肝機能異常を伴う HAAA および SAA の治療のための IST と組み合わせたアバトロンボパグの有効性と安全性
2022年10月4日 更新者：Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
これは、多施設、単群の臨床研究です。
目的は、異常な肝機能を有する重度/重度の再生不良性貧血患者または初めて治療を受けた HAAA 患者において、アバトロンボパグと IST を併用した場合の有効性と安全性を評価することでした。
設計は次のとおりでした: 患者は、p-ATG を 20 mg/kg/日の用量で連続 5 日間 (1 日目から 5 日目) 受けました。
シクロスポリン 3 mg/kg を 2 回に分けて経口投与し、シクロスポリン トラフ濃度を 3 か月間 200 ～ 250 ng/ml に維持して最大の効果を達成する。 12週間。
39人の患者がこの研究に登録される予定です。
評価エンドポイント：12週間の治療での完全奏効率。
調査の概要
詳細な説明
これは、再生不良性貧血の第一選択レジメンとしてアバトロンボパグと IST を併用した場合の有効性と安全性を評価するための多施設単群臨床試験です。 患者は、治療前に、非常に重篤な/重度の再生不良性貧血(V/SAA)を伴う肝炎または肝機能異常を伴うV/SAAと診断されています。
患者は、p-ATG を 5 日間連続して (1 日目から 5 日目まで)、20 mg/kg/日の用量で投与されました。 CSA は 3 mg/kg から開始し、経口で 2 回投与します。 濃度は 200 ～ 250 ng/ml に維持して最大の効果を達成し、その後 3 か月ごとに 25 mg ずつ漸減します。アバトロンボパグ: 40 mg を 1 日 1 回、合計 12 週間経口投与。 合計 39 人の患者が含まれると予想されました。12 週間の治療での完全な応答率と有害事象が評価エンドポイントです。二次的な研究のエンドポイントは、12 週間での ORR、24 週間での CRR と ORR、生存率、およびその後のクローン進化でした。 -上。
研究の種類
介入
入学 (予想される)
39
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Fengkui Zhang, Dr.
- 電話番号：+8602223909229
- メール：zhangfenkui@ihcams.ac.cn
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Wenrui Yang, Dr.
- 電話番号：+8602223909223
- メール：yangwenrui@ihcams.ac.cn
研究場所
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Tianjin
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Tianjin、Tianjin、中国、300020
- 募集
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
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コンタクト：
- Liping Jing, Doctor
- 電話番号：8602223909223
- メール：jingliping@ihcams.ac.cn
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年～66年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 確定診断のあるV/SAA患者。
- 18 歳から 70 歳までの年齢、男性または女性。
- 被験者は、治験プロトコルに概説されているように、すべてのスクリーニング評価を完了する必要があります。
- 薬を飲み込んだり、経口投与したりできる。
- -TPO受容体アゴニスト（トロンボポエチン、エルトロンボパグ、ヘトロンボパグなどを含む）の事前申請、または治療のためのTPO受容体アゴニストの申請は、エルトロンボパグ、ヘトロンボパグなどのTPO受容体アゴニスト薬の合計投与量が5回以下で7日以内。
- HAAAまたは肝機能異常との診断。 ALTとASTが上限の1.5倍以上。
- インフォームドコンセントは、患者の状態を考慮して、すべての特定の研究手順の開始前に署名する必要があります。患者の署名が状態の治療に役立たない場合は、患者の近親者によって署名されなければなりません。
除外基準:
- -先天性造血不全障害の既知の診断（例： ファンコニ貧血）および同種異系血球減少症および骨髄低増殖性疾患（例： 溶血性 PNH、低増殖性 MDS/AML、自己抗体による同種異系血球減少症など）;
- -標準的な治療にもかかわらず、制御されていない出血および/または感染症の患者。
- -造血幹細胞移植の既往歴のある患者;血栓症の既往歴。
- -免疫抑制療法で悪性腫瘍または潜在的な癌を併発している患者。
- 研究者が入学に不適当と判断した者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アバトロンボパグ+CsA+p-ATG
患者は、p-ATG を 5 日間連続して (1 日目から 5 日目まで)、20 mg/kg/日の用量で投与されました。
CSA は 3 mg/kg から開始し、経口で 2 回投与します。
濃度は 200 ～ 250 ng/ml に維持して最大の効果を達成し、その後 3 か月ごとに 25 mg ずつ漸減します。アバトロンボパグ: 40 mg を 1 日 1 回、合計 12 週間経口投与。
合計 39 人の患者が含まれると予想されました。
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p-ATGおよびCsAとアバトロンボパグの併用による治療
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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12週間の治療でのCR率
時間枠：12週間の治療
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12週間の治療で完全奏効した治療を受けている患者の総数の割合
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12週間の治療
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12週間の治療での共通毒性基準（CTC）AEグレーディングに関する情報によって評価された、治療に伴う有害事象の発生率
時間枠：12週間の治療
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CTCAEによる治療-緊急AEの発生率
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12週間の治療
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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12週間の治療でのOR率
時間枠：12週間の治療
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12週間の治療で反応を得た、治療を受けている患者の総数の割合
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12週間の治療
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Wenrui Yang、Anemia Therapeutic center
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Young NS, Kaufman DW. The epidemiology of acquired aplastic anemia. Haematologica. 2008 Apr;93(4):489-92. doi: 10.3324/haematol.12855. No abstract available.
- Scheinberg P. Activity of eltrombopag in severe aplastic anemia. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2018 Nov 30;2018(1):450-456. doi: 10.1182/asheducation-2018.1.450.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年6月28日
一次修了 (予想される)
2023年12月28日
研究の完了 (予想される)
2024年6月28日
試験登録日
最初に提出
2022年8月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年10月4日
最初の投稿 (実際)
2022年10月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年10月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年10月4日
最終確認日
2022年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- IIT2021008-EC-1(2)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
実験終了後、研究者に依頼することができます
IPD 共有時間枠
フォローアップと論文の出版は 2024 年 12 月に予定されています
IPD 共有アクセス基準
論文が書かれて出版された後
IPD 共有サポート情報タイプ
- 研究プロトコル
- 統計分析計画 (SAP)
- 臨床試験報告書（CSR）
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。