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Un estudio de TAK-625 para el tratamiento del síndrome de Alagille (ALGS)

12 de enero de 2026 actualizado por: Takeda

Un estudio abierto de fase 3 para evaluar la eficacia y seguridad de TAK-625 en el tratamiento de sujetos con síndrome de Alagille

El objetivo principal del estudio es verificar si TAK-625 mejora los síntomas del Síndrome de Alagille (ALGS), el efecto secundario del tratamiento del estudio o TAK-625, y cuánto TAK-625 permanece en su sangre con el tiempo. Esto ayudará al patrocinador del estudio (Takeda) a determinar la mejor dosis para administrar a las personas en el futuro.

Los participantes serán tratados con TAK-625 hasta el final del estudio (alrededor de 34 meses).

Los participantes visitarán su clínica del estudio 9 veces desde el comienzo del estudio. Después de 9 visitas, los participantes visitarán la clínica del estudio cada 12 semanas hasta el final del estudio.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

7

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Japón
      • Kyoto, Japón
        • Kyoto University Hospital
      • Saitama, Japón
        • Saitama Prefectural Children's Medical Center
    • Ibaraki
      • Tsukuba, Ibaraki, Japón
        • University of Tsukuba Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japón
        • Yokohamashi Tobu Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japón
        • Miyagi Children's Hospital
    • Nara
      • Ikoma, Nara, Japón
        • Kindai University Nara Hospital
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japón
        • Osaka University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japón
        • Juntendo University Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 mes y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. El participante es hombre o mujer japonés con un peso corporal > = 5,0 kilogramos (kg) y que tiene > = 1 año de edad en el momento del consentimiento informado.
  2. El participante es diagnosticado con ALGS.

  3. El participante tiene una o más de las siguientes evidencias de colestasis:

    1. Ácido biliar sérico total (sBA) >3^ límite superior del rango normal (LSN) para la edad.
    2. Bilirrubina directa (conjugada) >1 mg/dL.
    3. Deficiencia de vitamina soluble en lípidos (LSV) de otro modo inexplicable.
    4. Gamma-glutamil transferasa (GGT) >3^ LSN para la edad.
    5. Prurito intratable explicable sólo por enfermedad hepática.
  4. Se espera que el participante tenga un(os) cuidador(es) constante(s) durante la duración del estudio.
  5. El participante tiene acceso al teléfono para llamadas programadas desde el sitio de estudio.
  6. Tanto un cuidador como un participante mayor de la edad de asentimiento son capaces de leer y comprender los cuestionarios.
  7. Los cuidadores (y los participantes de edad apropiada) deben estar dispuestos y ser capaces de usar un dispositivo eDiary durante el estudio.
  8. Los cuidadores (y los participantes de edad apropiada) deben completar al menos 10 informes eDiary (mañana o tarde) durante cada una de las 2 semanas consecutivas del período de evaluación (máximo de informes posibles = 14 por semana), incluso si el participante es un adulto (mayor de 18 años). años).
  9. Puntaje diario promedio >2 en el cuestionario ItchRO (puntaje diario máximo posible de 4) durante 2 semanas consecutivas en el período de selección, antes de la dosificación. Un puntaje diario es el más alto de los puntajes para el ItchRO matutino y vespertino. El puntaje diario promedio es la suma de todos los puntajes diarios dividido por la cantidad de días que se completó ItchRO.

Criterio de exclusión:

  1. El participante tiene diarrea crónica que requiere fluidos intravenosos (IV) continuos o intervención nutricional.
  2. El participante tiene antecedentes de interrupción quirúrgica de la circulación enterohepática.
  3. El participante tiene un trasplante de hígado previo.
  4. El participante presentaba cirrosis descompensada (ALT >15^ LSN, índice internacional normalizado [INR] >1,5 [que no responde al tratamiento con vitamina K], albúmina
  5. El participante tiene antecedentes o presencia de otra enfermedad hepática concomitante.
  6. El participante tiene antecedentes o presencia de cualquier otra enfermedad o afección conocida que interfiere con la absorción, distribución, metabolismo o excreción de fármacos, incluido el metabolismo de las sales biliares en el intestino (p. ej., enfermedad inflamatoria intestinal).
  7. El participante tiene antecedentes o presencia de cálculos biliares o cálculos renales.
  8. El participante tiene una posible masa hepática maligna en las imágenes, incluida la ecografía de detección.
  9. El participante tiene cánceres, excepto carcinoma in situ, o cánceres tratados al menos 5 años antes de la selección sin evidencia de recurrencia.
  10. El participante ha recibido resinas de unión de lípidos/ácidos biliares o inhibidores de IBAT en los 28 días anteriores a la selección y durante todo el ensayo.
  11. El participante que ha recibido fenilbutirato de sodio durante menos de 6 meses al inicio de la selección.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: TAK-625
TAK-625 200 mcg por kilogramo, por vía oral, una vez al día durante 1 semana. Después de eso, TAK-625 400 mcg por kilogramo, por vía oral, una vez al día después de la Semana 1.
Droga: TAK-625
TAK-625 200 mcg o 400 mcg por kilogramo, por vía oral, una vez al día
Otros nombres:
  • Cloruro de maralixibat

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en los niveles de ácidos biliares séricos (sBA) en ayunas desde la semana 18 a la semana 22
Periodo de tiempo: De la Semana 18 a la Semana 22
Se informó el cambio en los niveles de sBA en ayunas de la semana 18 a la 22. El cambio se calculó como: valor observado en la semana 22 - valor observado en la semana 18.
De la Semana 18 a la Semana 22

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en los niveles de sBA en ayunas desde el inicio hasta la semana 18
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 18
Se informó el cambio en los niveles de sBA en ayunas desde el inicio hasta la semana 18. El cambio se calculó como: valor observado en la semana 18 - valor observado al inicio (antes de la dosificación).
Línea de base hasta la semana 18
Cambio en la gravedad promedio semanal del prurito medida por el resultado informado de la picazón (ItchRO) (instrumento del observador [Obs]) desde el inicio hasta la semana 18
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 18
La escala ItchRO (Obs) mide la gravedad del prurito. La puntuación en la escala ItchRO (Obs) osciló de 0 a 4, donde 0=Ninguno observado o informado, 1=Leve, 2=Moderado, 3=Severo, 4=Muy severo. Una puntuación más alta indicó un prurito más severo. La gravedad promedio semanal del prurito se calcula en función del máximo diario de las puntuaciones de gravedad matutinas y vespertinas medidas por ItchRO (Obs). La gravedad promedio semanal se calculó como el promedio del máximo diario de la mañana y la tarde durante la visita que consta de los 7 días del día de estudio programado o antes (es decir, la suma de las puntuaciones dividida por el número de puntuaciones no faltantes). El cambio se calculó como: valor promedio de la semana 18 (día 120 al día 126) - valor promedio del valor inicial (día -7 al día -1).
Línea de base hasta la semana 18
Cambio en la gravedad matutina promedio semanal del prurito medida por el resultado informado de la picazón (ItchRO) (instrumento del observador [Obs]) desde el inicio hasta la semana 18
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 18
La escala ItchRO (Obs) mide la gravedad del prurito. La puntuación en la escala ItchRO (Obs) osciló de 0 a 4, donde 0=Ninguno observado o informado, 1=Leve, 2=Moderado, 3=Severo, 4=Muy severo. Una puntuación más alta indicó un prurito más severo. La gravedad matutina promedio semanal se calculó como el promedio de las puntuaciones matutinas diarias durante la visita que consta de los 7 días anteriores al día de estudio programado (es decir, la suma de las puntuaciones dividida por el número de puntuaciones no faltantes). El cambio se calculó como: valor promedio de la semana 18 (día 120 al día 126) - valor promedio del valor inicial (día -7 al día -1).
Línea de base hasta la semana 18
Cambio en la gravedad promedio semanal del prurito medida por ItchRO (Obs) desde la semana 18 a la semana 22
Periodo de tiempo: De la Semana 18 a la Semana 22
La escala ItchRO (Obs) mide la gravedad del prurito. La puntuación en la escala ItchRO (Obs) osciló de 0 a 4, donde 0=Ninguno observado o informado, 1=Leve, 2=Moderado, 3=Severo, 4=Muy severo. Una puntuación más alta indicó un prurito más severo. La gravedad promedio semanal del prurito se calculó en función del máximo diario de las puntuaciones de gravedad matutinas y vespertinas medidas por ItchRO (Obs). La gravedad promedio semanal se calculó como el promedio del máximo diario de la mañana y la tarde durante la visita que consta de los 7 días del día de estudio programado o antes (es decir, la suma de las puntuaciones dividida por el número de puntuaciones no faltantes). El cambio se calculó como: valor promedio de la semana 22 (día 148 al día 154) - valor promedio de la semana 18 (día 120 al día 126).
De la Semana 18 a la Semana 22
Cambio en la gravedad matutina promedio semanal del prurito medida por ItchRO (Obs) desde la semana 18 a la semana 22
Periodo de tiempo: De la Semana 18 a la Semana 22
La escala ItchRO (Obs) mide la gravedad del prurito. La puntuación en la escala ItchRO (Obs) osciló de 0 a 4, donde 0=Ninguno observado o informado, 1=Leve, 2=Moderado, 3=Severo, 4=Muy severo. Una puntuación más alta indicó un prurito más severo. La gravedad matutina promedio semanal se calculó como el promedio de las puntuaciones matutinas diarias durante la visita que consta de los 7 días anteriores al día de estudio programado (es decir, la suma de las puntuaciones dividida por el número de puntuaciones no faltantes). El cambio se calculó como: valor promedio de la semana 22 (día 148 al día 154) - valor promedio de la semana 18 (día 120 al día 126).
De la Semana 18 a la Semana 22
Cambio en la gravedad promedio semanal del prurito medida por ItchRO (Pt) desde el inicio hasta la semana 18
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 18
La escala ItchRO (Pt) mide la gravedad del prurito. La puntuación en la escala ItchRO (Pt) osciló de 0 a 4, donde 0 = No sentí picazón, 1 = Sentí un poco de picazón, 2 = Sentí bastante picazón, 3 = Sentí mucha picazón, 4 = Sentí mucha, mucha picazón. Una puntuación más alta indicó un prurito más severo. La gravedad promedio semanal del prurito se calculó en función del máximo diario de las puntuaciones de gravedad matutinas y vespertinas medidas por ItchRO (Pt). Las puntuaciones promedio semanales se calcularon como el promedio del máximo diario de la mañana y la tarde durante la visita que consta de los 7 días del día de estudio programado o antes (es decir, la suma de las puntuaciones dividida por el número de puntuaciones no faltantes). El cambio se calculó como: valor promedio de la semana 18 (día 120 al día 126) - valor promedio del valor inicial (día -7 al día -1).
Línea de base hasta la semana 18
Cambio en la gravedad matutina promedio semanal del prurito medida por ItchRO (Pt) desde el inicio hasta la semana 18
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 18
La escala ItchRO (Pt) mide la gravedad del prurito. La puntuación en la escala ItchRO (Pt) osciló de 0 a 4, donde 0 = No sentí picazón, 1 = Sentí un poco de picazón, 2 = Sentí bastante picazón, 3 = Sentí mucha picazón, 4 = Sentí mucha, mucha picazón. Una puntuación más alta indicó un prurito más severo. La gravedad matutina promedio semanal se calculó como el promedio de las puntuaciones matutinas diarias durante la visita que consta de los 7 días anteriores al día de estudio programado (es decir, la suma de las puntuaciones dividida por el número de puntuaciones no faltantes). El cambio se calculó como: valor promedio de la semana 18 (día 120 al día 126) - valor promedio del valor inicial (día -7 al día -1).
Línea de base hasta la semana 18
Cambio en los niveles de alanina aminotransferasa (ALT) y fosfatasa alcalina (ALP) desde el inicio hasta la semana 18
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 18
Se informaron cambios en los niveles de ALT y ALP desde el inicio hasta la semana 18. El cambio se calculó como: valor observado en la semana 18 - valor observado al inicio (antes de la dosificación).
Línea de base hasta la semana 18
Cambio en los niveles de bilirrubina (total y directa) desde el inicio hasta la semana 18
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 18
Se informó el cambio en la bilirrubina (total y directa) desde el inicio hasta la semana 18. El cambio se calculó como: valor observado en la semana 18 - valor observado al inicio (antes de la dosificación).
Línea de base hasta la semana 18
Cambio en la gravedad promedio semanal del prurito medido por ItchRO (Pt) desde la semana 18 a la semana 22
Periodo de tiempo: De la Semana 18 a la 22
La escala ItchRO (Pt) mide la gravedad del prurito. La puntuación en la escala ItchRO (Pt) osciló de 0 a 4, donde 0 = No sentí picazón, 1 = Sentí un poco de picazón, 2 = Sentí bastante picazón, 3 = Sentí mucha picazón, 4 = Sentí mucha, mucha picazón. Una puntuación más alta indicó un prurito más severo. La gravedad promedio semanal del prurito se calculó en función del máximo diario de las puntuaciones de gravedad matutinas y vespertinas medidas por ItchRO (Pt). Las puntuaciones promedio semanales se calcularon como el promedio del máximo diario de la mañana y la tarde durante la visita que consta de los 7 días del día de estudio programado o antes (es decir, la suma de las puntuaciones dividida por el número de puntuaciones no faltantes). El cambio se calculó como: valor promedio de la semana 22 (día 148 al día 154) - valor promedio de la semana 18 (día 120 al día 126).
De la Semana 18 a la 22
Cambio en la gravedad matutina promedio semanal del prurito medida por ItchRO (Pt) desde la semana 18 a la semana 22
Periodo de tiempo: De la Semana 18 a la 22
La escala ItchRO (Pt) mide la gravedad del prurito. La puntuación en la escala ItchRO (Pt) osciló de 0 a 4, donde 0 = No sentí picazón, 1 = Sentí un poco de picazón, 2 = Sentí bastante picazón, 3 = Sentí mucha picazón, 4 = Sentí mucha, mucha picazón. Una puntuación más alta indicó un prurito más severo. La gravedad matutina promedio semanal se calculó como el promedio de las puntuaciones matutinas diarias durante la visita que consta de los 7 días anteriores al día de estudio programado (es decir, la suma de las puntuaciones dividida por el número de puntuaciones no faltantes). El cambio se calculó como: valor promedio de la semana 22 (día 148 al día 154) - valor promedio de la semana 18 (día 120 al día 126).
De la Semana 18 a la 22
Cambio en los niveles de ALT y ALP de la semana 18 a la 22
Periodo de tiempo: De la Semana 18 a la 22
Se informó el cambio en ALT y ALP de la semana 18 a 22. El cambio se calculó como: valor observado en la Semana 22 - valor observado en la Semana 18.
De la Semana 18 a la 22
Cambio en los Niveles de Bilirrubina (Total y Directa) Desde la Semana 18 a la 22
Periodo de tiempo: Desde la semana 18 hasta la 22
Se informó el cambio en la bilirrubina (total y directa) desde la semana 18 hasta la 22. El cambio se calculó como: valor observado en la semana 22 - valor observado en la semana 18.
Desde la semana 18 hasta la 22

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Takeda

Investigadores

  • Director de estudio: Study Director, Takeda

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de enero de 2023

Finalización primaria (Actual)

25 de octubre de 2023

Finalización del estudio (Actual)

25 de julio de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de septiembre de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de septiembre de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

16 de septiembre de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

29 de enero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de enero de 2026

Última verificación

1 de enero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TAK-625-3001
  • jRCT2051220098 (Identificador de registro: jRCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Los datos de participantes individuales no identificados de este estudio en particular no se compartirán, ya que existe una probabilidad razonable de que los pacientes individuales puedan ser identificados nuevamente (debido al número limitado de participantes del estudio/sitios de estudio).

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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