Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af TAK-625 til behandling af Alagille syndrom (ALGS)

6. november 2023 opdateret af: Takeda

Et åbent, fase 3-studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​TAK-625 i behandlingen af ​​forsøgspersoner med Alagille-syndrom

Hovedformålet med undersøgelsen er at kontrollere, om TAK-625 forbedrer symptomer på Alagille Syndrom (ALGS), bivirkning fra undersøgelsesbehandlingen eller TAK-625, og hvor meget TAK-625 forbliver i deres blod over tid. Dette vil hjælpe studiesponsoren (Takeda) med at finde frem til den bedste dosis at give folk i fremtiden.

Deltagerne vil blive behandlet med TAK-625 i op til slutningen af ​​undersøgelsen (ca. 34 måneder).

Deltagerne vil besøge deres studieklinik 9 gange fra studiestart. Efter 9 gange besøg vil deltagerne besøge deres studieklinik hver 12. uge indtil studiets afslutning.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

7

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Japan
      • Kyoto, Japan
        • Kyoto University Hospital
      • Saitama, Japan
        • Saitama Prefectural Children's Medical Center
    • Ibaraki
      • Tsukuba, Ibaraki, Japan
        • University of Tsukuba Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japan
        • Yokohamashi Tobu Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japan
        • Miyagi Children's Hospital
    • Nara
      • Ikoma, Nara, Japan
        • Kindai University Nara Hospital
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan
        • Osaka University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan
        • Juntendo University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 måned og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltageren er japansk mand eller kvinde med en kropsvægt >=5,0 kg (kg), og som er >=1 år gammel på tidspunktet for informeret samtykke.
  2. Deltageren er diagnosticeret med ALGS.

  3. Deltageren har et eller flere af følgende tegn på kolestase:

    1. Total serumgaldesyre (sBA) >3^ øvre grænse for normalområdet (ULN) for alder.
    2. Direkte bilirubin (konjugeret) >1 mg/dL.
    3. Lipidopløseligt vitamin (LSV) mangel ellers uforklarlig.
    4. Gamma-glutamyltransferase (GGT) >3^ ULN for alder.
    5. Intraktabel kløe, der kun kan forklares ved leversygdom.
  4. Deltageren forventes at have en konsekvent omsorgsperson(er) i hele undersøgelsens varighed.
  5. Deltageren har adgang til telefon for planlagte opkald fra studiestedet.
  6. Både en pårørende og deltager over samtykkealderen er i stand til at læse og forstå spørgeskemaerne.
  7. Pårørende (og alderssvarende deltagere) skal være villige og i stand til at bruge en e-dagbog under undersøgelsen.
  8. Pårørende (og alderssvarende deltagere) skal udfylde mindst 10 e-dagbogsrapporter (morgen eller aften) i løbet af hver af 2 på hinanden følgende uger af screeningsperioden (maksimalt mulige rapporter=14 pr. uge), også selvom deltageren er voksen (over 18 år) år gammel).
  9. Gennemsnitlig daglig score >2 på ItchRO-spørgeskemaet (maksimal mulig daglig score på 4) i 2 på hinanden følgende uger i screeningsperioden før dosering. En daglig score er den højeste af scorerne for morgen og aften ItchRO. Den gennemsnitlige daglige score er summen af ​​alle daglige scores divideret med antallet af dage, som ItchRO blev gennemført.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltageren har kronisk diarré, der kræver løbende intravenøs (IV) væske eller ernæringsintervention.
  2. Deltageren har en tidligere historie med kirurgisk afbrydelse af den enterohepatiske cirkulation.
  3. Deltageren har tidligere fået en levertransplantation.
  4. Deltageren dekompenserede cirrhose (ALT >15^ ULN, internationalt normaliseret forhold [INR] >1,5 [reagerer ikke på vitamin K-behandling], albumin
  5. Deltageren har en historie eller tilstedeværelse af anden samtidig leversygdom.
  6. Deltageren har en historie eller tilstedeværelse af enhver anden sygdom eller tilstand, der vides at interferere med absorption, distribution, metabolisme eller udskillelse af lægemidler, herunder galdesaltmetabolisme i tarmen (f.eks. inflammatorisk tarmsygdom).
  7. Deltageren har en historie eller tilstedeværelse af galdesten eller nyresten.
  8. Deltageren har en mulig malign levermasse i billeddiagnostik, herunder screening ultralyd.
  9. Deltageren har kræftformer, bortset fra in situ carcinom, eller kræftformer behandlet mindst 5 år før screening uden tegn på tilbagefald.
  10. Deltageren har modtaget galdesyre/lipidbindende harpikser eller IBAT-hæmmere inden for 28 dage før screening og under hele forsøget.
  11. Den deltager, der har fået natriumphenylbutyrat i mindre end 6 måneder ved påbegyndelse af screening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: TAK-625
TAK-625 200 mcg pr. kilogram, oralt, én gang dagligt i 1 uge. Derefter, TAK-625 400 mcg per kilogram, oralt, en gang dagligt efter uge 1.
Medicin: TAK-625
TAK-625 200 mcg eller 400 mcg pr. kilogram, oralt, en gang dagligt
Andre navne:
  • Maralixibat chlorid

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring af fastende serum galdesyre (sBA) niveauer fra uge 18 til uge 22
Tidsramme: Fra uge 18 til uge 22
Ændring af fastende sBA-niveauer fra uge 18 til uge 22 vil blive rapporteret.
Fra uge 18 til uge 22

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring af fastende sBA-niveauer fra baseline til uge 18
Tidsramme: Fra baseline til uge 18
Ændring af fastende sBA-niveauer fra baseline til uge 18 vil blive rapporteret.
Fra baseline til uge 18
Ændring af den ugentlige gennemsnitlige sværhedsgrad af kløe målt ved ItchRO (Obs) fra baseline til uge 18
Tidsramme: Fra baseline til uge 18
Ændring af den ugentlige gennemsnitlige sværhedsgrad af pruritus målt ved ItchRO (Obs) fra baseline til uge 18 vil blive rapporteret. Kløe vil blive vurderet ved hjælp af kløe-plejer/patient-rapporteret resultat (Patient Reported Outcome; PRO) mål (ItchRO) to gange om dagen (én gang om morgenen og én gang om aftenen). Pårørende vil vurdere sværhedsgraden af ​​pruritus ved hjælp af 5 valg (0=Ingen observeret eller rapporteret, 1=Mild, 2=Moderat, 3=Svær, 4=Meget svær) for at beskrive deres kløetilstand. Ugentlig gennemsnitlig sværhedsgrad er en score beregnet ud fra summen af ​​alle daglige score, baseret på dagligt maksimum af morgen- og aftenscore, divideret med antallet af uger, som ItchRO blev gennemført.
Fra baseline til uge 18
Ændring af ugentlig gennemsnitlig morgensværhed af pruritus målt ved ItchRO (Obs) fra baseline til uge 18
Tidsramme: Fra baseline til uge 18
Ændring af ugentligt gennemsnitlig morgensværhed af pruritus målt ved ItchRO (Obs) fra baseline til uge 18 vil blive rapporteret. Kløe vil blive vurderet ved hjælp af kløe-plejer/patient-rapporteret resultat (Patient Reported Outcome; PRO) mål (ItchRO) to gange om dagen (én gang om morgenen og én gang om aftenen). Pårørende vil vurdere sværhedsgraden af ​​pruritus ved hjælp af 5 valg (0=Ingen observeret eller rapporteret, 1=Mild, 2=Moderat, 3=Svær, 4=Meget svær) for at beskrive deres kløetilstand. Ugentlig gennemsnitlig morgensværhedsgrad er en score beregnet ud fra summen af ​​alle daglige morgenscoringer divideret med antallet af uger, som ItchRO blev gennemført.
Fra baseline til uge 18
Ændring af den ugentlige gennemsnitlige sværhedsgrad af kløe målt ved ItchRO (Obs) fra uge 18 til uge 22
Tidsramme: Fra uge 18 til uge 22
Ændring af den ugentlige gennemsnitlige sværhedsgrad af pruritus målt ved ItchRO (Obs) fra uge 18 til uge 22 vil blive rapporteret. Kløe vil blive vurderet ved hjælp af kløe-plejer/patient-rapporteret resultat (Patient Reported Outcome; PRO) mål (ItchRO) to gange om dagen (én gang om morgenen og én gang om aftenen). Pårørende vil vurdere sværhedsgraden af ​​pruritus ved hjælp af 5 valg (0=Ingen observeret eller rapporteret, 1=Mild, 2=Moderat, 3=Svær, 4=Meget svær) for at beskrive deres kløetilstand. Ugentlig gennemsnitlig sværhedsgrad er en score beregnet ud fra summen af ​​alle daglige score, baseret på dagligt maksimum af morgen- og aftenscore, divideret med antallet af uger, som ItchRO blev gennemført.
Fra uge 18 til uge 22
Ændring af ugentlig gennemsnitlig morgensværhedsgrad af pruritus målt ved ItchRO (Obs) fra uge 18 til uge 22
Tidsramme: Fra uge 18 til uge 22
Ændring af ugentligt gennemsnitlig morgensværhed af pruritus målt ved ItchRO (Obs) fra uge 18 til uge 22 vil blive rapporteret. Kløe vil blive vurderet ved hjælp af kløe-plejer/patient-rapporteret resultat (Patient Reported Outcome; PRO) mål (ItchRO) to gange om dagen (én gang om morgenen og én gang om aftenen). Pårørende vil vurdere sværhedsgraden af ​​pruritus ved hjælp af 5 valg (0=Ingen observeret eller rapporteret, 1=Mild, 2=Moderat, 3=Svær, 4=Meget svær) for at beskrive deres kløetilstand. Ugentlig gennemsnitlig morgensværhedsgrad er en score beregnet ud fra summen af ​​alle daglige morgenscoringer divideret med antallet af uger, som ItchRO blev gennemført.
Fra uge 18 til uge 22
Ændring af den ugentlige gennemsnitlige sværhedsgrad af kløe målt ved ItchRO (Pt) fra baseline til uge 18
Tidsramme: Fra baseline til uge 18
Ændring af den ugentlige gennemsnitlige sværhedsgrad af pruritus målt ved ItchRO (Pt) fra baseline til uge 18 vil blive rapporteret. Kløe vil blive vurderet ved hjælp af kløe-plejer/patient-rapporteret resultat (Patient Reported Outcome; PRO) mål (ItchRO) to gange om dagen (én gang om morgenen og én gang om aftenen). Deltagerne vil vurdere sværhedsgraden af ​​kløe ved hjælp af 5 valg (0= Føltes ikke kløende, 1= Følte en lille smule kløende, 2= Følte temmelig kløende, 3= Følte meget kløende, 4= Følte meget, meget kløende) for at beskrive deres kløetilstand . Ugentlig gennemsnitlig sværhedsgrad er en score beregnet ud fra summen af ​​alle daglige score, baseret på dagligt maksimum af morgen- og aftenscore, divideret med antallet af uger, som ItchRO blev gennemført.
Fra baseline til uge 18
Ændring af ugentlig gennemsnitlig morgensværhedsgrad af pruritus målt ved ItchRO (Pt) fra baseline til uge 18
Tidsramme: Fra baseline til uge 18
Ændring af ugentligt gennemsnitlig morgensværhed af pruritus målt ved ItchRO (Pt) fra baseline til uge 18 vil blive rapporteret. Kløe vil blive vurderet ved hjælp af kløe-plejer/patient-rapporteret resultat (Patient Reported Outcome; PRO) mål (ItchRO) to gange om dagen (én gang om morgenen og én gang om aftenen). Deltagerne vil vurdere sværhedsgraden af ​​kløe ved hjælp af 5 valg (0= Føltes ikke kløende, 1= Følte en lille smule kløende, 2= Følte temmelig kløende, 3= Følte meget kløende, 4= Følte meget, meget kløende) for at beskrive deres kløetilstand . Ugentlig gennemsnitlig morgensværhedsgrad er en score beregnet ud fra summen af ​​alle daglige morgenscoringer divideret med antallet af uger, som ItchRO blev gennemført.
Fra baseline til uge 18
Ændring af Alanin Aminotransferase (ALT) niveauer fra baseline til uge 18
Tidsramme: Fra baseline til uge 18
Ændring af ALAT-niveauer fra baseline til uge 18 vil blive rapporteret.
Fra baseline til uge 18
Ændring af alkalisk fosfatase (ALP) niveauer fra baseline til uge 18
Tidsramme: Fra baseline til uge 18
Ændring af ALP-niveauer fra baseline til uge 18 vil blive rapporteret.
Fra baseline til uge 18
Ændring af bilirubin (totalt og direkte) niveauer fra baseline til uge 18
Tidsramme: Fra baseline til uge 18
Ændring af bilirubin (totale og direkte) niveauer fra baseline til uge 18 vil blive rapporteret.
Fra baseline til uge 18
Ændring af den ugentlige gennemsnitlige sværhedsgrad af kløe målt ved ItchRO (Pt) fra uge 18 til uge 22
Tidsramme: Fra uge 18 til uge 22
Ændring af den ugentlige gennemsnitlige sværhedsgrad af pruritus målt ved ItchRO (Pt) fra uge 18 til uge 22 vil blive rapporteret. Kløe vil blive vurderet ved hjælp af kløe-plejer/patient-rapporteret resultat (Patient Reported Outcome; PRO) mål (ItchRO) to gange om dagen (én gang om morgenen og én gang om aftenen). Deltagerne vil vurdere sværhedsgraden af ​​kløe ved hjælp af 5 valg (0= Føltes ikke kløende, 1= Følte en lille smule kløende, 2= Følte temmelig kløende, 3= Følte meget kløende, 4= Følte meget, meget kløende) for at beskrive deres kløetilstand . Ugentlig gennemsnitlig sværhedsgrad er en score beregnet ud fra summen af ​​alle daglige score, baseret på dagligt maksimum af morgen- og aftenscore, divideret med antallet af uger, som ItchRO blev gennemført.
Fra uge 18 til uge 22
Ændring af ugentlig gennemsnitlig morgensværhed af pruritus målt ved ItchRO (Pt) fra uge 18 til uge 22
Tidsramme: Fra uge 18 til uge 22
Ændring af ugentligt gennemsnitlig morgensværhed af pruritus målt ved ItchRO (Pt) fra uge 18 til uge 22 vil blive rapporteret. Kløe vil blive vurderet ved hjælp af kløe-plejer/patient-rapporteret resultat (Patient Reported Outcome; PRO) mål (ItchRO) to gange om dagen (én gang om morgenen og én gang om aftenen). Deltagerne vil vurdere sværhedsgraden af ​​kløe ved hjælp af 5 valg (0= Føltes ikke kløende, 1= Følte en lille smule kløende, 2= Følte temmelig kløende, 3= Følte meget kløende, 4= Følte meget, meget kløende) for at beskrive deres kløetilstand . Ugentlig gennemsnitlig morgensværhedsgrad er en score beregnet ud fra summen af ​​alle daglige morgenscoringer divideret med antallet af uger, som ItchRO blev gennemført.
Fra uge 18 til uge 22
Ændring af Alanine Aminotransferase (ALT) niveauer fra uge 18 til uge 22
Tidsramme: Fra uge 18 til uge 22
Ændring af ALT-niveauer fra uge 18 til uge 22 vil blive rapporteret.
Fra uge 18 til uge 22
Ændring af alkalisk fosfatase (ALP) niveauer fra uge 18 til uge 22
Tidsramme: Fra uge 18 til uge 22
Ændring af ALP-niveauer fra uge 18 til uge 22 vil blive rapporteret.
Fra uge 18 til uge 22
Ændring af bilirubin (totalt og direkte) niveauer fra uge 18 til uge 22
Tidsramme: Fra uge 18 til uge 22
Ændring af bilirubin (totalt og direkte) niveauer fra uge 18 til uge 22 vil blive rapporteret.
Fra uge 18 til uge 22

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Takeda

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. januar 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

25. oktober 2023

Studieafslutning (Anslået)

24. juli 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. september 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. september 2022

Først opslået (Faktiske)

16. september 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. november 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. november 2023

Sidst verificeret

1. november 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TAK-625-3001
  • jRCT2051220098 (Registry Identifier: jRCT)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Afidentificerede individuelle deltagerdata fra denne særlige undersøgelse vil ikke blive delt, da der er en rimelig sandsynlighed for, at individuelle patienter kan blive genidentificeret (på grund af det begrænsede antal undersøgelsesdeltagere/undersøgelsessteder).

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alagille syndrom (ALGS)

Kliniske forsøg med TAK-625

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bangladesh

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner