Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie TAK-625 pro léčbu Alagille syndromu (ALGS)

12. ledna 2026 aktualizováno: Takeda

Otevřená studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti TAK-625 při léčbě subjektů s Alagille syndromem

Hlavním cílem studie je ověřit, zda TAK-625 zlepšuje symptomy Alagillova syndromu (ALGS), vedlejší účinek studijní léčby nebo TAK-625 a kolik TAK-625 zůstává v jejich krvi v průběhu času. To pomůže sponzorovi studie (Takeda) vypracovat nejlepší dávku, kterou lidem v budoucnu podat.

Účastníci budou léčeni TAK-625 až do konce studie (asi 34 měsíců).

Účastníci navštíví svou studijní kliniku 9krát od zahájení studie. Po 9 návštěvách budou účastníci navštěvovat studijní kliniku každých 12 týdnů až do konce studie.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

7

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Japonsko
      • Kyoto, Japonsko
        • Kyoto University Hospital
      • Saitama, Japonsko
        • Saitama Prefectural Children's Medical Center
    • Ibaraki
      • Tsukuba, Ibaraki, Japonsko
        • University of Tsukuba Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japonsko
        • Yokohamashi Tobu Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japonsko
        • Miyagi Children's Hospital
    • Nara
      • Ikoma, Nara, Japonsko
        • Kindai University Nara Hospital
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japonsko
        • Osaka University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japonsko
        • Juntendo University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 měsíc a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastníkem je Japonec nebo Japonec s tělesnou hmotností >=5,0 kilogramů (kg) a kterému je v době informovaného souhlasu >=1 rok.
  2. Účastníkovi je diagnostikována ALGS.

  3. Účastník má jeden nebo více z následujících příznaků cholestázy:

    1. Celková sérová žlučová kyselina (sBA) >3^ horní hranice normálního rozmezí (ULN) pro věk.
    2. Přímý bilirubin (konjugovaný) >1 mg/dl.
    3. Nedostatek vitaminu rozpustného v tucích (LSV) je jinak nevysvětlitelný.
    4. Gama-glutamyltransferáza (GGT) >3^ ULN pro věk.
    5. Nezvladatelný pruritus vysvětlitelný pouze onemocněním jater.
  4. Očekává se, že účastník bude mít po dobu trvání studie stálého pečovatele (pečovatele).
  5. Účastník má přístup k telefonu pro plánované hovory z místa studia.
  6. Jak pečovatel, tak účastník nad věkem souhlasu jsou schopni číst a porozumět dotazníkům.
  7. Pečovatelé (a účastníci přiměření věku) musí být během studie ochotni a schopni používat zařízení eDiary.
  8. Pečovatelé (a účastníci přiměření věku) musí vyplnit alespoň 10 zpráv eDiary (ráno nebo večer) během každého ze 2 po sobě jdoucích týdnů období prověřování (maximální možný počet zpráv = 14 za týden), a to i v případě, že je účastníkem dospělý (nad 18 let). let starý).
  9. Průměrné denní skóre >2 v dotazníku ItchRO (maximální možné denní skóre 4) po 2 po sobě jdoucí týdny v období screeningu, před podáním dávky. Denní skóre je vyšší ze skóre pro ranní a večerní ItchRO. Průměrné denní skóre je součet všech denních skóre dělený počtem dní, kdy bylo ItchRO dokončeno.

Kritéria vyloučení:

  1. Účastník má chronický průjem vyžadující pokračující intravenózní (IV) tekutinu nebo nutriční intervenci.
  2. Účastník má v minulosti chirurgické přerušení enterohepatálního oběhu.
  3. Účastník prodělal předchozí transplantaci jater.
  4. Účastník dekompenzovaná cirhóza (ALT >15^ ULN, mezinárodní normalizovaný poměr [INR] >1,5 [nereagující na terapii vitaminem K], albumin
  5. Účastník má v anamnéze nebo v přítomnosti jiného souběžného onemocnění jater.
  6. Účastník má v anamnéze nebo přítomnost jakékoli jiné nemoci nebo stavu, o kterém je známo, že narušuje absorpci, distribuci, metabolismus nebo vylučování léků, včetně metabolismu žlučových solí ve střevě (např. zánětlivé onemocnění střev).
  7. Účastník má v anamnéze nebo přítomnosti žlučových nebo ledvinových kamenů.
  8. Účastník má možnou maligní jaterní hmotu při zobrazování, včetně screeningového ultrazvuku.
  9. Účastník má rakovinu, s výjimkou karcinomu in situ, nebo rakovinu léčenou alespoň 5 let před screeningem bez známek recidivy.
  10. Účastník dostal pryskyřice vázající žlučové kyseliny/lipidy nebo inhibitory IBAT během 28 dnů před screeningem a během studie.
  11. Účastník, který při zahájení screeningu dostával fenylbutyrát sodný po dobu kratší než 6 měsíců.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: TAK-625
TAK-625 200 mcg na kilogram, perorálně, jednou denně po dobu 1 týdne. Poté TAK-625 400 mcg na kilogram, perorálně, jednou denně po 1. týdnu.
Lék: TAK-625
TAK-625 200 mcg nebo 400 mcg na kilogram, perorálně, jednou denně
Ostatní jména:
  • Maralixibat chlorid

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna hladin žlučových kyselin v séru nalačno (sBA) od týdne 18 do týdne 22
Časové okno: Od 18. do 22. týdne
Byla hlášena změna hladin sBA nalačno od 18. do 22. týdne. Změna byla vypočtena jako: pozorovaná hodnota v týdnu 22 - pozorovaná hodnota v týdnu 18.
Od 18. do 22. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna úrovní sBA nalačno od výchozího stavu do týdne 18
Časové okno: Výchozí stav do týdne 18
Byla hlášena změna hladin sBA nalačno od výchozí hodnoty do 18. týdne. Změna byla vypočtena jako: pozorovaná hodnota v týdnu 18 - pozorovaná hodnota na začátku (před podáním dávky).
Výchozí stav do týdne 18
Změna týdenní průměrné závažnosti svědění měřené svěděním hlášeným výsledkem (ItchRO) (observer Instrument [Obs]) od základního stavu do týdne 18
Časové okno: Výchozí stav do týdne 18
Stupnice ItchRO (Obs) měří závažnost svědění. Skóre na stupnici ItchRO (Obs) se pohybovalo od 0 do 4, kde 0 = žádné pozorováno nebo hlášeno, 1 = mírné, 2 = střední, 3 = závažné, 4 = velmi závažné. Vyšší skóre indikovalo závažnější pruritus. Týdenní průměrná závažnost pruritu se vypočítává na základě denního maxima ranních a večerních skóre závažnosti měřených ItchRO (Obs). Týdenní průměrná závažnost byla vypočtena jako průměr denního maxima ráno a večer během návštěvy sestávající ze 7 dnů v nebo před plánovaným dnem studie (tj. součet skóre dělený počtem chybějících skóre). Změna byla vypočtena jako: průměrná hodnota týdne 18 (den 120 až den 126) - průměrná hodnota výchozí hodnoty (den -7 až den -1).
Výchozí stav do týdne 18
Změna týdenního průměrného ranního závažnosti pruritu měřená svěděním hlášeným výsledkem (ItchRO) (observer Instrument [Obs]) od základního stavu do týdne 18
Časové okno: Výchozí stav do týdne 18
Stupnice ItchRO (Obs) měří závažnost svědění. Skóre na stupnici ItchRO (Obs) se pohybovalo od 0 do 4, kde 0 = žádné pozorováno nebo hlášeno, 1 = mírné, 2 = střední, 3 = závažné, 4 = velmi závažné. Vyšší skóre indikovalo závažnější pruritus. Týdenní průměrná ranní závažnost byla vypočtena jako průměr denních ranních skóre během návštěvy sestávající ze 7 dnů v nebo před plánovaným dnem studie (tj. součet skóre dělený počtem chybějících skóre). Změna byla vypočtena jako: průměrná hodnota týdne 18 (den 120 až den 126) - průměrná hodnota výchozí hodnoty (den -7 až den -1).
Výchozí stav do týdne 18
Změna týdenní průměrné závažnosti pruritu měřené ItchRO (obs) od týdne 18 do týdne 22
Časové okno: Od 18. do 22. týdne
Stupnice ItchRO (Obs) měří závažnost svědění. Skóre na stupnici ItchRO (Obs) se pohybovalo od 0 do 4, kde 0 = žádné pozorováno nebo hlášeno, 1 = mírné, 2 = střední, 3 = závažné, 4 = velmi závažné. Vyšší skóre indikovalo závažnější pruritus. Týdenní průměrná závažnost pruritu byla vypočtena na základě denního maxima ranních a večerních skóre závažnosti měřených ItchRO (Obs). Týdenní průměrná závažnost byla vypočtena jako průměr denního maxima ráno a večer během návštěvy sestávající ze 7 dnů v nebo před plánovaným dnem studie (tj. součet skóre dělený počtem chybějících skóre). Změna byla vypočtena jako: průměrná hodnota týdne 22 (den 148 až den 154) - průměrná hodnota týdne 18 (den 120 až den 126).
Od 18. do 22. týdne
Změna týdenní průměrné ranní závažnosti pruritu měřené ItchRO (obs) od týdne 18 do týdne 22
Časové okno: Od 18. do 22. týdne
Stupnice ItchRO (Obs) měří závažnost svědění. Skóre na stupnici ItchRO (Obs) se pohybovalo od 0 do 4, kde 0 = žádné pozorováno nebo hlášeno, 1 = mírné, 2 = střední, 3 = závažné, 4 = velmi závažné. Vyšší skóre indikovalo závažnější pruritus. Týdenní průměrná ranní závažnost byla vypočtena jako průměr denních ranních skóre během návštěvy sestávající ze 7 dnů v nebo před plánovaným dnem studie (tj. součet skóre dělený počtem chybějících skóre). Změna byla vypočtena jako: průměrná hodnota týdne 22 (den 148 až den 154) - průměrná hodnota týdne 18 (den 120 až den 126).
Od 18. do 22. týdne
Změna týdenní průměrné závažnosti svědění měřené ItchRO (Pt) od výchozího stavu do týdne 18
Časové okno: Výchozí stav do týdne 18
Stupnice ItchRO (Pt) měří závažnost svědění. Skóre na stupnici ItchRO (Pt) se pohybovalo od 0 do 4, kde 0= Necítil jsem svědění, 1= Cítil jsem se trochu svědění, 2= Cítil jsem se docela svědivé, 3= Cítil jsem se velmi svědivé, 4= Cítil jsem se velmi, velmi svědivé. Vyšší skóre indikovalo závažnější pruritus. Týdenní průměrná závažnost svědění byla vypočtena na základě denního maxima ranních a večerních skóre závažnosti měřených ItchRO (Pt). Týdenní průměrné skóre bylo vypočítáno jako průměr denního maxima ráno a večer během návštěvy sestávající ze 7 dnů v nebo před plánovaným dnem studie (tj. součet skóre dělený počtem chybějících skóre). Změna byla vypočtena jako: průměrná hodnota týdne 18 (den 120 až den 126) - průměrná hodnota výchozí hodnoty (den -7 až den -1).
Výchozí stav do týdne 18
Změna týdenní průměrné ranní závažnosti svědění měřené ItchRO (Pt) od výchozího stavu do týdne 18
Časové okno: Výchozí stav do týdne 18
Stupnice ItchRO (Pt) měří závažnost svědění. Skóre na stupnici ItchRO (Pt) se pohybovalo od 0 do 4, kde 0= Necítil jsem svědění, 1= Cítil jsem se trochu svědění, 2= Cítil jsem se docela svědivé, 3= Cítil jsem se velmi svědivé, 4= Cítil jsem se velmi, velmi svědivé. Vyšší skóre indikovalo závažnější pruritus. Týdenní průměrná ranní závažnost byla vypočtena jako průměr denních ranních skóre během návštěvy sestávající ze 7 dnů v nebo před plánovaným dnem studie (tj. součet skóre dělený počtem chybějících skóre). Změna byla vypočtena jako: průměrná hodnota týdne 18 (den 120 až den 126) - průměrná hodnota výchozí hodnoty (den -7 až den -1).
Výchozí stav do týdne 18
Změna hladin alaninaminotransferázy (ALT) a alkalické fosfatázy (ALP) od výchozího stavu do týdne 18
Časové okno: Výchozí stav do týdne 18
Byly hlášeny změny hladin ALT a ALP od výchozích hodnot do 18. týdne. Změna byla vypočtena jako: pozorovaná hodnota v týdnu 18 - pozorovaná hodnota na začátku (před podáním dávky).
Výchozí stav do týdne 18
Změna hladin bilirubinu (celkový a přímý) od výchozího stavu do týdne 18
Časové okno: Výchozí stav do týdne 18
Byla hlášena změna bilirubinu (celkového a přímého) od výchozí hodnoty do 18. týdne. Změna byla vypočtena jako: pozorovaná hodnota v týdnu 18 - pozorovaná hodnota na začátku (před podáním dávky).
Výchozí stav do týdne 18
Změna týdenní průměrné závažnosti pruritu měřené ItchRO (Pt) od týdne 18 do týdne 22
Časové okno: Od 18. do 22. týdne
Stupnice ItchRO (Pt) měří závažnost svědění. Skóre na stupnici ItchRO (Pt) se pohybovalo od 0 do 4, kde 0= Necítil jsem svědění, 1= Cítil jsem se trochu svědění, 2= Cítil jsem se docela svědivé, 3= Cítil jsem se velmi svědivé, 4= Cítil jsem se velmi, velmi svědivé. Vyšší skóre indikovalo závažnější pruritus. Týdenní průměrná závažnost svědění byla vypočtena na základě denního maxima ranních a večerních skóre závažnosti měřených ItchRO (Pt). Týdenní průměrné skóre bylo vypočítáno jako průměr denního maxima ráno a večer během návštěvy sestávající ze 7 dnů v nebo před plánovaným dnem studie (tj. součet skóre dělený počtem chybějících skóre). Změna byla vypočtena jako: průměrná hodnota týdne 22 (den 148 až den 154) - průměrná hodnota týdne 18 (den 120 až den 126).
Od 18. do 22. týdne
Změna týdenní průměrné ranní závažnosti pruritu měřené ItchRO (Pt) od týdne 18 do týdne 22
Časové okno: Od 18. do 22. týdne
Stupnice ItchRO (Pt) měří závažnost svědění. Skóre na stupnici ItchRO (Pt) se pohybovalo od 0 do 4, kde 0= Necítil jsem svědění, 1= Cítil jsem se trochu svědění, 2= Cítil jsem se docela svědivé, 3= Cítil jsem se velmi svědivé, 4= Cítil jsem se velmi, velmi svědivé. Vyšší skóre indikovalo závažnější pruritus. Týdenní průměrná ranní závažnost byla vypočtena jako průměr denních ranních skóre během návštěvy sestávající ze 7 dnů v nebo před plánovaným dnem studie (tj. součet skóre dělený počtem chybějících skóre). Změna byla vypočtena jako: průměrná hodnota týdne 22 (den 148 až den 154) - průměrná hodnota týdne 18 (den 120 až den 126).
Od 18. do 22. týdne
Změna hladin ALT a ALP od 18. do 22. týdne
Časové okno: Od 18. do 22. týdne
Byla hlášena změna ALT a ALP od 18. do 22. týdne. Změna byla vypočtena jako: pozorovaná hodnota v týdnu 22 - pozorovaná hodnota v týdnu 18.
Od 18. do 22. týdne
Změna hladin bilirubinu (celkového a přímého) od 18. týdne do 22. týdne
Časové okno: Od 18. do 22. týdne
Změna hladiny bilirubinu (celkového a přímého) od 18. do 22. týdne byla zaznamenána. Změna byla vypočítána jako: naměřená hodnota v 22. týdnu - naměřená hodnota v 18. týdnu.
Od 18. do 22. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Takeda

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Takeda

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. ledna 2023

Primární dokončení (Aktuální)

25. října 2023

Dokončení studie (Aktuální)

25. července 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. září 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. září 2022

První zveřejněno (Aktuální)

16. září 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TAK-625-3001
  • jRCT2051220098 (Identifikátor registru: jRCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Neidentifikovaná data jednotlivých účastníků z této konkrétní studie nebudou sdílena, protože existuje rozumná pravděpodobnost, že by jednotliví pacienti mohli být znovu identifikováni (kvůli omezenému počtu účastníků studie/místa studie).

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit