Infusión autóloga de BMNC para la cirrosis hepática en niños con BA (ABMNCBA)
23 de agosto de 2022 actualizado por: Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
Infusión autóloga de células mononucleares de médula ósea para la cirrosis hepática en niños con atresia biliar
Evaluar la seguridad y los resultados tempranos de la infusión de células mononucleares de médula ósea autóloga (BMMNC) para la cirrosis hepática debida a atresia biliar (AB) después de la operación de Kasai.
Se realizó un ensayo clínico abierto desde enero de 2015 hasta diciembre de 2021.
Se incluyeron 12 niños con cirrosis hepática por AB en el momento de Kasai o después de Kasai.
La médula ósea se extrajo mediante punción de la cresta ilíaca anterior bajo anestesia general.
Las células mononucleares (MNC) se aislaron mediante centrifugación en gradiente de Ficoll y luego se infundieron en la arteria hepática.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La atresia biliar (BA) es una colangiopatía fibroobliterativa progresiva y una enfermedad mortal.
Sin cirugía, los niños con AB rara vez sobreviven más allá de los tres años de edad.
La prevalencia informada de BA varía de 1 en 9640 a 1 en 19,500 nacidos vivos.
En el pasado, la mayoría de los niños con un tipo de BA "no corregible" morían sin un tratamiento adecuado.
Recientemente, la administración de células madre se ha aplicado en adultos con cirrosis hepática y ha mostrado resultados prometedores.
Se realizó un ensayo clínico abierto desde enero de 2015 hasta diciembre de 2021.
Se incluyeron 12 niños con cirrosis hepática por AB en el momento de Kasai o después de Kasai.
La médula ósea se extrajo mediante punción de la cresta ilíaca anterior bajo anestesia general.
Las células mononucleares (MNC) se aislaron mediante centrifugación en gradiente de Ficoll y luego se infundieron en la arteria hepática.
La bilirrubina sérica, la albúmina, la alanina aminotransferasa, la aspartato aminotransferasa, la gamma-glutamil transferasa y el tiempo de protrombina se controlaron al inicio del estudio, tres meses, seis meses y 12 meses después del trasplante.
Se realizaron esofagoscopias y biopsias hepáticas en pacientes cuyos padres dieron su consentimiento.
Este estudio tuvo como objetivo evaluar tanto la seguridad como la función hepática después de la administración de BMMNC en estos niños.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
12
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Hanoi, Vietnam, 100000
- Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 meses a 15 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Niños fueron diagnosticados con cirrosis hepática por atresia biliar tras operación de Kasai
- Dos meses de edad o más
- Pacientes con una manifestación de cirrosis después de la operación de Kasai: hepatomegalia, esplenomegalia congestiva, enzimas hepáticas elevadas, várices esofágicas (basado en diagnóstico endoscópico), cirrosis (basado en biopsia hepática)
Criterio de exclusión:
- Epilepsia
- Trastornos de la coagulación
- Alergia a los agentes anestésicos
- Afecciones graves de salud como cáncer, insuficiencia cardíaca, pulmonar, hepática o renal
- Infecciones activas
- Trastornos psiquiátricos graves
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Infusión autóloga de BMMC
Una administración de células mononucleares autólogas de médula ósea a través de la arteria hepática
|
Una administración de células mononucleares autólogas de médula ósea a través de la arteria hepática
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Eventos adversos y eventos adversos graves
Periodo de tiempo: hasta el período de 12 meses después del tratamiento
|
Para evaluar la seguridad, se evaluará el número de EA o SAE durante la administración de células madre (72 h) a 1 mes, 3 meses, 6 meses y 9 meses después del alta.
|
hasta el período de 12 meses después del tratamiento
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Los cambios en la colestasis
Periodo de tiempo: hasta el período de 12 meses después del tratamiento
|
Uso de la bilirrubina total (unidades: mg/dL) para medir los cambios en la colestasis
|
hasta el período de 12 meses después del tratamiento
|
|
Los cambios en la función del hígado usando la transaminasa Aspart
Periodo de tiempo: hasta el período de 12 meses después del tratamiento
|
Uso de AST (aspart transaminasa) (unidades: U/L) para medir los cambios en la función hepática.
|
hasta el período de 12 meses después del tratamiento
|
|
Los cambios en la función del hígado usando alanina transaminasa
Periodo de tiempo: hasta el período de 12 meses después del tratamiento
|
Uso de ALT (alanina transaminasa) (unidades: U/L) para medir los cambios en la función hepática.
|
hasta el período de 12 meses después del tratamiento
|
|
Los cambios en la función del hígado usando Gamma GT
Periodo de tiempo: hasta el período de 12 meses después del tratamiento
|
Uso de GGT (Gamma GT) (unidades: U/L) para medir los cambios en la función hepática.
|
hasta el período de 12 meses después del tratamiento
|
|
Los cambios en el nivel de cirrosis
Periodo de tiempo: hasta el período de 12 meses después del tratamiento
|
Utilizando el puntaje PELD (según la sugerencia de The Liver and Intestinal Organ Transplantation Committee en 2009). PELD se calcula en base a tres indicadores: albúmina (g/dL), bilirrubina (unidades: mg/dL) e INR (índice internacional normalizado). Fórmula: PELD = 10 * (0,48 * ln(bilirrubina sérica) + 1,857 * ln(INR) - 0,687 * ln(albúmina) + (0,436 si el paciente tiene menos de 1 año) + (0,667 si el paciente tiene retraso del crecimiento). Evalúa el resultado: Si PELD <10: buenos resultados Si 10 <PELD <15: resultados promedio Si PELD > 15: malos resultados |
hasta el período de 12 meses después del tratamiento
|
|
Los cambios en la biopsia hepática
Periodo de tiempo: hasta el período de 12 meses después del tratamiento
|
La biopsia hepática es una poderosa herramienta clínica para evaluar los cambios en el nivel de cirrosis.
|
hasta el período de 12 meses después del tratamiento
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Investigadores
- Investigador principal: Liem Thanh Nguyen, PhD, Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de enero de 2015
Finalización primaria (Actual)
30 de mayo de 2022
Finalización del estudio (Actual)
30 de mayo de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
22 de agosto de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de agosto de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
26 de agosto de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
26 de agosto de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de agosto de 2022
Última verificación
1 de agosto de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ISC_22_88
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .