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Eine Studie mit TAK-625 zur Behandlung des Alagille-Syndroms (ALGS)

6. November 2023 aktualisiert von: Takeda

Eine offene Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von TAK-625 bei der Behandlung von Patienten mit Alagille-Syndrom

Das Hauptziel der Studie besteht darin, zu überprüfen, ob TAK-625 die Symptome des Alagille-Syndroms (ALGS), der Nebenwirkungen der Studienbehandlung oder von TAK-625 verbessert und wie viel TAK-625 im Laufe der Zeit im Blut verbleibt. Dies wird dem Studiensponsor (Takeda) helfen, die beste Dosis zu ermitteln, die Menschen in Zukunft verabreicht werden können.

Die Teilnehmer werden bis zum Studienende (ca. 34 Monate) mit TAK-625 behandelt.

Die Teilnehmer besuchen ihre Studienklinik 9 Mal ab Studienbeginn. Nach 9 Besuchen besuchen die Teilnehmer ihre Studienklinik alle 12 Wochen bis zum Ende der Studie.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

7

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Japan
      • Kyoto, Japan
        • Kyoto University Hospital
      • Saitama, Japan
        • Saitama Prefectural Children's Medical Center
    • Ibaraki
      • Tsukuba, Ibaraki, Japan
        • University of Tsukuba Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japan
        • Yokohamashi Tobu Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japan
        • Miyagi Children's Hospital
    • Nara
      • Ikoma, Nara, Japan
        • Kindai University Nara Hospital
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan
        • Osaka University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan
        • Juntendo University Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Monat und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Teilnehmer ist ein japanischer Mann oder eine japanische Frau mit einem Körpergewicht > = 5,0 Kilogramm (kg) und der zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung > = 1 Jahr alt ist.
  2. Bei dem Teilnehmer wird ALGS diagnostiziert.

  3. Der Teilnehmer hat einen oder mehrere der folgenden Beweise für Cholestase:

    1. Gesamtgallensäure im Serum (sBA) > 3^ obere Grenze des normalen Bereichs (ULN) für das Alter.
    2. Direktes Bilirubin (konjugiert) >1 mg/dL.
    3. Mangel an fettlöslichen Vitaminen (LSV), ansonsten unerklärlich.
    4. Gamma-Glutamyl-Transferase (GGT) >3^ ULN für das Alter.
    5. Hartnäckiger Pruritus, der nur durch eine Lebererkrankung erklärbar ist.
  4. Es wird erwartet, dass der Teilnehmer für die Dauer der Studie eine oder mehrere feste Bezugspersonen hat.
  5. Der Teilnehmer hat Zugang zum Telefon für geplante Anrufe vom Studienort.
  6. Sowohl eine Pflegekraft als auch ein Teilnehmer über dem mündigen Alter sind in der Lage, die Fragebögen zu lesen und zu verstehen.
  7. Betreuer (und altersgerechte Teilnehmer) müssen bereit und in der Lage sein, während der Studie ein eDiary-Gerät zu verwenden.
  8. Betreuer (und altersgerechte Teilnehmer) müssen mindestens 10 eDiary-Berichte (morgens oder abends) während jeder von 2 aufeinanderfolgenden Wochen des Screening-Zeitraums (maximal mögliche Berichte = 14 pro Woche) erstellen, selbst wenn der Teilnehmer ein Erwachsener ist (über 18 Jahre alt).
  9. Durchschnittliche Tagespunktzahl >2 auf dem ItchRO-Fragebogen (maximal mögliche Tagespunktzahl von 4) für 2 aufeinanderfolgende Wochen im Untersuchungszeitraum vor der Verabreichung. Eine Tagespunktzahl ist die höhere der Punktzahlen für den morgendlichen und den abendlichen Juckreiz. Die durchschnittliche Tagespunktzahl ist die Summe aller Tagespunktzahlen geteilt durch die Anzahl der Tage, an denen die ItchRO abgeschlossen war.

Ausschlusskriterien:

  1. Der Teilnehmer hat chronischen Durchfall, der eine fortlaufende intravenöse (IV) Flüssigkeits- oder Ernährungsintervention erfordert.
  2. Der Teilnehmer hat eine Vorgeschichte einer chirurgischen Unterbrechung des enterohepatischen Kreislaufs.
  3. Der Teilnehmer hat eine frühere Lebertransplantation.
  4. Der Teilnehmer dekompensierte Zirrhose (ALT > 15^ ULN, international normalisiertes Verhältnis [INR] > 1,5 [spricht nicht auf Vitamin-K-Therapie an], Albumin
  5. Der Teilnehmer hat eine Vorgeschichte oder das Vorhandensein einer anderen begleitenden Lebererkrankung.
  6. Der Teilnehmer hat eine Vorgeschichte oder das Vorhandensein einer anderen Krankheit oder eines anderen Zustands, von dem bekannt ist, dass er die Absorption, Verteilung, den Metabolismus oder die Ausscheidung von Arzneimitteln beeinträchtigt, einschließlich des Gallensalzstoffwechsels im Darm (z. B. entzündliche Darmerkrankung).
  7. Der Teilnehmer hat eine Vorgeschichte oder das Vorhandensein von Gallensteinen oder Nierensteinen.
  8. Der Teilnehmer hat eine mögliche maligne Lebermasse in der Bildgebung, einschließlich Screening-Ultraschall.
  9. Der Teilnehmer hat Krebserkrankungen, mit Ausnahme von In-situ-Karzinomen, oder Krebserkrankungen, die mindestens 5 Jahre vor dem Screening ohne Anzeichen eines Wiederauftretens behandelt wurden.
  10. Der Teilnehmer hat innerhalb von 28 Tagen vor dem Screening und während der gesamten Studie Gallensäure-/Lipid-bindende Harze oder IBAT-Inhibitoren erhalten.
  11. Der Teilnehmer, der zu Beginn des Screenings weniger als 6 Monate Natriumphenylbutyrat erhalten hat.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: TAK-625
TAK-625 200 mcg pro Kilogramm, oral, einmal täglich für 1 Woche. Danach TAK-625 400 mcg pro Kilogramm oral einmal täglich nach Woche 1.
Arzneimittel: TAK-625
TAK-625 200 mcg oder 400 mcg pro Kilogramm, oral, einmal täglich
Andere Namen:
  • Maraxibat-Chlorid

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Gallensäurespiegel im Nüchternserum (sBA) von Woche 18 bis Woche 22
Zeitfenster: Von Woche 18 bis Woche 22
Die Änderung der Nüchtern-sBA-Werte von Woche 18 bis Woche 22 wird gemeldet.
Von Woche 18 bis Woche 22

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Nüchtern-sBA-Werte von der Baseline bis Woche 18
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 18
Die Veränderung der nüchternen sBA-Werte vom Ausgangswert bis Woche 18 wird gemeldet.
Von der Grundlinie bis Woche 18
Änderung des wöchentlichen durchschnittlichen Schweregrads von Pruritus, gemessen an ItchRO (Obs) vom Ausgangswert bis Woche 18
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 18
Die Änderung der wöchentlichen durchschnittlichen Schwere des Pruritus, gemessen anhand von ItchRO (Obs), vom Ausgangswert bis Woche 18 wird berichtet. Juckreiz wird zweimal täglich (einmal morgens und einmal abends) anhand des Itch Caregiver/Patient Reported Outcome (Patient Reported Outcome; PRO) Measure (ItchRO) beurteilt. Betreuer bewerten den Schweregrad des Juckreizes anhand von 5 Auswahlmöglichkeiten (0=keine beobachtet oder gemeldet, 1=leicht, 2=mäßig, 3=schwer, 4=sehr schwer), um ihren Juckreizzustand zu beschreiben. Der wöchentliche durchschnittliche Schweregrad ist ein Wert, der aus der Summe aller täglichen Werte berechnet wird, basierend auf dem täglichen Maximum der morgendlichen und abendlichen Schweregradwerte, dividiert durch die Anzahl der Wochen, in denen die ItchRO abgeschlossen war.
Von der Grundlinie bis Woche 18
Änderung des wöchentlichen durchschnittlichen morgendlichen Schweregrads von Pruritus, gemessen an ItchRO (Obs) vom Ausgangswert bis Woche 18
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 18
Die Änderung der wöchentlichen durchschnittlichen morgendlichen Schwere des Juckreizes, gemessen anhand von ItchRO (Obs), vom Ausgangswert bis Woche 18 wird berichtet. Juckreiz wird zweimal täglich (einmal morgens und einmal abends) anhand des Itch Caregiver/Patient Reported Outcome (Patient Reported Outcome; PRO) Measure (ItchRO) beurteilt. Betreuer bewerten den Schweregrad des Juckreizes anhand von 5 Auswahlmöglichkeiten (0=keine beobachtet oder gemeldet, 1=leicht, 2=mäßig, 3=schwer, 4=sehr schwer), um ihren Juckreizzustand zu beschreiben. Die wöchentliche durchschnittliche morgendliche Schwere ist eine Punktzahl, die aus der Summe aller täglichen Morgenpunktzahlen geteilt durch die Anzahl der Wochen berechnet wird, in denen die ItchRO abgeschlossen war.
Von der Grundlinie bis Woche 18
Änderung der wöchentlichen durchschnittlichen Pruritusschwere, gemessen an ItchRO (Obs) von Woche 18 bis Woche 22
Zeitfenster: Von Woche 18 bis Woche 22
Die Änderung der wöchentlichen durchschnittlichen Schwere des Juckreizes, gemessen durch ItchRO (Obs) von Woche 18 bis Woche 22, wird berichtet. Juckreiz wird zweimal täglich (einmal morgens und einmal abends) anhand des Itch Caregiver/Patient Reported Outcome (Patient Reported Outcome; PRO) Measure (ItchRO) beurteilt. Betreuer bewerten den Schweregrad des Juckreizes anhand von 5 Auswahlmöglichkeiten (0=keine beobachtet oder gemeldet, 1=leicht, 2=mäßig, 3=schwer, 4=sehr schwer), um ihren Juckreizzustand zu beschreiben. Der wöchentliche durchschnittliche Schweregrad ist ein Wert, der aus der Summe aller täglichen Werte berechnet wird, basierend auf dem täglichen Maximum der morgendlichen und abendlichen Schweregradwerte, dividiert durch die Anzahl der Wochen, in denen die ItchRO abgeschlossen war.
Von Woche 18 bis Woche 22
Änderung der wöchentlichen durchschnittlichen morgendlichen Schwere des Juckreizes, gemessen durch ItchRO (Obs) von Woche 18 bis Woche 22
Zeitfenster: Von Woche 18 bis Woche 22
Die Änderung der wöchentlichen durchschnittlichen morgendlichen Schwere des Juckreizes, gemessen durch ItchRO (Obs) von Woche 18 bis Woche 22, wird berichtet. Juckreiz wird zweimal täglich (einmal morgens und einmal abends) anhand des Itch Caregiver/Patient Reported Outcome (Patient Reported Outcome; PRO) Measure (ItchRO) beurteilt. Betreuer bewerten den Schweregrad des Juckreizes anhand von 5 Auswahlmöglichkeiten (0=keine beobachtet oder gemeldet, 1=leicht, 2=mäßig, 3=schwer, 4=sehr schwer), um ihren Juckreizzustand zu beschreiben. Die wöchentliche durchschnittliche morgendliche Schwere ist eine Punktzahl, die aus der Summe aller täglichen Morgenpunktzahlen geteilt durch die Anzahl der Wochen berechnet wird, in denen die ItchRO abgeschlossen war.
Von Woche 18 bis Woche 22
Änderung des wöchentlichen durchschnittlichen Schweregrads von Pruritus, gemessen an ItchRO (Pt) vom Ausgangswert bis Woche 18
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 18
Die Änderung der wöchentlichen durchschnittlichen Schwere des Juckreizes, gemessen durch ItchRO (Pt), vom Ausgangswert bis Woche 18 wird berichtet. Juckreiz wird zweimal täglich (einmal morgens und einmal abends) anhand des Itch Caregiver/Patient Reported Outcome (Patient Reported Outcome; PRO) Measure (ItchRO) beurteilt. Die Teilnehmer bewerten den Schweregrad des Juckreizes anhand von 5 Auswahlmöglichkeiten (0 = kein Juckreiz, 1 = ein wenig Juckreiz, 2 = ziemlicher Juckreiz, 3 = starker Juckreiz, 4 = sehr, sehr starker Juckreiz), um ihren Juckreiz zu beschreiben . Der wöchentliche durchschnittliche Schweregrad ist ein Wert, der aus der Summe aller täglichen Werte berechnet wird, basierend auf dem täglichen Maximum der morgendlichen und abendlichen Schweregradwerte, dividiert durch die Anzahl der Wochen, in denen die ItchRO abgeschlossen war.
Von der Grundlinie bis Woche 18
Änderung des wöchentlichen durchschnittlichen morgendlichen Schweregrads von Pruritus, gemessen an ItchRO (Pt) vom Ausgangswert bis Woche 18
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 18
Die Änderung der wöchentlichen durchschnittlichen morgendlichen Schwere des Juckreizes, gemessen durch ItchRO (Pt), vom Ausgangswert bis Woche 18 wird berichtet. Juckreiz wird zweimal täglich (einmal morgens und einmal abends) anhand des Itch Caregiver/Patient Reported Outcome (Patient Reported Outcome; PRO) Measure (ItchRO) beurteilt. Die Teilnehmer bewerten den Schweregrad des Juckreizes anhand von 5 Auswahlmöglichkeiten (0 = kein Juckreiz, 1 = ein wenig Juckreiz, 2 = ziemlicher Juckreiz, 3 = starker Juckreiz, 4 = sehr, sehr starker Juckreiz), um ihren Juckreiz zu beschreiben . Die wöchentliche durchschnittliche morgendliche Schwere ist eine Punktzahl, die aus der Summe aller täglichen Morgenpunktzahlen geteilt durch die Anzahl der Wochen berechnet wird, in denen die ItchRO abgeschlossen war.
Von der Grundlinie bis Woche 18
Veränderung der Alanin-Aminotransferase (ALT)-Spiegel vom Ausgangswert bis Woche 18
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 18
Die Änderung der ALT-Spiegel vom Ausgangswert bis Woche 18 wird gemeldet.
Von der Grundlinie bis Woche 18
Änderung der Werte der alkalischen Phosphatase (ALP) vom Ausgangswert bis Woche 18
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 18
Die Änderung der ALP-Spiegel vom Ausgangswert bis Woche 18 wird gemeldet.
Von der Grundlinie bis Woche 18
Änderung der Bilirubinwerte (gesamt und direkt) von der Baseline bis Woche 18
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 18
Die Veränderung der Bilirubinspiegel (gesamt und direkt) vom Ausgangswert bis Woche 18 wird gemeldet.
Von der Grundlinie bis Woche 18
Änderung der wöchentlichen durchschnittlichen Pruritusschwere, gemessen an ItchRO (Pt) von Woche 18 bis Woche 22
Zeitfenster: Von Woche 18 bis Woche 22
Die Änderung der wöchentlichen durchschnittlichen Schwere des Juckreizes, gemessen durch ItchRO (Pt) von Woche 18 bis Woche 22, wird berichtet. Juckreiz wird zweimal täglich (einmal morgens und einmal abends) anhand des Itch Caregiver/Patient Reported Outcome (Patient Reported Outcome; PRO) Measure (ItchRO) beurteilt. Die Teilnehmer bewerten den Schweregrad des Juckreizes anhand von 5 Auswahlmöglichkeiten (0 = kein Juckreiz, 1 = ein wenig Juckreiz, 2 = ziemlicher Juckreiz, 3 = starker Juckreiz, 4 = sehr, sehr starker Juckreiz), um ihren Juckreiz zu beschreiben . Der wöchentliche durchschnittliche Schweregrad ist ein Wert, der aus der Summe aller täglichen Werte berechnet wird, basierend auf dem täglichen Maximum der morgendlichen und abendlichen Schweregradwerte, dividiert durch die Anzahl der Wochen, in denen die ItchRO abgeschlossen war.
Von Woche 18 bis Woche 22
Änderung der wöchentlichen durchschnittlichen Schwere des Juckreizes am Morgen, gemessen an ItchRO (Pt) von Woche 18 bis Woche 22
Zeitfenster: Von Woche 18 bis Woche 22
Die Änderung der wöchentlichen durchschnittlichen morgendlichen Schwere des Juckreizes, gemessen durch ItchRO (Pt) von Woche 18 bis Woche 22, wird berichtet. Juckreiz wird zweimal täglich (einmal morgens und einmal abends) anhand des Itch Caregiver/Patient Reported Outcome (Patient Reported Outcome; PRO) Measure (ItchRO) beurteilt. Die Teilnehmer bewerten den Schweregrad des Juckreizes anhand von 5 Auswahlmöglichkeiten (0 = kein Juckreiz, 1 = ein wenig Juckreiz, 2 = ziemlicher Juckreiz, 3 = starker Juckreiz, 4 = sehr, sehr starker Juckreiz), um ihren Juckreiz zu beschreiben . Die wöchentliche durchschnittliche morgendliche Schwere ist eine Punktzahl, die aus der Summe aller täglichen Morgenpunktzahlen geteilt durch die Anzahl der Wochen berechnet wird, in denen die ItchRO abgeschlossen war.
Von Woche 18 bis Woche 22
Veränderung der Alaninaminotransferase (ALT)-Spiegel von Woche 18 bis Woche 22
Zeitfenster: Von Woche 18 bis Woche 22
Die Änderung der ALT-Spiegel von Woche 18 bis Woche 22 wird gemeldet.
Von Woche 18 bis Woche 22
Änderung der Werte der alkalischen Phosphatase (ALP) von Woche 18 bis Woche 22
Zeitfenster: Von Woche 18 bis Woche 22
Die Änderung der ALP-Werte von Woche 18 bis Woche 22 wird gemeldet.
Von Woche 18 bis Woche 22
Änderung der Bilirubinwerte (gesamt und direkt) von Woche 18 bis Woche 22
Zeitfenster: Von Woche 18 bis Woche 22
Die Veränderung der Bilirubinspiegel (gesamt und direkt) von Woche 18 bis Woche 22 wird gemeldet.
Von Woche 18 bis Woche 22

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Takeda

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, Takeda

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. Januar 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

25. Oktober 2023

Studienabschluss (Geschätzt)

24. Juli 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. September 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. September 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

16. September 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. November 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. November 2023

Zuletzt verifiziert

1. November 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TAK-625-3001
  • jRCT2051220098 (Registrierungskennung: jRCT)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Anonymisierte Daten einzelner Teilnehmer aus dieser bestimmten Studie werden nicht weitergegeben, da eine begründete Wahrscheinlichkeit besteht, dass einzelne Patienten erneut identifiziert werden könnten (aufgrund der begrenzten Anzahl von Studienteilnehmern/Studienzentren).

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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