Een studie van TAK-625 voor de behandeling van het Alagillesyndroom (ALGS)

Inclusiecriteria:

1. De deelnemer is een Japanse man of vrouw met een lichaamsgewicht >=5,0 kilogram (kg) en die >=1 jaar oud is op het moment van geïnformeerde toestemming.
2. De deelnemer krijgt de diagnose ALGS.

3. De deelnemer heeft een of meer van de volgende aanwijzingen voor cholestase:

   1. Totaal serumgalzuur (sBA) >3^ bovengrens van het normale bereik (ULN) voor leeftijd.
   2. Directe bilirubine (geconjugeerd) >1 mg/dL.
   3. Vet oplosbare vitamine (LSV) deficiëntie anders onverklaarbaar.
   4. Gamma-glutamyltransferase (GGT) >3^ ULN voor leeftijd.
   5. Hardnekkige jeuk die alleen kan worden verklaard door een leveraandoening.
4. Van de deelnemer wordt verwacht dat hij/zij een consistente verzorger(s) heeft/hebben gedurende de duur van het onderzoek.
5. De deelnemer heeft toegang tot de telefoon voor geplande oproepen vanaf de studielocatie.
6. Zowel een mantelzorger als een deelnemer ouder dan de meerderjarigheid zijn in staat de vragenlijsten te lezen en te begrijpen.
7. Zorgverleners (en leeftijdsgeschikte deelnemers) moeten bereid en in staat zijn om tijdens het onderzoek een eDiary-apparaat te gebruiken.
8. Zorgverleners (en leeftijdsgeschikte deelnemers) moeten ten minste 10 eDiary-rapporten (ochtend of avond) invullen gedurende elk van de 2 opeenvolgende weken van de screeningperiode (maximaal mogelijke rapporten = 14 per week), zelfs als de deelnemer een volwassene is (ouder dan 18 jaar). jaar oud).
9. Gemiddelde dagelijkse score >2 op de ItchRO-vragenlijst (maximaal mogelijke dagelijkse score van 4) gedurende 2 opeenvolgende weken in de screeningperiode, voorafgaand aan de dosering. Een dagelijkse score is de hoogste van de scores voor de ochtend- en avond ItchRO. De gemiddelde dagelijkse score is de som van alle dagelijkse scores gedeeld door het aantal dagen dat de ItchRO is voltooid.

Uitsluitingscriteria:

1. De deelnemer heeft chronische diarree die voortdurende intraveneuze (IV) vloeistof of voedingsinterventie vereist.
2. De deelnemer heeft een voorgeschiedenis van chirurgische onderbreking van de enterohepatische circulatie.
3. De deelnemer heeft een eerdere levertransplantatie gehad.
4. De deelnemer gedecompenseerde cirrose (ALAT >15^ ULN, internationaal genormaliseerde ratio [INR] >1,5 [reageert niet op vitamine K-therapie], albumine
5. De deelnemer heeft een voorgeschiedenis of aanwezigheid van een andere gelijktijdig optredende leveraandoening.
6. De deelnemer heeft een voorgeschiedenis of aanwezigheid van een andere ziekte of aandoening waarvan bekend is dat deze de absorptie, distributie, metabolisme of uitscheiding van geneesmiddelen verstoort, inclusief galzoutmetabolisme in de darm (bijv. inflammatoire darmziekte).
7. De deelnemer heeft een voorgeschiedenis of aanwezigheid van galstenen of nierstenen.
8. De deelnemer heeft een mogelijk kwaadaardige levermassa op beeldvorming, inclusief screening echografie.
9. De deelnemer heeft kankers, met uitzondering van in situ carcinoom, of kankers die minstens 5 jaar voorafgaand aan de screening zijn behandeld zonder bewijs van recidief.
10. De deelnemer heeft binnen 28 dagen voorafgaand aan de screening en gedurende de hele studie galzuur-/lipidebindende harsen of IBAT-remmers gekregen.
11. De deelnemer die bij aanvang van de screening minder dan 6 maanden natriumfenylbutyraat heeft gekregen.