BA)은 진행성 섬유폐쇄성 담관병증이자 치명적인 질병입니다. 수술 없이 BA가 있는 어린이는 3세 이상 생존하는 경우가 거의 없습니다. BA의 보고된 유병률은 9640명 중 1명에서 19,500명 중 1명입니다. 과거에는 "교정 불가능한" 유형의 BA를 가진 대부분의 어린이가 적절한 치료 없이 사망했습니다. 최근 줄기세포 투여가 간경변증이 있는 성인에게 적용되어 유망한 결과를 보여주고 있습니다. 공개 임상시험은 2015년 1월부터 2021년 12월까지 진행되었습니다. Kasai 당시 또는 Kasai 이후에 BA로 인해 간경변증이 있는 12명의 어린이가 포함되었습니다. 골수는 전신 마취하에 전방 장골능 천자(anterior iliac crest puncture)를 통해 적출하였다. 단핵 세포(MNC)를 Ficoll 구배 원심분리에 의해 분리한 다음 간동맥에 주입했습니다. 혈청 빌리루빈, 알부민, 알라닌 아미노전이효소, 아스파르테이트 아미노전이효소, 감마-글루타밀 전이효소 및 프로트롬빈 시간을 이식 후 기준선, 3개월, 6개월 및 12개월에 모니터링했습니다. 식도경 검사와 간 생검은 부모가 동의한 환자에서 수행되었습니다. 이 연구는 이러한 소아에서 BMMNC 투여 후 안전성과 간 기능을 모두 평가하는 것을 목표로 했습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

12

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 베트남
      • Hanoi, 베트남, 100000
        • Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2개월 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 아이들은 카사이 수술 후 담도 폐쇄증으로 간경변 진단을 받았습니다.
  • 생후 2개월 이상
  • 카사이 수술 후 간경변 증세를 보이는 환자 : 간비대, 울혈성 비장종대, 간 효소 상승, 식도정맥류(내시경 진단 기준), 간경변증(간생검 기준)

제외 기준:

  • 간질
  • 응고 장애
  • 마취제에 대한 알레르기
  • 암, 심장 부전, 폐, 간 또는 신장과 같은 심각한 건강 상태
  • 활성 감염
  • 심각한 정신 장애

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 자가 BMMC 주입
간동맥을 통한 자가 골수 단핵 세포 1회 투여
조합 제품: 자가 BMMC 이식
간동맥을 통한 자가 골수 단핵 세포 1회 투여

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용 및 심각한 부작용
기간: 치료 후 12개월까지
안전성을 평가하기 위해 퇴원 후 1개월, 3개월, 6개월 및 9개월에 줄기세포 투여(72시간) 동안 AE 또는 SAE의 수를 평가합니다.
치료 후 12개월까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
담즙정체의 변화
기간: 치료 후 12개월까지
총 빌리루빈(단위: mg/dL)을 사용하여 담즙정체의 변화 측정
치료 후 12개월까지
Aspart transaminase를 이용한 간 기능의 변화
기간: 치료 후 12개월까지
AST(Aspart transaminase)(단위: U/L)를 사용하여 간 기능의 변화를 측정합니다.
치료 후 12개월까지
Alanine transaminase를 이용한 간기능의 변화
기간: 치료 후 12개월까지
ALT(Alanine transaminase)(단위: U/L)를 사용하여 간 기능의 변화를 측정합니다.
치료 후 12개월까지
Gamma GT를 이용한 간 기능의 변화
기간: 치료 후 12개월까지
GGT(Gamma GT)(단위: U/L)를 사용하여 간 기능의 변화를 측정합니다.
치료 후 12개월까지
간경화 정도의 변화
기간: 치료 후 12개월까지

PELD 점수 사용(2009년 The Liver and Intestinal Organ Transplantation Committee의 제안에 따름). PELD는 알부민(g/dL), 빌리루빈(단위: mg/dL) 및 INR(국제 표준화 비율)의 세 가지 지표를 기반으로 계산됩니다. 공식: PELD = 10 * (0.48 * ln(혈청 빌리루빈) + 1.857 * ln(INR) - 0.687 * ln(알부민) + (환자가 1세 미만인 경우 0.436) + (환자가 성장 장애가 있는 경우 0.667).

결과를 평가합니다.

PELD <10인 경우: 좋은 결과

10 <PELD <15인 경우: 평균 결과

PELD> 15인 경우: 나쁜 결과
치료 후 12개월까지
간 생검의 변화
기간: 치료 후 12개월까지
간 생검은 간경화 수준의 변화를 평가하는 강력한 임상 도구입니다.
치료 후 12개월까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

수사관

  • 수석 연구원: Liem Thanh Nguyen, PhD, Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2015년 1월 1일

기본 완료 (실제)

2022년 5월 30일

연구 완료 (실제)

2022년 5월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 8월 22일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 8월 23일

처음 게시됨 (실제)

2022년 8월 26일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 8월 26일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 8월 23일

마지막으로 확인됨

2022년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ISC_22_88

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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