Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus TAK-625:stä Alagillen oireyhtymän (ALGS) hoitoon

maanantai 12. tammikuuta 2026 päivittänyt: Takeda

Avoin, vaiheen 3 tutkimus TAK-625:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi Alagillen oireyhtymää sairastavien potilaiden hoidossa

Tutkimuksen päätavoitteena on tarkistaa, parantaako TAK-625 Alagille-oireyhtymän (ALGS) oireita, tutkimushoidon tai TAK-625:n sivuvaikutuksia ja kuinka paljon TAK-625 pysyy heidän veressä ajan myötä. Tämä auttaa tutkimuksen sponsoria (Takeda) laskemaan parhaan annoksen ihmisille tulevaisuudessa annettavaksi.

Osallistujia hoidetaan TAK-625:llä tutkimuksen loppuun asti (noin 34 kuukautta).

Osallistujat vierailevat opintoklinikallaan 9 kertaa opiskelun alusta lukien. 9 vierailun jälkeen osallistujat vierailevat tutkimusklinikalla 12 viikon välein tutkimuksen loppuun asti.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

7

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Japani
      • Kyoto, Japani
        • Kyoto University Hospital
      • Saitama, Japani
        • Saitama Prefectural Children's Medical Center
    • Ibaraki
      • Tsukuba, Ibaraki, Japani
        • University of Tsukuba Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japani
        • Yokohamashi Tobu Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japani
        • Miyagi Children's Hospital
    • Nara
      • Ikoma, Nara, Japani
        • Kindai University Nara Hospital
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japani
        • Osaka University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japani
        • Juntendo University Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 kuukausi ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Osallistuja on japanilainen mies tai nainen, jonka paino on >=5,0 kiloa (kg) ja joka on tietoisen suostumuksen ajankohtana >=1-vuotias.
  2. Osallistujalla on diagnosoitu ALGS.

  3. Osallistujalla on yksi tai useampi seuraavista merkkejä kolestaasista:

    1. Seerumin kokonaissappihappo (sBA) >3^ iän normaalin ylärajan (ULN).
    2. Suora bilirubiini (konjugoitu) > 1 mg/dl.
    3. Lipidiliukoisen vitamiinin (LSV) puutos muuten selittämätön.
    4. Gamma-glutamyylitransferaasi (GGT) >3^ ULN iän mukaan.
    5. Käsittämätön kutina, joka selittyy vain maksasairaudella.
  4. Osallistujalla odotetaan olevan jatkuva hoitaja(t) tutkimuksen ajan.
  5. Osallistujalla on pääsy puhelimeen ajoitettuja puheluita varten opiskelupaikalta.
  6. Sekä omaishoitaja että suostumusiän ylittävä osallistuja osaavat lukea ja ymmärtää kyselylomakkeet.
  7. Omaishoitajien (ja ikään sopivien osallistujien) tulee olla halukkaita ja kyettävä käyttämään eDiary-laitetta tutkimuksen aikana.
  8. Omaishoitajien (ja ikään kuuluvien osallistujien) on täytettävä vähintään 10 eDiary-raporttia (aamulla tai illalla) jokaisen seulontajakson 2 peräkkäisen viikon aikana (maksimi mahdollinen raportti = 14 viikossa), vaikka osallistuja olisi aikuinen (yli 18-vuotias). vuotta vanha).
  9. Keskimääräinen päivittäinen pistemäärä >2 ItchRO-kyselyssä (maksimi mahdollinen päivittäinen pistemäärä 4) 2 peräkkäisen viikon ajan seulontajakson aikana ennen annostelua. Päivittäinen pistemäärä on korkeampi pisteistä aamulla ja illalla ItchRO. Keskimääräinen päivittäinen pistemäärä on kaikkien päivittäisten tulosten summa jaettuna päivien lukumäärällä, joina ItchRO suoritettiin.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Osallistujalla on krooninen ripuli, joka vaatii jatkuvaa suonensisäistä nestettä tai ravitsemushoitoa.
  2. Osallistujalla on aiemmin ollut enterohepaattisen verenkierron kirurginen keskeytys.
  3. Osallistujalla on aiempi maksansiirto.
  4. Osallistujalla oli dekompensoitu kirroosi (ALT >15^ ULN, kansainvälinen normalisoitu suhde [INR] >1,5 [ei vastetta K-vitamiinihoitoon], albumiini
  5. Osallistujalla on aiemmin tai on ollut jokin muu samanaikainen maksasairaus.
  6. Osallistujalla on ollut tai on jokin muu sairaus tai tila, jonka tiedetään häiritsevän lääkkeiden imeytymistä, jakautumista, aineenvaihduntaa tai erittymistä, mukaan lukien sappisuolan aineenvaihdunta suolistossa (esim. tulehduksellinen suolistosairaus).
  7. Osallistujalla on esiintynyt tai esiintynyt sappi- tai munuaiskiviä.
  8. Osallistujalla on mahdollinen pahanlaatuinen maksamassa kuvantamisessa, mukaan lukien seulontaultraäänitutkimuksessa.
  9. Osallistujalla on syöpiä, lukuun ottamatta in situ -syöpää, tai syöpiä, jotka on hoidettu vähintään 5 vuotta ennen seulontaa ja joilla ei ole merkkejä uusiutumisesta.
  10. Osallistuja on saanut sappihappoa/lipidiä sitovia hartseja tai IBAT-inhibiittoreita 28 päivän sisällä ennen seulontaa ja koko tutkimuksen ajan.
  11. Osallistuja, joka on saanut natriumfenyylibutyraattia alle 6 kuukauden ajan seulonnan alkaessa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: TAK-625
TAK-625 200 mcg per kilo, suun kautta kerran päivässä 1 viikon ajan. Sen jälkeen TAK-625 400 mcg per kilo, suun kautta kerran päivässä viikon 1 jälkeen.
Lääke: TAK-625
TAK-625 200 mcg tai 400 mcg per kilo, suun kautta kerran päivässä
Muut nimet:
  • Maraliksibaattikloridi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Paaston seerumin sappihappotasojen (sBA) muutos viikosta 18 viikoksi 22
Aikaikkuna: Viikosta 18 viikkoon 22
Paaston sBA-tasojen muutos viikosta 18 22:een raportoitiin. Muutos laskettiin seuraavasti: havaittu arvo viikolla 22 - havaittu arvo viikolla 18.
Viikosta 18 viikkoon 22

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos paaston sBA-tasoissa lähtötasosta viikkoon 18
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 18
Paaston sBA-tasojen muutosta ilmoitettiin lähtötilanteesta viikkoon 18. Muutos laskettiin seuraavasti: havaittu arvo viikolla 18 - havaittu arvo lähtötilanteessa (ennen annostelua).
Lähtötilanne viikkoon 18
Muutos kutinan viikoittaisessa keskimääräisessä vaikeusasteessa mitattuna kutinan raportoidulla tuloksella (ItchRO) (tarkkailijainstrumentti [Obs]) lähtötilanteesta viikkoon 18
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 18
ItchRO (Obs) -asteikko mittaa kutinan vakavuutta. ItchRO (Obs) -asteikon pistemäärä vaihteli 0–4, jossa 0 = ei havaittu tai raportoitu, 1 = lievä, 2 = kohtalainen, 3 = vaikea, 4 = erittäin vakava. Korkeampi pistemäärä osoitti vakavampaa kutinaa. Kutinauksen viikoittainen keskimääräinen vaikeusaste lasketaan ItchRO:n (Obs) mittaamien aamu- ja ilta-vakavuuspisteiden päivittäisten maksimipisteiden perusteella. Viikoittainen keskimääräinen vakavuus laskettiin päivittäisen aamun ja illan maksimin keskiarvona käynnin aikana, joka koostui 7 päivästä suunniteltuna tutkimuspäivänä tai sitä ennen (eli pisteiden summa jaettuna ei-puuttuvien pisteiden lukumäärällä). Muutos laskettiin seuraavasti: Viikon 18 keskiarvo (päivä 120 - päivä 126) - perustason keskiarvo (päivä -7 - päivä -1).
Lähtötilanne viikkoon 18
Muutos kutinan viikoittaisessa keskimääräisessä aamuvakavuusasteessa mitattuna kutinan raportoidulla tuloksella (ItchRO) (tarkkailijainstrumentti [Obs]) lähtötilanteesta viikkoon 18
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 18
ItchRO (Obs) -asteikko mittaa kutinan vakavuutta. ItchRO (Obs) -asteikon pistemäärä vaihteli 0–4, jossa 0 = ei havaittu tai raportoitu, 1 = lievä, 2 = kohtalainen, 3 = vaikea, 4 = erittäin vakava. Korkeampi pistemäärä osoitti vakavampaa kutinaa. Viikoittainen keskimääräinen aamuvakavuus laskettiin päivittäisten aamupisteiden keskiarvona käynnin aikana, joka koostui 7 päivästä suunniteltua tutkimuspäivää edeltävänä tai sitä edeltävänä päivänä (ts. pisteiden summa jaettuna ei-puuttuvien pisteiden lukumäärällä). Muutos laskettiin seuraavasti: Viikon 18 keskiarvo (päivä 120 - päivä 126) - perustason keskiarvo (päivä -7 - päivä -1).
Lähtötilanne viikkoon 18
ItchRO:n (Obs) mittaama kutinan viikoittaisen keskimääräisen vakavuuden muutos viikosta 18 viikoksi 22
Aikaikkuna: Viikosta 18 viikkoon 22
ItchRO (Obs) -asteikko mittaa kutinan vakavuutta. ItchRO (Obs) -asteikon pistemäärä vaihteli 0–4, jossa 0 = ei havaittu tai raportoitu, 1 = lievä, 2 = kohtalainen, 3 = vaikea, 4 = erittäin vakava. Korkeampi pistemäärä osoitti vakavampaa kutinaa. Kutinauksen viikoittainen keskimääräinen vaikeusaste laskettiin ItchRO:n (Obs) mittaamien aamu- ja ilta-vakavuuspisteiden päivittäisten maksimipisteiden perusteella. Viikoittainen keskimääräinen vakavuus laskettiin päivittäisen aamun ja illan maksimin keskiarvona käynnin aikana, joka koostui 7 päivästä suunniteltua tutkimuspäivää tai sitä ennen (eli pisteiden summa jaettuna ei-puuttuvien pisteiden lukumäärällä). Muutos laskettiin seuraavasti: Viikon 22 keskiarvo (päivä 148 - päivä 154) - viikon 18 keskiarvo (päivä 120 - päivä 126).
Viikosta 18 viikkoon 22
ItchRO:n (Obs) mittaama viikoittaisen keskimääräisen aamun vaikeusasteen muutos viikosta 18 viikkoon 22
Aikaikkuna: Viikosta 18 viikkoon 22
ItchRO (Obs) -asteikko mittaa kutinan vakavuutta. ItchRO (Obs) -asteikon pistemäärä vaihteli 0–4, jossa 0 = ei havaittu tai raportoitu, 1 = lievä, 2 = kohtalainen, 3 = vaikea, 4 = erittäin vakava. Korkeampi pistemäärä osoitti vakavampaa kutinaa. Viikoittainen keskimääräinen aamuvakavuus laskettiin päivittäisten aamupisteiden keskiarvona käynnin aikana, joka koostui 7 päivästä suunniteltua tutkimuspäivää edeltävänä tai sitä edeltävänä päivänä (ts. pisteiden summa jaettuna ei-puuttuvien pisteiden lukumäärällä). Muutos laskettiin seuraavasti: Viikon 22 keskiarvo (päivä 148 - päivä 154) - viikon 18 keskiarvo (päivä 120 - päivä 126).
Viikosta 18 viikkoon 22
ItchRO:n (Pt) mittaama kutinan viikoittaisen keskimääräisen vakavuuden muutos lähtötasosta viikkoon 18
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 18
ItchRO (Pt) -asteikko mittaa kutinan vakavuutta. ItchRO (Pt) -asteikon pistemäärä vaihteli välillä 0-4, jossa 0 = ei tuntunut kutiavan, 1 = tuntui hieman kutiavalta, 2 = tuntui melko kutisevalta, 3 = tuntui erittäin kutiavalta, 4 = tuntui erittäin, erittäin kutisevalta. Korkeampi pistemäärä osoitti vakavampaa kutinaa. Kutinauksen viikoittainen keskimääräinen vaikeusaste laskettiin ItchRO:lla (Pt) mitattujen aamu- ja ilta-vakavuuspisteiden päivittäisten maksimipisteiden perusteella. Viikoittaiset keskimääräiset pisteet laskettiin päivittäisen aamun ja illan maksimin keskiarvona käynnin aikana, joka koostui 7 päivästä suunniteltua opiskelupäivää edeltävänä tai sitä edeltävänä päivänä (eli pisteiden summa jaettuna ei-puuttuvien pisteiden lukumäärällä). Muutos laskettiin seuraavasti: Viikon 18 keskiarvo (päivä 120 - päivä 126) - perustason keskiarvo (päivä -7 - päivä -1).
Lähtötilanne viikkoon 18
ItchRO:n (Pt) mittaaman kutinan viikoittaisen keskimääräisen vaikeusasteen muutos lähtötilanteesta viikkoon 18
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 18
ItchRO (Pt) -asteikko mittaa kutinan vakavuutta. ItchRO (Pt) -asteikon pistemäärä vaihteli välillä 0-4, jossa 0 = ei tuntunut kutiavan, 1 = tuntui hieman kutiavalta, 2 = tuntui melko kutisevalta, 3 = tuntui erittäin kutiavalta, 4 = tuntui erittäin, erittäin kutisevalta. Korkeampi pistemäärä osoitti vakavampaa kutinaa. Viikoittainen keskimääräinen aamuvakavuus laskettiin päivittäisten aamupisteiden keskiarvona käynnin aikana, joka koostui 7 päivästä suunniteltua tutkimuspäivää edeltävänä tai sitä edeltävänä päivänä (ts. pisteiden summa jaettuna ei-puuttuvien pisteiden lukumäärällä). Muutos laskettiin seuraavasti: Viikon 18 keskiarvo (päivä 120 - päivä 126) - perustason keskiarvo (päivä -7 - päivä -1).
Lähtötilanne viikkoon 18
Muutos alaniiniaminotransferaasin (ALT) ja alkalisen fosfataasin (ALP) tasoissa lähtötasosta viikkoon 18
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 18
ALT- ja ALP-tasojen muutosta ilmoitettiin lähtötilanteesta viikkoon 18. Muutos laskettiin seuraavasti: havaittu arvo viikolla 18 - havaittu arvo lähtötilanteessa (ennen annostelua).
Lähtötilanne viikkoon 18
Bilirubiinin (kokonais- ja suora) tason muutos lähtötasosta viikkoon 18
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 18
Bilirubiinin (kokonais- ja suora) muutosta ilmoitettiin lähtötilanteesta viikkoon 18. Muutos laskettiin seuraavasti: havaittu arvo viikolla 18 - havaittu arvo lähtötilanteessa (ennen annostelua).
Lähtötilanne viikkoon 18
ItchRO:n (Pt) mittaama kutinan viikoittaisen keskimääräisen vakavuuden muutos viikosta 18 viikkoon 22
Aikaikkuna: Viikosta 18-22
ItchRO (Pt) -asteikko mittaa kutinan vakavuutta. ItchRO (Pt) -asteikon pistemäärä vaihteli välillä 0-4, jossa 0 = ei tuntunut kutiavan, 1 = tuntui hieman kutiavalta, 2 = tuntui melko kutisevalta, 3 = tuntui erittäin kutiavalta, 4 = tuntui erittäin, erittäin kutisevalta. Korkeampi pistemäärä osoitti vakavampaa kutinaa. Kutinauksen viikoittainen keskimääräinen vaikeusaste laskettiin ItchRO:lla (Pt) mitattujen aamu- ja ilta-vakavuuspisteiden päivittäisten maksimipisteiden perusteella. Viikoittaiset keskimääräiset pisteet laskettiin päivittäisen aamun ja illan maksimin keskiarvona käynnin aikana, joka koostui 7 päivästä suunniteltua opiskelupäivää edeltävänä tai sitä edeltävänä päivänä (eli pisteiden summa jaettuna ei-puuttuvien pisteiden lukumäärällä). Muutos laskettiin seuraavasti: Viikon 22 keskiarvo (päivä 148 - päivä 154) - viikon 18 keskiarvo (päivä 120 - päivä 126).
Viikosta 18-22
ItchRO:n (Pt) mittaaman kutinan viikoittaisen keskimääräisen vaikeusasteen muutos viikosta 18 viikkoon 22
Aikaikkuna: Viikosta 18-22
ItchRO (Pt) -asteikko mittaa kutinan vakavuutta. ItchRO (Pt) -asteikon pistemäärä vaihteli välillä 0-4, jossa 0 = ei tuntunut kutiavan, 1 = tuntui hieman kutiavalta, 2 = tuntui melko kutisevalta, 3 = tuntui erittäin kutiavalta, 4 = tuntui erittäin, erittäin kutisevalta. Korkeampi pistemäärä osoitti vakavampaa kutinaa. Viikoittainen keskimääräinen aamuvakavuus laskettiin päivittäisten aamupisteiden keskiarvona käynnin aikana, joka koostui 7 päivästä suunniteltua tutkimuspäivää edeltävänä tai sitä edeltävänä päivänä (ts. pisteiden summa jaettuna ei-puuttuvien pisteiden lukumäärällä). Muutos laskettiin seuraavasti: Viikon 22 keskiarvo (päivä 148 - päivä 154) - viikon 18 keskiarvo (päivä 120 - päivä 126).
Viikosta 18-22
Muutos ALT- ja ALP-tasoissa viikosta 18–22
Aikaikkuna: Viikosta 18-22
ALT- ja ALP-arvojen muutos viikosta 18 22:een raportoitiin. Muutos laskettiin seuraavasti: havaittu arvo viikolla 22 - havaittu arvo viikolla 18.
Viikosta 18-22
Bilirubiinitasojen (kokonais- ja suora) muutos viikolta 18 viikolle 22
Aikaikkuna: Viikosta 18 viikkoon 22
Bilirubiinin (kokonais- ja suora) muutosta viikoilta 18–22 raportoitiin. Muutos laskettiin seuraavasti: havaittu arvo viikolla 22 – havaittu arvo viikolla 18.
Viikosta 18 viikkoon 22

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Takeda

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Director, Takeda

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 16. tammikuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 25. lokakuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 25. heinäkuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 14. syyskuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 14. syyskuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 16. syyskuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 29. tammikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 12. tammikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. tammikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TAK-625-3001
  • jRCT2051220098 (Rekisterin tunniste: jRCT)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Tämän tutkimuksen yksilöimättömiä yksittäisiä osallistujia koskevia tietoja ei jaeta, koska on kohtuullinen todennäköisyys, että yksittäiset potilaat voidaan tunnistaa uudelleen (tutkimuksen osallistujien/tutkimuspaikkojen rajallisen määrän vuoksi).

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa