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Um estudo de TAK-625 para o tratamento da síndrome de Alagille (ALGS)

6 de novembro de 2023 atualizado por: Takeda

Um estudo aberto de fase 3 para avaliar a eficácia e a segurança do TAK-625 no tratamento de indivíduos com síndrome de Alagille

O principal objetivo do estudo é verificar se o TAK-625 melhora os sintomas da Síndrome de Alagille (ALGS), efeito colateral do tratamento do estudo ou TAK-625, e quanto TAK-625 permanece no sangue ao longo do tempo. Isso ajudará o patrocinador do estudo (Takeda) a determinar a melhor dose a ser administrada às pessoas no futuro.

Os participantes serão tratados com TAK-625 até o final do estudo (cerca de 34 meses).

Os participantes visitarão sua clínica de estudo 9 vezes desde o início do estudo. Após 9 visitas, os participantes visitarão a clínica do estudo a cada 12 semanas até o final do estudo.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

7

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Japão
      • Kyoto, Japão
        • Kyoto University Hospital
      • Saitama, Japão
        • Saitama Prefectural Children's Medical Center
    • Ibaraki
      • Tsukuba, Ibaraki, Japão
        • University of Tsukuba Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japão
        • Yokohamashi Tobu Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japão
        • Miyagi Children's Hospital
    • Nara
      • Ikoma, Nara, Japão
        • Kindai University Nara Hospital
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japão
        • Osaka University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japão
        • Juntendo University Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 mês e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. O participante é japonês do sexo masculino ou feminino com peso corporal >=5,0 quilogramas (kg) e que tem >=1 ano de idade no momento do consentimento informado.
  2. O participante é diagnosticado com ALGS.

  3. O participante tem uma ou mais das seguintes evidências de colestase:

    1. Ácido biliar sérico total (sBA) >3^ limite superior da faixa normal (LSN) para a idade.
    2. Bilirrubina direta (conjugada) >1 mg/dL.
    3. Deficiência de vitamina lipossolúvel (LSV) de outra forma inexplicável.
    4. Gama-glutamiltransferase (GGT) >3^ LSN para a idade.
    5. Prurido intratável explicável apenas por doença hepática.
  4. Espera-se que o participante tenha cuidador(es) consistente(s) durante o estudo.
  5. O participante tem acesso ao telefone para chamadas agendadas do local do estudo.
  6. Tanto o cuidador quanto o participante acima da idade de consentimento são capazes de ler e compreender os questionários.
  7. Os cuidadores (e os participantes de acordo com a idade) devem estar dispostos e aptos a usar um dispositivo eDiary durante o estudo.
  8. Os cuidadores (e participantes de acordo com a idade) devem preencher pelo menos 10 relatórios do eDiary (manhã ou noite) durante cada uma das 2 semanas consecutivas do período de triagem (máximo de relatórios possíveis = 14 por semana), mesmo se o participante for um adulto (mais de 18 anos). anos).
  9. Pontuação diária média >2 no questionário ItchRO (pontuação diária máxima possível de 4) por 2 semanas consecutivas no período de triagem, antes da dosagem. Uma pontuação diária é a mais alta das pontuações para o ItchRO matinal e noturno. A pontuação diária média é a soma de todas as pontuações diárias dividida pelo número de dias em que o ItchRO foi concluído.

Critério de exclusão:

  1. O participante tem diarreia crônica que requer fluido intravenoso (IV) contínuo ou intervenção nutricional.
  2. O participante tem história prévia de interrupção cirúrgica da circulação entero-hepática.
  3. O participante tem um transplante de fígado anterior.
  4. O participante descompensou a cirrose (ALT >15^ LSN, razão normalizada internacional [INR] >1,5 [não responsiva à terapia com vitamina K], albumina
  5. O participante tem histórico ou presença de outra doença hepática concomitante.
  6. O participante tem histórico ou presença de qualquer outra doença ou condição conhecida por interferir na absorção, distribuição, metabolismo ou excreção de drogas, incluindo o metabolismo de sais biliares no intestino (por exemplo, doença inflamatória intestinal).
  7. O participante tem histórico ou presença de cálculos biliares ou pedras nos rins.
  8. O participante tem uma possível massa hepática maligna em exames de imagem, incluindo ultrassom de triagem.
  9. O participante tem câncer, exceto carcinoma in situ, ou câncer tratado pelo menos 5 anos antes da triagem sem evidência de recorrência.
  10. O participante recebeu resinas de ligação de ácidos biliares/lipídios ou inibidores de IBAT dentro de 28 dias antes da triagem e durante o estudo.
  11. O participante que recebeu fenilbutirato de sódio por menos de 6 meses no início da triagem.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: TAK-625
TAK-625 200 mcg por quilograma, por via oral, uma vez ao dia durante 1 semana. Depois disso, TAK-625 400 mcg por quilograma, por via oral, uma vez ao dia após a semana 1.
Medicamento: TAK-625
TAK-625 200 mcg ou 400 mcg por quilo, por via oral, uma vez ao dia
Outros nomes:
  • Cloreto de maralixibate

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração dos níveis de ácidos biliares séricos em jejum (sBA) da semana 18 à semana 22
Prazo: Da semana 18 à semana 22
A alteração dos níveis de sBA em jejum da Semana 18 para a Semana 22 será relatada.
Da semana 18 à semana 22

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração dos níveis de sBA em jejum da linha de base até a semana 18
Prazo: Da linha de base até a semana 18
A alteração dos níveis de sBA em jejum da linha de base até a Semana 18 será relatada.
Da linha de base até a semana 18
Alteração da gravidade média semanal do prurido medida por ItchRO (Obs) desde o início até a semana 18
Prazo: Da linha de base até a semana 18
A alteração da gravidade média semanal do prurido medida pelo ItchRO (Obs) desde o início até a Semana 18 será relatada. O prurido será avaliado usando a medida de resultado relatado pelo cuidador/paciente (resultado relatado pelo paciente; PRO) (ItchRO) duas vezes ao dia (uma vez pela manhã e outra à noite). Os cuidadores avaliarão a gravidade do prurido usando 5 opções (0=Nenhum observado ou relatado, 1=Leve, 2=Moderado, 3=Grave, 4=Muito grave) para descrever sua condição de prurido. A gravidade média semanal é uma pontuação calculada a partir da soma de todas as pontuações diárias, com base no máximo diário das pontuações de gravidade da manhã e da noite, dividida pelo número de semanas em que o ItchRO foi concluído.
Da linha de base até a semana 18
Alteração da gravidade matinal média semanal do prurido medida por ItchRO (Obs) desde o início até a semana 18
Prazo: Da linha de base até a semana 18
A alteração da gravidade matinal média semanal do prurido medida por ItchRO (Obs) desde o início até a Semana 18 será relatada. O prurido será avaliado usando a medida de resultado relatado pelo cuidador/paciente (resultado relatado pelo paciente; PRO) (ItchRO) duas vezes ao dia (uma vez pela manhã e outra à noite). Os cuidadores avaliarão a gravidade do prurido usando 5 opções (0=Nenhum observado ou relatado, 1=Leve, 2=Moderado, 3=Grave, 4=Muito grave) para descrever sua condição de prurido. A severidade matinal média semanal é uma pontuação calculada a partir da soma de todas as pontuações matinais diárias dividida pelo número de semanas em que o ItchRO foi concluído.
Da linha de base até a semana 18
Alteração da gravidade média semanal do prurido medida por ItchRO (Obs) da semana 18 à semana 22
Prazo: Da semana 18 à semana 22
A alteração da gravidade média semanal do prurido medido por ItchRO (Obs) da semana 18 à semana 22 será relatada. O prurido será avaliado usando a medida de resultado relatado pelo cuidador/paciente (resultado relatado pelo paciente; PRO) (ItchRO) duas vezes ao dia (uma vez pela manhã e outra à noite). Os cuidadores avaliarão a gravidade do prurido usando 5 opções (0=Nenhum observado ou relatado, 1=Leve, 2=Moderado, 3=Grave, 4=Muito grave) para descrever sua condição de prurido. A gravidade média semanal é uma pontuação calculada a partir da soma de todas as pontuações diárias, com base no máximo diário das pontuações de gravidade da manhã e da noite, dividida pelo número de semanas em que o ItchRO foi concluído.
Da semana 18 à semana 22
Alteração da gravidade matinal média semanal do prurido medida por ItchRO (Obs) da semana 18 para a semana 22
Prazo: Da semana 18 à semana 22
A mudança da severidade matinal média semanal do prurido medido por ItchRO (Obs) da semana 18 à semana 22 será relatada. O prurido será avaliado usando a medida de resultado relatado pelo cuidador/paciente (resultado relatado pelo paciente; PRO) (ItchRO) duas vezes ao dia (uma vez pela manhã e outra à noite). Os cuidadores avaliarão a gravidade do prurido usando 5 opções (0=Nenhum observado ou relatado, 1=Leve, 2=Moderado, 3=Grave, 4=Muito grave) para descrever sua condição de prurido. A severidade matinal média semanal é uma pontuação calculada a partir da soma de todas as pontuações matinais diárias dividida pelo número de semanas em que o ItchRO foi concluído.
Da semana 18 à semana 22
Alteração da gravidade média semanal do prurido medida por ItchRO (Pt) desde o início até a semana 18
Prazo: Da linha de base até a semana 18
A alteração da gravidade média semanal do prurido medido por ItchRO (Pt) desde o início até a Semana 18 será relatada. O prurido será avaliado usando a medida de resultado relatado pelo cuidador/paciente (resultado relatado pelo paciente; PRO) (ItchRO) duas vezes ao dia (uma vez pela manhã e outra à noite). Os participantes avaliarão a gravidade do prurido usando 5 opções (0 = Não senti coceira, 1 = Senti um pouco de coceira, 2 = Senti bastante coceira, 3 = Senti muita coceira, 4 = Senti muita, muita coceira) para descrever sua condição de prurido . A gravidade média semanal é uma pontuação calculada a partir da soma de todas as pontuações diárias, com base no máximo diário das pontuações de gravidade da manhã e da noite, dividida pelo número de semanas em que o ItchRO foi concluído.
Da linha de base até a semana 18
Alteração da gravidade matinal média semanal do prurido medida por ItchRO (Pt) desde o início até a semana 18
Prazo: Da linha de base até a semana 18
A alteração da gravidade matinal média semanal do prurido medida por ItchRO (Pt) desde o início até a Semana 18 será relatada. O prurido será avaliado usando a medida de resultado relatado pelo cuidador/paciente (resultado relatado pelo paciente; PRO) (ItchRO) duas vezes ao dia (uma vez pela manhã e outra à noite). Os participantes avaliarão a gravidade do prurido usando 5 opções (0 = Não senti coceira, 1 = Senti um pouco de coceira, 2 = Senti bastante coceira, 3 = Senti muita coceira, 4 = Senti muita, muita coceira) para descrever sua condição de prurido . A severidade matinal média semanal é uma pontuação calculada a partir da soma de todas as pontuações matinais diárias dividida pelo número de semanas em que o ItchRO foi concluído.
Da linha de base até a semana 18
Alteração dos níveis de alanina aminotransferase (ALT) desde o início até a semana 18
Prazo: Da linha de base até a semana 18
A alteração dos níveis de ALT desde o início até a Semana 18 será relatada.
Da linha de base até a semana 18
Alteração dos níveis de fosfatase alcalina (ALP) da linha de base até a semana 18
Prazo: Da linha de base até a semana 18
A alteração dos níveis de ALP da linha de base até a Semana 18 será relatada.
Da linha de base até a semana 18
Alteração dos níveis de bilirrubina (total e direta) desde o início até a semana 18
Prazo: Da linha de base até a semana 18
A alteração dos níveis de bilirrubina (total e direta) da linha de base até a Semana 18 será relatada.
Da linha de base até a semana 18
Alteração da gravidade média semanal do prurido medida por ItchRO (Pt) da semana 18 à semana 22
Prazo: Da semana 18 à semana 22
A alteração da gravidade média semanal do prurido medido por ItchRO (Pt) da semana 18 à semana 22 será relatada. O prurido será avaliado usando a medida de resultado relatado pelo cuidador/paciente (resultado relatado pelo paciente; PRO) (ItchRO) duas vezes ao dia (uma vez pela manhã e outra à noite). Os participantes avaliarão a gravidade do prurido usando 5 opções (0 = Não senti coceira, 1 = Senti um pouco de coceira, 2 = Senti bastante coceira, 3 = Senti muita coceira, 4 = Senti muita, muita coceira) para descrever sua condição de prurido . A gravidade média semanal é uma pontuação calculada a partir da soma de todas as pontuações diárias, com base no máximo diário das pontuações de gravidade da manhã e da noite, dividida pelo número de semanas em que o ItchRO foi concluído.
Da semana 18 à semana 22
Alteração da gravidade matinal média semanal do prurido medida por ItchRO (Pt) da semana 18 à semana 22
Prazo: Da semana 18 à semana 22
A mudança da severidade matinal média semanal do prurido medida por ItchRO (Pt) da semana 18 à semana 22 será relatada. O prurido será avaliado usando a medida de resultado relatado pelo cuidador/paciente (resultado relatado pelo paciente; PRO) (ItchRO) duas vezes ao dia (uma vez pela manhã e outra à noite). Os participantes avaliarão a gravidade do prurido usando 5 opções (0 = Não senti coceira, 1 = Senti um pouco de coceira, 2 = Senti bastante coceira, 3 = Senti muita coceira, 4 = Senti muita, muita coceira) para descrever sua condição de prurido . A severidade matinal média semanal é uma pontuação calculada a partir da soma de todas as pontuações matinais diárias dividida pelo número de semanas em que o ItchRO foi concluído.
Da semana 18 à semana 22
Alteração dos níveis de alanina aminotransferase (ALT) da semana 18 para a semana 22
Prazo: Da semana 18 à semana 22
A alteração dos níveis de ALT da semana 18 para a semana 22 será relatada.
Da semana 18 à semana 22
Alteração dos níveis de fosfatase alcalina (ALP) da semana 18 à semana 22
Prazo: Da semana 18 à semana 22
A alteração dos níveis de ALP da semana 18 à semana 22 será relatada.
Da semana 18 à semana 22
Alteração dos níveis de bilirrubina (total e direta) da semana 18 à semana 22
Prazo: Da semana 18 à semana 22
A alteração dos níveis de bilirrubina (total e direta) da Semana 18 à Semana 22 será relatada.
Da semana 18 à semana 22

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Takeda

Investigadores

  • Diretor de estudo: Study Director, Takeda

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

16 de janeiro de 2023

Conclusão Primária (Real)

25 de outubro de 2023

Conclusão do estudo (Estimado)

24 de julho de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de setembro de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de setembro de 2022

Primeira postagem (Real)

16 de setembro de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

7 de novembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de novembro de 2023

Última verificação

1 de novembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TAK-625-3001
  • jRCT2051220098 (Identificador de registro: jRCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

Dados de participantes individuais não identificados deste estudo específico não serão compartilhados, pois há uma probabilidade razoável de que pacientes individuais possam ser reidentificados (devido ao número limitado de participantes/locais de estudo).

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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