Efficacia e sicurezza di Avatrombopag in combinazione con IST per il trattamento di HAAA e SAA con funzionalità epatica anomala

Criterio di inclusione:

1. pazienti con V/SAA con diagnosi certa.
2. età compresa tra 18-70 anni, maschio o femmina.
3. I soggetti devono completare tutte le valutazioni di screening come indicato nel protocollo di sperimentazione.
4. In grado di deglutire o somministrare il farmaco per via orale.
5. Nessuna precedente applicazione di agonisti del recettore TPO (inclusi Trombopoietina, Eltrombopag, Hetrombopag, ecc.) o applicazione di agonisti del recettore TPO per il trattamento con ≤ 5 dosi totali e ≤ 7 giorni di farmaci agonisti del recettore TPO come Eltrombopag, Hetrombopag, ecc.
6. Diagnosi come HAAA o funzionalità epatica anormale. ALT e AST superiori a 1,5 volte il limite superiore.
7. Il consenso informato deve essere firmato prima dell'inizio di tutte le procedure specifiche dello studio, in considerazione delle condizioni del paziente, o da un membro della famiglia immediata del paziente se la firma del paziente non è favorevole al trattamento della condizione.

Criteri di esclusione:

1. Diagnosi nota di disturbi congeniti dell'insufficienza ematopoietica (ad es. anemia di Fanconi) e altre cause di citopenie allogeniche e disturbi ipoproliferativi del midollo osseo (ad es. EPN emolitica, SMD/AML ipoproliferativa, citopenie allogeniche mediate da autoanticorpi, ecc.);
2. Pazienti con sanguinamento e/o infezione incontrollata nonostante il trattamento standard.
3. Pazienti con precedente storia di trapianto di cellule staminali ematopoietiche; precedente storia di trombosi.
4. Pazienti con tumore maligno concomitante o potenziale cancro in terapia immunosoppressiva.
5. Coloro che sono considerati non idonei per l'arruolamento da parte dello sperimentatore.