Avatrombopagin teho ja turvallisuus yhdessä IST:n kanssa HAAA:n ja SAA:n hoidossa, kun maksan toiminta on epänormaalia
tiistai 4. lokakuuta 2022 päivittänyt: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
Tämä on monikeskus, yksihaarainen kliininen tutkimus.
Tavoitteena oli arvioida Avatrombopagin tehoa ja turvallisuutta yhdessä IST:n kanssa erittäin/vaikeaa aplastista anemiaa sairastavilla potilailla, joilla on epänormaali maksan toiminta tai HAAA-potilaita, joita hoidettiin ensimmäistä kertaa.
Suunnittelu oli: Potilaat saivat p-ATG:tä 5 peräkkäisenä päivänä (päivät 1-5) annoksella 20 mg/kg/vrk.
Syklosporiini 3 mg/kg suun kautta kahteen jaettuun annokseen, jolloin siklosporiinin pienimmät pitoisuudet pidettiin 200-250 ng/ml 3 kuukauden ajan maksimaalisen tehon saavuttamiseksi, ja Avatrombopag, jota annettiin 40 mg suun kautta kerran vuorokaudessa yhteensä 12 viikkoa.
Tähän tutkimukseen odotetaan ottavan 39 potilasta.
Arvioinnin päätepiste: täydellinen vaste 12 viikon hoidon jälkeen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on monikeskus, yksihaarainen kliininen tutkimus, jossa arvioidaan Avatrombopagin tehoa ja turvallisuutta yhdessä IST:n kanssa ensilinjan aplastisen anemian hoito-ohjelmana. Potilailla diagnosoidaan ennen hoitoa hepatiitti, johon liittyy erittäin vaikea/vaikea aplastinen anemia (V/SAA) tai V/SAA, johon liittyy epänormaali maksan toiminta.
Potilaat saivat p-ATG:tä 5 peräkkäisenä päivänä (päivät 1-5) annoksella 20 mg/kg/vrk. CSA aloitetaan annoksella 3 mg/kg suun kautta kahdessa annoksessa. Pitoisuudet pidettiin välillä 200-250 ng/ml maksimaalisen tehon saavuttamiseksi ja pienennettiin sitten 25 mg:lla joka 3. kuukausi; Avatrombopag: 40 mg suun kautta kerran päivässä yhteensä 12 viikon ajan. Yhteensä 39 potilasta odotettiin ottavan mukaan. Täydellinen vaste 12 viikon hoidon jälkeen ja haittatapahtumat ovat arvioinnin päätepiste. Toissijaiset tutkimuksen päätetapahtumat olivat: ORR klo 12, CRR ja ORR 24 viikon kohdalla, eloonjääminen ja kloonien kehitys seurannassa. -ylös.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
39
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Fengkui Zhang, Dr.
- Puhelinnumero: +8602223909229
- Sähköposti: zhangfenkui@ihcams.ac.cn
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Wenrui Yang, Dr.
- Puhelinnumero: +8602223909223
- Sähköposti: yangwenrui@ihcams.ac.cn
Opiskelupaikat
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Kiina, 300020
- Rekrytointi
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
-
Ottaa yhteyttä:
- Liping Jing, Doctor
- Puhelinnumero: 8602223909223
- Sähköposti: jingliping@ihcams.ac.cn
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta - 66 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- V/SAA-potilaat, joilla on varma diagnoosi.
- ikä 18-70 vuotta, mies tai nainen.
- Koehenkilöiden on suoritettava kaikki seulontaarvioinnit koepöytäkirjan mukaisesti.
- Pystyy nielemään tai antamaan lääkettä suun kautta.
- Ei aikaisempaa TPO-reseptoriagonistien (mukaan lukien trombopoietiini, eltrombopagi, heterombopagi jne.) käyttöä tai TPO-reseptoriagonistien käyttöä ≤ 5 kokonaisannoksella ja ≤ 7 päivän TPO-reseptoriagonistilääkkeillä, kuten Eltrombopagilla, Hetrombopagilla jne.
- Diagnoosi HAAA tai epänormaali maksan toiminta. ALT ja AST yli 1,5 kertaa ylärajan.
- Tietoinen suostumus on allekirjoitettava ennen kaikkien erityisten tutkimustoimenpiteiden aloittamista potilaan tila huomioon ottaen, tai potilaan lähiomaisen jäsenen tulee allekirjoittaa suostumus, jos potilaan allekirjoitus ei edistä tilan hoitoa.
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnettu diagnoosi synnynnäisistä hematopoieettisista vajaatoiminnasta (esim. Fanconi-anemia) ja muut allogeenisten sytopenioiden ja luuytimen hypoproliferatiivisten häiriöiden syyt (esim. hemolyyttinen PNH, hypoproliferatiivinen MDS/AML, autovasta-ainevälitteiset allogeeniset sytopeniat jne.);
- Potilaat, joilla on hallitsematon verenvuoto ja/tai infektio normaalihoidosta huolimatta.
- Potilaat, joilla on aiemmin ollut hematopoieettisten kantasolujen siirto; aiempi tromboosihistoria.
- Potilaat, joilla on samanaikaisesti pahanlaatuinen kasvain tai mahdollinen syöpä, jotka saavat immunosuppressiivista hoitoa.
- Ne, jotka tutkijan mielestä eivät sovellu ilmoittautumiseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Avatrombopag+CsA+ p-ATG
Potilaat saivat p-ATG:tä 5 peräkkäisenä päivänä (päivät 1-5) annoksella 20 mg/kg/vrk.
CSA aloitetaan annoksella 3 mg/kg suun kautta kahdessa annoksessa.
Pitoisuudet pidettiin välillä 200-250 ng/ml maksimaalisen tehon saavuttamiseksi ja pienennettiin sitten 25 mg:lla joka 3. kuukausi; Avatrombopag: 40 mg suun kautta kerran päivässä yhteensä 12 viikon ajan.
Mukana odotettiin yhteensä 39 potilasta.
|
p-ATG ja CsA yhdessä Avatrombopagin kanssa hoitoon
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
CR-nopeus 12 viikon hoidon jälkeen
Aikaikkuna: 12 viikkoa hoitoa
|
Prosenttiosuus hoitoa saaneiden potilaiden kokonaismäärästä, jotka saivat täydellisen vasteen 12 viikon hoidon jälkeen
|
12 viikkoa hoitoa
|
|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien esiintyvyys, joka on arvioitu yleisten toksisuuskriteerien (CTC) AE-luokitustiedoilla 12 viikon hoidon jälkeen
Aikaikkuna: 12 viikkoa hoitoa
|
CTCAE:n hoitoon liittyvän AE:n ilmaantuvuus
|
12 viikkoa hoitoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
TAI määrä 12 viikon hoidon jälkeen
Aikaikkuna: 12 viikkoa hoitoa
|
Prosenttiosuus hoitoa saaneiden potilaiden kokonaismäärästä, jotka saivat vasteen 12 viikon hoidon jälkeen
|
12 viikkoa hoitoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Opintojohtaja: Wenrui Yang, Anemia Therapeutic center
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Young NS, Kaufman DW. The epidemiology of acquired aplastic anemia. Haematologica. 2008 Apr;93(4):489-92. doi: 10.3324/haematol.12855. No abstract available.
- Scheinberg P. Activity of eltrombopag in severe aplastic anemia. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2018 Nov 30;2018(1):450-456. doi: 10.1182/asheducation-2018.1.450.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 28. kesäkuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Torstai 28. joulukuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Perjantai 28. kesäkuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Sunnuntai 28. elokuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 4. lokakuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 7. lokakuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 7. lokakuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 4. lokakuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. elokuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Luuydinsairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Anemia
- Luuytimen vajaatoiminnan häiriöt
- Anemia, Aplastinen
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Infektiota estävät aineet
- Entsyymin estäjät
- Reumaattiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Dermatologiset aineet
- Antifungaaliset aineet
- Kalsineuriinin estäjät
- Syklosporiini
- Syklosporiinit
Muut tutkimustunnusnumerot
- IIT2021008-EC-1(2)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Joo
IPD-suunnitelman kuvaus
Voit pyytää tutkijaa kokeen päätyttyä
IPD-jaon aikakehys
Lehden seuranta ja julkaiseminen on suunniteltu joulukuulle 2024
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Kun lehti on kirjoitettu ja julkaistu
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- Tutkimuspöytäkirja
- Tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP)
- Kliinisen tutkimuksen raportti (CSR)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .