Een studie van TAK-625 voor de behandeling van het Alagillesyndroom (ALGS)
12 januari 2026 bijgewerkt door: Takeda
Een open-label, fase 3-onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van TAK-625 bij de behandeling van proefpersonen met het Alagille-syndroom te evalueren
Het belangrijkste doel van de studie is na te gaan of TAK-625 de symptomen van het Alagillesyndroom (ALGS), de bijwerking van de onderzoeksbehandeling of TAK-625 verbetert, en hoeveel TAK-625 na verloop van tijd in hun bloed blijft. Dit zal de onderzoekssponsor (Takeda) helpen om de beste dosis uit te werken om mensen in de toekomst te geven.
De deelnemers zullen tot het einde van de studie (ongeveer 34 maanden) met TAK-625 worden behandeld.
Deelnemers bezoeken hun studiekliniek 9 keer vanaf het begin van de studie. Na 9 bezoeken bezoeken de deelnemers hun onderzoekskliniek elke 12 weken tot het einde van de studie.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
7
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Kyoto, Japan
- Kyoto University Hospital
-
Saitama, Japan
- Saitama Prefectural Children's Medical Center
-
-
Ibaraki
-
Tsukuba, Ibaraki, Japan
- University of Tsukuba Hospital
-
-
Kanagawa
-
Yokohama, Kanagawa, Japan
- Yokohamashi Tobu Hospital
-
-
Miyagi
-
Sendai, Miyagi, Japan
- Miyagi Children's Hospital
-
-
Nara
-
Ikoma, Nara, Japan
- Kindai University Nara Hospital
-
-
Osaka
-
Suita, Osaka, Japan
- Osaka University Hospital
-
-
Tokyo
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japan
- Juntendo University Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
1 maand en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- De deelnemer is een Japanse man of vrouw met een lichaamsgewicht >=5,0 kilogram (kg) en die >=1 jaar oud is op het moment van geïnformeerde toestemming.
- De deelnemer krijgt de diagnose ALGS.
De deelnemer heeft een of meer van de volgende aanwijzingen voor cholestase:
- Totaal serumgalzuur (sBA) >3^ bovengrens van het normale bereik (ULN) voor leeftijd.
- Directe bilirubine (geconjugeerd) >1 mg/dL.
- Vet oplosbare vitamine (LSV) deficiëntie anders onverklaarbaar.
- Gamma-glutamyltransferase (GGT) >3^ ULN voor leeftijd.
- Hardnekkige jeuk die alleen kan worden verklaard door een leveraandoening.
- Van de deelnemer wordt verwacht dat hij/zij een consistente verzorger(s) heeft/hebben gedurende de duur van het onderzoek.
- De deelnemer heeft toegang tot de telefoon voor geplande oproepen vanaf de studielocatie.
- Zowel een mantelzorger als een deelnemer ouder dan de meerderjarigheid zijn in staat de vragenlijsten te lezen en te begrijpen.
- Zorgverleners (en leeftijdsgeschikte deelnemers) moeten bereid en in staat zijn om tijdens het onderzoek een eDiary-apparaat te gebruiken.
- Zorgverleners (en leeftijdsgeschikte deelnemers) moeten ten minste 10 eDiary-rapporten (ochtend of avond) invullen gedurende elk van de 2 opeenvolgende weken van de screeningperiode (maximaal mogelijke rapporten = 14 per week), zelfs als de deelnemer een volwassene is (ouder dan 18 jaar). jaar oud).
- Gemiddelde dagelijkse score >2 op de ItchRO-vragenlijst (maximaal mogelijke dagelijkse score van 4) gedurende 2 opeenvolgende weken in de screeningperiode, voorafgaand aan de dosering. Een dagelijkse score is de hoogste van de scores voor de ochtend- en avond ItchRO. De gemiddelde dagelijkse score is de som van alle dagelijkse scores gedeeld door het aantal dagen dat de ItchRO is voltooid.
Uitsluitingscriteria:
- De deelnemer heeft chronische diarree die voortdurende intraveneuze (IV) vloeistof of voedingsinterventie vereist.
- De deelnemer heeft een voorgeschiedenis van chirurgische onderbreking van de enterohepatische circulatie.
- De deelnemer heeft een eerdere levertransplantatie gehad.
- De deelnemer gedecompenseerde cirrose (ALAT >15^ ULN, internationaal genormaliseerde ratio [INR] >1,5 [reageert niet op vitamine K-therapie], albumine
- De deelnemer heeft een voorgeschiedenis of aanwezigheid van een andere gelijktijdig optredende leveraandoening.
- De deelnemer heeft een voorgeschiedenis of aanwezigheid van een andere ziekte of aandoening waarvan bekend is dat deze de absorptie, distributie, metabolisme of uitscheiding van geneesmiddelen verstoort, inclusief galzoutmetabolisme in de darm (bijv. inflammatoire darmziekte).
- De deelnemer heeft een voorgeschiedenis of aanwezigheid van galstenen of nierstenen.
- De deelnemer heeft een mogelijk kwaadaardige levermassa op beeldvorming, inclusief screening echografie.
- De deelnemer heeft kankers, met uitzondering van in situ carcinoom, of kankers die minstens 5 jaar voorafgaand aan de screening zijn behandeld zonder bewijs van recidief.
- De deelnemer heeft binnen 28 dagen voorafgaand aan de screening en gedurende de hele studie galzuur-/lipidebindende harsen of IBAT-remmers gekregen.
- De deelnemer die bij aanvang van de screening minder dan 6 maanden natriumfenylbutyraat heeft gekregen.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: TAK-625
TAK-625 200 mcg per kilogram, oraal, eenmaal daags gedurende 1 week.
Daarna TAK-625 400 mcg per kilogram, oraal, eenmaal daags na week 1.
|
TAK-625 200 mcg of 400 mcg per kilogram, oraal, eenmaal daags
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in nuchtere serumgalzuurwaarden (sBA) van week 18 tot week 22
Tijdsspanne: Van week 18 tot week 22
|
Verandering in nuchtere sBA-waarden van week 18 tot 22 werd gerapporteerd.
De verandering werd berekend als: waargenomen waarde in week 22 - waargenomen waarde in week 18.
|
Van week 18 tot week 22
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in sBA-niveaus bij vasten vanaf de uitgangswaarde tot week 18
Tijdsspanne: Basislijn tot week 18
|
Er werd een verandering in de nuchtere sBA-waarden gerapporteerd vanaf de uitgangswaarde tot week 18.
De verandering werd berekend als: waargenomen waarde in week 18 - waargenomen waarde bij baseline (vóór toediening).
|
Basislijn tot week 18
|
|
Verandering in de wekelijkse gemiddelde ernst van jeuk gemeten aan de hand van jeukgerapporteerde uitkomst (ItchRO) (waarnemerinstrument [Obs]) vanaf de uitgangswaarde tot week 18
Tijdsspanne: Basislijn tot week 18
|
De ItchRO (Obs)-schaal meet de ernst van jeuk.
De score op de ItchRO (Obs)-schaal varieerde van 0 tot 4, waarbij 0=geen waargenomen of gerapporteerd, 1=mild, 2=matig, 3=ernstig, 4=zeer ernstig.
Een hogere score duidde op ernstigere jeuk.
De wekelijkse gemiddelde ernst van jeuk wordt berekend op basis van het dagelijkse maximum van de ernstscores in de ochtend en de avond, gemeten door ItchRO (Obs).
De wekelijkse gemiddelde ernst werd berekend als het gemiddelde van het dagelijkse maximum van de ochtend en de avond gedurende het bezoek bestaande uit de zeven dagen op of vóór de geplande studiedag (d.w.z. de som van de scores gedeeld door het aantal niet-ontbrekende scores).
De verandering werd berekend als: gemiddelde waarde van week 18 (dag 120 tot dag 126) - gemiddelde waarde van de uitgangswaarde (dag -7 tot dag -1).
|
Basislijn tot week 18
|
|
Verandering in de wekelijkse gemiddelde ochtendernst van jeuk gemeten aan de hand van de jeukgerapporteerde uitkomst (ItchRO) (waarnemerinstrument [Obs]) vanaf de uitgangswaarde tot week 18
Tijdsspanne: Basislijn tot week 18
|
De ItchRO (Obs)-schaal meet de ernst van jeuk.
De score op de ItchRO (Obs)-schaal varieerde van 0 tot 4, waarbij 0=geen waargenomen of gerapporteerd, 1=mild, 2=matig, 3=ernstig, 4=zeer ernstig.
Een hogere score duidde op ernstigere jeuk.
De wekelijkse gemiddelde ochtendernst werd berekend als het gemiddelde van de dagelijkse ochtendscores over het bezoek bestaande uit de zeven dagen op of vóór de geplande studiedag (d.w.z. de som van de scores gedeeld door het aantal niet-ontbrekende scores).
De verandering werd berekend als: gemiddelde waarde van week 18 (dag 120 tot dag 126) - gemiddelde waarde van de uitgangswaarde (dag -7 tot dag -1).
|
Basislijn tot week 18
|
|
Verandering in de wekelijkse gemiddelde ernst van jeuk gemeten door ItchRO (Obs) van week 18 tot week 22
Tijdsspanne: Van week 18 tot week 22
|
De ItchRO (Obs)-schaal meet de ernst van jeuk.
De score op de ItchRO (Obs)-schaal varieerde van 0 tot 4, waarbij 0=geen waargenomen of gerapporteerd, 1=mild, 2=matig, 3=ernstig, 4=zeer ernstig.
Een hogere score duidde op ernstigere jeuk.
De wekelijkse gemiddelde ernst van jeuk werd berekend op basis van het dagelijkse maximum van de ernstscores in de ochtend en de avond, gemeten met ItchRO (Obs).
De wekelijkse gemiddelde ernst werd berekend als het gemiddelde van het dagelijkse maximum van de ochtend en de avond gedurende het bezoek bestaande uit de zeven dagen op of vóór de geplande studiedag (d.w.z. de som van de scores gedeeld door het aantal niet-ontbrekende scores).
De verandering werd berekend als: gemiddelde waarde van week 22 (dag 148 tot dag 154) - gemiddelde waarde van week 18 (dag 120 tot dag 126).
|
Van week 18 tot week 22
|
|
Verandering in de wekelijkse gemiddelde ochtendernst van jeuk gemeten door ItchRO (Obs) van week 18 tot week 22
Tijdsspanne: Van week 18 tot week 22
|
De ItchRO (Obs)-schaal meet de ernst van jeuk.
De score op de ItchRO (Obs)-schaal varieerde van 0 tot 4, waarbij 0=geen waargenomen of gerapporteerd, 1=mild, 2=matig, 3=ernstig, 4=zeer ernstig.
Een hogere score duidde op ernstigere jeuk.
De wekelijkse gemiddelde ochtendernst werd berekend als het gemiddelde van de dagelijkse ochtendscores over het bezoek bestaande uit de zeven dagen op of vóór de geplande studiedag (d.w.z. de som van de scores gedeeld door het aantal niet-ontbrekende scores).
De verandering werd berekend als: gemiddelde waarde van week 22 (dag 148 tot dag 154) - gemiddelde waarde van week 18 (dag 120 tot dag 126).
|
Van week 18 tot week 22
|
|
Verandering in de wekelijkse gemiddelde ernst van jeuk gemeten aan de hand van ItchRO (Pt) vanaf de uitgangswaarde tot week 18
Tijdsspanne: Basislijn tot week 18
|
De ItchRO (Pt)-schaal meet de ernst van jeuk.
De score op de ItchRO (Pt)-schaal liep van 0 tot 4, waarbij 0= Geen jeuk voelde, 1= Een beetje jeuk voelde, 2= behoorlijk jeukte, 3= Erg jeukte, 4= Heel erg jeukte.
Een hogere score duidde op ernstigere jeuk.
De wekelijkse gemiddelde ernst van jeuk werd berekend op basis van het dagelijkse maximum van de ernstscores in de ochtend en de avond, gemeten met ItchRO (Pt).
De wekelijkse gemiddelde scores werden berekend als het gemiddelde van het dagelijkse maximum van de ochtend en de avond over het bezoek bestaande uit de zeven dagen op of vóór de geplande studiedag (d.w.z. de som van de scores gedeeld door het aantal niet-ontbrekende scores).
De verandering werd berekend als: gemiddelde waarde van week 18 (dag 120 tot dag 126) - gemiddelde waarde van de uitgangswaarde (dag -7 tot dag -1).
|
Basislijn tot week 18
|
|
Verandering in de wekelijkse gemiddelde ernst van de jeuk in de ochtend, gemeten aan de hand van ItchRO (Pt) vanaf de uitgangswaarde tot week 18
Tijdsspanne: Basislijn tot week 18
|
De ItchRO (Pt)-schaal meet de ernst van jeuk.
De score op de ItchRO (Pt)-schaal liep van 0 tot 4, waarbij 0= Geen jeuk voelde, 1= Een beetje jeuk voelde, 2= behoorlijk jeukte, 3= Erg jeukte, 4= Heel erg jeukte.
Een hogere score duidde op ernstigere jeuk.
De wekelijkse gemiddelde ochtendernst werd berekend als het gemiddelde van de dagelijkse ochtendscores over het bezoek bestaande uit de zeven dagen op of vóór de geplande studiedag (d.w.z. de som van de scores gedeeld door het aantal niet-ontbrekende scores).
De verandering werd berekend als: gemiddelde waarde van week 18 (dag 120 tot dag 126) - gemiddelde waarde van de uitgangswaarde (dag -7 tot dag -1).
|
Basislijn tot week 18
|
|
Verandering in alanine-aminotransferase (ALT) en alkalische fosfatase (ALP)-niveaus vanaf de uitgangswaarde tot week 18
Tijdsspanne: Basislijn tot week 18
|
Er werden veranderingen in ALT- en ALP-waarden gerapporteerd vanaf de uitgangswaarde tot week 18.
De verandering werd berekend als: waargenomen waarde in week 18 - waargenomen waarde bij baseline (vóór toediening).
|
Basislijn tot week 18
|
|
Verandering in bilirubinewaarden (totaal en direct) vanaf de uitgangswaarde tot week 18
Tijdsspanne: Basislijn tot week 18
|
Er werd een verandering in bilirubine (totaal en direct) vanaf baseline tot week 18 gemeld.
De verandering werd berekend als: waargenomen waarde in week 18 - waargenomen waarde bij baseline (vóór toediening).
|
Basislijn tot week 18
|
|
Verandering in de wekelijkse gemiddelde ernst van jeuk gemeten door ItchRO (Pt) van week 18 tot week 22
Tijdsspanne: Van week 18 tot en met 22
|
De ItchRO (Pt)-schaal meet de ernst van jeuk.
De score op de ItchRO (Pt)-schaal liep van 0 tot 4, waarbij 0= Geen jeuk voelde, 1= Een beetje jeuk voelde, 2= behoorlijk jeukte, 3= Erg jeukte, 4= Heel erg jeukte.
Een hogere score duidde op ernstigere jeuk.
De wekelijkse gemiddelde ernst van jeuk werd berekend op basis van het dagelijkse maximum van de ernstscores in de ochtend en de avond, gemeten met ItchRO (Pt).
De wekelijkse gemiddelde scores werden berekend als het gemiddelde van het dagelijkse maximum van de ochtend en de avond over het bezoek bestaande uit de zeven dagen op of vóór de geplande studiedag (d.w.z. de som van de scores gedeeld door het aantal niet-ontbrekende scores).
De verandering werd berekend als: gemiddelde waarde van week 22 (dag 148 tot dag 154) - gemiddelde waarde van week 18 (dag 120 tot dag 126).
|
Van week 18 tot en met 22
|
|
Verandering in de wekelijkse gemiddelde ochtendernst van jeuk gemeten door ItchRO (Pt) van week 18 tot week 22
Tijdsspanne: Van week 18 tot en met 22
|
De ItchRO (Pt)-schaal meet de ernst van jeuk.
De score op de ItchRO (Pt)-schaal liep van 0 tot 4, waarbij 0= Geen jeuk voelde, 1= Een beetje jeuk voelde, 2= behoorlijk jeukte, 3= Erg jeukte, 4= Heel erg jeukte.
Een hogere score duidde op ernstigere jeuk.
De wekelijkse gemiddelde ochtendernst werd berekend als het gemiddelde van de dagelijkse ochtendscores over het bezoek bestaande uit de zeven dagen op of vóór de geplande studiedag (d.w.z. de som van de scores gedeeld door het aantal niet-ontbrekende scores).
De verandering werd berekend als: gemiddelde waarde van week 22 (dag 148 tot dag 154) - gemiddelde waarde van week 18 (dag 120 tot dag 126).
|
Van week 18 tot en met 22
|
|
Verandering in ALT- en ALP-niveaus van week 18 tot 22
Tijdsspanne: Van week 18 tot en met 22
|
Verandering in ALT en ALP van week 18 tot 22 werd gemeld.
De verandering werd berekend als: waargenomen waarde in week 22 - waargenomen waarde in week 18.
|
Van week 18 tot en met 22
|
|
Verandering in bilirubinegehaltes (totaal en direct) van week 18 tot 22
Tijdsspanne: Van week 18 tot 22
|
De verandering in bilirubine (totaal en direct) van week 18 tot 22 werd gerapporteerd.
De verandering werd berekend als: waargenomen waarde op week 22 - waargenomen waarde op week 18.
|
Van week 18 tot 22
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Study Director, Takeda
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
16 januari 2023
Primaire voltooiing (Werkelijk)
25 oktober 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
25 juli 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
14 september 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
14 september 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
16 september 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
29 januari 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
12 januari 2026
Laatst geverifieerd
1 januari 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Hart-en vaatziekten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Ziekten van het spijsverteringsstelsel
- Ziekten van de galwegen
- Lever Ziekten
- Aangeboren afwijkingen
- Cardiovasculaire afwijkingen
- Hartafwijkingen, aangeboren
- Afwijkingen, meerdere
- Galwegaandoeningen
- Cholestase, intrahepatisch
- Cholestase
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Alagille-syndroom
Andere studie-ID-nummers
- TAK-625-3001
- jRCT2051220098 (Register-ID: jRCT)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Beschrijving IPD-plan
Geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers aan dit specifieke onderzoek zullen niet worden gedeeld, aangezien er een redelijke kans bestaat dat individuele patiënten opnieuw kunnen worden geïdentificeerd (vanwege het beperkte aantal deelnemers aan het onderzoek/onderzoekslocaties).
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Ja
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .