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Uno studio di TAK-625 per il trattamento della sindrome di Alagille (ALGS)

12 gennaio 2026 aggiornato da: Takeda

Uno studio di fase 3 in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di TAK-625 nel trattamento di soggetti con sindrome di Alagille

Lo scopo principale dello studio è verificare se TAK-625 migliora i sintomi della sindrome di Alagille (ALGS), effetto collaterale del trattamento in studio o TAK-625 e quanto TAK-625 rimane nel sangue nel tempo. Ciò aiuterà lo sponsor dello studio (Takeda) a elaborare la dose migliore da somministrare alle persone in futuro.

I partecipanti saranno trattati con TAK-625 fino alla fine dello studio (circa 34 mesi).

I partecipanti visiteranno la loro clinica dello studio 9 volte dall'inizio dello studio. Dopo 9 visite, i partecipanti visiteranno la loro clinica dello studio ogni 12 settimane fino alla fine dello studio.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

7

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Kyoto, Giappone
        • Kyoto University Hospital
      • Saitama, Giappone
        • Saitama Prefectural Children's Medical Center
    • Ibaraki
      • Tsukuba, Ibaraki, Giappone
        • University of Tsukuba Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Giappone
        • Yokohamashi Tobu Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Giappone
        • Miyagi Children's Hospital
    • Nara
      • Ikoma, Nara, Giappone
        • Kindai University Nara Hospital
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Giappone
        • Osaka University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Giappone
        • Juntendo University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

1 mese e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il partecipante è maschio o femmina giapponese con un peso corporeo >=5,0 chilogrammi (kg) e che ha >=1 anno al momento del consenso informato.
  2. Al partecipante viene diagnosticata la ALGS.

  3. Il partecipante presenta una o più delle seguenti evidenze di colestasi:

    1. Acido biliare totale sierico (sBA) >3^ limite superiore del range di normalità (ULN) per età.
    2. Bilirubina diretta (coniugata) >1 mg/dL.
    3. Carenza di vitamina liposolubile (LSV) altrimenti inspiegabile.
    4. Gamma-glutamil transferasi (GGT) >3^ ULN per età.
    5. Prurito intrattabile spiegabile solo con una malattia del fegato.
  4. Ci si aspetta che il partecipante abbia uno o più caregiver coerenti per tutta la durata dello studio.
  5. Il partecipante ha accesso al telefono per le chiamate programmate dal sito dello studio.
  6. Sia il caregiver che il partecipante al di sopra dell'età del consenso sono in grado di leggere e comprendere i questionari.
  7. Gli operatori sanitari (e i partecipanti di età adeguata) devono essere disposti e in grado di utilizzare un dispositivo eDiary durante lo studio.
  8. Gli operatori sanitari (e i partecipanti di età adeguata) devono completare almeno 10 rapporti eDiary (mattina o sera) durante ciascuna delle 2 settimane consecutive del periodo di screening (massimo rapporti possibili = 14 a settimana), anche se il partecipante è un adulto (più di 18 anni Anni).
  9. Punteggio giornaliero medio >2 sul questionario ItchRO (punteggio giornaliero massimo possibile di 4) per 2 settimane consecutive nel periodo di screening, prima della somministrazione. Un punteggio giornaliero è il punteggio più alto per ItchRO mattutino e serale. Il punteggio medio giornaliero è la somma di tutti i punteggi giornalieri diviso per il numero di giorni in cui è stato completato ItchRO.

Criteri di esclusione:

  1. Il partecipante ha diarrea cronica che richiede fluidi per via endovenosa (IV) in corso o intervento nutrizionale.
  2. Il partecipante ha una precedente storia di interruzione chirurgica della circolazione enteroepatica.
  3. Il partecipante ha un precedente trapianto di fegato.
  4. Il partecipante presentava cirrosi scompensata (ALT > 15^ ULN, rapporto internazionale normalizzato [INR] > 1,5 [non responsivo alla terapia con vitamina K], albumina
  5. Il partecipante ha una storia o presenza di altre malattie epatiche concomitanti.
  6. Il partecipante ha una storia o presenza di qualsiasi altra malattia o condizione nota per interferire con l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'escrezione di farmaci, incluso il metabolismo dei sali biliari nell'intestino (p. es., malattia infiammatoria intestinale).
  7. Il partecipante ha una storia o presenza di calcoli biliari o calcoli renali.
  8. Il partecipante ha una possibile massa epatica maligna nell'imaging, incluso lo screening ecografico.
  9. - Il partecipante ha tumori, ad eccezione del carcinoma in situ, o tumori trattati almeno 5 anni prima dello screening senza evidenza di recidiva.
  10. Il partecipante ha ricevuto resine leganti acidi biliari/lipidi o inibitori IBAT entro 28 giorni prima dello screening e durante lo studio.
  11. Il partecipante che ha ricevuto fenilbutirrato di sodio per meno di 6 mesi all'inizio dello screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: TAK-625
TAK-625 200 mcg per chilogrammo, per via orale, una volta al giorno per 1 settimana. Successivamente, TAK-625 400 mcg per chilogrammo, per via orale, una volta al giorno dopo la settimana 1.
Droga: TAK-625
TAK-625 200 mcg o 400 mcg per chilogrammo, per via orale, una volta al giorno
Altri nomi:
  • Maralixibat cloruro

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dei livelli di acidi biliari sierici a digiuno (sBA) dalla settimana 18 alla settimana 22
Lasso di tempo: Dalla settimana 18 alla settimana 22
È stata segnalata la variazione dei livelli sBA a digiuno dalla settimana 18 alla 22. La variazione è stata calcolata come: valore osservato alla Settimana 22- valore osservato alla Settimana 18.
Dalla settimana 18 alla settimana 22

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dei livelli sBA a digiuno dal basale alla settimana 18
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 18
È stata segnalata la variazione dei livelli sBA a digiuno dal basale alla settimana 18. La variazione è stata calcolata come: valore osservato alla settimana 18 - valore osservato al basale (prima del dosaggio).
Riferimento alla settimana 18
Variazione della gravità media settimanale del prurito misurata dall'esito riportato dal prurito (ItchRO) (strumento dell'osservatore [Obs]) dal basale alla settimana 18
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 18
La scala ItchRO (Obs) misura la gravità del prurito. Il punteggio sulla scala ItchRO (Obs) variava da 0 a 4, dove 0=nessuno osservato o riportato, 1=lieve, 2=moderato, 3=grave, 4=molto grave. Un punteggio più alto indicava un prurito più grave. La gravità media settimanale del prurito viene calcolata in base al massimo giornaliero dei punteggi di gravità mattutini e serali misurati da ItchRO (Obs). La gravità media settimanale è stata calcolata come la media del massimo giornaliero della mattina e della sera durante la visita composta dai 7 giorni precedenti o precedenti il ​​giorno di studio programmato (ovvero, la somma dei punteggi divisa per il numero di punteggi non mancanti). La variazione è stata calcolata come: valore medio della settimana 18 (dal giorno 120 al giorno 126) - valore medio del basale (dal giorno -7 al giorno -1).
Riferimento alla settimana 18
Variazione della gravità media settimanale del prurito mattutino misurata dall'esito riportato dal prurito (ItchRO) (strumento dell'osservatore [Obs]) dal basale alla settimana 18
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 18
La scala ItchRO (Obs) misura la gravità del prurito. Il punteggio sulla scala ItchRO (Obs) variava da 0 a 4, dove 0=nessuno osservato o riportato, 1=lieve, 2=moderato, 3=grave, 4=molto grave. Un punteggio più alto indicava un prurito più grave. La gravità mattutina media settimanale è stata calcolata come la media dei punteggi mattutini giornalieri durante la visita composta dai 7 giorni precedenti o precedenti il ​​giorno di studio programmato (ovvero, la somma dei punteggi divisa per il numero di punteggi non mancanti). La variazione è stata calcolata come: valore medio della settimana 18 (dal giorno 120 al giorno 126) - valore medio del basale (dal giorno -7 al giorno -1).
Riferimento alla settimana 18
Variazione della gravità media settimanale del prurito misurata da ItchRO (Obs) dalla settimana 18 alla settimana 22
Lasso di tempo: Dalla settimana 18 alla settimana 22
La scala ItchRO (Obs) misura la gravità del prurito. Il punteggio sulla scala ItchRO (Obs) variava da 0 a 4, dove 0=nessuno osservato o riportato, 1=lieve, 2=moderato, 3=grave, 4=molto grave. Un punteggio più alto indicava un prurito più grave. La gravità media settimanale del prurito è stata calcolata in base al massimo giornaliero dei punteggi di gravità mattutini e serali misurati da ItchRO (Obs). La gravità media settimanale è stata calcolata come la media del massimo giornaliero della mattina e della sera durante la visita composta dai 7 giorni precedenti o precedenti il ​​giorno di studio programmato (ovvero, la somma dei punteggi divisa per il numero di punteggi non mancanti). La variazione è stata calcolata come: valore medio della settimana 22 (dal giorno 148 al giorno 154) - valore medio della settimana 18 (dal giorno 120 al giorno 126).
Dalla settimana 18 alla settimana 22
Variazione della gravità media settimanale del prurito mattutino misurata da ItchRO (Obs) dalla settimana 18 alla settimana 22
Lasso di tempo: Dalla settimana 18 alla settimana 22
La scala ItchRO (Obs) misura la gravità del prurito. Il punteggio sulla scala ItchRO (Obs) variava da 0 a 4, dove 0=nessuno osservato o riportato, 1=lieve, 2=moderato, 3=grave, 4=molto grave. Un punteggio più alto indicava un prurito più grave. La gravità mattutina media settimanale è stata calcolata come la media dei punteggi mattutini giornalieri durante la visita composta dai 7 giorni precedenti o precedenti il ​​giorno di studio programmato (ovvero, la somma dei punteggi divisa per il numero di punteggi non mancanti). La variazione è stata calcolata come: valore medio della settimana 22 (dal giorno 148 al giorno 154) - valore medio della settimana 18 (dal giorno 120 al giorno 126).
Dalla settimana 18 alla settimana 22
Variazione della gravità media settimanale del prurito misurata da ItchRO (Pt) dal basale alla settimana 18
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 18
La scala ItchRO (Pt) misura la gravità del prurito. Il punteggio sulla scala ItchRO (Pt) variava da 0 a 4, dove 0 = non ho sentito prurito, 1 = ho sentito un po' di prurito, 2 = ho sentito molto prurito, 3 = ho sentito molto prurito, 4 = ho sentito molto, molto prurito. Un punteggio più alto indicava un prurito più grave. La gravità media settimanale del prurito è stata calcolata in base al massimo giornaliero dei punteggi di gravità mattutini e serali misurati da ItchRO (Pt). I punteggi medi settimanali sono stati calcolati come la media dei massimi giornalieri della mattina e della sera durante la visita composta dai 7 giorni precedenti o precedenti il ​​giorno di studio programmato (ovvero, la somma dei punteggi divisa per il numero di punteggi non mancanti). La variazione è stata calcolata come: valore medio della settimana 18 (dal giorno 120 al giorno 126) - valore medio del basale (dal giorno -7 al giorno -1).
Riferimento alla settimana 18
Variazione della gravità media settimanale del prurito mattutino misurata da ItchRO (Pt) dal basale alla settimana 18
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 18
La scala ItchRO (Pt) misura la gravità del prurito. Il punteggio sulla scala ItchRO (Pt) variava da 0 a 4, dove 0 = non ho sentito prurito, 1 = ho sentito un po' di prurito, 2 = ho sentito molto prurito, 3 = ho sentito molto prurito, 4 = ho sentito molto, molto prurito. Un punteggio più alto indicava un prurito più grave. La gravità mattutina media settimanale è stata calcolata come la media dei punteggi mattutini giornalieri durante la visita composta dai 7 giorni precedenti o precedenti il ​​giorno di studio programmato (ovvero, la somma dei punteggi divisa per il numero di punteggi non mancanti). La variazione è stata calcolata come: valore medio della settimana 18 (dal giorno 120 al giorno 126) - valore medio del basale (dal giorno -7 al giorno -1).
Riferimento alla settimana 18
Variazione dei livelli di alanina aminotransferasi (ALT) e fosfatasi alcalina (ALP) dal basale alla settimana 18
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 18
Sono state segnalate variazioni dei livelli di ALT e ALP dal basale alla settimana 18. La variazione è stata calcolata come: valore osservato alla settimana 18 - valore osservato al basale (prima del dosaggio).
Riferimento alla settimana 18
Variazione dei livelli di bilirubina (totale e diretta) dal basale alla settimana 18
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 18
È stata segnalata la variazione della bilirubina (totale e diretta) dal basale alla settimana 18. La variazione è stata calcolata come: valore osservato alla settimana 18 - valore osservato al basale (prima del dosaggio).
Riferimento alla settimana 18
Variazione della gravità media settimanale del prurito misurata da ItchRO (Pt) dalla settimana 18 alla settimana 22
Lasso di tempo: Dalla settimana 18 alla 22
La scala ItchRO (Pt) misura la gravità del prurito. Il punteggio sulla scala ItchRO (Pt) variava da 0 a 4, dove 0 = non ho sentito prurito, 1 = ho sentito un po' di prurito, 2 = ho sentito molto prurito, 3 = ho sentito molto prurito, 4 = ho sentito molto, molto prurito. Un punteggio più alto indicava un prurito più grave. La gravità media settimanale del prurito è stata calcolata in base al massimo giornaliero dei punteggi di gravità mattutini e serali misurati da ItchRO (Pt). I punteggi medi settimanali sono stati calcolati come la media dei massimi giornalieri della mattina e della sera durante la visita composta dai 7 giorni precedenti o precedenti il ​​giorno di studio programmato (ovvero, la somma dei punteggi divisa per il numero di punteggi non mancanti). La variazione è stata calcolata come: valore medio della settimana 22 (dal giorno 148 al giorno 154) - valore medio della settimana 18 (dal giorno 120 al giorno 126).
Dalla settimana 18 alla 22
Variazione della gravità media settimanale del prurito mattutino misurata da ItchRO (Pt) dalla settimana 18 alla settimana 22
Lasso di tempo: Dalla settimana 18 alla 22
La scala ItchRO (Pt) misura la gravità del prurito. Il punteggio sulla scala ItchRO (Pt) variava da 0 a 4, dove 0 = non ho sentito prurito, 1 = ho sentito un po' di prurito, 2 = ho sentito molto prurito, 3 = ho sentito molto prurito, 4 = ho sentito molto, molto prurito. Un punteggio più alto indicava un prurito più grave. La gravità mattutina media settimanale è stata calcolata come la media dei punteggi mattutini giornalieri durante la visita composta dai 7 giorni precedenti o precedenti il ​​giorno di studio programmato (ovvero, la somma dei punteggi divisa per il numero di punteggi non mancanti). La variazione è stata calcolata come: valore medio della settimana 22 (dal giorno 148 al giorno 154) - valore medio della settimana 18 (dal giorno 120 al giorno 126).
Dalla settimana 18 alla 22
Variazione dei livelli ALT e ALP dalla settimana 18 alla 22
Lasso di tempo: Dalla settimana 18 alla 22
È stata segnalata la variazione di ALT e ALP dalla settimana 18 alla 22. La variazione è stata calcolata come: valore osservato alla Settimana 22 - valore osservato alla Settimana 18.
Dalla settimana 18 alla 22
Variazione dei Livelli di Bilirubina (Totale e Diretta) dalla Settimana 18 alla 22
Lasso di tempo: Dalla settimana 18 alla 22
La variazione della bilirubina (totale e diretta) dalla settimana 18 alla 22 è stata riportata. La variazione è stata calcolata come: valore osservato alla settimana 22 - valore osservato alla settimana 18.
Dalla settimana 18 alla 22

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Takeda

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Takeda

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 gennaio 2023

Completamento primario (Effettivo)

25 ottobre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

25 luglio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 settembre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 settembre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

16 settembre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TAK-625-3001
  • jRCT2051220098 (Identificatore di registro: jRCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

I dati dei singoli partecipanti resi anonimi da questo particolare studio non saranno condivisi in quanto vi è una ragionevole probabilità che i singoli pazienti possano essere nuovamente identificati (a causa del numero limitato di partecipanti allo studio/siti dello studio).

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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