Эффективность и безопасность аватромбопага в сочетании с ИСТ для лечения НААА и САА с нарушением функции печени

Критерии включения:

1. пациенты с В/САА с определенным диагнозом.
2. возраст от 18 до 70 лет, мужчина или женщина.
3. Субъекты должны пройти все скрининговые оценки, как указано в протоколе испытания.
4. Способен проглотить или ввести препарат перорально.
5. Отсутствие предварительного применения агонистов рецепторов ТПО (включая тромбопоэтин, элтромбопаг, гетромбопаг и т. д.) или применения агонистов рецепторов ТПО для лечения ≤ 5 суммарных доз и ≤ 7 дней препаратов-агонистов рецепторов ТПО, таких как элтромбопаг, гетромбопаг и т. д.
6. Диагноз HAAA или нарушение функции печени. АЛТ и АСТ более чем в 1,5 раза выше верхней границы.
7. Информированное согласие должно быть подписано до начала всех конкретных процедур исследования с учетом состояния пациента или ближайшим родственником пациента, если подпись пациента не способствует лечению заболевания.

Критерий исключения:

1. Известный диагноз врожденной недостаточности кроветворения (например, анемия Фанкони) и другие причины аллогенных цитопений и гипопролиферативных заболеваний костного мозга (например, гемолитическая ПНГ, гипопролиферативный МДС/ОМЛ, аутоантителоопосредованные аллогенные цитопении и др.);
2. Пациенты с неконтролируемым кровотечением и/или инфекцией, несмотря на стандартное лечение.
3. Пациенты с предшествующей трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток; предшествующая история тромбоза.
4. Пациенты с сопутствующим злокачественным новообразованием или потенциальным раком, получающие иммуносупрессивную терапию.
5. Тех, кто признан следователем непригодным к зачислению.