Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av TAK-625 for behandling av Alagille syndrom (ALGS)

12. januar 2026 oppdatert av: Takeda

En åpen fase 3-studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til TAK-625 ved behandling av personer med Alagille syndrom

Hovedmålet med studien er å sjekke om TAK-625 forbedrer symptomer på Alagille syndrom (ALGS), bivirkning fra studiebehandlingen eller TAK-625, og hvor mye TAK-625 forblir i blodet deres over tid. Dette vil hjelpe studiesponsoren (Takeda) til å finne den beste dosen å gi folk i fremtiden.

Deltakerne vil bli behandlet med TAK-625 frem til slutten av studiet (ca. 34 måneder).

Deltakerne vil besøke sin studieklinikk 9 ganger fra studiestart. Etter 9 besøk vil deltakerne besøke studieklinikken hver 12. uke frem til studiens slutt.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

7

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Japan
      • Kyoto, Japan
        • Kyoto University Hospital
      • Saitama, Japan
        • Saitama Prefectural Children's Medical Center
    • Ibaraki
      • Tsukuba, Ibaraki, Japan
        • University of Tsukuba Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japan
        • Yokohamashi Tobu Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japan
        • Miyagi Children's Hospital
    • Nara
      • Ikoma, Nara, Japan
        • Kindai University Nara Hospital
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan
        • Osaka University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan
        • Juntendo University Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 måned og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Deltakeren er japansk mann eller kvinne med kroppsvekt >=5,0 kilogram (kg) og som er >=1 år gammel på tidspunktet for informert samtykke.
  2. Deltakeren er diagnostisert med ALGS.

  3. Deltakeren har ett eller flere av følgende tegn på kolestase:

    1. Total serum gallesyre (sBA) >3^ øvre grense for normalområdet (ULN) for alder.
    2. Direkte bilirubin (konjugert) >1 mg/dL.
    3. Lipidløselig vitamin (LSV) mangel ellers uforklarlig.
    4. Gamma-glutamyltransferase (GGT) >3^ ULN for alder.
    5. Intraktabel kløe kan bare forklares med leversykdom.
  4. Deltakeren forventes å ha en konsekvent omsorgsperson(er) i løpet av studien.
  5. Deltakeren har tilgang til telefon for planlagte samtaler fra studiestedet.
  6. Både en omsorgsperson og deltaker over aldersgrensen er i stand til å lese og forstå spørreskjemaene.
  7. Omsorgspersoner (og alderstilpassede deltakere) må være villige og kunne bruke en eDiary-enhet under studien.
  8. Omsorgspersoner (og alderstilpassede deltakere) må fylle ut minst 10 e-dagbokrapporter (morgen eller kveld) i løpet av hver av 2 påfølgende uker av screeningsperioden (maksimalt mulige rapporter=14 per uke), selv om deltakeren er en voksen (over 18 år) år gammel).
  9. Gjennomsnittlig daglig poengsum >2 på ItchRO-spørreskjemaet (maksimal mulig daglig poengsum på 4) i 2 påfølgende uker i screeningsperioden, før dosering. En daglig poengsum er den høyeste av poengsummene for morgen og kveld ItchRO. Den gjennomsnittlige daglige poengsummen er summen av alle daglige poengsummer delt på antall dager ItchRO ble fullført.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltakeren har kronisk diaré som krever pågående intravenøs (IV) væske eller ernæringsintervensjon.
  2. Deltakeren har en tidligere historie med kirurgisk avbrudd i den enterohepatiske sirkulasjonen.
  3. Deltakeren har en tidligere levertransplantasjon.
  4. Deltakeren dekompenserte cirrhose (ALT >15^ ULN, internasjonalt normalisert forhold [INR] >1,5 [responser ikke på vitamin K-behandling], albumin
  5. Deltakeren har en historie eller tilstedeværelse av annen samtidig leversykdom.
  6. Deltakeren har en historie eller tilstedeværelse av enhver annen sykdom eller tilstand som er kjent for å forstyrre absorpsjon, distribusjon, metabolisme eller utskillelse av legemidler, inkludert gallesaltmetabolisme i tarmen (f.eks. inflammatorisk tarmsykdom).
  7. Deltakeren har en historie eller tilstedeværelse av gallestein eller nyrestein.
  8. Deltakeren har en mulig ondartet levermasse ved bildediagnostikk, inkludert screening ultralyd.
  9. Deltakeren har kreft, bortsett fra in situ karsinom, eller kreft behandlet minst 5 år før screening uten tegn på tilbakefall.
  10. Deltakeren har mottatt gallesyre/lipidbindende harpikser eller IBAT-hemmere innen 28 dager før screening og gjennom hele studien.
  11. Deltakeren som har fått natriumfenylbutyrat i mindre enn 6 måneder ved oppstart av screening.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: TAK-625
TAK-625 200 mcg per kilogram, oralt, en gang daglig i 1 uke. Etter det, TAK-625 400 mcg per kilogram, oralt, en gang daglig etter uke 1.
Legemiddel: TAK-625
TAK-625 200 mcg eller 400 mcg per kilogram, oralt, en gang daglig
Andre navn:
  • Maralixibatklorid

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i fastende serum gallesyrenivåer (sBA) fra uke 18 til uke 22
Tidsramme: Fra uke 18 til uke 22
Endring i fastende sBA-nivåer fra uke 18 til 22 ble rapportert. Endring ble beregnet som: observert verdi ved uke 22 - observert verdi ved uke 18.
Fra uke 18 til uke 22

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i fastende sBA-nivåer fra baseline til uke 18
Tidsramme: Grunnlinje til uke 18
Endring i fastende sBA-nivåer fra baseline til uke 18 ble rapportert. Endring ble beregnet som: observert verdi ved uke 18 - observert verdi ved baseline (før dosering).
Grunnlinje til uke 18
Endring i ukentlig gjennomsnittlig alvorlighetsgrad av kløe målt etter kløerapportert utfall (ItchRO) (observatørinstrument [Obs]) fra baseline til uke 18
Tidsramme: Grunnlinje til uke 18
ItchRO (Obs)-skalaen måler alvorlighetsgraden av kløe. Poengsummen på ItchRO (Obs)-skalaen varierte fra 0 til 4, hvor 0=Ingen observert eller rapportert, 1=Mild, 2=Moderat, 3=Alvorlig, 4=Svært alvorlig. En høyere score indikerte mer alvorlig kløe. Ukentlig gjennomsnittlig alvorlighetsgrad av pruritus beregnes basert på daglig maksimal alvorlighetsgrad for morgen og kveld målt ved ItchRO (Obs). Ukentlig gjennomsnittlig alvorlighetsgrad ble beregnet som gjennomsnittet av det daglige maksimum morgen og kveld over besøket bestående av de 7 dagene på eller før den planlagte studiedagen (dvs. summen av poengsummene delt på antall ikke-manglende poengsum). Endring ble beregnet som: gjennomsnittsverdi av uke 18 (dag 120 til dag 126) - gjennomsnittlig verdi av baseline (dag -7 til dag -1).
Grunnlinje til uke 18
Endring i ukentlig gjennomsnittlig morgenalvorlighet av kløe målt ved kløerapportert utfall (ItchRO) (observatørinstrument [Obs]) fra baseline til uke 18
Tidsramme: Grunnlinje til uke 18
ItchRO (Obs)-skalaen måler alvorlighetsgraden av kløe. Poengsummen på ItchRO (Obs)-skalaen varierte fra 0 til 4, hvor 0=Ingen observert eller rapportert, 1=Mild, 2=Moderat, 3=Alvorlig, 4=Svært alvorlig. En høyere score indikerte mer alvorlig kløe. Ukentlig gjennomsnittlig morgenalvorlighet ble beregnet som gjennomsnittet av de daglige morgenskårene over besøket bestående av de 7 dagene på eller før den planlagte studiedagen (dvs. summen av skårene delt på antall ikke-manglende skårer). Endring ble beregnet som: gjennomsnittsverdi av uke 18 (dag 120 til dag 126) - gjennomsnittlig verdi av baseline (dag -7 til dag -1).
Grunnlinje til uke 18
Endring i ukentlig gjennomsnittlig alvorlighetsgrad av pruritus målt ved ItchRO (Obs) fra uke 18 til uke 22
Tidsramme: Fra uke 18 til uke 22
ItchRO (Obs)-skalaen måler alvorlighetsgraden av kløe. Poengsummen på ItchRO (Obs)-skalaen varierte fra 0 til 4, hvor 0=Ingen observert eller rapportert, 1=Mild, 2=Moderat, 3=Alvorlig, 4=Svært alvorlig. En høyere score indikerte mer alvorlig kløe. Ukentlig gjennomsnittlig alvorlighetsgrad av pruritus ble beregnet basert på daglig maksimal alvorlighetsgrad for morgen og kveld målt ved ItchRO (Obs). Ukentlig gjennomsnittlig alvorlighetsgrad ble beregnet som gjennomsnittet av det daglige maksimum morgen og kveld over besøket bestående av de 7 dagene på eller før den planlagte studiedagen (dvs. summen av poengsummene delt på antall ikke-manglende poengsum). Endring ble beregnet som: gjennomsnittsverdi av uke 22 (dag 148 til dag 154) - gjennomsnittlig verdi av uke 18 (dag 120 til dag 126).
Fra uke 18 til uke 22
Endring i ukentlig gjennomsnittlig morgenalvorlighet for kløe målt ved ItchRO (Obs) fra uke 18 til uke 22
Tidsramme: Fra uke 18 til uke 22
ItchRO (Obs)-skalaen måler alvorlighetsgraden av kløe. Poengsummen på ItchRO (Obs)-skalaen varierte fra 0 til 4, hvor 0=Ingen observert eller rapportert, 1=Mild, 2=Moderat, 3=Alvorlig, 4=Svært alvorlig. En høyere score indikerte mer alvorlig kløe. Ukentlig gjennomsnittlig morgenalvorlighet ble beregnet som gjennomsnittet av de daglige morgenskårene over besøket bestående av de 7 dagene på eller før den planlagte studiedagen (dvs. summen av skårene delt på antall ikke-manglende skårer). Endring ble beregnet som: gjennomsnittsverdi av uke 22 (dag 148 til dag 154) - gjennomsnittlig verdi av uke 18 (dag 120 til dag 126).
Fra uke 18 til uke 22
Endring i ukentlig gjennomsnittlig alvorlighetsgrad av pruritus målt ved ItchRO (Pt) fra baseline til uke 18
Tidsramme: Grunnlinje til uke 18
ItchRO (Pt)-skalaen måler alvorlighetsgraden av kløe. Poengsummen på ItchRO (Pt)-skalaen varierte fra 0 til 4, der 0= Føltes ikke kløende, 1= Følte litt kløende, 2= Følte meg ganske kløende, 3= Følte veldig kløende, 4= Følte veldig, veldig kløende. En høyere score indikerte mer alvorlig kløe. Ukentlig gjennomsnittlig alvorlighetsgrad av pruritus ble beregnet basert på daglig maksimal alvorlighetsgrad for morgen og kveld målt med ItchRO (Pt). Ukentlige gjennomsnittsskårer ble beregnet som gjennomsnittet av det daglige maksimum for morgen og kveld over besøket bestående av de 7 dagene på eller før den planlagte studiedagen (dvs. summen av poengsummene delt på antall ikke-manglende poengsummer). Endring ble beregnet som: gjennomsnittsverdi av uke 18 (dag 120 til dag 126) - gjennomsnittlig verdi av baseline (dag -7 til dag -1).
Grunnlinje til uke 18
Endring i ukentlig gjennomsnittlig alvorlighetsgrad for kløe om morgenen målt med ItchRO (Pt) fra baseline til uke 18
Tidsramme: Grunnlinje til uke 18
ItchRO (Pt)-skalaen måler alvorlighetsgraden av kløe. Poengsummen på ItchRO (Pt)-skalaen varierte fra 0 til 4, der 0= Føltes ikke kløende, 1= Følte litt kløende, 2= Følte meg ganske kløende, 3= Følte veldig kløende, 4= Følte veldig, veldig kløende. En høyere score indikerte mer alvorlig kløe. Ukentlig gjennomsnittlig morgenalvorlighet ble beregnet som gjennomsnittet av de daglige morgenskårene over besøket bestående av de 7 dagene på eller før den planlagte studiedagen (dvs. summen av skårene delt på antall ikke-manglende skårer). Endring ble beregnet som: gjennomsnittsverdi av uke 18 (dag 120 til dag 126) - gjennomsnittlig verdi av baseline (dag -7 til dag -1).
Grunnlinje til uke 18
Endring i nivåer av alaninaminotransferase (ALT) og alkalisk fosfatase (ALP) fra baseline til uke 18
Tidsramme: Grunnlinje til uke 18
Endring i ALAT- og ALP-nivåer fra baseline til uke 18 ble rapportert. Endring ble beregnet som: observert verdi ved uke 18 - observert verdi ved baseline (før dosering).
Grunnlinje til uke 18
Endring i bilirubin (totalt og direkte) nivåer fra baseline til uke 18
Tidsramme: Grunnlinje til uke 18
Endring i bilirubin (totalt og direkte) fra baseline til uke 18 ble rapportert. Endring ble beregnet som: observert verdi ved uke 18 - observert verdi ved baseline (før dosering).
Grunnlinje til uke 18
Endring i ukentlig gjennomsnittlig alvorlighetsgrad av pruritus målt med ItchRO (Pt) fra uke 18 til uke 22
Tidsramme: Fra uke 18 til 22
ItchRO (Pt)-skalaen måler alvorlighetsgraden av kløe. Poengsummen på ItchRO (Pt)-skalaen varierte fra 0 til 4, der 0= Føltes ikke kløende, 1= Følte litt kløende, 2= Følte meg ganske kløende, 3= Følte veldig kløende, 4= Følte veldig, veldig kløende. En høyere score indikerte mer alvorlig kløe. Ukentlig gjennomsnittlig alvorlighetsgrad av pruritus ble beregnet basert på daglig maksimal alvorlighetsgrad for morgen og kveld målt med ItchRO (Pt). Ukentlige gjennomsnittsskårer ble beregnet som gjennomsnittet av det daglige maksimum for morgen og kveld over besøket bestående av de 7 dagene på eller før den planlagte studiedagen (dvs. summen av poengsummene delt på antall ikke-manglende poengsummer). Endring ble beregnet som: gjennomsnittsverdi av uke 22 (dag 148 til dag 154) - gjennomsnittlig verdi av uke 18 (dag 120 til dag 126).
Fra uke 18 til 22
Endring i ukentlig gjennomsnittlig morgenalvorlighet for kløe målt ved ItchRO (Pt) fra uke 18 til uke 22
Tidsramme: Fra uke 18 til 22
ItchRO (Pt)-skalaen måler alvorlighetsgraden av kløe. Poengsummen på ItchRO (Pt)-skalaen varierte fra 0 til 4, der 0= Føltes ikke kløende, 1= Følte litt kløende, 2= Følte meg ganske kløende, 3= Følte veldig kløende, 4= Følte veldig, veldig kløende. En høyere score indikerte mer alvorlig kløe. Ukentlig gjennomsnittlig morgenalvorlighet ble beregnet som gjennomsnittet av de daglige morgenskårene over besøket bestående av de 7 dagene på eller før den planlagte studiedagen (dvs. summen av skårene delt på antall ikke-manglende skårer). Endring ble beregnet som: gjennomsnittsverdi av uke 22 (dag 148 til dag 154) - gjennomsnittlig verdi av uke 18 (dag 120 til dag 126).
Fra uke 18 til 22
Endring i ALT- og ALP-nivåer fra uke 18 til 22
Tidsramme: Fra uke 18 til 22
Endring i ALT og ALP fra uke 18 til 22 ble rapportert. Endring ble beregnet som: observert verdi ved uke 22 - observert verdi ved uke 18.
Fra uke 18 til 22
Endring i bilirubin-nivåer (totalt og direkte) fra uke 18 til 22
Tidsramme: Fra uke 18 til 22
Endring i bilirubin (total og direkte) fra uke 18 til 22 ble rapportert. Endring ble beregnet som: observert verdi ved uke 22 - observert verdi ved uke 18.
Fra uke 18 til 22

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Takeda

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. januar 2023

Primær fullføring (Faktiske)

25. oktober 2023

Studiet fullført (Faktiske)

25. juli 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. september 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. september 2022

Først lagt ut (Faktiske)

16. september 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. januar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. januar 2026

Sist bekreftet

1. januar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TAK-625-3001
  • jRCT2051220098 (Registeridentifikator: jRCT)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Avidentifiserte individuelle deltakerdata fra denne spesifikke studien vil ikke bli delt ettersom det er en rimelig sannsynlighet for at individuelle pasienter kan bli re-identifisert (på grunn av det begrensede antallet studiedeltakere/studiesteder).

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere