アラジール症候群（ALGS）の治療のためのTAK-625の研究
2026年1月12日 更新者：Takeda
アラジール症候群患者の治療におけるTAK-625の有効性と安全性を評価する非盲検第3相試験
この研究の主な目的は、TAK-625 がアラジール症候群 (ALGS) の症状を改善するかどうか、研究治療または TAK-625 の副作用、および TAK-625 が時間の経過とともにどれだけ血中に留まるかを確認することです。 これは、研究スポンサー (Takeda) が将来人々に投与する最適な用量を決定するのに役立ちます。
参加者は、試験終了まで（約34か月）TAK-625で治療されます。
参加者は、研究開始から9回研究クリニックを訪れます。 9回の訪問後、参加者は研究終了まで12週間ごとに研究クリニックを訪問します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
7
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Kyoto、日本
- Kyoto University Hospital
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Saitama、日本
- Saitama Prefectural Children's Medical Center
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Ibaraki
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Tsukuba、Ibaraki、日本
- University of Tsukuba Hospital
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Kanagawa
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Yokohama、Kanagawa、日本
- Yokohamashi Tobu Hospital
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Miyagi
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Sendai、Miyagi、日本
- Miyagi Children's Hospital
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Nara
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Ikoma、Nara、日本
- Kindai University Nara Hospital
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Osaka
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Suita、Osaka、日本
- Osaka University Hospital
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Tokyo
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Bunkyo-ku、Tokyo、日本
- Juntendo University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1ヶ月歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -参加者は、体重>=5.0キログラム（kg）の日本人男性または女性で、インフォームドコンセントの時点で>=1歳です。
- -参加者はALGSと診断されています。
参加者は、胆汁うっ滞の次の証拠の1つ以上を持っています:
- -総血清胆汁酸（sBA）> 3^ 年齢の正常範囲（ULN）の上限。
- 直接ビリルビン（抱合）>1mg/dL。
- 脂溶性ビタミン (LSV) 欠乏症は、他の方法では説明できません。
- γ-グルタミルトランスフェラーゼ (GGT) >3^年齢のULN。
- 肝疾患でしか説明できない難治性そう痒症。
- 参加者は、研究期間中、一貫した介護者を持つことが期待されています。
- 参加者は、研究サイトからスケジュールされた通話のために電話にアクセスできます。
- 介護者と同意年齢以上の参加者の両方が、アンケートを読んで理解することができます。
- 介護者 (および年齢に応じた参加者) は、調査中に eDiary デバイスを使用する意思があり、使用できる必要があります。
- 介護者 (および年齢に応じた参加者) は、参加者が成人 (18 歳以上) であっても、スクリーニング期間の連続する 2 週間ごとに少なくとも 10 個の eDiary レポート (朝または夕方) を完了する必要があります (最大可能レポート = 1 週間あたり 14 個)。歳）。
- -投与前のスクリーニング期間中の2週間連続で、ItchROアンケートで1日の平均スコアが2を超える（1日の最大可能スコアは4）。 毎日のスコアは、朝と夜の ItchRO のスコアの高い方です。 毎日の平均スコアは、すべての毎日のスコアの合計を ItchRO が完了した日数で割ったものです。
除外基準:
- -参加者は、継続的な静脈内（IV）輸液または栄養介入を必要とする慢性下痢を患っています。
- -参加者には、腸肝循環の外科的中断の以前の病歴があります。
- -参加者は以前に肝移植を受けています。
- 参加者は非代償性肝硬変 (ALT >15^ ULN、国際正規化比 [INR] >1.5 [ビタミン K 療法に反応しない]、アルブミン)
- -参加者には、他の付随する肝疾患の病歴または存在があります。
- 参加者は、腸内の胆汁酸塩代謝を含む、薬物の吸収、分布、代謝、または排泄を妨げることが知られている他の疾患または状態の病歴または存在を持っています (例: 炎症性腸疾患)。
- -参加者には、胆石または腎臓結石の病歴または存在があります。
- -参加者は、超音波のスクリーニングを含むイメージングで悪性肝腫瘤の可能性があります。
- -参加者は、上皮内癌を除く癌、または再発の証拠がないスクリーニングの少なくとも5年前に治療された癌を持っています。
- -参加者は、胆汁酸/脂質結合樹脂またはIBAT阻害剤をスクリーニング前の28日以内および試験全体で受けました。
- -スクリーニングの開始時にフェニル酪酸ナトリウムを6か月未満受け取った参加者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：TAK-625
TAK-625 200 mcg/キログラム、経口、1 日 1 回、1 週間。
その後、TAK-625 400 mcg/kg を 1 日 1 回、1 週目以降に経口投与。
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TAK-625 200 mcg または 400 mcg/kg、経口、1 日 1 回
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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18週目から22週目までの空腹時血清胆汁酸（sBA）レベルの変化
時間枠：第18週から第22週まで
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18週目から22週目までの空腹時sBAレベルの変化が報告されました。
変化は、22 週目の観察値 - 18 週目の観察値として計算されました。
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第18週から第22週まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインから18週目までの空腹時sBAレベルの変化
時間枠：ベースラインから 18 週目まで
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ベースラインから 18 週目までの空腹時 sBA レベルの変化が報告されました。
変化は次のように計算されました: 18 週目の観察値 - ベースライン (投与前) の観察値。
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ベースラインから 18 週目まで
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ベースラインから 18 週目までの、かゆみ報告結果 (ItchRO) (観察者測定器 [Obs]) によって測定されるそう痒症の週平均重症度の変化
時間枠：ベースラインから 18 週目まで
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ItchRO (Obs) スケールは、そう痒症の重症度を測定します。
ItchRO (Obs) スケールのスコアは 0 ～ 4 の範囲で、0= 観察も報告もなし、1= 軽度、2= 中等度、3= 重度、4= 非常に重度。
スコアが高いほど、より重度のそう痒症を示します。
そう痒症の週平均重症度は、ItchRO (Obs) によって測定された朝と夕方の重症度スコアの毎日の最大値に基づいて計算されます。
毎週の平均重症度は、予定された研究日またはその前の7日間からなる訪問期間中の朝と夕方の1日の最大値の平均として計算されました（すなわち、スコアの合計を欠落していないスコアの数で割ったもの）。
変化は次のように計算されました: 18 週目の平均値 (120 日目から 126 日目) - ベースラインの平均値 (-7 日目から -1 日目)。
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ベースラインから 18 週目まで
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ベースラインから 18 週目までの、かゆみ報告結果 (ItchRO) (観察者測定器 [Obs]) によって測定された掻痒症の週平均朝重症度の変化
時間枠：ベースラインから 18 週目まで
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ItchRO (Obs) スケールは、そう痒症の重症度を測定します。
ItchRO (Obs) スケールのスコアは 0 ～ 4 の範囲で、0= 観察も報告もなし、1= 軽度、2= 中等度、3= 重度、4= 非常に重度。
スコアが高いほど、より重度のそう痒症を示します。
週平均朝重症度は、予定された研究日またはその前の7日間からなる訪問期間中の毎日の朝のスコアの平均として計算されました（すなわち、スコアの合計を欠落していないスコアの数で割ったもの）。
変化は次のように計算されました: 18 週目の平均値 (120 日目から 126 日目) - ベースラインの平均値 (-7 日目から -1 日目)。
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ベースラインから 18 週目まで
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18週目から22週目までのItchRO（Obs）によって測定されたそう痒症の週平均重症度の変化
時間枠：第18週から第22週まで
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ItchRO (Obs) スケールは、そう痒症の重症度を測定します。
ItchRO (Obs) スケールのスコアは 0 ～ 4 の範囲で、0= 観察も報告もなし、1= 軽度、2= 中等度、3= 重度、4= 非常に重度。
スコアが高いほど、より重度のそう痒症を示します。
そう痒症の週平均重症度は、ItchRO (Obs) によって測定された朝と夕方の重症度スコアの毎日の最大値に基づいて計算されました。
毎週の平均重症度は、予定された研究日またはその前の7日間からなる訪問期間中の朝と夕方の1日の最大値の平均として計算されました（すなわち、スコアの合計を欠落していないスコアの数で割ったもの）。
変化は、22週目（148日目～154日目）の平均値－18週目（120日目～126日目）の平均値として計算した。
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第18週から第22週まで
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18週目から22週目までのItchRO（Obs）によって測定された週平均朝の掻痒症の重症度の変化
時間枠：第18週から第22週まで
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ItchRO (Obs) スケールは、そう痒症の重症度を測定します。
ItchRO (Obs) スケールのスコアは 0 ～ 4 の範囲で、0= 観察も報告もなし、1= 軽度、2= 中等度、3= 重度、4= 非常に重度。
スコアが高いほど、より重度のそう痒症を示します。
週平均朝重症度は、予定された研究日またはその前の7日間からなる訪問期間中の毎日の朝のスコアの平均として計算されました（すなわち、スコアの合計を欠落していないスコアの数で割ったもの）。
変化は、22週目（148日目～154日目）の平均値－18週目（120日目～126日目）の平均値として計算した。
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第18週から第22週まで
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ItchRO (Pt) によって測定されたそう痒症の週平均重症度のベースラインから 18 週目までの変化
時間枠：ベースラインから 18 週目まで
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ItchRO (Pt) スケールは、そう痒症の重症度を測定します。
ItchRO (Pt) スケールのスコアは 0 ～ 4 の範囲で、0= かゆみを感じなかった、1= 少しかゆみを感じた、2= かなりかゆみを感じた、3= 非常にかゆみを感じた、4= 非常に非常にかゆみを感じた。
スコアが高いほど、より重度のそう痒症を示します。
そう痒症の週平均重症度は、ItchRO (Pt) によって測定された朝と夕方の重症度スコアの毎日の最大値に基づいて計算されました。
週平均スコアは、予定された研究日またはそれ以前の 7 日間からなる訪問期間の朝と夕方の 1 日の最大値の平均として計算されました (つまり、スコアの合計を欠落していないスコアの数で割ったもの)。
変化は次のように計算されました: 18 週目の平均値 (120 日目から 126 日目) - ベースラインの平均値 (-7 日目から -1 日目)。
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ベースラインから 18 週目まで
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ItchRO で測定した朝の掻痒症の週平均重症度のベースラインから 18 週目までの変化 (Pt)
時間枠：ベースラインから 18 週目まで
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ItchRO (Pt) スケールは、そう痒症の重症度を測定します。
ItchRO (Pt) スケールのスコアは 0 ～ 4 の範囲で、0= かゆみを感じなかった、1= 少しかゆみを感じた、2= かなりかゆみを感じた、3= 非常にかゆみを感じた、4= 非常に非常にかゆみを感じた。
スコアが高いほど、より重度のそう痒症を示します。
週平均朝重症度は、予定された研究日またはその前の7日間からなる訪問期間中の毎日の朝のスコアの平均として計算されました（すなわち、スコアの合計を欠落していないスコアの数で割ったもの）。
変化は次のように計算されました: 18 週目の平均値 (120 日目から 126 日目) - ベースラインの平均値 (-7 日目から -1 日目)。
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ベースラインから 18 週目まで
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ベースラインから18週目までのアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）およびアルカリホスファターゼ（ALP）レベルの変化
時間枠：ベースラインから 18 週目まで
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ベースラインから 18 週目までの ALT および ALP レベルの変化が報告されました。
変化は次のように計算されました: 18 週目の観察値 - ベースライン (投与前) の観察値。
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ベースラインから 18 週目まで
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ベースラインから18週目までのビリルビン（総および直接）レベルの変化
時間枠：ベースラインから 18 週目まで
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ベースラインから 18 週目までのビリルビン (合計および直接) の変化が報告されました。
変化は次のように計算されました: 18 週目の観察値 - ベースライン (投与前) の観察値。
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ベースラインから 18 週目まで
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18週目から22週目までのItchRO（Pt）で測定した掻痒症の週平均重症度の変化
時間枠：第18週から第22週まで
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ItchRO (Pt) スケールは、そう痒症の重症度を測定します。
ItchRO (Pt) スケールのスコアは 0 ～ 4 の範囲で、0= かゆみを感じなかった、1= 少しかゆみを感じた、2= かなりかゆみを感じた、3= 非常にかゆみを感じた、4= 非常に非常にかゆみを感じた。
スコアが高いほど、より重度のそう痒症を示します。
そう痒症の週平均重症度は、ItchRO (Pt) によって測定された朝と夕方の重症度スコアの毎日の最大値に基づいて計算されました。
週平均スコアは、予定された研究日またはそれ以前の 7 日間からなる訪問期間の朝と夕方の 1 日の最大値の平均として計算されました (つまり、スコアの合計を欠落していないスコアの数で割ったもの)。
変化は、22週目（148日目～154日目）の平均値－18週目（120日目～126日目）の平均値として計算した。
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第18週から第22週まで
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18週目から22週目までのItchROで測定した朝の掻痒症の週平均重症度の変化（Pt）
時間枠：第18週から第22週まで
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ItchRO (Pt) スケールは、そう痒症の重症度を測定します。
ItchRO (Pt) スケールのスコアは 0 ～ 4 の範囲で、0= かゆみを感じなかった、1= 少しかゆみを感じた、2= かなりかゆみを感じた、3= 非常にかゆみを感じた、4= 非常に非常にかゆみを感じた。
スコアが高いほど、より重度のそう痒症を示します。
週平均朝重症度は、予定された研究日またはその前の7日間からなる訪問期間中の毎日の朝のスコアの平均として計算されました（すなわち、スコアの合計を欠落していないスコアの数で割ったもの）。
変化は、22週目（148日目～154日目）の平均値－18週目（120日目～126日目）の平均値として計算した。
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第18週から第22週まで
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18週目から22週目までのALTおよびALPレベルの変化
時間枠：第18週から第22週まで
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18週目から22週目までのALTとALPの変化が報告されました。
変化は、22 週目の観察値 - 18 週目の観察値として計算されました。
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第18週から第22週まで
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第18週から第22週までのビリルビン（総ビリルビンおよび直接ビリルビン）値の変化
時間枠：第18週から第22週まで
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第18週から第22週までのビリルビン（総ビリルビンおよび直接ビリルビン）の変化が報告されました。
変化の計算方法：第22週の観測値 - 第18週の観測値 |
第18週から第22週まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Study Director、Takeda
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年1月16日
一次修了 (実際)
2023年10月25日
研究の完了 (実際)
2025年7月25日
試験登録日
最初に提出
2022年9月14日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年9月14日
最初の投稿 (実際)
2022年9月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年1月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年1月12日
最終確認日
2026年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- TAK-625-3001
- jRCT2051220098 (レジストリ識別子：jRCT)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
この特定の研究の匿名化された個々の参加者データは、個々の患者が再特定される可能性が合理的にあるため、共有されません (研究参加者/研究サイトの数が限られているため)。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。