Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование TAK-625 для лечения синдрома Алажиля (ALGS)

12 января 2026 г. обновлено: Takeda

Открытое исследование фазы 3 для оценки эффективности и безопасности ТАК-625 при лечении субъектов с синдромом Алажиля

Основная цель исследования - проверить, улучшает ли TAK-625 симптомы синдрома Алажиля (ALGS), побочный эффект от исследуемого лечения или TAK-625, и сколько TAK-625 остается в их крови с течением времени. Это поможет спонсору исследования (Такеда) разработать наилучшую дозу для людей в будущем.

Участников будут лечить ТАК-625 до конца исследования (около 34 месяцев).

Участники посетят свою учебную клинику 9 раз с начала исследования. После 9 посещений участники будут посещать свою учебную клинику каждые 12 недель до конца исследования.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

7

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Япония
      • Kyoto, Япония
        • Kyoto University Hospital
      • Saitama, Япония
        • Saitama Prefectural Children's Medical Center
    • Ibaraki
      • Tsukuba, Ibaraki, Япония
        • University of Tsukuba Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Япония
        • Yokohamashi Tobu Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Япония
        • Miyagi Children's Hospital
    • Nara
      • Ikoma, Nara, Япония
        • Kindai University Nara Hospital
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Япония
        • Osaka University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Япония
        • Juntendo University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

1 месяц и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Участником является мужчина или женщина из Японии с массой тела >=5,0 кг (кг) и возрастом >=1 года на момент получения информированного согласия.
  2. У участника диагностирован ALGS.

  3. У участника есть одно или несколько из следующих признаков холестаза:

    1. Общая желчная кислота сыворотки (sBA) >3^ верхней границы нормального диапазона (ULN) для возраста.
    2. Прямой билирубин (конъюгированный) > 1 мг/дл.
    3. Дефицит липидорастворимого витамина (ЛСВ) иначе необъясним.
    4. Гамма-глутамилтрансфераза (ГГТ) >3 ^ ВГН для возраста.
    5. Непреодолимый зуд, объясняемый только заболеванием печени.
  4. Ожидается, что на протяжении всего исследования участник будет иметь постоянного опекуна.
  5. Участник имеет доступ к телефону для запланированных звонков с места исследования.
  6. Как опекун, так и участник, достигший возраста согласия, способны читать и понимать анкеты.
  7. Опекуны (и соответствующие возрасту участники) должны быть готовы и способны использовать устройство eDiary во время исследования.
  8. Опекуны (и соответствующие возрасту участники) должны заполнить не менее 10 отчетов eDiary (утром или вечером) в течение каждой из 2 последовательных недель периода скрининга (максимально возможное количество отчетов = 14 в неделю), даже если участник является взрослым (старше 18 лет). лет).
  9. Средний дневной балл >2 по опроснику ItchRO (максимально возможный дневной балл 4) в течение 2 последовательных недель в период скрининга до введения дозы. Ежедневная оценка является более высокой из оценок для утреннего и вечернего ItchRO. Средняя дневная оценка представляет собой сумму всех дневных оценок, разделенную на количество дней, в течение которых выполнялся ItchRO.

Критерий исключения:

  1. У участника хроническая диарея, требующая постоянного внутривенного введения жидкости или диетического вмешательства.
  2. У участника в анамнезе было хирургическое прерывание энтерогепатической циркуляции.
  3. У участника есть предыдущая трансплантация печени.
  4. У участника декомпенсированный цирроз печени (АЛТ>15^ВГН, международное нормализованное отношение [МНО]>1,5 [не отвечает на терапию витамином К], альбумин
  5. У участника есть история или наличие другого сопутствующего заболевания печени.
  6. У участника есть история или наличие любого другого заболевания или состояния, которое, как известно, мешает абсорбции, распределению, метаболизму или выведению лекарств, включая метаболизм желчных солей в кишечнике (например, воспалительное заболевание кишечника).
  7. У участника есть история или наличие камней в желчном пузыре или почках.
  8. У участника есть возможное злокачественное образование печени при визуализации, включая скрининговое ультразвуковое исследование.
  9. У участника есть рак, за исключением карциномы in situ, или рак, пролеченный по крайней мере за 5 лет до скрининга без признаков рецидива.
  10. Участник получал смолы, связывающие желчные кислоты/липиды, или ингибиторы IBAT в течение 28 дней до скрининга и на протяжении всего испытания.
  11. Участник, который получал фенилбутират натрия менее 6 месяцев на момент начала скрининга.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ТАК-625
ТАК-625 200 мкг на килограмм перорально один раз в день в течение 1 недели. После этого ТАК-625 400 мкг на килограмм перорально один раз в день после 1-й недели.
Лекарство: ТАК-625
TAK-625 200 мкг или 400 мкг на килограмм, перорально, один раз в день
Другие имена:
  • Хлорид мараликсибата

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение уровней желчных кислот в сыворотке натощак (sBA) с 18 по 22 неделю
Временное ограничение: С 18 по 22 неделю
Сообщалось об изменении уровней sBA натощак с 18 по 22 неделю. Изменение рассчитывали как: наблюдаемое значение на 22 неделе – наблюдаемое значение на 18 неделе.
С 18 по 22 неделю

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение уровней sBA натощак от исходного уровня до 18-й недели
Временное ограничение: Исходный уровень до 18-й недели
Сообщалось об изменении уровней sBA натощак от исходного уровня до 18-й недели. Изменение рассчитывали как: наблюдаемое значение на 18 неделе - наблюдаемое значение на исходном уровне (до введения дозы).
Исходный уровень до 18-й недели
Изменение средней еженедельной тяжести зуда, измеренной по результатам, сообщаемым о зуде (ItchRO) (инструмент наблюдателя [наблюдение]) от исходного уровня до 18-й недели
Временное ограничение: Исходный уровень до 18-й недели
Шкала ItchRO (Obs) измеряет тяжесть зуда. Оценка по шкале ItchRO (Obs) варьировалась от 0 до 4, где 0 = не наблюдалось или не сообщалось, 1 = легкая степень, 2 = умеренная, 3 = тяжелая, 4 = очень тяжелая. Более высокий балл указывал на более сильный зуд. Средняя тяжесть зуда за неделю рассчитывается на основе дневного максимума утренних и вечерних оценок тяжести, измеренных с помощью ItchRO (Obs). Средненедельную тяжесть рассчитывали как среднее значение дневного максимума утром и вечером в течение визита, состоящего из 7 дней в запланированный день исследования или до него (т. е. сумму баллов, деленную на количество непропущенных баллов). Изменение рассчитывали как: среднее значение недели 18 (от дня 120 до дня 126) - среднее значение исходного уровня (от дня -7 до дня -1).
Исходный уровень до 18-й недели
Изменение средней выраженности утреннего зуда за неделю, измеренной по результату, сообщаемому о зуде (ItchRO) (инструмент наблюдателя [наблюдение]) от исходного уровня до 18-й недели
Временное ограничение: Исходный уровень до 18-й недели
Шкала ItchRO (Obs) измеряет тяжесть зуда. Оценка по шкале ItchRO (Obs) варьировалась от 0 до 4, где 0 = не наблюдалось или не сообщалось, 1 = легкая степень, 2 = умеренная, 3 = тяжелая, 4 = очень тяжелая. Более высокий балл указывал на более сильный зуд. Средненедельную утреннюю тяжесть рассчитывали как среднее значение ежедневных утренних оценок за посещение, состоящее из 7 дней в запланированный день исследования или до него (т. е. сумму баллов, деленную на количество непропущенных баллов). Изменение рассчитывали как: среднее значение недели 18 (от дня 120 до дня 126) - среднее значение исходного уровня (от дня -7 до дня -1).
Исходный уровень до 18-й недели
Изменение средней тяжести зуда за неделю, измеренной с помощью ItchRO (наблюдение) с 18 по 22 неделю
Временное ограничение: С 18 по 22 неделю
Шкала ItchRO (Obs) измеряет тяжесть зуда. Оценка по шкале ItchRO (Obs) варьировалась от 0 до 4, где 0 = не наблюдалось или не сообщалось, 1 = легкая степень, 2 = умеренная, 3 = тяжелая, 4 = очень тяжелая. Более высокий балл указывал на более сильный зуд. Средненедельную тяжесть зуда рассчитывали на основе дневных максимальных утренних и вечерних оценок тяжести, измеренных с помощью ItchRO (Obs). Среднее значение тяжести за неделю рассчитывали как среднее значение дневного максимума утром и вечером в течение визита, состоящего из 7 дней в запланированный день исследования или до него (т. е. сумма баллов, деленная на количество непропущенных баллов). Изменение рассчитывали как: среднее значение недели 22 (со дня 148 по день 154) - среднее значение недели 18 (со дня 120 по день 126).
С 18 по 22 неделю
Изменение средней выраженности утреннего зуда за неделю, измеренной с помощью ItchRO (наблюдение) с 18 по 22 неделю
Временное ограничение: С 18 по 22 неделю
Шкала ItchRO (Obs) измеряет тяжесть зуда. Оценка по шкале ItchRO (Obs) варьировалась от 0 до 4, где 0 = не наблюдалось или не сообщалось, 1 = легкая степень, 2 = умеренная, 3 = тяжелая, 4 = очень тяжелая. Более высокий балл указывал на более сильный зуд. Средненедельную утреннюю тяжесть рассчитывали как среднее значение ежедневных утренних оценок за посещение, состоящее из 7 дней в запланированный день исследования или до него (т. е. сумму баллов, деленную на количество непропущенных баллов). Изменение рассчитывали как: среднее значение недели 22 (со дня 148 по день 154) - среднее значение недели 18 (со дня 120 по день 126).
С 18 по 22 неделю
Изменение средней выраженности зуда за неделю, измеренной с помощью ItchRO (Pt) от исходного уровня до 18-й недели
Временное ограничение: Исходный уровень до 18-й недели
Шкала ItchRO (Pt) измеряет тяжесть зуда. Оценка по шкале ItchRO (Pt) варьировалась от 0 до 4, где 0 = зуд не ощущался, 1 = ощущался небольшой зуд, 2 = ощущался сильный зуд, 3 = ощущался сильный зуд, 4 = ощущался очень, очень зуд. Более высокий балл указывал на более сильный зуд. Среднюю тяжесть зуда за неделю рассчитывали на основе дневного максимума утренних и вечерних оценок тяжести, измеренных с помощью ItchRO (Pt). Средние баллы за неделю рассчитывали как среднее дневного максимума утром и вечером в течение визита, состоящего из 7 дней в запланированный день исследования или до него (т. е. сумму баллов, деленную на количество непропущенных баллов). Изменение рассчитывали как: среднее значение недели 18 (от дня 120 до дня 126) - среднее значение исходного уровня (от дня -7 до дня -1).
Исходный уровень до 18-й недели
Изменение средней выраженности утреннего зуда за неделю, измеренной с помощью ItchRO (Pt) от исходного уровня до 18-й недели
Временное ограничение: Исходный уровень до 18-й недели
Шкала ItchRO (Pt) измеряет тяжесть зуда. Оценка по шкале ItchRO (Pt) варьировалась от 0 до 4, где 0 = зуд не ощущался, 1 = ощущался небольшой зуд, 2 = ощущался сильный зуд, 3 = ощущался сильный зуд, 4 = ощущался очень, очень зуд. Более высокий балл указывал на более сильный зуд. Средненедельную утреннюю тяжесть рассчитывали как среднее значение ежедневных утренних оценок за посещение, состоящее из 7 дней в запланированный день исследования или до него (т. е. сумму баллов, деленную на количество непропущенных баллов). Изменение рассчитывали как: среднее значение недели 18 (от дня 120 до дня 126) - среднее значение исходного уровня (от дня -7 до дня -1).
Исходный уровень до 18-й недели
Изменение уровней аланинаминотрансферазы (АЛТ) и щелочной фосфатазы (ЩФ) от исходного уровня до 18-й недели
Временное ограничение: Исходный уровень до 18-й недели
Сообщалось об изменении уровней АЛТ и ЩФ по сравнению с исходным уровнем к 18-й неделе. Изменение рассчитывали как: наблюдаемое значение на 18 неделе - наблюдаемое значение на исходном уровне (до введения дозы).
Исходный уровень до 18-й недели
Изменение уровней билирубина (общего и прямого) от исходного уровня до 18-й недели
Временное ограничение: Исходный уровень до 18-й недели
Сообщалось об изменении уровня билирубина (общего и прямого) по сравнению с исходным уровнем к 18 неделе. Изменение рассчитывали как: наблюдаемое значение на 18 неделе - наблюдаемое значение на исходном уровне (до введения дозы).
Исходный уровень до 18-й недели
Изменение средней тяжести зуда за неделю, измеренной с помощью ItchRO (Pt) с 18 по 22 неделю
Временное ограничение: С 18 по 22 неделю
Шкала ItchRO (Pt) измеряет тяжесть зуда. Оценка по шкале ItchRO (Pt) варьировалась от 0 до 4, где 0 = зуд не ощущался, 1 = ощущался небольшой зуд, 2 = ощущался сильный зуд, 3 = ощущался сильный зуд, 4 = ощущался очень, очень зуд. Более высокий балл указывал на более сильный зуд. Среднюю тяжесть зуда за неделю рассчитывали на основе дневного максимума утренних и вечерних оценок тяжести, измеренных с помощью ItchRO (Pt). Средние баллы за неделю рассчитывали как среднее дневного максимума утром и вечером в течение визита, состоящего из 7 дней в запланированный день исследования или до него (т. е. сумму баллов, деленную на количество непропущенных баллов). Изменение рассчитывали как: среднее значение недели 22 (со дня 148 по день 154) - среднее значение недели 18 (со дня 120 по день 126).
С 18 по 22 неделю
Изменение средней выраженности утреннего зуда за неделю, измеренной с помощью ItchRO (Pt) с 18 по 22 неделю
Временное ограничение: С 18 по 22 неделю
Шкала ItchRO (Pt) измеряет тяжесть зуда. Оценка по шкале ItchRO (Pt) варьировалась от 0 до 4, где 0 = зуд не ощущался, 1 = ощущался небольшой зуд, 2 = ощущался сильный зуд, 3 = ощущался сильный зуд, 4 = ощущался очень, очень зуд. Более высокий балл указывал на более сильный зуд. Средненедельную утреннюю тяжесть рассчитывали как среднее значение ежедневных утренних оценок за посещение, состоящее из 7 дней в запланированный день исследования или до него (т. е. сумму баллов, деленную на количество непропущенных баллов). Изменение рассчитывали как: среднее значение недели 22 (со дня 148 по день 154) - среднее значение недели 18 (со дня 120 по день 126).
С 18 по 22 неделю
Изменение уровней АЛТ и ЩФ с 18 по 22 неделю
Временное ограничение: С 18 по 22 неделю
Сообщалось об изменении показателей АЛТ и ЩФ с 18 по 22 неделю. Изменение рассчитывали как: наблюдаемое значение на 22 неделе - наблюдаемое значение на 18 неделе.
С 18 по 22 неделю
Изменение уровня билирубина (общего и прямого) с 18-й по 22-ю неделю
Временное ограничение: С 18-й по 22-ю неделю
Изменение уровня билирубина (общего и прямого) с 18-й по 22-ю неделю было зарегистрировано. Изменение рассчитывалось как: наблюдаемое значение на 22-й неделе - наблюдаемое значение на 18-й неделе.
С 18-й по 22-ю неделю

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Takeda

Следователи

  • Директор по исследованиям: Study Director, Takeda

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

16 января 2023 г.

Первичное завершение (Действительный)

25 октября 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

25 июля 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

14 сентября 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 сентября 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

16 сентября 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

29 января 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 января 2026 г.

Последняя проверка

1 января 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • TAK-625-3001
  • jRCT2051220098 (Идентификатор реестра: jRCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Деидентифицированные данные об отдельных участниках этого конкретного исследования не будут переданы, поскольку существует разумная вероятность того, что отдельные пациенты могут быть повторно идентифицированы (из-за ограниченного числа участников исследования/центров исследования).

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться