Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og sikkerhed af Avatrombopag kombineret med IST til behandling af HAAA og SAA med unormal leverfunktion

4. oktober 2022 opdateret af: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
Dette er et multicenter, enkeltarms klinisk studie. Målet var at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​Avatrombopag kombineret med IST hos patienter med meget/svær aplastisk anæmi med abnorm leverfunktion eller HAAA-patienter, der blev behandlet for første gang. Designet var: Patienterne modtog p-ATG i 5 på hinanden følgende dage (dag 1-5) i en dosis på 20 mg/kg/dag. Cyclosporin 3 mg/kg oralt i to opdelte doser, med ciclosporin-dalkoncentrationer holdt på 200-250 ng/ml i 3 måneder for at opnå maksimal effekt, og Avatrombopag, som blev administreret i en dosis på 40 mg oralt én gang dagligt i i alt. 12 uger. 39 patienter forventes at blive indskrevet i denne undersøgelse. Evalueringsendepunkt: fuldstændig responsrate ved 12 ugers behandling.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et multicenter, enkeltarms klinisk studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​Avatrombopag kombineret med IST som førstelinjebehandling for aplastisk anæmi. Patienterne er diagnosticeret som hepatitis associeret med meget alvorlig/svær aplastisk anæmi (V/SAA) eller V/SAA med unormal leverfunktion før behandling.

Patienterne fik p-ATG i 5 på hinanden følgende dage (dag 1-5) i en dosis på 20 mg/kg/dag. CSA startes med 3 mg/kg oralt i to doser. Koncentrationerne holdes på 200-250 ng/ml for at opnå maksimal effektivitet og derefter nedtrappet med 25 mg hver 3. måned; Avatrombopag: 40 mg oralt én gang dagligt i i alt 12 uger. I alt 39 patienter forventedes at blive inkluderet. Fuldstændig responsrate efter 12 ugers behandling og bivirkninger er evalueringens endepunkt. Sekundære undersøgelses endepunkter var: ORR ved 12, CRR og ORR efter 24 uger, overlevelse og klonal udvikling efterfølgende -op.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

39

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
        • Rekruttering
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år til 66 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. patienter med V/SAA med en sikker diagnose.
  2. alder mellem 18-70 år, mand eller kvinde.
  3. Forsøgspersoner skal gennemføre alle screeningsvurderinger som beskrevet i forsøgsprotokollen.
  4. I stand til at sluge eller administrere lægemidlet oralt.
  5. Ingen forudgående anvendelse af TPO-receptoragonister (inklusive Thrombopoietin, Eltrombopag, Hetrombopag, etc.) eller anvendelse af TPO-receptoragonister til behandling med ≤ 5 totale doser og ≤ 7 dage af TPO-receptoragonistlægemidler såsom Eltrombopag, Hetrombopag, etc.
  6. Diagnose som HAAA eller unormal leverfunktion. ALT og AST mere end 1,5 gange den øvre grænse.
  7. Informeret samtykke skal underskrives inden påbegyndelse af alle specifikke undersøgelsesprocedurer, af hensyn til patientens tilstand, eller af et medlem af patientens nærmeste familie, hvis patientens underskrift ikke er befordrende for behandlingen af ​​tilstanden.

Ekskluderingskriterier:

  1. Kendt diagnose af medfødte hæmatopoietiske svigtlidelser (f. Fanconi anæmi) og andre årsager til allogene cytopenier og knoglemarvshypoproliferative lidelser (f. hæmolytisk PNH, hypoproliferativ MDS/AML, autoantistof-medierede allogene cytopenier, etc.);
  2. Patienter med ukontrolleret blødning og/eller infektion trods standardbehandling.
  3. Patienter med tidligere hæmatopoietisk stamcelletransplantation; tidligere trombosehistorie.
  4. Patienter med samtidig malignitet eller potentiel cancer i immunsuppressiv behandling.
  5. De, der anses for uegnede til indskrivning af efterforskeren.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Avatrombopag+CsA+ p-ATG
Patienterne fik p-ATG i 5 på hinanden følgende dage (dag 1-5) i en dosis på 20 mg/kg/dag. CSA startes med 3 mg/kg oralt i to doser. Koncentrationerne holdes på 200-250 ng/ml for at opnå maksimal effektivitet og derefter nedtrappet med 25 mg hver 3. måned; Avatrombopag: 40 mg oralt én gang dagligt i i alt 12 uger. I alt 39 patienter forventedes at blive inkluderet.
Medicin: Avatrombopag 20 MG oral tablet
p-ATG og CsA i kombination med Avatrombopag til behandling
Andre navne:
  • svine-ATG
  • Cyclosporin (CsA)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
CR rate ved 12 ugers behandling
Tidsramme: 12 ugers behandling
Procentdel af det samlede antal patienter, der modtog behandling, som modtog fuldstændig respons efter 12 ugers behandling
12 ugers behandling
forekomsten af ​​behandlingsfremkomne bivirkninger vurderet ud fra information om Common Toxicity Criteria (CTC) AE-gradering ved 12 ugers behandling
Tidsramme: 12 ugers behandling
Forekomst af behandlings-emergent AE af CTCAE
12 ugers behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
ELLER rate ved 12 ugers behandling
Tidsramme: 12 ugers behandling
Procentdel af det samlede antal patienter, der modtog behandling, som modtog respons efter 12 ugers behandling
12 ugers behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Efterforskere

  • Studieleder: Wenrui Yang, Anemia Therapeutic center

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. juni 2022

Primær færdiggørelse (Forventet)

28. december 2023

Studieafslutning (Forventet)

28. juni 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. august 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. oktober 2022

Først opslået (Faktiske)

7. oktober 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. oktober 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. oktober 2022

Sidst verificeret

1. august 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IIT2021008-EC-1(2)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Du kan spørge efter forskeren efter at have afsluttet eksperimentet

IPD-delingstidsramme

Opfølgning og udgivelse af papiret er planlagt til december 2024

IPD-delingsadgangskriterier

Efter at papiret er skrevet og udgivet

IPD-deling Understøttende informationstype

  • Studieprotokol
  • Statistisk analyseplan (SAP)
  • Klinisk undersøgelsesrapport (CSR)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner