Alagille Syndrome (ALGS) 치료를 위한 TAK-625의 연구
2026년 1월 12일 업데이트: Takeda
Alagille 증후군이 있는 피험자의 치료에서 TAK-625의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 공개 라벨 3상 연구
이 연구의 주요 목표는 TAK-625가 알라질 증후군(ALGS)의 증상, 연구 치료 또는 TAK-625의 부작용을 개선하는지, TAK-625가 시간이 지남에 따라 혈액에 얼마나 머무르는지 확인하는 것입니다. 이것은 연구 후원자(Takeda)가 미래에 사람들에게 제공할 최상의 용량을 계산하는 데 도움이 될 것입니다.
참가자는 연구 종료 시까지(약 34개월) TAK-625로 치료받게 됩니다.
참가자는 연구 시작부터 연구 클리닉을 9번 방문합니다. 9회 방문 후 참가자는 연구가 끝날 때까지 12주마다 연구 클리닉을 방문합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
7
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Kyoto, 일본
- Kyoto University Hospital
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Saitama, 일본
- Saitama Prefectural Children's Medical Center
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Ibaraki
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Tsukuba, Ibaraki, 일본
- University of Tsukuba Hospital
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Kanagawa
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Yokohama, Kanagawa, 일본
- Yokohamashi Tobu Hospital
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Miyagi
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Sendai, Miyagi, 일본
- Miyagi Children's Hospital
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Nara
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Ikoma, Nara, 일본
- Kindai University Nara Hospital
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Osaka
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Suita, Osaka, 일본
- Osaka University Hospital
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Tokyo
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Bunkyo-ku, Tokyo, 일본
- Juntendo University Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1개월 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 참가자는 체중 >=5.0kg(kg)이고 정보에 입각한 동의 시점에 >=1세인 일본인 남성 또는 여성입니다.
- 참가자는 ALGS 진단을 받았습니다.
참가자는 담즙정체의 다음 증거 중 하나 이상을 가지고 있습니다.
- 총 혈청 담즙산(sBA) >3^ 연령에 대한 정상 범위(ULN)의 상한.
- 직접 빌리루빈(결합) >1 mg/dL.
- 달리 설명할 수 없는 지용성 비타민(LSV) 결핍.
- 연령에 대한 감마-글루타밀 전이효소(GGT) >3^ ULN.
- 간 질환으로만 설명할 수 있는 난치성 소양증.
- 참가자는 연구 기간 동안 일관된 간병인을 가질 것으로 예상됩니다.
- 참가자는 연구 사이트에서 예약된 통화를 위해 전화에 액세스할 수 있습니다.
- 동의 연령 이상의 간병인과 참여자 모두 설문지를 읽고 이해할 수 있습니다.
- 간병인(및 연령에 적합한 참여자)은 연구 중에 eDiary 장치를 기꺼이 사용할 수 있어야 합니다.
- 간병인(및 연령에 맞는 참가자)은 참가자가 성인(18세 이상 살이에요).
- 투약 전 스크리닝 기간 연속 2주 동안 ItchRO 설문지의 일일 평균 점수 >2(최대 일일 점수 4점). 일일 점수는 아침과 저녁 ItchRO의 점수 중 높은 점수입니다. 일일 평균 점수는 모든 일일 점수의 합계를 ItchRO가 완료된 일수로 나눈 값입니다.
제외 기준:
- 참가자는 지속적인 정맥 주사(IV) 수액 또는 영양 개입이 필요한 만성 설사를 앓고 있습니다.
- 참여자는 장간 순환의 외과적 중단의 이전 병력이 있습니다.
- 참가자는 이전에 간 이식을 받았습니다.
- 참가자 비대상성 간경변증(ALT >15^ ULN, 국제 표준화 비율[INR] >1.5[비타민 K 요법에 반응하지 않음], 알부민
- 참가자는 다른 수반되는 간 질환의 병력이 있거나 존재합니다.
- 참가자는 장에서 담즙염 대사를 포함하여 약물의 흡수, 분포, 대사 또는 배설을 방해하는 것으로 알려진 다른 질병 또는 상태(예: 염증성 장 질환)의 병력 또는 존재가 있습니다.
- 참가자는 담석이나 신장 결석의 병력이 있거나 존재합니다.
- 참가자는 선별 초음파를 포함하여 이미징에서 악성 간 덩어리가 있을 수 있습니다.
- 참가자는 제자리 암종 또는 재발 증거가 없는 스크리닝 최소 5년 전에 치료된 암을 제외한 암을 가집니다.
- 참가자는 스크리닝 전 28일 이내에 그리고 시험 기간 내내 담즙산/지질 결합 수지 또는 IBAT 억제제를 투여받았습니다.
- 스크리닝 개시 시점에서 6개월 미만 동안 페닐부티르산나트륨을 투여받은 참가자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: TAK-625
TAK-625 1일 1회 1kg당 200mcg을 경구 투여합니다.
그 후, TAK-625 400mcg/kg을 1주 후 1일 1회 경구 투여합니다.
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TAK-625 200mcg 또는 킬로그램당 400mcg, 구두로 하루에 한 번
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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18주차부터 22주차까지 공복 혈청 담즙산(sBA) 수치 변화
기간: 18주차부터 22주차까지
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18주차부터 22주차까지 공복 sBA 수준의 변화가 보고되었습니다.
변화는 다음과 같이 계산되었습니다: 22주차 관찰값 - 18주차 관찰값.
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18주차부터 22주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 18주차까지의 단식 sBA 수준 변화
기간: 18주까지의 기준선
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기준선에서 18주차까지 공복 sBA 수준의 변화가 보고되었습니다.
변화는 다음과 같이 계산되었습니다: 18주차에 관찰된 값 - 기준선(투여 전)에 관찰된 값.
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18주까지의 기준선
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기준선에서 18주차까지 가려움증 보고 결과(ItchRO)(관찰자 기기 [Obs])로 측정한 주간 평균 소양증 중증도의 변화
기간: 18주까지의 기준선
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ItchRO(Obs) 척도는 소양증의 중증도를 측정합니다.
ItchRO(Obs) 척도의 점수 범위는 0~4이며, 여기서 0=관찰되거나 보고된 바 없음, 1=약함, 2=중등도, 3=심각, 4=매우 심각함.
점수가 높을수록 가려움증이 더 심한 것을 의미합니다.
가려움증의 주간 평균 중증도는 ItchRO(Obs)로 측정한 아침 및 저녁 중증도 점수의 일일 최대값을 기준으로 계산됩니다.
주간 평균 심각도는 예정된 연구일 당일 또는 그 이전 7일로 구성된 방문 동안 아침과 저녁의 일일 최대치의 평균으로 계산되었습니다(즉, 점수의 합을 누락되지 않은 점수의 수로 나눈 값).
변화는 다음과 같이 계산되었습니다: 18주차(120일차 ~ 126일차)의 평균 값 - 기준선의 평균 값(-7일차 ~ -1일차).
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18주까지의 기준선
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가려움증 보고 결과(ItchRO)로 측정한 주간 평균 아침 가려움증 중증도의 변화(관찰자 기기 [Obs]) 기준선에서 18주차까지
기간: 18주까지의 기준선
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ItchRO(Obs) 척도는 소양증의 중증도를 측정합니다.
ItchRO(Obs) 척도의 점수 범위는 0~4이며, 여기서 0=관찰되거나 보고된 바 없음, 1=약함, 2=중등도, 3=심각, 4=매우 심각함.
점수가 높을수록 가려움증이 더 심한 것을 의미합니다.
주간 평균 아침 중증도는 예정된 연구일 당일 또는 그 이전 7일로 구성된 방문에 대한 일일 아침 점수의 평균(즉, 점수의 합을 누락되지 않은 점수의 수로 나눈 값)으로 계산되었습니다.
변화는 다음과 같이 계산되었습니다: 18주차(120일차 ~ 126일차)의 평균 값 - 기준선의 평균 값(-7일차 ~ -1일차).
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18주까지의 기준선
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18주차부터 22주차까지 ItchRO(Obs)로 측정한 주간 평균 소양증 심각도의 변화
기간: 18주차부터 22주차까지
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ItchRO(Obs) 척도는 소양증의 중증도를 측정합니다.
ItchRO(Obs) 척도의 점수 범위는 0~4이며, 여기서 0=관찰되거나 보고된 바 없음, 1=약함, 2=중등도, 3=심각, 4=매우 심각함.
점수가 높을수록 가려움증이 더 심한 것을 의미합니다.
가려움증의 주간 평균 중증도는 ItchRO(Obs)에서 측정한 아침 및 저녁 중증도 점수의 일일 최대값을 기준으로 계산되었습니다.
주간 평균 심각도는 예정된 연구일 당일 또는 그 이전 7일로 구성된 방문 동안 아침과 저녁의 일일 최대치의 평균으로 계산되었습니다(즉, 점수의 합을 누락되지 않은 점수의 수로 나눈 값).
변화는 다음과 같이 계산되었습니다: 22주차(148일차~154일차)의 평균 값 - 18주차(120일차~126일차) 평균값.
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18주차부터 22주차까지
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18주차부터 22주차까지 ItchRO(Obs)로 측정한 주간 평균 오전 가려움증 심각도의 변화
기간: 18주차부터 22주차까지
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ItchRO(Obs) 척도는 소양증의 중증도를 측정합니다.
ItchRO(Obs) 척도의 점수 범위는 0~4이며, 여기서 0=관찰되거나 보고된 바 없음, 1=약함, 2=중등도, 3=심각, 4=매우 심각함.
점수가 높을수록 가려움증이 더 심한 것을 의미합니다.
주간 평균 아침 중증도는 예정된 연구일 당일 또는 그 이전 7일로 구성된 방문에 대한 일일 아침 점수의 평균(즉, 점수의 합을 누락되지 않은 점수의 수로 나눈 값)으로 계산되었습니다.
변화는 다음과 같이 계산되었습니다: 22주차(148일차~154일차)의 평균 값 - 18주차(120일차~126일차) 평균값.
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18주차부터 22주차까지
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기준선에서 18주차까지 ItchRO(Pt)로 측정한 주간 평균 소양증 심각도의 변화
기간: 18주까지의 기준선
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ItchRO(Pt) 척도는 소양증의 중증도를 측정합니다.
ItchRO(Pt) 척도의 점수 범위는 0에서 4까지이며, 여기서 0= 가려움을 느끼지 않음, 1= 약간 가려움을 느꼈다, 2= 꽤 가려움을 느꼈다, 3= 매우 가려움을 느꼈다, 4= 매우 매우 가려움을 느꼈다.
점수가 높을수록 가려움증이 더 심한 것을 의미합니다.
가려움증의 주간 평균 중증도는 ItchRO(Pt)로 측정한 아침 및 저녁 중증도 점수의 일일 최대값을 기준으로 계산되었습니다.
주간 평균 점수는 예정된 연구일 당일 또는 그 이전 7일로 구성된 방문 동안 아침과 저녁의 일일 최대치의 평균으로 계산되었습니다(즉, 점수의 합을 누락되지 않은 점수의 수로 나눈 값).
변화는 다음과 같이 계산되었습니다: 18주차(120일차 ~ 126일차)의 평균 값 - 기준선의 평균 값(-7일차 ~ -1일차).
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18주까지의 기준선
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기준선에서 18주차까지 ItchRO(Pt)로 측정한 주간 평균 아침 가려움증 심각도의 변화
기간: 18주까지의 기준선
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ItchRO(Pt) 척도는 소양증의 중증도를 측정합니다.
ItchRO(Pt) 척도의 점수 범위는 0에서 4까지이며, 여기서 0= 가려움을 느끼지 않음, 1= 약간 가려움을 느꼈다, 2= 꽤 가려움을 느꼈다, 3= 매우 가려움을 느꼈다, 4= 매우 매우 가려움을 느꼈다.
점수가 높을수록 가려움증이 더 심한 것을 의미합니다.
주간 평균 아침 중증도는 예정된 연구일 당일 또는 그 이전 7일로 구성된 방문에 대한 일일 아침 점수의 평균(즉, 점수의 합을 누락되지 않은 점수의 수로 나눈 값)으로 계산되었습니다.
변화는 다음과 같이 계산되었습니다: 18주차(120일차 ~ 126일차)의 평균 값 - 기준선의 평균 값(-7일차 ~ -1일차).
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18주까지의 기준선
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기준치에서 18주차까지 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) 및 알칼리성 인산분해효소(ALP) 수치의 변화
기간: 18주까지의 기준선
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기준선에서 18주차까지 ALT 및 ALP 수준의 변화가 보고되었습니다.
변화는 다음과 같이 계산되었습니다: 18주차에 관찰된 값 - 기준선(투여 전)에 관찰된 값.
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18주까지의 기준선
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기준선에서 18주차까지 빌리루빈(총 및 직접) 수준의 변화
기간: 18주까지의 기준선
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기준선에서 18주차까지 빌리루빈(총 및 직접)의 변화가 보고되었습니다.
변화는 다음과 같이 계산되었습니다: 18주차에 관찰된 값 - 기준선(투여 전)에 관찰된 값.
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18주까지의 기준선
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18주차부터 22주차까지 ItchRO(Pt)로 측정한 주간 평균 소양증 심각도의 변화
기간: 18주차부터 22주차까지
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ItchRO(Pt) 척도는 소양증의 중증도를 측정합니다.
ItchRO(Pt) 척도의 점수 범위는 0에서 4까지이며, 여기서 0= 가려움을 느끼지 않음, 1= 약간 가려움을 느꼈다, 2= 꽤 가려움을 느꼈다, 3= 매우 가려움을 느꼈다, 4= 매우 매우 가려움을 느꼈다.
점수가 높을수록 가려움증이 더 심한 것을 의미합니다.
가려움증의 주간 평균 중증도는 ItchRO(Pt)로 측정한 아침 및 저녁 중증도 점수의 일일 최대값을 기준으로 계산되었습니다.
주간 평균 점수는 예정된 연구일 당일 또는 그 이전 7일로 구성된 방문 동안 아침과 저녁의 일일 최대치의 평균으로 계산되었습니다(즉, 점수의 합을 누락되지 않은 점수의 수로 나눈 값).
변화는 다음과 같이 계산되었습니다: 22주차(148일차~154일차)의 평균 값 - 18주차(120일차~126일차) 평균값.
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18주차부터 22주차까지
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18주차부터 22주차까지 ItchRO(Pt)로 측정한 주간 평균 아침 소양증 심각도의 변화
기간: 18주차부터 22주차까지
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ItchRO(Pt) 척도는 소양증의 중증도를 측정합니다.
ItchRO(Pt) 척도의 점수 범위는 0에서 4까지이며, 여기서 0= 가려움을 느끼지 않음, 1= 약간 가려움을 느꼈다, 2= 꽤 가려움을 느꼈다, 3= 매우 가려움을 느꼈다, 4= 매우 매우 가려움을 느꼈다.
점수가 높을수록 가려움증이 더 심한 것을 의미합니다.
주간 평균 아침 중증도는 예정된 연구일 당일 또는 그 이전 7일로 구성된 방문에 대한 일일 아침 점수의 평균(즉, 점수의 합을 누락되지 않은 점수의 수로 나눈 값)으로 계산되었습니다.
변화는 다음과 같이 계산되었습니다: 22주차(148일차~154일차)의 평균 값 - 18주차(120일차~126일차) 평균값.
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18주차부터 22주차까지
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18주차에서 22주차까지 ALT 및 ALP 수준의 변화
기간: 18주차부터 22주차까지
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18주차부터 22주차까지 ALT 및 ALP의 변화가 보고되었습니다.
변화는 다음과 같이 계산되었습니다: 22주차 관찰값 - 18주차 관찰값.
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18주차부터 22주차까지
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18주에서 22주까지의 빌리루빈(총 및 직접) 수준 변화
기간: 18주차부터 22주차까지
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18주에서 22주까지의 빌리루빈(총 및 직접) 변화가 보고되었습니다.
변화는 다음과 같이 계산되었습니다: 22주 관찰값 - 18주 관찰값. |
18주차부터 22주차까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Study Director, Takeda
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 1월 16일
기본 완료 (실제)
2023년 10월 25일
연구 완료 (실제)
2025년 7월 25일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 9월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 9월 14일
처음 게시됨 (실제)
2022년 9월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 1월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 1월 12일
마지막으로 확인됨
2026년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- TAK-625-3001
- jRCT2051220098 (레지스트리 식별자: jRCT)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
이 특정 연구에서 식별되지 않은 개별 참가자 데이터는 개별 환자가 재식별될 수 있는 합당한 가능성이 있기 때문에 공유되지 않습니다(연구 참가자/연구 사이트의 수가 제한됨으로 인해).
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .