Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo stosowania awatrombopagu w skojarzeniu z IST w leczeniu HAAA i SAA z nieprawidłową czynnością wątroby

4 października 2022 zaktualizowane przez: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
Jest to wieloośrodkowe, jednoramienne badanie kliniczne. Celem była ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania awatrombopagu w skojarzeniu z IST u pacjentów z bardzo/ciężką niedokrwistością aplastyczną z zaburzeniami czynności wątroby lub u pacjentów z HAAA leczonych po raz pierwszy. Schemat był następujący: pacjenci otrzymywali p-ATG przez 5 kolejnych dni (dzień 1-5), w dawce 20 mg/kg/dzień. Cyklosporyna 3 mg/kg doustnie w dwóch dawkach podzielonych, z minimalnymi stężeniami cyklosporyny utrzymywanymi na poziomie 200-250 ng/ml przez 3 miesiące w celu uzyskania maksymalnej skuteczności oraz Avatrombopag, który był podawany w dawce 40 mg doustnie raz dziennie przez łącznie 12 tygodni. Oczekuje się, że do badania zostanie włączonych trzydziestu dziewięciu pacjentów. Punkt końcowy oceny: odsetek odpowiedzi całkowitych po 12 tygodniach leczenia.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, jednoramienne badanie kliniczne mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania awatrombopagu w skojarzeniu z IST jako schematu pierwszego rzutu w leczeniu niedokrwistości aplastycznej. U pacjentów rozpoznaje się zapalenie wątroby związane z bardzo ciężką/ciężką niedokrwistością aplastyczną (V/SAA) lub V/SAA z nieprawidłową czynnością wątroby przed leczeniem.

Pacjenci otrzymywali p-ATG przez 5 kolejnych dni (dzień 1-5), w dawce 20 mg/kg/dobę. CSA rozpoczyna się od 3 mg/kg doustnie w dwóch dawkach. Stężenia utrzymywane na poziomie 200-250 ng/ml w celu osiągnięcia maksymalnej skuteczności, a następnie zmniejszane o 25 mg co 3 miesiące; Awatrombopag: 40 mg doustnie raz na dobę przez łącznie 12 tygodni. Oczekiwano, że zostanie włączonych łącznie 39 pacjentów. Punktem końcowym oceny jest odsetek odpowiedzi całkowitej po 12 tygodniach leczenia i zdarzenia niepożądane. Drugorzędowymi punktami końcowymi badania były: ORR po 12 tygodniach, CRR i ORR po 24 tygodniach, przeżycie i ewolucja klonalna w kolejnych -w górę.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

39

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Chiny, 300020
        • Rekrutacyjny
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 66 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. pacjentów z V/SAA z określonym rozpoznaniem.
  2. wiek od 18 do 70 lat, mężczyzna lub kobieta.
  3. Uczestnicy muszą przejść wszystkie oceny przesiewowe zgodnie z protokołem badania.
  4. Potrafi połykać lub podawać lek doustnie.
  5. Brak wcześniejszego stosowania agonistów receptora TPO (w tym trombopoetyny, eltrombopagu, hetrombopagu itp.) lub stosowania agonistów receptora TPO w leczeniu ≤ 5 dawek całkowitych i ≤ 7 dni leków będących agonistami receptora TPO, takich jak eltrombopag, hetrombopag itp.
  6. Diagnoza jako HAAA lub nieprawidłowa czynność wątroby. ALT i AST ponad 1,5 razy powyżej górnej granicy.
  7. Świadoma zgoda musi być podpisana przed rozpoczęciem wszystkich określonych procedur badawczych, biorąc pod uwagę stan pacjenta, lub przez członka najbliższej rodziny pacjenta, jeśli podpis pacjenta nie sprzyja leczeniu schorzenia.

Kryteria wyłączenia:

  1. Znane rozpoznanie wrodzonych zaburzeń układu krwiotwórczego (np. niedokrwistość Fanconiego) oraz inne przyczyny cytopenii allogenicznych i zaburzeń hipoproliferacyjnych szpiku kostnego (np. hemolityczny PNH, hipoproliferacyjny MDS/AML, cytopenie allogeniczne zależne od autoprzeciwciał itp.);
  2. Pacjenci z niekontrolowanym krwawieniem i/lub infekcją pomimo standardowego leczenia.
  3. Pacjenci po przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych w wywiadzie; wcześniejsza historia zakrzepicy.
  4. Pacjenci ze współistniejącym nowotworem złośliwym lub potencjalnym rakiem podczas leczenia immunosupresyjnego.
  5. Ci, którzy zostaną uznani przez badacza za nieodpowiednich do włączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Awatrombopag + CsA + p-ATG
Pacjenci otrzymywali p-ATG przez 5 kolejnych dni (dzień 1-5), w dawce 20 mg/kg/dobę. CSA rozpoczyna się od 3 mg/kg doustnie w dwóch dawkach. Stężenia utrzymywane na poziomie 200-250 ng/ml w celu osiągnięcia maksymalnej skuteczności, a następnie zmniejszane o 25 mg co 3 miesiące; Awatrombopag: 40 mg doustnie raz na dobę przez łącznie 12 tygodni. Oczekiwano, że w sumie zostanie włączonych 39 pacjentów.
Lek: Avatrombopag 20 MG Tabletka doustna
p-ATG i CsA w połączeniu z Avatrombopagiem w leczeniu
Inne nazwy:
  • świnia ATG
  • Cyklosporyna (CsA)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Współczynnik CR po 12 tygodniach leczenia
Ramy czasowe: 12 tygodni leczenia
Odsetek całkowitej liczby pacjentów otrzymujących leczenie, u których wystąpiła całkowita odpowiedź po 12 tygodniach leczenia
12 tygodni leczenia
częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem, oceniana na podstawie informacji dotyczących klasyfikacji AE według kryteriów Common Toxicity Criteria (CTC) w 12. tygodniu leczenia
Ramy czasowe: 12 tygodni leczenia
Częstość występowania AE w trakcie leczenia według CTCAE
12 tygodni leczenia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik OR po 12 tygodniach leczenia
Ramy czasowe: 12 tygodni leczenia
Odsetek całkowitej liczby pacjentów otrzymujących leczenie, u których wystąpiła odpowiedź po 12 tygodniach leczenia
12 tygodni leczenia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Wenrui Yang, Anemia Therapeutic center

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 czerwca 2022

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

28 grudnia 2023

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

28 czerwca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 sierpnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 października 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 października 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 października 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 października 2022

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IIT2021008-EC-1(2)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

Możesz poprosić o badacza po zakończeniu eksperymentu

Ramy czasowe udostępniania IPD

Kontynuacja i publikacja artykułu planowane są na grudzień 2024 r

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Po napisaniu i opublikowaniu artykułu

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • Protokół badania
  • Plan analizy statystycznej (SAP)
  • Raport z badania klinicznego (CSR)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj