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Um estudo de TAK-625 para o tratamento da síndrome de Alagille (ALGS)

12 de janeiro de 2026 atualizado por: Takeda

Um estudo aberto de fase 3 para avaliar a eficácia e a segurança do TAK-625 no tratamento de indivíduos com síndrome de Alagille

O principal objetivo do estudo é verificar se o TAK-625 melhora os sintomas da Síndrome de Alagille (ALGS), efeito colateral do tratamento do estudo ou TAK-625, e quanto TAK-625 permanece no sangue ao longo do tempo. Isso ajudará o patrocinador do estudo (Takeda) a determinar a melhor dose a ser administrada às pessoas no futuro.

Os participantes serão tratados com TAK-625 até o final do estudo (cerca de 34 meses).

Os participantes visitarão sua clínica de estudo 9 vezes desde o início do estudo. Após 9 visitas, os participantes visitarão a clínica do estudo a cada 12 semanas até o final do estudo.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

7

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Japão
      • Kyoto, Japão
        • Kyoto University Hospital
      • Saitama, Japão
        • Saitama Prefectural Children's Medical Center
    • Ibaraki
      • Tsukuba, Ibaraki, Japão
        • University of Tsukuba Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japão
        • Yokohamashi Tobu Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japão
        • Miyagi Children's Hospital
    • Nara
      • Ikoma, Nara, Japão
        • Kindai University Nara Hospital
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japão
        • Osaka University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japão
        • Juntendo University Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 mês e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. O participante é japonês do sexo masculino ou feminino com peso corporal >=5,0 quilogramas (kg) e que tem >=1 ano de idade no momento do consentimento informado.
  2. O participante é diagnosticado com ALGS.

  3. O participante tem uma ou mais das seguintes evidências de colestase:

    1. Ácido biliar sérico total (sBA) >3^ limite superior da faixa normal (LSN) para a idade.
    2. Bilirrubina direta (conjugada) >1 mg/dL.
    3. Deficiência de vitamina lipossolúvel (LSV) de outra forma inexplicável.
    4. Gama-glutamiltransferase (GGT) >3^ LSN para a idade.
    5. Prurido intratável explicável apenas por doença hepática.
  4. Espera-se que o participante tenha cuidador(es) consistente(s) durante o estudo.
  5. O participante tem acesso ao telefone para chamadas agendadas do local do estudo.
  6. Tanto o cuidador quanto o participante acima da idade de consentimento são capazes de ler e compreender os questionários.
  7. Os cuidadores (e os participantes de acordo com a idade) devem estar dispostos e aptos a usar um dispositivo eDiary durante o estudo.
  8. Os cuidadores (e participantes de acordo com a idade) devem preencher pelo menos 10 relatórios do eDiary (manhã ou noite) durante cada uma das 2 semanas consecutivas do período de triagem (máximo de relatórios possíveis = 14 por semana), mesmo se o participante for um adulto (mais de 18 anos). anos).
  9. Pontuação diária média >2 no questionário ItchRO (pontuação diária máxima possível de 4) por 2 semanas consecutivas no período de triagem, antes da dosagem. Uma pontuação diária é a mais alta das pontuações para o ItchRO matinal e noturno. A pontuação diária média é a soma de todas as pontuações diárias dividida pelo número de dias em que o ItchRO foi concluído.

Critério de exclusão:

  1. O participante tem diarreia crônica que requer fluido intravenoso (IV) contínuo ou intervenção nutricional.
  2. O participante tem história prévia de interrupção cirúrgica da circulação entero-hepática.
  3. O participante tem um transplante de fígado anterior.
  4. O participante descompensou a cirrose (ALT >15^ LSN, razão normalizada internacional [INR] >1,5 [não responsiva à terapia com vitamina K], albumina
  5. O participante tem histórico ou presença de outra doença hepática concomitante.
  6. O participante tem histórico ou presença de qualquer outra doença ou condição conhecida por interferir na absorção, distribuição, metabolismo ou excreção de drogas, incluindo o metabolismo de sais biliares no intestino (por exemplo, doença inflamatória intestinal).
  7. O participante tem histórico ou presença de cálculos biliares ou pedras nos rins.
  8. O participante tem uma possível massa hepática maligna em exames de imagem, incluindo ultrassom de triagem.
  9. O participante tem câncer, exceto carcinoma in situ, ou câncer tratado pelo menos 5 anos antes da triagem sem evidência de recorrência.
  10. O participante recebeu resinas de ligação de ácidos biliares/lipídios ou inibidores de IBAT dentro de 28 dias antes da triagem e durante o estudo.
  11. O participante que recebeu fenilbutirato de sódio por menos de 6 meses no início da triagem.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: TAK-625
TAK-625 200 mcg por quilograma, por via oral, uma vez ao dia durante 1 semana. Depois disso, TAK-625 400 mcg por quilograma, por via oral, uma vez ao dia após a semana 1.
Medicamento: TAK-625
TAK-625 200 mcg ou 400 mcg por quilo, por via oral, uma vez ao dia
Outros nomes:
  • Cloreto de maralixibate

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração nos níveis de ácido biliar sérico em jejum (sBA) da semana 18 à semana 22
Prazo: Da semana 18 à semana 22
Foi relatada alteração nos níveis de sBA em jejum da semana 18 à 22. A alteração foi calculada como: valor observado na semana 22 - valor observado na semana 18.
Da semana 18 à semana 22

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança nos níveis de sBA em jejum desde a linha de base até a semana 18
Prazo: Linha de base até a semana 18
Foi relatada alteração nos níveis de sBA em jejum desde o início até a semana 18. A alteração foi calculada como: valor observado na semana 18 - valor observado no início do estudo (antes da administração).
Linha de base até a semana 18
Mudança na gravidade média semanal do prurido medida pelo resultado relatado de coceira (ItchRO) (instrumento do observador [Obs]) desde a linha de base até a semana 18
Prazo: Linha de base até a semana 18
A escala ItchRO (Obs) mede a gravidade do prurido. A pontuação na escala ItchRO (Obs) variou de 0 a 4, onde 0=Nenhum observado ou relatado, 1=Leve, 2=Moderado, 3=Grave, 4=Muito grave. Uma pontuação mais alta indicou prurido mais intenso. A gravidade média semanal do prurido é calculada com base no máximo diário das pontuações de gravidade da manhã e da noite medidas pelo ItchRO (Obs). A gravidade média semanal foi calculada como a média do máximo diário de manhã e à noite durante a visita que consiste nos 7 dias antes ou no Dia de Estudo agendado (ou seja, a soma das pontuações dividida pelo número de pontuações não perdidas). A alteração foi calculada como: valor médio da Semana 18 (Dia 120 ao Dia 126) - valor médio da linha de base (Dia -7 ao Dia -1).
Linha de base até a semana 18
Mudança na gravidade matinal média semanal do prurido medida pelo resultado relatado de coceira (ItchRO) (instrumento do observador [Obs]) desde a linha de base até a semana 18
Prazo: Linha de base até a semana 18
A escala ItchRO (Obs) mede a gravidade do prurido. A pontuação na escala ItchRO (Obs) variou de 0 a 4, onde 0=Nenhum observado ou relatado, 1=Leve, 2=Moderado, 3=Grave, 4=Muito grave. Uma pontuação mais alta indicou prurido mais intenso. A gravidade matinal média semanal foi calculada como a média das pontuações matinais diárias durante a visita que consiste nos 7 dias antes ou no Dia de Estudo agendado (ou seja, a soma das pontuações dividida pelo número de pontuações não perdidas). A alteração foi calculada como: valor médio da Semana 18 (Dia 120 ao Dia 126) - valor médio da linha de base (Dia -7 ao Dia -1).
Linha de base até a semana 18
Mudança na gravidade média semanal do prurido medida pelo ItchRO (Obs) da semana 18 à semana 22
Prazo: Da semana 18 à semana 22
A escala ItchRO (Obs) mede a gravidade do prurido. A pontuação na escala ItchRO (Obs) variou de 0 a 4, onde 0=Nenhum observado ou relatado, 1=Leve, 2=Moderado, 3=Grave, 4=Muito grave. Uma pontuação mais alta indicou prurido mais intenso. A gravidade média semanal do prurido foi calculada com base no máximo diário dos escores de gravidade matinais e noturnos medidos pelo ItchRO (Obs). A gravidade média semanal foi calculada como a média do máximo diário de manhã e à noite durante a visita que consiste nos 7 dias antes ou no Dia de Estudo agendado (ou seja, a soma das pontuações dividida pelo número de pontuações não perdidas). A alteração foi calculada como: valor médio da Semana 22 (Dia 148 ao Dia 154) - valor médio da Semana 18 (Dia 120 ao Dia 126).
Da semana 18 à semana 22
Mudança na gravidade média semanal do prurido matinal medida pelo ItchRO (Obs) da semana 18 à semana 22
Prazo: Da semana 18 à semana 22
A escala ItchRO (Obs) mede a gravidade do prurido. A pontuação na escala ItchRO (Obs) variou de 0 a 4, onde 0=Nenhum observado ou relatado, 1=Leve, 2=Moderado, 3=Grave, 4=Muito grave. Uma pontuação mais alta indicou prurido mais intenso. A gravidade matinal média semanal foi calculada como a média das pontuações matinais diárias durante a visita que consiste nos 7 dias antes ou no Dia de Estudo agendado (ou seja, a soma das pontuações dividida pelo número de pontuações não perdidas). A alteração foi calculada como: valor médio da Semana 22 (Dia 148 ao Dia 154) - valor médio da Semana 18 (Dia 120 ao Dia 126).
Da semana 18 à semana 22
Mudança na gravidade média semanal do prurido medida pelo ItchRO (Pt) desde o início até a semana 18
Prazo: Linha de base até a semana 18
A escala ItchRO (Pt) mede a gravidade do prurido. A pontuação na escala ItchRO (Pt) variou de 0 a 4, onde 0 = Não senti coceira, 1 = Senti um pouco de coceira, 2 = Senti muita coceira, 3 = Senti muita coceira, 4 = Senti muita, muita coceira. Uma pontuação mais alta indicou prurido mais intenso. A gravidade média semanal do prurido foi calculada com base no máximo diário dos escores de gravidade matinais e noturnos medidos pelo ItchRO (Pt). As pontuações médias semanais foram calculadas como a média do máximo diário da manhã e da noite durante a visita que consiste nos 7 dias anteriores ou anteriores ao Dia de Estudo agendado (ou seja, a soma das pontuações dividida pelo número de pontuações não perdidas). A alteração foi calculada como: valor médio da Semana 18 (Dia 120 ao Dia 126) - valor médio da linha de base (Dia -7 ao Dia -1).
Linha de base até a semana 18
Mudança na gravidade média semanal do prurido matinal medida pelo ItchRO (Pt) desde o início até a semana 18
Prazo: Linha de base até a semana 18
A escala ItchRO (Pt) mede a gravidade do prurido. A pontuação na escala ItchRO (Pt) variou de 0 a 4, onde 0 = Não senti coceira, 1 = Senti um pouco de coceira, 2 = Senti muita coceira, 3 = Senti muita coceira, 4 = Senti muita, muita coceira. Uma pontuação mais alta indicou prurido mais intenso. A gravidade matinal média semanal foi calculada como a média das pontuações matinais diárias durante a visita que consiste nos 7 dias antes ou no Dia de Estudo agendado (ou seja, a soma das pontuações dividida pelo número de pontuações não perdidas). A alteração foi calculada como: valor médio da Semana 18 (Dia 120 ao Dia 126) - valor médio da linha de base (Dia -7 ao Dia -1).
Linha de base até a semana 18
Alteração nos níveis de alanina aminotransferase (ALT) e fosfatase alcalina (ALP) desde o início até a semana 18
Prazo: Linha de base até a semana 18
Foram relatadas alterações nos níveis de ALT e ALP desde o início até a semana 18. A alteração foi calculada como: valor observado na semana 18 - valor observado no início do estudo (antes da administração).
Linha de base até a semana 18
Mudança nos níveis de bilirrubina (total e direta) desde o início até a semana 18
Prazo: Linha de base até a semana 18
Foi relatada alteração na bilirrubina (total e direta) desde o início até a semana 18. A alteração foi calculada como: valor observado na semana 18 - valor observado no início do estudo (antes da administração).
Linha de base até a semana 18
Mudança na gravidade média semanal do prurido medida pelo ItchRO (Pt) da semana 18 à semana 22
Prazo: Da semana 18 a 22
A escala ItchRO (Pt) mede a gravidade do prurido. A pontuação na escala ItchRO (Pt) variou de 0 a 4, onde 0 = Não senti coceira, 1 = Senti um pouco de coceira, 2 = Senti muita coceira, 3 = Senti muita coceira, 4 = Senti muita, muita coceira. Uma pontuação mais alta indicou prurido mais intenso. A gravidade média semanal do prurido foi calculada com base no máximo diário dos escores de gravidade matinais e noturnos medidos pelo ItchRO (Pt). As pontuações médias semanais foram calculadas como a média do máximo diário da manhã e da noite durante a visita que consiste nos 7 dias anteriores ou anteriores ao Dia de Estudo agendado (ou seja, a soma das pontuações dividida pelo número de pontuações não perdidas). A alteração foi calculada como: valor médio da Semana 22 (Dia 148 ao Dia 154) - valor médio da Semana 18 (Dia 120 ao Dia 126).
Da semana 18 a 22
Mudança na gravidade média semanal do prurido matinal medida pelo ItchRO (Pt) da semana 18 à semana 22
Prazo: Da semana 18 a 22
A escala ItchRO (Pt) mede a gravidade do prurido. A pontuação na escala ItchRO (Pt) variou de 0 a 4, onde 0 = Não senti coceira, 1 = Senti um pouco de coceira, 2 = Senti muita coceira, 3 = Senti muita coceira, 4 = Senti muita, muita coceira. Uma pontuação mais alta indicou prurido mais intenso. A gravidade matinal média semanal foi calculada como a média das pontuações matinais diárias durante a visita que consiste nos 7 dias antes ou no Dia de Estudo agendado (ou seja, a soma das pontuações dividida pelo número de pontuações não perdidas). A alteração foi calculada como: valor médio da Semana 22 (Dia 148 ao Dia 154) - valor médio da Semana 18 (Dia 120 ao Dia 126).
Da semana 18 a 22
Mudança nos níveis de ALT e ALP da semana 18 a 22
Prazo: Da semana 18 a 22
Foi relatada alteração na ALT e ALP da semana 18 à 22. A alteração foi calculada como: valor observado na Semana 22 - valor observado na Semana 18.
Da semana 18 a 22
Alteração nos Níveis de Bilirrubina (Total e Direta) da Semana 18 à 22
Prazo: Da Semana 18 à 22
Foi relatada a alteração da bilirrubina (total e direta) da Semana 18 para a 22. A alteração foi calculada como: valor observado na Semana 22 - valor observado na Semana 18.
Da Semana 18 à 22

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Takeda

Investigadores

  • Diretor de estudo: Study Director, Takeda

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

16 de janeiro de 2023

Conclusão Primária (Real)

25 de outubro de 2023

Conclusão do estudo (Real)

25 de julho de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de setembro de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de setembro de 2022

Primeira postagem (Real)

16 de setembro de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

29 de janeiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de janeiro de 2026

Última verificação

1 de janeiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TAK-625-3001
  • jRCT2051220098 (Identificador de registro: jRCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

Dados de participantes individuais não identificados deste estudo específico não serão compartilhados, pois há uma probabilidade razoável de que pacientes individuais possam ser reidentificados (devido ao número limitado de participantes/locais de estudo).

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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