Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Autologinen BMNC-infuusio maksakirroosiin lapsilla, joilla on BA (ABMNCBA)

tiistai 23. elokuuta 2022 päivittänyt: Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Autologinen luuytimen mononukleaarinen solu-infuusio maksakirroosiin lapsilla, joilla on sappitiehyetresia

Arvioida autologisen luuytimen mononukleaaristen solujen (BMMNC) infuusion turvallisuutta ja varhaisia ​​tuloksia sapen atresiasta (BA) johtuvasta maksakirroosista Kasai-leikkauksen jälkeen. Avoin kliininen tutkimus suoritettiin tammikuusta 2015 joulukuuhun 2021. Mukaan otettiin 12 lasta, joilla oli BA:n aiheuttama maksakirroosi Kasain aikana tai Kasain jälkeen. Luuydin otettiin anteriorisen suoliluun harjanteen kautta yleisanestesiassa. Mononukleaariset solut (MNC:t) eristettiin Ficoll-gradienttisentrifugoinnilla ja infusoitiin sitten maksavaltimoon.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Biliaarinen atresia (BA) on etenevä fibroobliteroiva kolangiopatia ja kuolemaan johtava sairaus. Ilman leikkausta BA-lapset selviävät harvoin yli kolmevuotiaina. BA:n raportoitu esiintyvyys vaihtelee 1:stä 9640:stä 1:een 19 500 elävänä syntyneestä. Aiemmin useimmat lapset, joilla oli "ei-korjattava" BA-tyyppi, kuolivat ilman asianmukaista hoitoa. Äskettäin kantasoluhoitoa on sovellettu maksakirroosia sairastavilla aikuisilla, ja se on osoittanut lupaavia tuloksia. Avoin kliininen tutkimus suoritettiin tammikuusta 2015 joulukuuhun 2021. Mukaan otettiin 12 lasta, joilla oli BA:n aiheuttama maksakirroosi Kasain aikana tai Kasain jälkeen. Luuydin otettiin anteriorisen suoliluun harjanteen kautta yleisanestesiassa. Mononukleaariset solut (MNC:t) eristettiin Ficoll-gradienttisentrifugoinnilla ja infusoitiin sitten maksavaltimoon. Seerumin bilirubiinia, albumiinia, alaniiniaminotransferaasia, aspartaattiaminotransferaasia, gamma-glutamyylitransferaasia ja protrombiiniaikaa seurattiin lähtötilanteessa, kolme kuukautta, kuusi kuukautta ja 12 kuukautta transplantaation jälkeen. Esofagoskopiat ja maksabiopsiat tehtiin potilaille, joiden vanhemmat antoivat suostumuksensa. Tämän tutkimuksen tarkoituksena oli arvioida sekä turvallisuutta että maksan toimintaa BMMNC-annon jälkeen näillä lapsilla.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

12

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam, 100000
        • Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 kuukautta - 15 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Lapsilla diagnosoitiin maksakirroosi, joka johtuu sapen atresiasta Kasain leikkauksen jälkeen
  • Kaksi kuukautta vanha tai vanhempi
  • Potilaat, joilla on ilmennyt kirroosi Kasain leikkauksen jälkeen: hepatomegalia, kongestiivinen splenomegalia, kohonneet maksaentsyymiarvot, ruokatorven suonikohjut (endoskooppisen diagnoosin perusteella), kirroosi (perustuu maksabiopsiaan)

Poissulkemiskriteerit:

  • Epilepsia
  • Hyytymishäiriöt
  • Allergia anestesia-aineille
  • Vaikeat sairaudet, kuten syöpä, sydämen, keuhkojen, maksan tai munuaisten vajaatoiminta
  • Aktiiviset infektiot
  • Vakavat psyykkiset häiriöt

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Autologinen BMMC-infuusio
Yksi autologisten luuytimen mononukleaaristen solujen anto maksavaltimon kautta
Yhdistelmätuote: Autologinen BMMC-siirto
Yksi autologisten luuytimen mononukleaaristen solujen anto maksavaltimon kautta

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumat ja vakavat haittatapahtumat
Aikaikkuna: 12 kuukauden ajan hoidon jälkeen
Turvallisuuden arvioimiseksi arvioidaan AE- tai SAE-tapausten lukumäärä kantasoluannon aikana (72 h) 1 kuukauden, 3 kuukauden, 6 kuukauden ja 9 kuukauden kuluttua kotiuttamisesta.
12 kuukauden ajan hoidon jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutokset kolestaasissa
Aikaikkuna: 12 kuukauden ajan hoidon jälkeen
Kokonaisbilirubiinin (yksikkö: mg/dl) käyttäminen kolestaasin muutosten mittaamiseen
12 kuukauden ajan hoidon jälkeen
Muutokset maksan toiminnassa Aspart-transaminaasin avulla
Aikaikkuna: 12 kuukauden ajan hoidon jälkeen
AST:n (asparttransaminaasi) (yksikkö: U/L) käyttö maksan toiminnan muutosten mittaamiseen.
12 kuukauden ajan hoidon jälkeen
Muutokset maksan toiminnassa alaniinitransaminaasien avulla
Aikaikkuna: 12 kuukauden ajan hoidon jälkeen
ALT:n (alaniinitransaminaasi) (yksikkö: U/L) käyttö maksan toiminnan muutosten mittaamiseen.
12 kuukauden ajan hoidon jälkeen
Muutokset maksan toiminnassa Gamma GT:n avulla
Aikaikkuna: 12 kuukauden ajan hoidon jälkeen
GGT (Gamma GT) (yksikkö: U/L) käyttö maksan toiminnan muutosten mittaamiseen.
12 kuukauden ajan hoidon jälkeen
Kirroosin tason muutokset
Aikaikkuna: 12 kuukauden ajan hoidon jälkeen

PELD-pistemäärän käyttö (The Liver and Intestinal Organ Transplantation Committeen vuonna 2009 tekemän ehdotuksen mukaan). PELD lasketaan kolmen indikaattorin perusteella: albumiini (g/dl), bilirubiini (yksikkö: mg/dl) ja INR (kansainvälinen normalisoitu suhde). Kaava: PELD = 10 * (0,48 * ln (seerumin bilirubiini) + 1,857 * ln (INR) - 0,687 * ln (albumiini) + (0,436, jos potilas on alle 1-vuotias) + (0,667, jos potilaalla on kasvuhäiriö).

Arvioi tulos:

Jos PELD <10: hyviä tuloksia

Jos 10 <PELD <15: keskimääräiset tulokset

Jos PELD> 15: huonot tulokset
12 kuukauden ajan hoidon jälkeen
Muutokset maksan biopsiassa
Aikaikkuna: 12 kuukauden ajan hoidon jälkeen
Maksabiopsia on tehokas kliininen työkalu kirroositason muutosten arvioimiseen.
12 kuukauden ajan hoidon jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Tutkijat

  • Päätutkija: Liem Thanh Nguyen, PhD, Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 1. tammikuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 30. toukokuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 30. toukokuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 22. elokuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 23. elokuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 26. elokuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 26. elokuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 23. elokuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. elokuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ISC_22_88

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Biliary Atresia

Kliiniset tutkimukset Autologinen BMMC-siirto

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Uruguay

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa