Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid en veiligheid van Avatrombopag gecombineerd met IST voor de behandeling van HAAA en SAA met abnormale leverfunctie

4 oktober 2022 bijgewerkt door: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
Dit is een multicenter, eenarmig klinisch onderzoek. Het doel was het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van Avatrombopag in combinatie met IST bij patiënten met (ernstige) aplastische anemie met een abnormale leverfunctie of bij HAAA-patiënten die voor het eerst werden behandeld. Het ontwerp was: Patiënten kregen p-ATG gedurende 5 opeenvolgende dagen (dag 1-5), in een dosis van 20 mg/kg/dag. Cyclosporine 3 mg/kg oraal verdeeld over twee afzonderlijke doses, waarbij de dalconcentraties van ciclosporine gedurende 3 maanden op 200-250 ng/ml werden gehouden om maximale werkzaamheid te bereiken, en Avatrombopag, dat werd toegediend in een dosis van 40 mg eenmaal daags oraal gedurende in totaal 12 weken. Naar verwachting zullen negenendertig patiënten in deze studie worden opgenomen. Evaluatie-eindpunt: volledige respons na 12 weken behandeling.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een multicenter, eenarmig klinisch onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van Avatrombopag in combinatie met IST als eerstelijnsregime voor aplastische anemie te evalueren. De patiënten worden vóór de behandeling gediagnosticeerd als hepatitis geassocieerd met zeer ernstige/ernstige aplastische anemie (V/SAA) of V/SAA met abnormale leverfunctie.

Patiënten kregen p-ATG gedurende 5 opeenvolgende dagen (dag 1-5), in een dosering van 20 mg/kg/dag. CSA wordt gestart met 3 mg/kg oraal in twee doses. Concentraties gehandhaafd op 200-250 ng/ml om maximale werkzaamheid te bereiken en vervolgens afgebouwd met 25 mg elke 3 maanden; Avatrombopag: 40 mg oraal eenmaal daags gedurende in totaal 12 weken. Er werd verwacht dat in totaal 39 patiënten zouden worden geïncludeerd. Volledige respons na 12 weken behandeling en bijwerkingen zijn het eindpunt van de evaluatie. Secundaire onderzoekseindpunten waren: ORR na 12 weken, CRR en ORR na 24 weken, overleving en klonale evolutie in de daaropvolgende -omhoog.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

39

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • China
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China, 300020
        • Werving
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar tot 68 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. patiënten met V/SAA met een definitieve diagnose.
  2. leeftijd tussen 18-70 jaar, man of vrouw.
  3. Proefpersonen moeten alle screeningbeoordelingen voltooien zoals beschreven in het onderzoeksprotocol.
  4. Kan het medicijn oraal doorslikken of toedienen.
  5. Geen eerdere toepassing van TPO-receptoragonisten (inclusief trombopoëtine, Eltrombopag, Hetrombopag enz.) of toepassing van TPO-receptoragonisten voor behandeling met ≤ 5 totale doses en ≤ 7 dagen van TPO-receptoragonisten zoals Eltrombopag, Hetrombopag, enz.
  6. Diagnose als HAAA of abnormale leverfunctie. ALT en AST meer dan 1,5 maal de bovengrens.
  7. Geïnformeerde toestemming moet worden ondertekend vóór aanvang van alle specifieke onderzoeksprocedures, rekening houdend met de toestand van de patiënt, of door een lid van de naaste familie van de patiënt als de handtekening van de patiënt niet bevorderlijk is voor de behandeling van de aandoening.

Uitsluitingscriteria:

  1. Bekende diagnose van aangeboren hematopoëtische stoornissen (bijv. Fanconi-anemie) en andere oorzaken van allogene cytopenieën en hypoproliferatieve aandoeningen van het beenmerg (bijv. hemolytische PNH, hypoproliferatieve MDS/AML, auto-antilichaam-gemedieerde allogene cytopenieën, enz.);
  2. Patiënten met een ongecontroleerde bloeding en/of infectie ondanks standaardbehandeling.
  3. Patiënten met een voorgeschiedenis van hematopoëtische stamceltransplantatie; voorgeschiedenis van trombose.
  4. Patiënten met gelijktijdige maligniteit of potentiële kanker die immunosuppressieve therapie krijgen.
  5. Degenen die door de onderzoeker ongeschikt worden geacht voor inschrijving.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Avatrombopag+CsA+ p-ATG
Patiënten kregen p-ATG gedurende 5 opeenvolgende dagen (dag 1-5), in een dosering van 20 mg/kg/dag. CSA wordt gestart met 3 mg/kg oraal in twee doses. Concentraties gehandhaafd op 200-250 ng/ml om maximale werkzaamheid te bereiken en vervolgens afgebouwd met 25 mg elke 3 maanden; Avatrombopag: 40 mg oraal eenmaal daags gedurende in totaal 12 weken. In totaal zouden 39 patiënten worden opgenomen.
Geneesmiddel: Avatrombopag 20 mg orale tablet
p-ATG en CsA in combinatie met Avatrombopag te behandelen
Andere namen:
  • varkens ATG
  • Ciclosporine (CsA)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
CR-percentage na 12 weken behandeling
Tijdsspanne: 12 weken behandeling
Percentage van het totale aantal behandelde patiënten dat na 12 weken behandeling een volledige respons kreeg
12 weken behandeling
incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen zoals beoordeeld aan de hand van informatie over Common Toxicity Criteria (CTC) AE-classificatie na 12 weken behandeling
Tijdsspanne: 12 weken behandeling
Incidentie van tijdens de behandeling optredende AE ​​door CTCAE
12 weken behandeling

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
OF tarief bij 12 weken behandeling
Tijdsspanne: 12 weken behandeling
Percentage van het totale aantal behandelde patiënten dat een respons kreeg na 12 weken behandeling
12 weken behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Onderzoekers

  • Studie directeur: Wenrui Yang, Anemia Therapeutic center

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 juni 2022

Primaire voltooiing (Verwacht)

28 december 2023

Studie voltooiing (Verwacht)

28 juni 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 augustus 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 oktober 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 oktober 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

7 oktober 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 oktober 2022

Laatst geverifieerd

1 augustus 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IIT2021008-EC-1(2)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Beschrijving IPD-plan

U kunt na afloop van het experiment om de onderzoeker vragen

IPD-tijdsbestek voor delen

Follow-up en publicatie van de paper zijn gepland voor december 2024

IPD-toegangscriteria voor delen

Nadat het papier is geschreven en gepubliceerd

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • Leerprotocool
  • Statistisch Analyse Plan (SAP)
  • Klinisch onderzoeksrapport (CSR)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Avatrombopag 20 mg orale tablet

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Algeria

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren