Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie TAK-625 w leczeniu zespołu Alagille'a (ALGS)

6 listopada 2023 zaktualizowane przez: Takeda

Otwarte badanie fazy 3 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo TAK-625 w leczeniu pacjentów z zespołem Alagille'a

Głównym celem badania jest sprawdzenie, czy TAK-625 łagodzi objawy zespołu Alagille'a (ALGS), działania niepożądanego badanego leku lub TAK-625 oraz ile TAK-625 pozostaje we krwi z upływem czasu. Pomoże to sponsorowi badania (Takeda) w opracowaniu najlepszej dawki do podania pacjentom w przyszłości.

Uczestnicy będą leczeni TAK-625 do końca badania (około 34 miesięcy).

Uczestnicy odwiedzą badaną klinikę 9 razy od rozpoczęcia badania. Po 9-krotnych wizytach uczestnicy będą odwiedzać badaną klinikę co 12 tygodni aż do zakończenia badania.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

7

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
      • Kyoto, Japonia
        • Kyoto University Hospital
      • Saitama, Japonia
        • Saitama Prefectural Children's Medical Center
    • Ibaraki
      • Tsukuba, Ibaraki, Japonia
        • University of Tsukuba Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japonia
        • Yokohamashi Tobu Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japonia
        • Miyagi Children's Hospital
    • Nara
      • Ikoma, Nara, Japonia
        • Kindai University Nara Hospital
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japonia
        • Osaka University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japonia
        • Juntendo University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 miesiąc i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnikiem jest mężczyzna lub kobieta z Japonii o masie ciała >=5,0 kilogramów (kg) i który w momencie wyrażenia świadomej zgody ma >=1 rok.
  2. U uczestnika zdiagnozowano ALGS.

  3. Uczestnik ma jeden lub więcej z następujących objawów cholestazy:

    1. Całkowity kwas żółciowy w surowicy (sBA) >3^ górna granica normy (GGN) dla wieku.
    2. Bilirubina bezpośrednia (skoniugowana) >1 mg/dL.
    3. Niedobór witamin rozpuszczalnych w tłuszczach (LSV) jest niewytłumaczalny w inny sposób.
    4. Transferaza gamma-glutamylowa (GGT) >3^ GGN dla wieku.
    5. Nieuleczalny świąd, który można wytłumaczyć jedynie chorobą wątroby.
  4. Oczekuje się, że uczestnik będzie miał stałego opiekuna (opiekunów) przez cały czas trwania badania.
  5. Uczestnik ma dostęp do telefonu w celu wykonywania zaplanowanych połączeń z ośrodka badawczego.
  6. Zarówno opiekun, jak i uczestnik powyżej wieku przyzwolenia są w stanie przeczytać i zrozumieć kwestionariusze.
  7. Opiekunowie (i uczestnicy w odpowiednim wieku) muszą chcieć i umieć korzystać z urządzenia eDziennik podczas badania.
  8. Opiekunowie (i uczestnicy odpowiednio do wieku) muszą wypełnić co najmniej 10 raportów eDziennika (rano lub wieczorem) podczas każdego z 2 kolejnych tygodni okresu przesiewowego (maksymalna możliwa liczba raportów = 14 tygodniowo), nawet jeśli uczestnik jest osobą dorosłą (powyżej 18. lat).
  9. Średni dzienny wynik >2 w kwestionariuszu ItchRO (maksymalny możliwy dzienny wynik 4) przez 2 kolejne tygodnie w okresie przesiewowym, przed dawkowaniem. Dzienny wynik to wyższy z wyników porannego i wieczornego ItchRO. Średni dzienny wynik to suma wszystkich dziennych wyników podzielona przez liczbę dni, w których ukończono ItchRO.

Kryteria wyłączenia:

  1. Uczestnik ma przewlekłą biegunkę wymagającą ciągłej dożylnej (IV) interwencji płynowej lub żywieniowej.
  2. Pacjent ma w przeszłości chirurgiczne przerwanie krążenia jelitowo-wątrobowego.
  3. Uczestnik ma poprzedni przeszczep wątroby.
  4. Zdekompensowana marskość wątroby uczestnika (ALT >15^ GGN, międzynarodowy współczynnik znormalizowany [INR] >1,5 [brak reakcji na terapię witaminą K], albumina
  5. Uczestnik ma historię lub obecność innych współistniejących chorób wątroby.
  6. Uczestnik ma historię lub obecność jakiejkolwiek innej choroby lub stanu, o którym wiadomo, że zakłóca wchłanianie, dystrybucję, metabolizm lub wydalanie leków, w tym metabolizm soli kwasów żółciowych w jelicie (np. choroba zapalna jelit).
  7. Uczestnik ma historię lub obecność kamieni żółciowych lub kamieni nerkowych.
  8. Uczestnik ma podejrzenie złośliwej zmiany w wątrobie w badaniach obrazowych, w tym przesiewowym badaniu ultrasonograficznym.
  9. Uczestnik ma nowotwory, z wyjątkiem raka in situ, lub nowotwory leczone co najmniej 5 lat przed badaniem przesiewowym bez oznak nawrotu.
  10. Uczestnik otrzymywał żywice wiążące kwasy żółciowe/lipidy lub inhibitory IBAT w ciągu 28 dni przed badaniem przesiewowym i przez cały okres badania.
  11. Uczestnik, który na początku badań przesiewowych przyjmował fenylomaślan sodu przez mniej niż 6 miesięcy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: TAK-625
TAK-625 200 mcg na kilogram, doustnie, raz dziennie przez 1 tydzień. Następnie TAK-625 400 mcg na kilogram, doustnie, raz dziennie po tygodniu 1.
Lek: TAK-625
TAK-625 200 mcg lub 400 mcg na kilogram, doustnie, raz dziennie
Inne nazwy:
  • Chlorek maraliksybatu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana poziomu kwasu żółciowego w surowicy na czczo (sBA) od tygodnia 18 do tygodnia 22
Ramy czasowe: Od tygodnia 18 do tygodnia 22
Zgłoszona zostanie zmiana poziomów sBA na czczo od tygodnia 18 do tygodnia 22.
Od tygodnia 18 do tygodnia 22

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana poziomów sBA na czczo od wartości początkowej do tygodnia 18
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 18
Zgłoszona zostanie zmiana poziomów sBA na czczo od wartości wyjściowych do tygodnia 18.
Od punktu początkowego do tygodnia 18
Zmiana tygodniowego średniego nasilenia świądu mierzonego za pomocą ItchRO (Obs) od wartości początkowej do tygodnia 18
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 18
Zgłoszona zostanie zmiana tygodniowego średniego nasilenia świądu mierzonego metodą ItchRO (Obs) od wartości początkowej do tygodnia 18. Świąd będzie oceniany za pomocą narzędzia Itch zgłaszanego przez opiekuna/pacjenta (wynik zgłaszany przez pacjenta; PRO) (ItchRO) dwa razy dziennie (raz rano i raz wieczorem). Opiekunowie ocenią nasilenie świądu za pomocą 5 opcji (0=nie zaobserwowano ani nie zgłoszono, 1=łagodny, 2=umiarkowany, 3=ciężki, 4=bardzo ciężki), aby opisać ich stan świądu. Średnia dotkliwość tygodniowa to wynik obliczony na podstawie sumy wszystkich dziennych ocen, w oparciu o maksymalne dzienne wyniki porannych i wieczornych ocen dotkliwości, podzielone przez liczbę tygodni, w których ukończono ItchRO.
Od punktu początkowego do tygodnia 18
Zmiana tygodniowego średniego porannego nasilenia świądu mierzonego za pomocą ItchRO (Obs) od wartości początkowej do tygodnia 18
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 18
Zgłoszona zostanie zmiana tygodniowego średniego porannego nasilenia świądu mierzonego za pomocą ItchRO (Obs) od wartości początkowej do tygodnia 18. Świąd będzie oceniany za pomocą narzędzia Itch zgłaszanego przez opiekuna/pacjenta (wynik zgłaszany przez pacjenta; PRO) (ItchRO) dwa razy dziennie (raz rano i raz wieczorem). Opiekunowie ocenią nasilenie świądu za pomocą 5 opcji (0=nie zaobserwowano ani nie zgłoszono, 1=łagodny, 2=umiarkowany, 3=ciężki, 4=bardzo ciężki), aby opisać ich stan świądu. Średnia tygodniowa dotkliwość poranna to wynik obliczony na podstawie sumy wszystkich dziennych wyników porannych podzielonych przez liczbę tygodni, w których ukończono ItchRO.
Od punktu początkowego do tygodnia 18
Zmiana tygodniowego średniego nasilenia świądu mierzonego metodą ItchRO (Obs) od tygodnia 18 do tygodnia 22
Ramy czasowe: Od tygodnia 18 do tygodnia 22
Zgłoszona zostanie zmiana tygodniowego średniego nasilenia świądu mierzonego za pomocą ItchRO (Obs) od tygodnia 18 do tygodnia 22. Świąd będzie oceniany za pomocą narzędzia Itch zgłaszanego przez opiekuna/pacjenta (wynik zgłaszany przez pacjenta; PRO) (ItchRO) dwa razy dziennie (raz rano i raz wieczorem). Opiekunowie ocenią nasilenie świądu za pomocą 5 opcji (0=nie zaobserwowano ani nie zgłoszono, 1=łagodny, 2=umiarkowany, 3=ciężki, 4=bardzo ciężki), aby opisać ich stan świądu. Średnia dotkliwość tygodniowa to wynik obliczony na podstawie sumy wszystkich dziennych ocen, w oparciu o maksymalne dzienne wyniki porannych i wieczornych ocen dotkliwości, podzielone przez liczbę tygodni, w których ukończono ItchRO.
Od tygodnia 18 do tygodnia 22
Zmiana tygodniowego średniego porannego nasilenia świądu mierzonego metodą ItchRO (Obs) od tygodnia 18 do tygodnia 22
Ramy czasowe: Od tygodnia 18 do tygodnia 22
Zgłoszona zostanie zmiana tygodniowego średniego porannego nasilenia świądu mierzonego metodą ItchRO (Obs) od tygodnia 18 do tygodnia 22. Świąd będzie oceniany za pomocą narzędzia Itch zgłaszanego przez opiekuna/pacjenta (wynik zgłaszany przez pacjenta; PRO) (ItchRO) dwa razy dziennie (raz rano i raz wieczorem). Opiekunowie ocenią nasilenie świądu za pomocą 5 opcji (0=nie zaobserwowano ani nie zgłoszono, 1=łagodny, 2=umiarkowany, 3=ciężki, 4=bardzo ciężki), aby opisać ich stan świądu. Średnia tygodniowa dotkliwość poranna to wynik obliczony na podstawie sumy wszystkich dziennych wyników porannych podzielonych przez liczbę tygodni, w których ukończono ItchRO.
Od tygodnia 18 do tygodnia 22
Zmiana tygodniowego średniego nasilenia świądu mierzonego za pomocą ItchRO (Pt) od wartości początkowej do tygodnia 18
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 18
Zgłoszona zostanie zmiana tygodniowego średniego nasilenia świądu mierzonego za pomocą ItchRO (Pt) od wartości początkowej do tygodnia 18. Świąd będzie oceniany za pomocą narzędzia Itch zgłaszanego przez opiekuna/pacjenta (wynik zgłaszany przez pacjenta; PRO) (ItchRO) dwa razy dziennie (raz rano i raz wieczorem). Uczestnicy oceniają stopień nasilenia świądu za pomocą 5 opcji (0 = nie odczuwam swędzenia, 1 = odczuwam lekkie swędzenie, 2 = odczuwam silne swędzenie, 3 = odczuwam silne swędzenie, 4 = odczuwam bardzo, bardzo swędzenie), aby opisać ich stan świądu . Średnia dotkliwość tygodniowa to wynik obliczony na podstawie sumy wszystkich dziennych ocen, w oparciu o maksymalne dzienne wyniki porannych i wieczornych ocen dotkliwości, podzielone przez liczbę tygodni, w których ukończono ItchRO.
Od punktu początkowego do tygodnia 18
Zmiana tygodniowego średniego porannego nasilenia świądu mierzonego metodą ItchRO (Pt) od wartości początkowej do tygodnia 18
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 18
Zgłoszona zostanie zmiana tygodniowego średniego porannego nasilenia świądu mierzonego za pomocą ItchRO (Pt) od wartości początkowej do tygodnia 18. Świąd będzie oceniany za pomocą narzędzia Itch zgłaszanego przez opiekuna/pacjenta (wynik zgłaszany przez pacjenta; PRO) (ItchRO) dwa razy dziennie (raz rano i raz wieczorem). Uczestnicy oceniają stopień nasilenia świądu za pomocą 5 opcji (0 = nie odczuwam swędzenia, 1 = odczuwam lekkie swędzenie, 2 = odczuwam silne swędzenie, 3 = odczuwam silne swędzenie, 4 = odczuwam bardzo, bardzo swędzenie), aby opisać ich stan świądu . Średnia tygodniowa dotkliwość poranna to wynik obliczony na podstawie sumy wszystkich dziennych wyników porannych podzielonych przez liczbę tygodni, w których ukończono ItchRO.
Od punktu początkowego do tygodnia 18
Zmiana poziomów aminotransferazy alaninowej (ALT) od wartości początkowej do tygodnia 18
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 18
Zgłoszona zostanie zmiana aktywności AlAT od wartości początkowej do tygodnia 18.
Od punktu początkowego do tygodnia 18
Zmiana poziomu fosfatazy alkalicznej (ALP) od wartości początkowej do tygodnia 18
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 18
Zgłoszona zostanie zmiana poziomów ALP od wartości początkowej do tygodnia 18.
Od punktu początkowego do tygodnia 18
Zmiana poziomu bilirubiny (całkowitej i bezpośredniej) od wartości początkowej do tygodnia 18
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 18
Zgłoszona zostanie zmiana poziomu bilirubiny (całkowitej i bezpośredniej) od wartości początkowej do tygodnia 18.
Od punktu początkowego do tygodnia 18
Zmiana tygodniowego średniego nasilenia świądu mierzonego metodą ItchRO (Pt) od tygodnia 18 do tygodnia 22
Ramy czasowe: Od tygodnia 18 do tygodnia 22
Zgłoszona zostanie zmiana tygodniowego średniego nasilenia świądu mierzonego metodą ItchRO (Pt) od tygodnia 18 do tygodnia 22. Świąd będzie oceniany za pomocą narzędzia Itch zgłaszanego przez opiekuna/pacjenta (wynik zgłaszany przez pacjenta; PRO) (ItchRO) dwa razy dziennie (raz rano i raz wieczorem). Uczestnicy oceniają stopień nasilenia świądu za pomocą 5 opcji (0 = nie odczuwam swędzenia, 1 = odczuwam lekkie swędzenie, 2 = odczuwam silne swędzenie, 3 = odczuwam silne swędzenie, 4 = odczuwam bardzo, bardzo swędzenie), aby opisać ich stan świądu . Średnia dotkliwość tygodniowa to wynik obliczony na podstawie sumy wszystkich dziennych ocen, w oparciu o maksymalne dzienne wyniki porannych i wieczornych ocen dotkliwości, podzielone przez liczbę tygodni, w których ukończono ItchRO.
Od tygodnia 18 do tygodnia 22
Zmiana tygodniowego średniego porannego nasilenia świądu mierzonego metodą ItchRO (Pt) od tygodnia 18 do tygodnia 22
Ramy czasowe: Od tygodnia 18 do tygodnia 22
Zgłoszona zostanie zmiana tygodniowego średniego porannego nasilenia świądu mierzonego metodą ItchRO (Pt) od tygodnia 18 do tygodnia 22. Świąd będzie oceniany za pomocą narzędzia Itch zgłaszanego przez opiekuna/pacjenta (wynik zgłaszany przez pacjenta; PRO) (ItchRO) dwa razy dziennie (raz rano i raz wieczorem). Uczestnicy oceniają stopień nasilenia świądu za pomocą 5 opcji (0 = nie odczuwam swędzenia, 1 = odczuwam lekkie swędzenie, 2 = odczuwam silne swędzenie, 3 = odczuwam silne swędzenie, 4 = odczuwam bardzo, bardzo swędzenie), aby opisać ich stan świądu . Średnia tygodniowa dotkliwość poranna to wynik obliczony na podstawie sumy wszystkich dziennych wyników porannych podzielonych przez liczbę tygodni, w których ukończono ItchRO.
Od tygodnia 18 do tygodnia 22
Zmiana poziomów aminotransferazy alaninowej (ALT) od tygodnia 18 do tygodnia 22
Ramy czasowe: Od tygodnia 18 do tygodnia 22
Zgłoszona zostanie zmiana aktywności AlAT od tygodnia 18 do tygodnia 22.
Od tygodnia 18 do tygodnia 22
Zmiana poziomu fosfatazy alkalicznej (ALP) od tygodnia 18 do tygodnia 22
Ramy czasowe: Od tygodnia 18 do tygodnia 22
Zgłoszona zostanie zmiana poziomów ALP Od tygodnia 18 do tygodnia 22.
Od tygodnia 18 do tygodnia 22
Zmiana poziomu bilirubiny (całkowitej i bezpośredniej) od tygodnia 18 do tygodnia 22
Ramy czasowe: Od tygodnia 18 do tygodnia 22
Zgłoszona zostanie zmiana poziomu bilirubiny (całkowitej i bezpośredniej) od tygodnia 18 do tygodnia 22.
Od tygodnia 18 do tygodnia 22

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Takeda

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, Takeda

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 stycznia 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

25 października 2023

Ukończenie studiów (Szacowany)

24 lipca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 września 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 września 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 września 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 listopada 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 listopada 2023

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TAK-625-3001
  • jRCT2051220098 (Identyfikator rejestru: jRCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Dane indywidualnych uczestników, których dane identyfikacyjne zostały usunięte z tego konkretnego badania, nie będą udostępniane, ponieważ istnieje uzasadnione prawdopodobieństwo, że poszczególni pacjenci mogliby zostać ponownie zidentyfikowani (ze względu na ograniczoną liczbę uczestników badania/miejsc badania).

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Alagille'a (ALGS)

Badania kliniczne na TAK-625

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bulgaria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj